有価証券届出書(新規公開時)
事業等のリスク
当社の事業展開その他に関するリスクとなる可能性があると考えられる主な事項について記載しております。
当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。
また、以下の記載は当社に関連するリスクすべてを網羅するものではありませんのでご留意ください。
なお、本項中の記載内容については、将来に関する事項は本書提出日現在において当社が判断したものであります。
1.再生医療領域に関するリスク
(1) 再生医療の研究開発、再生・細胞医療業界に関するリスク
① 先端医療に由来するリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生・細胞医療という先端医療領域においては、再生医療の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、再生医療製品そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれています。当社が実施している再生医療等製品にかかる再生・細胞医療の領域は、国内のみならず、世界的にも注目を集めている研究分野であるため、新しい知識や技術が発見されイノベーションが生まれやすい分野であります。特に、当社が現在開発を進めている再生医療パイプラインのターゲット領域に関しては、当社の細胞性の立体構造体以外に、細胞医薬品などの様々な治療法の開発が進展しています。
また、再生・細胞医療分野においては、米国を中心にすでに様々な研究開発が進んでおり、より実現性の高い技術革新が行われる可能性があります。
当社の基盤技術である三次元細胞積層技術は、現時点では新規性の高い再生医療技術であり、また学術的にも従来の製品に比し安全性・有効性・応用可能性等が期待されており、当社では、大学や公的研究機関と連携し、技術的優位性を有する先端技術を継続的に開発しております。ただし、本業界における技術革新が想定以上のスピードで進み、当社技術が陳腐化にさらされる可能性や、当社が全く想定できない副作用が生じる可能性が存在し、そのような最先端の医療に特有の課題やリスクが現実化した場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が出る可能性があります。
② 市場規模に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療市場は、海外では、すでに、市場の急速な拡大が進んでおり、経済産業省によれば、全世界で、2030年:12兆円、2050年:38兆円、日本国内で、2030年:1.0兆円、2050年:2.5兆円、と今後大幅な急成長が見込まれています(「再生医療の実用化・産業化に関する報告書(2013年2月)」参照)。
ただし、今後、再生医療市場の拡大が想定よりも大幅に鈍化する可能性や主要パイプラインが想定する対象市場が実際には当社の想定よりも小さくなる可能性も否定できないことから、何らかの要因により、事業計画の前提としていた市場そのものが衰退あるいは消滅するような場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 製品開発の不確実性に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の再生医療パイプラインについては、主として患者さまご自身の細胞を使用して作製された組織・臓器を患者さまご自身の身体へ移植する、自家移植を前提とした製品開発を進めており、人工材料を使用した製品や他人の細胞を使用する他家移植に比べて製品自体の安全性は比較的高いものであり、製品使用時の添付文書や同意文書においてリスク状況を患者さまへ十分に説明した上で使用頂きますが、それでも製品出荷後に予期せぬ不具合や有害事象等が発生する可能性までは完全には否定できず、それらが発生した場合には、法規制に従い適切に対応いたします。
臨床試験計画は、PMDAとの事前相談を行い綿密な計画を立てておりますが、いまだ再生医療等製品における臨床試験の実施自体が多くないことから、臨床試験に必要とされる患者を適切に確保できないこと、試験実施施設側の事情により計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。
このような場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
④ 事業基盤の整備・確立に係るリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社は再生医療等製品の製品供給体制等の事業基盤(インフラ)の整備・確立へ向けた取り組みを推進しておりますが、当社が取り組む再生医療分野は、医薬品のような成熟市場とは大きく異なり、現在市場形成途中にある分野であることから、長期的に持続可能な産業として発展するためには、当社のみならず関連する官庁・企業・業界一体となって取り組んでいく必要があります。
また、この取り組みには、量産化等による製造原価低減、医師に適切な内容・量の製品情報を届けることができる効果的なマーケティングの実施、製造販売開始後の市販後調査等のフォローアップ体制の確立などの課題が存在し、その課題解決には多くの時間と多額の費用が必要となります。
以上のような課題解決に向けて、当社では、自社での単独開発による様々なリスクを排除し、着実に開発を進めるため、専門性が高い開発力・技術力を有する複数の開発パートナーが、開発・製造・販売までを有機的に連携し担うサプライチェーンの構築を進めておりますが、計画どおりにインフラ及びサプライチェーンの整備・構築が進まない場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(2) 法的規制に関するリスク
① 再生医療等製品開発の関連法規による規制のリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療の産業化に向けた環境整備については、2014年11月25日に施行された再生医療等安全性確保法(「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」)及び医薬品医療機器等法(「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」)が成立し、特に薬機法下においては、医薬品、医療機器等の安全かつ迅速な提供を図るため、再生医療等製品について早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認制度を新設し、再生医療の実用化に向けた規制緩和が大幅に進んでおります。
このような市場環境整備の促進により、今後数年以内に再生医療等製品の承認取得が増えることが予想されていますが、この制度下での承認実績はいまだ実績が乏しく、製品開発過程において従来の製品とは異なる検証等を要求される可能性も考えられます。
当社の想定よりも多数の試験が必要となるような場合には、開発スケジュールに大幅な遅れが生じるなど、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 法規制改正等の変化に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療等製品に関する法規制については、技術の革新の状況や現時点において予期し得ない事態の発生等に対応して、継続的に見直しがなされる可能性があります。
当社では、そのような見直しがあった場合にもいち早く対応することができるよう体制の整備に努めておりますが、法規制の追加や法改正の内容いかんによっては、従来の品質管理基準を上回る品質管理を要求される等の理由によって多額の設備投資が必要となる可能性や、法律・ガイドライン等の追加・改正により、これまで使用が認められてきた原材料が突如として使用できなくなる可能性、当社の想定通りの内容で薬事承認が下りない又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要する可能性も否定できません。また、世界的な医療費抑制の流れの中で、当社が想定している製品価値よりも低い保険償還価格となる可能性もあります。
このような事象が発生した場合、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が生じる可能性があります。
(3) 競合リスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の3D細胞製品は、当社が独占的に実施権を保有する基盤特許と技術的に模倣することが困難な当社固有の製造ノウハウ等の技術情報とを併用することで初めて製造することが可能となることから、実質的に他者による参入障壁を形成している状況にあるといえますが、再生医療領域に本格参入している企業はまだ比較的少ないものの、研究開発を進めながら参入を検討している潜在的競合相手は少なくないと想定しております。
そのため、周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手が、当社の保有している知的財産権等を上回る新技術を開発し、関連特許を取得する場合や先行して上市した場合などには、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、新規の競合品の開発が先行、又は上市した場合は、共同研究開発やアライアンスを実施している企業が、その後の事業価値が毀損されると判断して共同研究開発やアライアンスを解消する可能性があります。
さらに、上市に至った場合でも、他社が当社の製品よりも優れた製品を販売すると、想定したロイヤリティが得られないこと等により、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 製品の安全性に関するリスク
① ヒトまたは動物由来の原材料の使用に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
一般的に、再生医療等製品は、その原材料としてヒト細胞を使用するものであることから、使用する細胞に由来する感染の危険性を完全に排除し得ないために安全性に関するリスクが高いとされているところ、当社の主要パイプラインにおいてはいずれも患者自身の細胞を使用することから、他人の細胞を使用することによる感染症のリスクは原理的に存在しません。
もっとも、一般的に再生医療等製品の開発にあたっては、製造工程で使用する培地に動物由来の原料が使用される場合があることから、厳密には製造の過程において動物由来材料に起因する感染リスクが存在します。当社では、このような感染リスクを排除・低減するために具体的な方策を研究・実施しておりますが、このような感染リスクが現実化した場合には、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、仮にこのような事例が生じた場合に当社の過失が否定されたとしても、ネガティブ・イメージによる業界全体及び当社製品に対する信頼に悪影響が生じ、当社の事業に影響を与える可能性もあります。
② 製品の製造に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める細胞製品については、その品質管理に万全を期し、常にその充実を図るよう努めておりますが、様々な要因による不良品発生や研究開発現場での不適切な取扱いの可能性を完全に否定することはできません。そのため、製品開発の過程において事故等が発生した場合には製造物責任によって係争等に発展する可能性や、製造工程における不具合発生による製品の自主回収の可能性等があります。
その場合には、特別的な損失として係争等への対応費用や自主回収関連費用等が発生し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、このような場合、結果として当社の過失が否定されたとしても、当社に対する製造物責任に基づく損害賠償請求等の係争が発生することで、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(5) 製造・販売体制の構築に関するリスク
(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める再生医療等製品は、研究開発活動において成果をあげることにとどまらず、その後の製造及び販売についても事業として展開していくことを視野に入れております。そのため、当社では、パートナー企業等とともに細胞の大量培養技術の開発など製造方法の確立に向けて注力しております。
しかしながら、再生医療等製品の開発には、多種多様な技術が必要となり、今後、何らかの理由で製造方法の確立、製造体制の構築等が困難になった場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社では現在、パートナー企業等との提携により販売体制の構築を進めておりますが、今後、体制構築に何らかの障害が生じ、当社の計画より遅れた場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(6) 知的財産権に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は研究開発活動等に必要な様々な知的財産権を保有しており、これらは当社所有の権利・ノウハウであるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利・ノウハウであると認識しております。
当社では事業に必要な基盤特許については原則として全て自社で確保する方針を採用し、当社の重要な知的財産権については定期的に関連特許出願状況等をチェックしており、重大な問題が生じる前にいち早く対策を打つことができるよう体制の整備を図っております。
また、当社では、製品製造方法に関わる基盤技術等について、積極的な知的財産権の取得による権利保護を推進し、研究論文等による既出情報に関しても、出願特許の公開による公知化を図るなど、他社による権利化や模倣を防止することで事業リスク低減に努めております。
さらに、権利化している製品製造工程以外の、培地組成や各種培養技術等の培養工程や、組織・臓器作製ごとに異なって使用する機器・器具等に関する重要度の高い技術情報については、特許出願による権利化の対象にはせず秘匿情報としてノウハウ化を図ることで、外部への流出あるいは他者による模倣を防ぐ知的財産権戦略をとっております。
今後、当社の基盤技術にかかる主要特許が残存期間を経過し、類似製品が登場する可能性も否定できませんが、既に当社が提供する製品が、複数の取得済み特許及び秘匿情報とする製造ノウハウにより強固に保護され、他者に対して技術的な参入障壁を構築している現状に鑑みると、実際にそのような類似製品が登場し市場において当社製品と競合するような事態は、基本的には想定されません。
また、当社では、継続的に新規特許を出願することによって、順次周辺特許の出願等を通じた特許網の拡充に努めておりますが、一方で出願中の特許については登録に至らない可能性が存在します。
さらに、上記の重要なノウハウ等の技術情報については秘密保持契約を課すなどして外部への流出あるいは他者による模倣ができないよう管理しておりますが、第三者が独自に同様又は類似のノウハウの開発・知得に成功する可能性は完全には否定できません。したがって、出願中特許が成立しない場合、事業に必要な特許が何らかの理由で確保できない場合、または当社ノウハウと同様あるいは類似のノウハウを第三者が開発又は知得した場合、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(7) 研究開発活動に由来するリスク
① 研究開発費に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社は研究開発型企業として、産学連携のもと、様々な大学との共同研究や臨床試験等を進めており、その開発対象は広範にわたります。また、当社が進める細胞製品に関わる様々な研究開発・技術開発は、特定の事業に結びつくものではなく、多面的な事業展開に関わるため、結果として社内のほぼすべての部署が直接的又は間接的に研究開発に深く関与することとなり、販管費に占める研究開発費は高い割合となっております。
そのため、当社では、予算管理の徹底を通じてコスト抑制を図るとともに、これまで、独立行政法人科学技術振興機構(JST)、独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構(NEDO)、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)及び東京都等の行政からの研究開発・技術開発に対する支援を得ながら、様々なパイプライン開発や技術開発を進める等によって、効率的な開発投資を実行してまいりました。
しかしながら、何らかの理由により、効率的な開発投資を進められず、研究開発費が膨らむ場合には、結果として当社の事業戦略、業績及び財政状態に影響を与える可能性があります。
② 開発期間に関するリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が進めている再生医療等製品開発においては、一般的に製品開発に長期間を要し、実際に上市されるまでは収益が上がらず損失を計上し続ける可能性があります。
当社は、複数の主要パイプラインについて臨床試験段階にあることに加え、現在基礎研究や非臨床試験段階にあるパイプラインも有していることから、製品の上市までに多額の研究開発費を要する臨床試験を経ることが必要であり、さらに臨床試験開始にかかる承認や製造販売承認等のプロセスにも不確定要素が多いことから、事業計画における想定以上に研究開発期間が延びる可能性があります。
そのような場合には、研究開発費の増加が当社業績を圧迫する、あるいは、追加の資金調達が必要となるなど、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(8) ビジネスモデルに由来するリスク
① 大学及び研究機関等との関係に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、様々な大学や研究機関等との共同研究を行うなど連携を通じて、研究開発活動や事業基盤の強化を行っております。しかしながら、大学・研究機関等との共同研究における知的財産権に関する取り決めや将来の研究成果についての分配・還元等に関して、当社の想定と異なる状況に至る可能性が出てきた場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 提携に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業計画には、外部企業との提携関係を前提にした部分が存在します。
前提となっている提携関係には既に契約済みのものと今後契約することを想定したものの両方がありますが、既に契約済みの提携については、相手先企業の経営方針の変更等の当社がコントロールし得ない何らかの事情により、期間満了前に終了する可能性や契約条件変更のリスクが全くないとはいえません。一方で、今後契約することを想定した提携については、想定どおりの時期・条件で契約できないリスクが存在します。
いずれのリスクが現実化した場合でも、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 開発戦略に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社では現時点での開発戦略上、患者さまご自身の細胞を用いる、いわゆる「自家」移植による国内での製品開発を前提としてパイプライン開発を進めておりますが、将来的には、パートナリングやアライアンスによって当社の基盤技術の独自性と技術的優位性を最大限に生かし、他領域への適用拡大、iPS細胞等の「他家」細胞を用いた開発へ拡大することも目指してまいります。
しかしながら、過去に製品としての前例がないこと、また、治療における患者のリスクとベネフィットの観点などから、必ずしもそのような適応拡大が実現する保証はありません。
このような場合には当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
2.その他の事業リスク
(1) 財務状況に由来するリスク
① マイナスの利益剰余金を計上していることに由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
現時点では当社は研究開発活動を中心とした企業であり、再生医療等製品が販売されるようになるまでは多額の研究開発費用が先行して計上されることとなります。
当社は、将来の利益拡大を目指しておりますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性もあります。また、計画通りに当期純利益を計上できない場合には、繰越利益剰余金がプラスとなる時期も遅延し、株主に配当を実施する時期が遅れる可能性があります。
② 税務上の繰越欠損金に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社には現在のところ税務上の繰越欠損金が存在しておりますが、事業計画の進展から順調に当社業績が推移するなどして繰越欠損金による課税所得の控除が受けられなくなった場合には、通常の税率に基づく法人税、住民税及び事業税が計上されることとなり、現在想定している当期純利益若しくは当期純損失及びキャッシュ・フローに影響を与える可能性があります。
③ 資金繰り及び資金調達に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社では、研究開発活動の推進に伴い、2021年12月期においては通期黒字を達成したものの、これまで営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを継続しており、今後も事業の進捗に伴って運転資金、研究開発投資及び設備投資等の資金需要の増加が予想されます。
当社はこれまでに、第三者割当増資によるエクイティ・ファイナンス、事業提携の実現によるパイプラインの収益化(一時金の獲得など)、並びに国をはじめとする公的補助金等の活用などにより資金需要に対応しており、今後もこのような多様な資金調達と資金繰りの工夫により、継続的に当社の財務基盤の強化を図っていく方針ですが、これらの取組みが想定どおり進まない場合等、資金繰りの状況によっては当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、今後増資などのエクイティ・ファイナンスを実施した場合には、当社の発行済株式数が増加することにより1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
④ 配当政策に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
再生医療等製品の研究開発には多額の先行投資が必要であり、その投資回収までの期間も長期に及ぶ傾向があり、当社も創業以来繰越利益剰余金がマイナスを継続しています。このような状況下にあっては、積極的な研究開発活動の推進によって企業価値を向上していくことこそが株主利益の最大化に繋がるものであると考えております。そのため、当面は内部留保の充実に努め研究開発資金の確保を優先することを基本方針としております。
株主への利益還元については、重要な経営課題の1つであると認識しており、将来的には経営成績と財政状態を勘案して配当による利益還元も検討してまいりますが、今後の事業等の進捗によっては利益配当までに時間を要する可能性があります。
⑤ 資本構成に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
本書提出日現在における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業組合が所有している株式の保有割合は34.3%であります。
一般に、ベンチャーキャピタル等が未公開株式に投資を行う目的は、株式公開後の当該株式の売却によるキャピタルゲインの獲得にあることから、当該株式の公開後に、それまで保有していた株式の全部または一部を売却することが想定されます。当該株式売却により、短期的な需給バランスの悪化を生じさせ、当社株式の市場価格が低下する可能性があります。
(2) 新株予約権に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、中長期のインセンティブプランとして、当社の役職員及び社外協力者に対するストック・オプション制度を採用し、会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の決議において承認を受け、新株引受権を取締役、従業員及び社外協力者に対して付与しております。
本書提出日現在における当社の発行済株式総数は5,918,000株、新株予約権による潜在株式数は862,000株(発行済株式総数に対する割合14.6%)であり、これら当該新株予約権の行使が行われた場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
また、本書提出日現在において、売出人である秋枝静香及び三條真弘の保有する新株予約権による潜在株式数は合計618,000株(発行済株式総数に対する割合10.4%)に相当しますが、当該2名は、本売出しによって得た資金の一部を各々が保有する新株予約権の行使代金に充当することで、安定株主比率の向上を目的とした新株予約権の行使を行い、取得した株式を継続保有する方針であります。
実際に当該行使が行われた場合には当社の1株当たりの株式価値の希薄化が進む可能性があります。
なお、当社では、今後も優秀な人材確保のために、同様なインセンティブプランを継続して実施していく方針を有しており、今後付与される新株予約権の行使が行われた場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
(3) 小規模組織及び少数の事業推進者への依存に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、本書提出日現在、取締役5名、監査役3名及び従業員22名の小規模組織であり、内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっております。今後の事業拡大に伴い、内部管理体制の一層の充実を図る方針ではありますが、当社が事業拡大に応じて適切かつ十分な組織対応ができず、組織効率が低下し十分な事業活動が行えない場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社の事業活動は、現在の経営陣、事業を推進する各部門の責任者と構成員等に依存するところがあります。そのため、当該技術ノウハウの確保及び発展の見地から、常に優秀な人材の確保と育成に努めておりますが、人材確保又は育成が順調に進まない場合、並びに重要な役職員の流出が生じた場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 機密情報を漏洩するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、ITセキュリティ及び情報管理について、外部専門家の関与により、セキュリティの強化に努めておりますが、役職員、外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的な攻撃(コンピュータウィルスの侵入やサイバー攻撃)などにより、当社の運用システムの停止、中断などセキュリティ上の問題や、研究開発にかかる秘密情報の漏洩が発生する可能性があり、これにより当社の研究開発に対する実害、知的財産等にかかる重大な機密情報の流出・漏洩が生じた場合には、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。
また、以下の記載は当社に関連するリスクすべてを網羅するものではありませんのでご留意ください。
なお、本項中の記載内容については、将来に関する事項は本書提出日現在において当社が判断したものであります。
1.再生医療領域に関するリスク
(1) 再生医療の研究開発、再生・細胞医療業界に関するリスク
① 先端医療に由来するリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生・細胞医療という先端医療領域においては、再生医療の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、再生医療製品そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれています。当社が実施している再生医療等製品にかかる再生・細胞医療の領域は、国内のみならず、世界的にも注目を集めている研究分野であるため、新しい知識や技術が発見されイノベーションが生まれやすい分野であります。特に、当社が現在開発を進めている再生医療パイプラインのターゲット領域に関しては、当社の細胞性の立体構造体以外に、細胞医薬品などの様々な治療法の開発が進展しています。
また、再生・細胞医療分野においては、米国を中心にすでに様々な研究開発が進んでおり、より実現性の高い技術革新が行われる可能性があります。
当社の基盤技術である三次元細胞積層技術は、現時点では新規性の高い再生医療技術であり、また学術的にも従来の製品に比し安全性・有効性・応用可能性等が期待されており、当社では、大学や公的研究機関と連携し、技術的優位性を有する先端技術を継続的に開発しております。ただし、本業界における技術革新が想定以上のスピードで進み、当社技術が陳腐化にさらされる可能性や、当社が全く想定できない副作用が生じる可能性が存在し、そのような最先端の医療に特有の課題やリスクが現実化した場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が出る可能性があります。
② 市場規模に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療市場は、海外では、すでに、市場の急速な拡大が進んでおり、経済産業省によれば、全世界で、2030年:12兆円、2050年:38兆円、日本国内で、2030年:1.0兆円、2050年:2.5兆円、と今後大幅な急成長が見込まれています(「再生医療の実用化・産業化に関する報告書(2013年2月)」参照)。
ただし、今後、再生医療市場の拡大が想定よりも大幅に鈍化する可能性や主要パイプラインが想定する対象市場が実際には当社の想定よりも小さくなる可能性も否定できないことから、何らかの要因により、事業計画の前提としていた市場そのものが衰退あるいは消滅するような場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 製品開発の不確実性に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の再生医療パイプラインについては、主として患者さまご自身の細胞を使用して作製された組織・臓器を患者さまご自身の身体へ移植する、自家移植を前提とした製品開発を進めており、人工材料を使用した製品や他人の細胞を使用する他家移植に比べて製品自体の安全性は比較的高いものであり、製品使用時の添付文書や同意文書においてリスク状況を患者さまへ十分に説明した上で使用頂きますが、それでも製品出荷後に予期せぬ不具合や有害事象等が発生する可能性までは完全には否定できず、それらが発生した場合には、法規制に従い適切に対応いたします。
臨床試験計画は、PMDAとの事前相談を行い綿密な計画を立てておりますが、いまだ再生医療等製品における臨床試験の実施自体が多くないことから、臨床試験に必要とされる患者を適切に確保できないこと、試験実施施設側の事情により計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。
このような場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
④ 事業基盤の整備・確立に係るリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社は再生医療等製品の製品供給体制等の事業基盤(インフラ)の整備・確立へ向けた取り組みを推進しておりますが、当社が取り組む再生医療分野は、医薬品のような成熟市場とは大きく異なり、現在市場形成途中にある分野であることから、長期的に持続可能な産業として発展するためには、当社のみならず関連する官庁・企業・業界一体となって取り組んでいく必要があります。
また、この取り組みには、量産化等による製造原価低減、医師に適切な内容・量の製品情報を届けることができる効果的なマーケティングの実施、製造販売開始後の市販後調査等のフォローアップ体制の確立などの課題が存在し、その課題解決には多くの時間と多額の費用が必要となります。
以上のような課題解決に向けて、当社では、自社での単独開発による様々なリスクを排除し、着実に開発を進めるため、専門性が高い開発力・技術力を有する複数の開発パートナーが、開発・製造・販売までを有機的に連携し担うサプライチェーンの構築を進めておりますが、計画どおりにインフラ及びサプライチェーンの整備・構築が進まない場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(2) 法的規制に関するリスク
① 再生医療等製品開発の関連法規による規制のリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療の産業化に向けた環境整備については、2014年11月25日に施行された再生医療等安全性確保法(「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」)及び医薬品医療機器等法(「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」)が成立し、特に薬機法下においては、医薬品、医療機器等の安全かつ迅速な提供を図るため、再生医療等製品について早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認制度を新設し、再生医療の実用化に向けた規制緩和が大幅に進んでおります。
このような市場環境整備の促進により、今後数年以内に再生医療等製品の承認取得が増えることが予想されていますが、この制度下での承認実績はいまだ実績が乏しく、製品開発過程において従来の製品とは異なる検証等を要求される可能性も考えられます。
当社の想定よりも多数の試験が必要となるような場合には、開発スケジュールに大幅な遅れが生じるなど、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 法規制改正等の変化に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療等製品に関する法規制については、技術の革新の状況や現時点において予期し得ない事態の発生等に対応して、継続的に見直しがなされる可能性があります。
当社では、そのような見直しがあった場合にもいち早く対応することができるよう体制の整備に努めておりますが、法規制の追加や法改正の内容いかんによっては、従来の品質管理基準を上回る品質管理を要求される等の理由によって多額の設備投資が必要となる可能性や、法律・ガイドライン等の追加・改正により、これまで使用が認められてきた原材料が突如として使用できなくなる可能性、当社の想定通りの内容で薬事承認が下りない又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要する可能性も否定できません。また、世界的な医療費抑制の流れの中で、当社が想定している製品価値よりも低い保険償還価格となる可能性もあります。
このような事象が発生した場合、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が生じる可能性があります。
(3) 競合リスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の3D細胞製品は、当社が独占的に実施権を保有する基盤特許と技術的に模倣することが困難な当社固有の製造ノウハウ等の技術情報とを併用することで初めて製造することが可能となることから、実質的に他者による参入障壁を形成している状況にあるといえますが、再生医療領域に本格参入している企業はまだ比較的少ないものの、研究開発を進めながら参入を検討している潜在的競合相手は少なくないと想定しております。
そのため、周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手が、当社の保有している知的財産権等を上回る新技術を開発し、関連特許を取得する場合や先行して上市した場合などには、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、新規の競合品の開発が先行、又は上市した場合は、共同研究開発やアライアンスを実施している企業が、その後の事業価値が毀損されると判断して共同研究開発やアライアンスを解消する可能性があります。
さらに、上市に至った場合でも、他社が当社の製品よりも優れた製品を販売すると、想定したロイヤリティが得られないこと等により、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 製品の安全性に関するリスク
① ヒトまたは動物由来の原材料の使用に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
一般的に、再生医療等製品は、その原材料としてヒト細胞を使用するものであることから、使用する細胞に由来する感染の危険性を完全に排除し得ないために安全性に関するリスクが高いとされているところ、当社の主要パイプラインにおいてはいずれも患者自身の細胞を使用することから、他人の細胞を使用することによる感染症のリスクは原理的に存在しません。
もっとも、一般的に再生医療等製品の開発にあたっては、製造工程で使用する培地に動物由来の原料が使用される場合があることから、厳密には製造の過程において動物由来材料に起因する感染リスクが存在します。当社では、このような感染リスクを排除・低減するために具体的な方策を研究・実施しておりますが、このような感染リスクが現実化した場合には、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、仮にこのような事例が生じた場合に当社の過失が否定されたとしても、ネガティブ・イメージによる業界全体及び当社製品に対する信頼に悪影響が生じ、当社の事業に影響を与える可能性もあります。
② 製品の製造に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める細胞製品については、その品質管理に万全を期し、常にその充実を図るよう努めておりますが、様々な要因による不良品発生や研究開発現場での不適切な取扱いの可能性を完全に否定することはできません。そのため、製品開発の過程において事故等が発生した場合には製造物責任によって係争等に発展する可能性や、製造工程における不具合発生による製品の自主回収の可能性等があります。
その場合には、特別的な損失として係争等への対応費用や自主回収関連費用等が発生し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、このような場合、結果として当社の過失が否定されたとしても、当社に対する製造物責任に基づく損害賠償請求等の係争が発生することで、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(5) 製造・販売体制の構築に関するリスク
(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める再生医療等製品は、研究開発活動において成果をあげることにとどまらず、その後の製造及び販売についても事業として展開していくことを視野に入れております。そのため、当社では、パートナー企業等とともに細胞の大量培養技術の開発など製造方法の確立に向けて注力しております。
しかしながら、再生医療等製品の開発には、多種多様な技術が必要となり、今後、何らかの理由で製造方法の確立、製造体制の構築等が困難になった場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社では現在、パートナー企業等との提携により販売体制の構築を進めておりますが、今後、体制構築に何らかの障害が生じ、当社の計画より遅れた場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(6) 知的財産権に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は研究開発活動等に必要な様々な知的財産権を保有しており、これらは当社所有の権利・ノウハウであるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利・ノウハウであると認識しております。
当社では事業に必要な基盤特許については原則として全て自社で確保する方針を採用し、当社の重要な知的財産権については定期的に関連特許出願状況等をチェックしており、重大な問題が生じる前にいち早く対策を打つことができるよう体制の整備を図っております。
また、当社では、製品製造方法に関わる基盤技術等について、積極的な知的財産権の取得による権利保護を推進し、研究論文等による既出情報に関しても、出願特許の公開による公知化を図るなど、他社による権利化や模倣を防止することで事業リスク低減に努めております。
さらに、権利化している製品製造工程以外の、培地組成や各種培養技術等の培養工程や、組織・臓器作製ごとに異なって使用する機器・器具等に関する重要度の高い技術情報については、特許出願による権利化の対象にはせず秘匿情報としてノウハウ化を図ることで、外部への流出あるいは他者による模倣を防ぐ知的財産権戦略をとっております。
今後、当社の基盤技術にかかる主要特許が残存期間を経過し、類似製品が登場する可能性も否定できませんが、既に当社が提供する製品が、複数の取得済み特許及び秘匿情報とする製造ノウハウにより強固に保護され、他者に対して技術的な参入障壁を構築している現状に鑑みると、実際にそのような類似製品が登場し市場において当社製品と競合するような事態は、基本的には想定されません。
また、当社では、継続的に新規特許を出願することによって、順次周辺特許の出願等を通じた特許網の拡充に努めておりますが、一方で出願中の特許については登録に至らない可能性が存在します。
さらに、上記の重要なノウハウ等の技術情報については秘密保持契約を課すなどして外部への流出あるいは他者による模倣ができないよう管理しておりますが、第三者が独自に同様又は類似のノウハウの開発・知得に成功する可能性は完全には否定できません。したがって、出願中特許が成立しない場合、事業に必要な特許が何らかの理由で確保できない場合、または当社ノウハウと同様あるいは類似のノウハウを第三者が開発又は知得した場合、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(7) 研究開発活動に由来するリスク
① 研究開発費に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社は研究開発型企業として、産学連携のもと、様々な大学との共同研究や臨床試験等を進めており、その開発対象は広範にわたります。また、当社が進める細胞製品に関わる様々な研究開発・技術開発は、特定の事業に結びつくものではなく、多面的な事業展開に関わるため、結果として社内のほぼすべての部署が直接的又は間接的に研究開発に深く関与することとなり、販管費に占める研究開発費は高い割合となっております。
そのため、当社では、予算管理の徹底を通じてコスト抑制を図るとともに、これまで、独立行政法人科学技術振興機構(JST)、独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構(NEDO)、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)及び東京都等の行政からの研究開発・技術開発に対する支援を得ながら、様々なパイプライン開発や技術開発を進める等によって、効率的な開発投資を実行してまいりました。
しかしながら、何らかの理由により、効率的な開発投資を進められず、研究開発費が膨らむ場合には、結果として当社の事業戦略、業績及び財政状態に影響を与える可能性があります。
② 開発期間に関するリスク(発生可能性:中、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が進めている再生医療等製品開発においては、一般的に製品開発に長期間を要し、実際に上市されるまでは収益が上がらず損失を計上し続ける可能性があります。
当社は、複数の主要パイプラインについて臨床試験段階にあることに加え、現在基礎研究や非臨床試験段階にあるパイプラインも有していることから、製品の上市までに多額の研究開発費を要する臨床試験を経ることが必要であり、さらに臨床試験開始にかかる承認や製造販売承認等のプロセスにも不確定要素が多いことから、事業計画における想定以上に研究開発期間が延びる可能性があります。
そのような場合には、研究開発費の増加が当社業績を圧迫する、あるいは、追加の資金調達が必要となるなど、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(8) ビジネスモデルに由来するリスク
① 大学及び研究機関等との関係に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、様々な大学や研究機関等との共同研究を行うなど連携を通じて、研究開発活動や事業基盤の強化を行っております。しかしながら、大学・研究機関等との共同研究における知的財産権に関する取り決めや将来の研究成果についての分配・還元等に関して、当社の想定と異なる状況に至る可能性が出てきた場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 提携に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業計画には、外部企業との提携関係を前提にした部分が存在します。
前提となっている提携関係には既に契約済みのものと今後契約することを想定したものの両方がありますが、既に契約済みの提携については、相手先企業の経営方針の変更等の当社がコントロールし得ない何らかの事情により、期間満了前に終了する可能性や契約条件変更のリスクが全くないとはいえません。一方で、今後契約することを想定した提携については、想定どおりの時期・条件で契約できないリスクが存在します。
いずれのリスクが現実化した場合でも、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 開発戦略に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社では現時点での開発戦略上、患者さまご自身の細胞を用いる、いわゆる「自家」移植による国内での製品開発を前提としてパイプライン開発を進めておりますが、将来的には、パートナリングやアライアンスによって当社の基盤技術の独自性と技術的優位性を最大限に生かし、他領域への適用拡大、iPS細胞等の「他家」細胞を用いた開発へ拡大することも目指してまいります。
しかしながら、過去に製品としての前例がないこと、また、治療における患者のリスクとベネフィットの観点などから、必ずしもそのような適応拡大が実現する保証はありません。
このような場合には当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
2.その他の事業リスク
(1) 財務状況に由来するリスク
① マイナスの利益剰余金を計上していることに由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
現時点では当社は研究開発活動を中心とした企業であり、再生医療等製品が販売されるようになるまでは多額の研究開発費用が先行して計上されることとなります。
当社は、将来の利益拡大を目指しておりますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性もあります。また、計画通りに当期純利益を計上できない場合には、繰越利益剰余金がプラスとなる時期も遅延し、株主に配当を実施する時期が遅れる可能性があります。
② 税務上の繰越欠損金に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社には現在のところ税務上の繰越欠損金が存在しておりますが、事業計画の進展から順調に当社業績が推移するなどして繰越欠損金による課税所得の控除が受けられなくなった場合には、通常の税率に基づく法人税、住民税及び事業税が計上されることとなり、現在想定している当期純利益若しくは当期純損失及びキャッシュ・フローに影響を与える可能性があります。
③ 資金繰り及び資金調達に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社では、研究開発活動の推進に伴い、2021年12月期においては通期黒字を達成したものの、これまで営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを継続しており、今後も事業の進捗に伴って運転資金、研究開発投資及び設備投資等の資金需要の増加が予想されます。
当社はこれまでに、第三者割当増資によるエクイティ・ファイナンス、事業提携の実現によるパイプラインの収益化(一時金の獲得など)、並びに国をはじめとする公的補助金等の活用などにより資金需要に対応しており、今後もこのような多様な資金調達と資金繰りの工夫により、継続的に当社の財務基盤の強化を図っていく方針ですが、これらの取組みが想定どおり進まない場合等、資金繰りの状況によっては当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、今後増資などのエクイティ・ファイナンスを実施した場合には、当社の発行済株式数が増加することにより1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
④ 配当政策に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
再生医療等製品の研究開発には多額の先行投資が必要であり、その投資回収までの期間も長期に及ぶ傾向があり、当社も創業以来繰越利益剰余金がマイナスを継続しています。このような状況下にあっては、積極的な研究開発活動の推進によって企業価値を向上していくことこそが株主利益の最大化に繋がるものであると考えております。そのため、当面は内部留保の充実に努め研究開発資金の確保を優先することを基本方針としております。
株主への利益還元については、重要な経営課題の1つであると認識しており、将来的には経営成績と財政状態を勘案して配当による利益還元も検討してまいりますが、今後の事業等の進捗によっては利益配当までに時間を要する可能性があります。
⑤ 資本構成に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
本書提出日現在における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業組合が所有している株式の保有割合は34.3%であります。
一般に、ベンチャーキャピタル等が未公開株式に投資を行う目的は、株式公開後の当該株式の売却によるキャピタルゲインの獲得にあることから、当該株式の公開後に、それまで保有していた株式の全部または一部を売却することが想定されます。当該株式売却により、短期的な需給バランスの悪化を生じさせ、当社株式の市場価格が低下する可能性があります。
(2) 新株予約権に関するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、中長期のインセンティブプランとして、当社の役職員及び社外協力者に対するストック・オプション制度を採用し、会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の決議において承認を受け、新株引受権を取締役、従業員及び社外協力者に対して付与しております。
本書提出日現在における当社の発行済株式総数は5,918,000株、新株予約権による潜在株式数は862,000株(発行済株式総数に対する割合14.6%)であり、これら当該新株予約権の行使が行われた場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
また、本書提出日現在において、売出人である秋枝静香及び三條真弘の保有する新株予約権による潜在株式数は合計618,000株(発行済株式総数に対する割合10.4%)に相当しますが、当該2名は、本売出しによって得た資金の一部を各々が保有する新株予約権の行使代金に充当することで、安定株主比率の向上を目的とした新株予約権の行使を行い、取得した株式を継続保有する方針であります。
実際に当該行使が行われた場合には当社の1株当たりの株式価値の希薄化が進む可能性があります。
なお、当社では、今後も優秀な人材確保のために、同様なインセンティブプランを継続して実施していく方針を有しており、今後付与される新株予約権の行使が行われた場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
(3) 小規模組織及び少数の事業推進者への依存に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、本書提出日現在、取締役5名、監査役3名及び従業員22名の小規模組織であり、内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっております。今後の事業拡大に伴い、内部管理体制の一層の充実を図る方針ではありますが、当社が事業拡大に応じて適切かつ十分な組織対応ができず、組織効率が低下し十分な事業活動が行えない場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社の事業活動は、現在の経営陣、事業を推進する各部門の責任者と構成員等に依存するところがあります。そのため、当該技術ノウハウの確保及び発展の見地から、常に優秀な人材の確保と育成に努めておりますが、人材確保又は育成が順調に進まない場合、並びに重要な役職員の流出が生じた場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 機密情報を漏洩するリスク(発生可能性:小、発生する可能性ある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は、ITセキュリティ及び情報管理について、外部専門家の関与により、セキュリティの強化に努めておりますが、役職員、外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的な攻撃(コンピュータウィルスの侵入やサイバー攻撃)などにより、当社の運用システムの停止、中断などセキュリティ上の問題や、研究開発にかかる秘密情報の漏洩が発生する可能性があり、これにより当社の研究開発に対する実害、知的財産等にかかる重大な機密情報の流出・漏洩が生じた場合には、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。