当社は、がん免疫療法及び難治性疾患治療のための再生医療等製品についての基礎研究、商業化を目指した技術開発からその臨床応用まで、幅広い研究開発活動を推進しており、マイルストーンに沿った進捗が得られるように管理、運営を図っております。各事業における研究内容は次のとおりであります。
なお、当事業年度における研究開発費は249,996千円であり、2020年9月末日現在、研究開発部門スタッフは総計13名おり、これは総従業員の約14%に当たります。
(1)細胞加工業
当事業では、細胞加工に関する技術の改良や様々な再生・細胞医療技術の開発を行っております。
当事業年度においては、再生医療等製品の開発を目的とした製造工程の検討等を実施しました。
なお、当事業年度における細胞加工業に係る研究開発費は28,512千円であります。
(2)再生医療等製品事業
当事業では、当社が行っている再生医療等製品の製造販売承認に向けた研究開発・技術開発に加え、国内外の有望な技術等を持つアカデミア等とのアライアンスを推進し、再生医療等製品の開発を加速し、製造販売承認の早期実現を目指しております。
自家細胞培養軟骨「MDNT01」(米国製品名NeoCart®)の開発に関しましては、前事業年度にHistogenics CorporationとMedavate 社(所在地:米国コロラド州フォートコリンズ市)との間で締結された自家細胞培養軟骨「NeoCart®」に係る資産譲渡契約(Histogenics Corporationは、Ocugen社(所在地:米国ペンシルベニア州モルバーン市)と合併し、Ocugen社と社名変更したため、現在の契約主体はOcugen社)に基づく資産譲渡が完了後、当社とHistogenics Corporationとの間で締結した自家細胞培養軟骨「NeoCart®」に関するライセンス契約もMedavate社に承継されることから、当社は当該資産譲渡完了後、Medavate社と国内における自家細胞培養軟骨「MDNT01」の開発に係る協議を行う予定です。しかしながら、いまだ資産譲渡が完了していないため、Ocugen社に対して米国での開発推進策の検討を依頼しております。
また、当社は、2018年3月に独立行政法人国立病院機構(以下「国立病院機構」)との間で成人T細胞白血病を対象とした樹状細胞ワクチン「ATL-DC-101」の再生医療等製品としての製造販売承認の取得を目的とした共同開発契約を締結し、2019年9月期第4四半期中の第Ⅱ相医師主導験の治験届の提出をめざし共同開発を推進してまいりましたが、製造面等における様々な要因により開発遅延が生じ、両者で今後の開発計画等を総合的に勘案した結果、当社における製品開発の優先順位を見直さざるを得なくなったため、2020年1月に本共同開発を中止し、当該共同開発契約を解約することに合意しました。
当事業年度においては、新型コロナウイルス感染症の世界的な規模の感染拡大が続きました。新型コロナウイルス感染症に対するワクチン或いは治療薬の開発は世界的な課題となっており、感染の収束に向けて早期のワクチン開発が望まれています。当社では、自社特許技術であるゾレドロン酸感作樹状細胞を新型コロナワクチン開発に応用できないかと考え、2020年8月に国立研究開発法人国立がん研究センター(以下、「国立がん研究センター」)と、また同年9月に学校法人慶應義塾(以下、「慶應義塾」)と、新型コロナウイルス感染症の予防を目的としたSARS-CoV-2抗原パルス自家樹状細胞ワクチン(以下、「本自家樹状細胞ワクチン」)の開発に向けた共同研究開発契約を締結いたしました。本研究は国立がん研究センターが基礎データの取得、慶應義塾が非臨床試験及び第Ⅰ相治験試験開始のための対応支援、当社が製造工程の構築、基礎データの取得、非臨床安全性試験等の役割を担い、本自家樹状細胞ワクチンの開発を推進してまいります。
また、2019年10月、国立がん研究センターとの間でがん抗原タンパク質の1つであるHeat Shock Protein 105 (HSP105)に関連した新たながん免疫療法の実用化に向けた共同研究契約を締結し、研究員を国立がん研究センターに派遣し共同研究を推進しております。
加えて同月には、京都府公立大学法人京都府立医科大学との間で、自己中和抗体産生に起因する病態を対象とした、新しいキメラ受容体(B細胞抗体受容体:BARと呼びます)を遺伝子導入した免疫細胞(BAR-T細胞)による特異的B細胞除去法の実用化に向けた共同研究契約を締結し、本技術に関する特許を共同出願いたしました。
同年11月には、国立大学法人九州大学との間で、慢性心不全治療に用いる再生医療等製品の実用化に向けた共同研究契約を締結しました。九州大学筒井教授は、α-ガラクトシルセラミドをパルスした樹状細胞を慢性心不全の治療薬として開発を進められており、当社は医師主導第Ⅰ/Ⅱa相試験の治験製品の製造を共同で実施したことから、共同研究契約を締結し、次相試験の治験製品を、当社品川細胞加工施設で製造する準備を進めています。
当社は、大阪大学大学院医学研究科に免疫再生制御学共同研究講座を設け免疫細胞に関する研究を行ってきました。その研究成果として、「糖鎖修飾・代謝制御による免疫細胞の新規培養技術」を見出しました。2020年2月の、同共同研究講座における研究成果として、糖鎖修飾改変T 細胞の新規培養技術及びその機能解析をまとめた論文が、学術誌「The Journal of Immunology」に掲載されました。本技術で培養される免疫細胞は望ましい免疫細胞としての特徴を有しており、次世代の免疫療法のプラットホーム技術になる可能性について検討しております。
さらに、大阪大学大学院薬学研究科とmRNA CAR-Tの共同研究を実施中で、現在対象となる腫瘍選定のための非臨床薬効薬理試験及び品質に関する基礎研究を行い、その結果が海外学術誌「cancers」に掲載されました。
なお、当事業年度における再生医療等製品事業に係る研究開発費は221,483千円であります。