有価証券届出書(新規公開時)

松本 正(当社設立者)は、1989年から協和醱酵工業株式会社(現:協和キリン株式会社)において、海外バイオベンチャーの有望な新薬プログラムを探索し、共同開発プログラムを立ち上げる業務に従事していました。その中で、将来の医薬品開発をリードしていくのはバイオベンチャーであることを確信し、バイオベンチャーと積極的に提携し、新しい医薬品を生み出す仕組みが必要であると考えていました。そして、1997年秋に、“患者さんに求められる医薬品のよりスピーディな開発を支援すること”を目的として、社内ベンチャー制度に応募し、第1号社内ベンチャーに認定されました。

年月	概要
1998年5月	東京都町田市に協和醱酵工業株式会社(現:協和キリン株式会社)と松本 正(当社代表取締役)の合弁として(出資比率 51:49)、株式会社レクメドを設立 同社からの業務委託を受け、コンサルティング事業を開始
1999年6月	協和醱酵工業株式会社の全持分を松本 正が買い取り同社から完全に独立した会社となる
2000年2月	ライフサイエンス投資事業組合をエムビーエルベンチャーキャピタル株式会社(現:ライフサイエンスベンチャーキャピタル株式会社)と共に設立し、運営にあたる。
2000年11月	日本国内の大学のシード案件の事業化検証を目的として、ReqMed Research, Inc.(子会社)をカリフォルニア州に設立
2003年8月	PsychoGenics, Inc. (現:PGI Drug Discovery LLC)とエルトプラジンの共同開発契約を締結し、医薬品開発事業を開始
2003年9月	株式会社レクメド・ベンチャーキャピタル(子会社)を東京都町田市に設立し、投資ファンド運営事業を移管
2004年2月	株式会社レクメド・ベンチャーキャピタルが、ライフサイエンス2号投資事業有限責任組合をエムビーエルベンチャーキャピタル株式会社と共に設立
2004年5月	bene pharmaChem GmbH & Co. KG とポリ硫酸ペントサンナトリウムの共同開発契約を締結
2005年9月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムの臨床研究(適応症:変形性膝関節症)を国立大学法人長崎大学病院で開始
2007年1月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムの国内第Ⅰ相試験(注1)開始
2008年6月	旭化成ファーマ株式会社に対して、bene pharmaChem GmbH & Co. KGと共同でポリ硫酸ペントサンナトリウムの国内の開発・販売権を付与するライセンス契約を締結
2009年3月	エルトプラジンの日本人での薬物動態試験(注2)を米国にて開始
2009年12月	ライフサイエンス投資事業組合の期間満了
2010年4月	旭化成ファーマ株式会社によるポリ硫酸ペントサンナトリウムの変形性膝関節症に対する日本での前期第Ⅱ相試験(注3)開始
2010年6月	株式会社レクメド・ベンチャーキャピタルを清算
2010年9月	Chong Kun Dang Pharmaceutical Corp. に対して、bene pharmaChem GmbH & Co. KGと共同で韓国におけるポリ硫酸ペントサンナトリウム開発・販売権を付与するライセンス契約を締結
2010年12月	ReqMed Research, Inc.を清算
2011年6月	厚生労働省未承認薬開発支援事業の開発支援品目であるベタインの開発企業として採択
2011年9月	Orphan Europe SARL(現:Recordati Rare Diseases SARL)とベタインの日本における独占的開発権・販売権を取得するライセンス契約を締結
2012年3月	ベタインが厚生労働省よりオーファン指定(注4)を受ける
2012年3月	ベタインの国内第Ⅲ相試験(注5)開始して、自社開発を開始
2012年6月	旭化成ファーマ株式会社がポリ硫酸ペントサンナトリウムの変形性膝関節症に対する前期第Ⅱ相試験を終了したが、主要評価項目でプラセボと有意な差が出なかった為、開発継続を断念し、bene pharmaChem GmbH & Co. KGと三社間で締結したポリ硫酸ペントサンナトリウムの国内ライセンス契約を解除
2013年3月	ホモシスチン尿症(注6)を適応症とする治療薬「ベタイン(商品名:サイスタダン原末)」の国内製造販売承認申請
2013年4月	第一種医薬品製造販売業許可取得
2013年12月	ライフサイエンス2号投資事業有限責任組合の期間満了に伴い投資ファンド運営事業を終了

年月	概要
2014年1月	ホモシスチン尿症を適応症とする「ベタイン(商品名:サイスタダン原末)」の国内製造販売承認取得
2014年5月	「ベタイン(商品名:サイスタダン原末)」を発売し、医薬品販売事業を開始
2014年10月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムのHTLV-1関連脊髄症(HAM)前期第Ⅱ相試験開始
2015年9月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムのムコ多糖症 小児安全性試験開始
2015年11月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムの小児ムコ多糖症患者でのムコ多糖症第Ⅱ相臨床試験開始
2017年12月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムのムコ多糖症及びムコリピドーシス第Ⅱ相試験開始
2018年12月	Icahn School of Medicine at Mount Sinai とポリ硫酸ペントサンナトリウム(適応症:ムコ多糖症)の特許使用契約を締結
2019年10月	厚生労働省未承認薬開発支援事業の開発支援品目であるコール酸の開発企業として採択
2019年12月	PsychoGenics, Inc. (現:PGI Drug Discovery LLC)とエルトプラジンの共同開発契約を終了
2020年4月	Laboratoires CTRS(現:THERAVIA SAS)とコール酸の日本における開発・販売を担う共同開発契約を締結
2020年5月	コール酸の国内第Ⅲ相試験開始
2020年8月	コール酸が厚生労働省よりオーファン指定を受ける
2020年11月	王子ホールディングス株式会社との資本業務提携を締結
2021年11月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムの変形性膝関節症に対する後期第Ⅱ相試験開始
2022年1月	ベタインのライセンス契約満了に伴い、Recordati Rare Diseases SARLより先方の日本法人に承継して欲しいとの要望があり、「ベタイン(商品名:サイスタダン原末)」をレコルダティ・レア・ディジーズ・ジャパン株式会社に承継
2022年7月	先天性胆汁酸代謝異常症を適応症とする治療薬「コール酸(商品名:オファコルカプセル50mg)」の国内製造販売承認を申請
2023年3月	先天性胆汁酸代謝異常症を適応症とする「コール酸(商品名:オファコルカプセル50mg)」の国内製造販売承認取得
2023年5月	「コール酸(商品名:オファコルカプセル50mg)」薬価収載
2023年6月	「コール酸(商品名:オファコルカプセル50mg)」発売
2024年9月	帝國製薬株式会社との販売基本契約を締結
2024年12月	ポリ硫酸ペントサンナトリウムの変形性膝関節症に対する第Ⅲ相試験開始
2025年10月	PGI Drug Discovery LLCとエルトプラジンのData Sharing and License Agreementを締結

注1	第Ⅰ相試験	治験の第1段階。自由意思に基づき志願した健常成人を対象とし、被験薬を少量から段階的に増量し、被験薬の薬物動態(吸収、分布、代謝、排泄)や安全性(有害事象、副作用)について検討することを主な目的とした探索的試験。
注2	薬物動態試験	医薬品の生体内での挙動(薬物動態)を調べる試験。これらの試験で医薬品が投与された後、どのように吸収され、組織や細胞に分布し、小腸や肝臓などの酵素によってどのように代謝され、排泄されるかを薬物の濃度とその時間に応じた変化等を解析します。
注3	第Ⅱ相試験	治験の第2段階。第Ⅰ相試験の結果をうけて、比較的軽度な少数例の患者を対象に、有効性・安全性・薬物動態などの検討を行う試験。前期は少数の患者を対象に主として対象疾患・病状や適切な用法・用量を調査し、後期は数百人程度の患者を対象に主として有効率と副作用を調査する。
注4	オーファン指定	希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品につき、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(以下「薬機法」という。)第77条の2に基づき、対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定する制度。
注5	第Ⅲ相試験	治験の第3段階。上市後に実際に使用が想定される患者を対象に、想定される用法・用量を用いて、有効性の検証や安全性を確認することを目的として、より大きな規模で行われる試験。
注6	ホモシスチン尿症	シスチン(システインの二量体)生合成を促すメチオニン代謝にかかる酵素の異常により、ホモシステイン及びその二量体にあたるホモシスチンが血中に蓄積し、尿中に大量のホモシスチンが排泄される疾患。ホモシステインは血管を老化させる物質としても知られています。