有価証券届出書(新規公開時)

当社の経営成績及び財務状況、事業展開その他に関して、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられるリスク要因の主な事項を下記に記載しております。また、当社として必ずしも重要なリスク要因とは考えていない事項についても、投資家の投資判断上、あるいは当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報開示の観点から記載しております。なお、リスク管理体制の整備状況については、「第4 提出会社の状況 4.コーポレート・ガバナンスの概要」を参照ください。
当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、当社は、以下の記載事項以外にも様々なリスクを伴っており、下記に記載したものは、当社株式への投資に関連するリスクの全部を網羅したものではないことにご留意いただく必要があります。
なお、文中における将来に関する記載は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
(1) 医薬品開発及び製造・販売に関するリスク
① 医薬品開発事業について
(発生可能性:中、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
一般的に医薬品の研究開発は、探索研究段階から検証的臨床試験を経て、申請・承認、更には製造・販売に至るまで長期間にわたり多額の先行投資が必要となります。当社は開発候補品の臨床効果を適格に捉えられるよう臨床試験を慎重にデザインしておりますが、臨床試験における患者様募集の遅延や期待した臨床効果を確認できない等により、開発計画が予定どおり進捗しない可能性があります。
具体的な例としては、ポリ硫酸ペントサンナトリウムに関する少数例の探索的臨床試験において、プラセボ群に対し統計学的有意性を獲得しましたが、検証的試験である第Ⅲ相試験においてプラセボ群に対し統計学的有意性を証明できず、承認申請に進めないリスクがあります。当該リスクの要因として、WOMAC-Aのような「痛みを自己評価」する試験では、被験者のプラセボ効果が多く出ることが良く知られており、当社が実施する第Ⅲ相試験ではこのプラセボ効果を最小化する治験デザインを取り入れていますが、それ以上のプラセボ効果が出現するリスクを完全に排除することは困難であります。
開発計画が遅延した場合、その後の申請・承認も遅れて医薬品として上市する時期が遅れる可能性があります。
また、開発を中断・中止する事態に発展した場合、研究開発投資金額を回収できなくなり、収益基盤を確立できずに損失を計上し続け当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 副作用等の安全性のリスクについて
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大～中)
開発候補品の臨床試験において予期しない重篤な副作用等の発現により重大な安全性のリスクが懸念される場合、当局の求め等により追加の臨床試験又は調査・検討が必要となることがあり、その結果によっては開発の中断・中止を余儀なくされる場合があります。上市後においても同様に、重大な安全性のリスクが懸念される場合、追加調査等を求められ、その結果によっては使用条件が厳しくなる等の措置により、当社医薬品への信頼が損なわれ、販売が低下する可能性があります。当社では開発候補品にかかる安全性のリスクについて開発段階から上市後に至るまで文献、学術集会等の情報収集に積極的に努めております。
開発や販売が延期・中止・制限された場合、研究開発投資金額を回収できず、更に当社の評判が低下して当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、副作用等に起因する健康被害に対して製造物責任を問われ、損害賠償を請求される可能性もあります。当社の選定した開発候補品は他の疾患の適応で古くからヒトへの投与実績のある物質であり、今後実施される臨床試験において重篤な副作用が出る可能性は極めて低いと予想する一方、このような事態が発生した場合に備えて治験(薬)賠償責任保険へ加入し、財政的負担を最小限にするべく対応しております。
しかしながら、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性もあり、その場合には財政状態の状況に影響が及ぶ可能性があります。
③ 重要な契約について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大～中)
当社の事業展開上、重要な契約は「第二部 企業情報、第2 事業の状況、5 重要な契約等」に記載しております。現時点において、経営上の重要な契約先との間で契約遂行・継続に支障をきたすような事象は発生しておりませんが、将来何らかの理由により契約終了又は当社に不利な変更が行われた場合、当社の事業戦略や経営成績並びに財政状態及びキャッシュ・フローの状況へ重大な影響を及ぼす可能性があります。
当社はbene社との間で2013年にCollaboration Agreementを締結し、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(適応症:変形性膝関節症)の国内開発を実施しておりますが、契約期間が1年毎の自動更新になっていることから、先方の理由で契約終了となるリスクがあります。本リスクに対応するため、契約期間を10年へ延長する他、供給価格等を規定するSupply and License Agreementの内容に関し基本合意したLetter of Intentを2025年1月に締結しました。このLetter of Intentでは2年以内に当該契約を締結することが求められており、引き続きbene社と協議してまいります。
④ 製造・供給について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:中)
当社では、「オファコルカプセル50㎎」の製造をTHERAVIA SASに委託しております。しかしながら、同社の生産状況や物流の状態等により、予定どおりに製造・輸送ができず患者の皆様へ適時に治療薬をお届けできない可能性があります。特に製造が滞った場合、代替先を見つけるのは容易ではありません。
患者の皆様が服用される製品が途切れないよう、当社では在庫を十分量維持できるゆとりをもった在庫水準を設定し、水準以下に達した時点で発注しております。しかしながら、製造や輸送が停滞した場合、当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。
また、当社が医薬品の開発を行っているポリ硫酸ペントサンナトリウムは、bene社がヨーロッパブナの木から抽出・精製して製造しています。ノウハウを秘匿する為bene社は製造方法に関して特許申請を行わなかったことから、この製造ノウハウは公開されることなく、bene社の最高機密として70年以上も管理されています。製造には信頼のおける限定した社員のみが関わっており、この製造ノウハウを外に持ち出すことは極めて困難です。また、過去にbene社以外で製造されたポリ硫酸ペントサンナトリウムで安全面に懸念が持たれたこともあり、当社としてはbene社のポリ硫酸ペントサンナトリウムの品質が現時点でもっとも高く信頼性に足るものと考えております。このことは、当社にとって最大の利点でもありますが、何かしらの理由によりbene社からポリ硫酸ペントサンナトリウムの供給が止まった場合、当社の事業に重大な懸念が生じ、経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
ポリ硫酸ペントサンナトリウムの製造・販売承認を得て上市したら、医薬品の製造を国内メーカーに委託し、患者数が多い変形性膝関節症を適応症とする医薬品の販売は帝國製薬株式会社と販売提携して全国へお届けする予定です。しかし、「オファコルカプセル50㎎」と同様、製造から販売に至るまでのバリューチェーンのどこかにほころびが生じると、患者の皆様へ適時に治療薬をお届けできない可能性があります。
⑤ 第一種医薬品製造販売業許可について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
当社は国により承認された医薬品の製造販売を行っており、当該業許可の維持が必要です。当該業許可は5年ごとに更新が必要で、次回更新は2028年4月18日です。更新の際には、医薬品、医薬部外品、化粧品及び再生医療等製品の品質管理の基準に関する省令に適合した品質管理・安全管理が行われているか調査や立ち入り検査を受け、申請と異なる方法で製造している等の違反が発見されると更新されない可能性があります。更新されなかった場合、医薬品を製造・販売できなくなり事業に重大な影響を及ぼします。なお、提出日現在において業許可の継続に支障を来たす要因は発生しておりません。
⑥ 医薬品関連の法的規制について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
医薬品の研究・開発、製造及び販売の各段階においては、薬機法や行政指導、その他国内外の関係法令等による様々な規制がかかっており、当社はこれらの規制に従って事業活動を推進する必要があります。当社の事業計画はこれらの規制や医療保険制度、医薬品の価格設定動向等を前提としております。
しかしながら、医薬品は、創薬段階から製造販売承認を取得するに至るまでには多大な費用と長い年月を要し、その間にこれらの規制や制度が改訂され、また価格設定動向等が変更される可能性があります。もし大きな変更が発生した場合には、当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に影響が及び、事業計画の変更を迫られる可能性があります。
当該リスクへの対応策として、当社は公益社団法人 東京医薬品工業協会に加盟してオンタイムの情報収集を行い、独立行政法人医薬品医療機器総合機構の更新情報を定期的に確認して社内に周知する等、行政当局の動向や薬価政策を常時モニタリングして対策の要否をいち早く検討する体制を整えております。
⑦ 潜在的な競合について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
当社の潜在的な競合相手は、製薬企業、バイオ関連企業、大学、その他の研究機関等多岐にわたります。また、その技術革新は急速に進歩しております。
当社の主力プログラムである変形性膝関節症においては、現時点で当社開発品を有効性と安全性で上回る開発品を見出してはおりませんが、今後、当社開発品より有効性の高い開発品が登場する可能性は否定できません。
その場合、当社の事業に重大な懸念が生じ、経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
⑧ 知的財産について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:小)
ポリ硫酸ペントサンナトリウムやエルトプラジンは古くから知られている化合物であり、物質特許で保護されておらず、誰でも製造可能な状態にあります。当社は、研究開発活動等により獲得した技術・ノウハウ等について知的財産を確保するよう努めており、ポリ硫酸ペントサンナトリウム製剤やHTLV-Ⅰ関連脊髄症の予防または治療剤にかかる特許を取得しております。
当社は第三者の知的財産権を侵害しないよう周辺特許に注意を払っています。現時点においては、周辺特許を特許庁の特許情報プラットフォーム(J-PlatPat https://www.j-platpat.inpit.go.jp/)を用いて確認しており、問題はないと認識していますが、今後第三者により当社の知的財産権が侵害される場合や相手方の独自の解釈で係争に巻き込まれる可能性はゼロではなく、また、当社が現時点で認識していない第三者の知的財産権を侵害し損害賠償責任が発生した場合には、当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。
(2) 事業遂行に関するリスク
① 人材確保について
(発生可能性:中、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:中)
当社は2026年1月31日時点で従業員数22名と小規模な会社であり、各従業員が社外で蓄積してきた経験を元に更に資質と能力を高めることにより、コンパクトな組織で効率的に業務を遂行することをベースとした少数精鋭主義をとっております。一方で、各従業員の高いスキルへの依存度が高いことは、各従業員が欠けた時のリスクが存在します。また、役職員の平均年齢が高く、社内制度上60歳を過ぎた社員の大半は1年毎の有期雇用契約となっておりますが、更新を重ねて無期雇用社員と同じように働いております。個々人の担当範囲が広範に渡り内部管理体制も少人数で構築しており、退職や休職が生じると容易に人材を代替するのが困難な状況にあります。
人材を継続的に確保し各事業を推進・拡大するためには、専門性の高い医薬品業界の優秀な経験者など人材の更なる確保及び社内教育の充実が不可欠であります。そのため当社では、社員が働きやすい社内環境を整備し、常に優秀な人材を捜し求めております。しかし、人材の確保が予定どおり進まない場合や重要な役割を担う人材の逸失が発生した場合は、当社の事業活動に支障をきたし、当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に影響が及ぶ可能性があります。
当該リスクへの対応策として、保有人員を最大限に活用して適材適所に配置し、組織のパフォーマンスの最大化を図ります。更に、優秀な人材の確保に関しては役職員の人的ネットワークをフルに活用して常日頃から優秀な人材の確保に努めています。
なお、それでも足りない分については、派遣会社から専門性の高い人材の確保を行っていきます。
② 特定人物への依存について
(発生可能性:中、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
当社は代表取締役松本正と各部門の責任者である取締役及び執行役員を中心として事業を推進しておりますが、代表取締役の松本正が共同開発先や販売委託先との交渉を担う等、当社の事業推進全般において経営責任者として大きな影響力を持っております。このため当社では松本正を含めて特定の取締役や執行役員に過度に依存しない体制を構築すべく経営組織の強化を図っております。しかし、当面はこれら取締役及び執行役員への依存度が高い状態で推移することが予想され、何らかの理由により代表取締役又はこれらの取締役及び執行役員が当社の業務遂行に支障をきたした場合には、当社の事業戦略の遂行や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、小規模な会社である為特定業務を担う社員へも依存しており、何らかの理由によりこれら社員が当社の業務遂行に支障をきたした場合には、当社の事業活動に支障をきたす可能性があります。当該リスクへの対応策として、常に優秀な人材を捜し求めると共に、それでも足りない分については、派遣会社から専門性の高い人材の確保を図っていきます。
③ 情報管理について
(発生可能性:低、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
当社は、当社が関与する臨床試験に関する情報、業務上のノウハウや営業秘密を保有しております。これらの情報が外部へ不正に流出するリスクを低減する為、社内規程等を整備し役職員及び取引先への守秘義務を設定すると共に、ITセキュリティを強化し情報へのアクセスを業務に応じて管理しております。しかしながら、予期せぬ事態により情報が流出する可能性はあり、このような事態が発生した場合、当社の社会的信用が失墜し、事業や経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローに悪影響を及ぼす恐れがあります。
(3) 業績・財政状態に関するリスク
① 損失計上と資金繰りについて
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
医薬品の研究開発は一般的に長期間にわたる先行投資が必要となり、研究開発期間中において継続して費用が発生します。当社は第22期(2020年3月期)より連続して当期純損失を計上し、第27期(2025年3月期)の当期純損失は120,660千円となりました。また、第27期(2025年3月期)における営業活動の結果得られた資金は14,154千円となりました。
将来の主力製品として開発しているポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相試験を初めとして引き続き多額の開発費用が必要になると予想しており、もし「(1) 医薬品開発及び製造・販売に関するリスク ① 医薬品開発事業について」に記載した開発遅延・中止が生じると将来の収益計画に大きな影響を及ぼし、当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
この場合、既に上市したオファコルカプセル50㎎から得られる収益を糧に事業を継続し、ムコ多糖症やHAMを適応症とするポリ硫酸ペントサンナトリウムの開発やエルトプラジンの開発を推進します。
② 為替変動の影響について
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:大)
当社は、フランスで製造されたオファコルカプセル50mgを輸入しており、現在開発中のポリ硫酸ペントサンナトリウムも臨床試験段階からドイツより原末を輸入しています。一方、ライセンス契約に基づき、開発収益も受け取るなど海外の会社との取引関係があります。これらの取引は概ね外貨建てで行っているため、為替相場の変動により当社の経営成績、財政状態及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 既存株主の株式売却について
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:1年以内、影響度:中)
本書提出日現在、当社の発行済株式総数の内、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業有限責任組合等(以下「ベンチャーキャピタル等」という。)が保有している株式の割合は28.1%であります。株式上場後は、所有する当社株式の一部又は全部を売却することが予想され、当社株価形成に影響を与える可能性があります。
④ 資金調達について
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:数年以内、影響度:大)
当社は今後、前述の医薬品開発モデルに適した医薬品開発プログラムを常時3～4品目保有して開発を推進したいと考えております。これらに伴う資金需要に対応するため、株式を上場し、市場からの資金調達を目指します。ポリ硫酸ペントサンナトリウムの適応症拡大を初めとして現在計画中のパイプラインにある開発を進めるためには、上場後においても追加の資金調達が必要になり、増資を行う可能性があります。
増資を中心とした資金調達を行う場合には、当社の発行済株式総数が増加することにより、1株あたりの価値が希薄化する可能性があります。
一方、資金調達が円滑に進まない場合は、開発費用に不足をきたし、当社の事業進捗及びキャッシュ・フローに影響を及ばす可能性があります。
⑤ 調達資金使途について
(発生可能性:小、顕在化する可能性のある時期:各パイプライン臨床試験終了後、想定影響度:小)
上場時の公募増資により調達する予定の資金は、ポリ硫酸ペントサンナトリウムの変形性膝関節症を適応症とした第Ⅲ相試験や長期試験、その他製造販売申請に必要な研究開発を中心とした事業費用に充当する計画です。但し、これらの試験が期待した結果となり製造販売を得られる保証はありません。また、当社は今後新規の研究開発パイプラインを獲得する場合にもその研究開発費用に上場時調達資金を充当していく方針です。ただし、急激な外部環境の変化などに対応するために現時点において想定している資金使途以外の使途に上場時調達資金を充当する可能性があります。公募増資による調達資金使途が変更になった場合には、適時適切に開示を行います。これらの事象の結果として、調達した資金が期待される利益に結びつかない可能性があります。
⑥ 新株予約権について
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:特定時期なし、影響度:小)
当社は新株予約権付社債を発行しており、新株予約権の行使が行われた場合には、当社の1株あたりの価値が希薄化する可能性があります。また、当社の取締役及び従業員に対して、業績向上に対するインセンティブ付与を目的として、新株予約権方式によるストック・オプションを付与しております。ストック・オプションを付与された取締役及び従業員が新株予約権を行使した場合、当社の1株あたりの株式価値が希薄化する可能性があります。
⑦ 配当政策について
(発生可能性:高、発生する可能性のある時期:特になし、影響度:小)
当社は患者の皆様に新しい医薬品を届ける為、研究開発を継続して実施してまいります。それには多額の先行投資を継続して行うことが必要になります。したがいまして、当面は配当を行わず得られた収益を研究開発費用に充てる方針です。
経営資源を投入して研究開発活動を推進し、新しい医薬品を上市することによって企業価値を向上していくことが、ひいては株主利益の最大化につながるものと考えております。