有価証券報告書-第27期(2025/01/01-2025/12/31)

当社グループは、当社及び連結子会社3社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。
さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「EmendoBio社」といいます。)では、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品の研究開発を進めております。
当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。
<当社グループと各事業における位置付け>

名称	主要な事業の内容
当社	遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)などの医薬品の研究開発と販売 希少遺伝性疾患等の検査受託
AnGes USA, Inc.	米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発
EmendoBio Inc.	米国でのゲノム編集技術プラットフォーム及びゲノム編集技術による遺伝子治療の研究開発 但し、研究開発はイスラエルの子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施

当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。

当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ3万分の1といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。
医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。
当社の研究開発に関する詳細は、「第2 事業の状況 6.研究開発活動」をご覧ください。
さらに当社は、2021年4月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(以下、「ACRL」といいます。)を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を自治体や医療機関から受託しており(※)、手数料収入に計上しております。
(※)2021年4月から一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会(CReARID)が運営する「オプショナルスクリーニング」の検体測定を受託していましたが、2025年4月より、当社が「オプショナルスクリーニング」の運営を引き継いでおります。
<医薬品開発における想定される主な収益>

収益	内容
契約一時金	契約締結時に受ける収益
開発協力金	研究開発に対する経済的援助として受け取る収益
マイルストーン	研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益
ロイヤリティ	製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益