訂正有価証券届出書(新規公開時)
有報資料
当社の事業の運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社は、これらのリスクの発生を回避し、また発生した場合には適切な対応に努める方針ですが、当社の事業活動及び将来の業績には本質的な不確実性が存在します。なお、以下の記載はかかるリスクを網羅するものではありません。
当社は、医薬品の研究開発を主たる事業とする創薬ベンチャー企業であり、事業活動は新薬の研究開発の成否に大きく依存しております。一般に、新薬の研究開発には長期間及び多額の研究開発費用を要する一方、各開発段階において有効性又は安全性が確認されないこと等により、開発の中止又は遅延が生じる可能性があります。また、臨床試験において一定の結果が得られた場合であっても、規制当局による承認が得られない、又は想定よりも長期間を要する可能性があります。
このように、創薬事業は本質的に高い不確実性を内包しており、とりわけ販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する当社への投資は、一般の投資対象と比較して相対的にリスクが高いと考えられます。以下に記載する各リスクは、かかる不確実性が当社の事業、財政状態及び経営成績等に影響を及ぼす可能性がある事項を具体的に示したものです。
また、当社は、事業運営に係る主要リスクについて、各部門で把握したリスク情報を集約のうえ、経営陣に報告し、必要に応じて協議・対応方針の検討を行う体制を整備しております。加えて、内部監査担当者は内部監査を通じてリスク管理及び内部統制の運用状況を検証し、その結果を関係機関へ報告しております。これらの運用状況については監査等委員会が監督しております。なお、当社のコーポレート・ガバナンス体制の詳細は、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等(1)コーポレート・ガバナンスの概要」に記載のコーポレート・ガバナンス体制図をご参照ください。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
I. 事業価値に直結する最重要リスク
① 臨床試験・非臨床試験の結果に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:大)
当社では、2026年3月期より米国FDAのレビュー下で、ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とするグローバル第3相臨床試験を開始しました。当臨床試験に成功すると、欧米を始め、世界中でナンブランラトの胆道がん2次療法治療薬としての承認に繋がる可能性があります。当臨床試験は、これまでに日本国内で行ってきた第2相臨床試験などと比べて、人種差や市場で使用可能な1次療法治療薬の変化などの理由で、想定通りの結果とはならない可能性があります。グローバル第3相臨床試験で主要評価項目を達成できないなど承認に至らない結果であった場合は、追加試験の実施が必要となる等により、承認までに要する時間及び費用に大きな影響が生じる可能性があります。また、試験結果の内容によっては、開発継続が困難となり、当該開発を中止する判断に至る可能性があります。
ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とする第3相臨床試験以外にも、様々な臨床試験・非臨床試験を計画しております。それらの試験結果により、予定している各化合物・適応症の開発スケジュールが影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、これまでに構築してきた科学的な知見や臨床・非臨床データに基づき、成功確率が高い治験デザインを構築すると同時に、パイプラインの幅を広げて単一のパイプラインに依存し過ぎない体制強化にも努めております。
一方で、当社は、臨床・非臨床試験において開発中止のリスクが顕在化した場合、科学的根拠と透明性を基盤とした意思決定を行い、株主及び投資家の皆様にとっての価値を最大限に守り抜くため、多面的かつ迅速な対応を徹底する体制を整えております。
まず、リスクの種類(有効性不足、安全性懸念、競合製品の市場参入など)を明確化し、社内外の専門家による中間解析や安全性評価を含むデータレビューを実施します。その上で、臨床試験デザインや対象患者選定などに起因する根本要因を特定し、科学的に妥当な結論を導きます。
次に、重要な関係者との情報共有を迅速に行います。社内ではマネジメント層や研究開発部門と協議し、社外においては規制当局(PMDAやFDA)への安全性シグナルや試験中止可能性の報告を行います。また、株主及び投資家の皆様に対しては、適時開示やIR資料を通じて透明性を確保し、正確かつ誠実な説明を実施いたします。
その上で、開発継続の可否を慎重に検討いたします。投与量やプロトコル修正によって問題解決が可能か、部分的中止に留めるのか、あるいは全面的に中止すべきかを判断します。仮に開発を中止する場合も、別適応症への転用や他社への技術ライセンスアウト、さらには前臨床段階での改良版探索といった代替策を柔軟に検討し、研究開発資産の最大限の活用を目指します。
さらに、契約・法務・資金面についても適切に対応いたします。CRO※や共同開発先との契約条件や違約金への対応を速やかに確認し、残資金については次の重点プロジェクトへ振り替えることで研究開発の継続性を確保します。また、将来的な再活用を視野に入れ、知的財産の保護にも万全を期します。
※ CROとはContract Research Organizationの略であり、製薬会社から医薬品開発における非臨床試験や臨床試験、製造販売後調査の業務等を受託している企業のことを指します。
② 臨床試験のスケジュールに関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
前項で述べた各臨床試験は、想定よりも患者様のエントリーに時間がかかる、などの理由で、完了までに予定よりも時間がかかるリスクがあります。臨床試験が長引きますと、その分、承認申請の予定が遅れ、事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、胆道がんの治験において経験豊富なCROと連携し、患者登録の迅速化を図る体制をとり、また、胆道がんの患者団体とも連携し、患者様に対してアプローチするチャネルも検討するとともに、患者様のエントリー時間を考慮した施設数を設定し、エントリーを促進してまいります。
③ 海外におけるアライアンスパートナーに関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
大原薬品工業株式会社に導出している地域以外についても、当社で一定の段階まで開発を行ったうえで製薬企業に導出を行う予定です。既に候補となりうる製薬企業の選定と対話を始めておりますが、そのアライアンス契約に至るまでに予定よりも時間がかかる可能性があり、その場合、事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、外部の専門家を交えて、複数の候補企業にアプローチする体制を構築するとともに、導出に必要となる臨床・非臨床データの整備、特許の強化を図り、交渉の加速と契約成立の可能性向上に努めております。
II. 承認・上市に関するリスク
① 薬事申請・承認に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は創薬ベンチャーとして、新しい医薬品の開発に取り組んでおります。当社が開発する医薬品は、各国の規制当局のルールに従い製造し、かつ非臨床試験・臨床試験によりその有効性や安全性などのデータを構築し、承認申請を行います。そのため、当社開発医薬品を次の開発フェーズに進ませられるかどうか、また承認を得られるかどうかは、最終的には各国規制当局の判断になります。必ずしも予定していた通りの内容やスケジュールで当局の判断が得られない可能性もあり、規制当局の判断により、予定する事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、規制当局との対話や、薬事専門家との連携による戦略的開発計画の策定等を行っております。
III. 事業継続・財務に関するリスク
① 資金繰りについて(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は創薬事業を行っており、この事業特性上、研究開発費用の負担により、製品の上市に至るまでの長期に亘って先行投資の期間が継続することが想定されます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上するとともに、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向にあります。
このような事業特性の下、当社は、ライセンス契約の締結や開発の進捗に応じて、契約一時金や開発マイルストン収入などを収益として一時的に計上することがあります。ただし、これらの収益の一部、特に開発マイルストンやロイヤルティに関しては、臨床試験における有効な結果の取得や製造販売承認の取得といった成果が得られるまでは受領することができず、収益の実現には不確実性が伴います。当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。
一方で、当社の事業活動には今後も多額の研究開発投資が継続的に必要となることから、引き続き外部からの資金調達を実施する可能性があります。これに伴い、株式の新規発行等によって株主の持分が希薄化する可能性があるほか、市況や株価動向、投資家需要などの影響により、希望する時期や条件で新株発行による資金調達が実施できない、または十分な規模で調達できないリスクも存在します。さらに、借入による調達を行う場合には、財務制限条項等の契約条件により、当社の事業活動に一定の制約が生じる可能性があります。
当社は、こうしたリスクを十分に認識した上で、資本政策の柔軟性を維持しつつ、資金調達手段やその時期、条件等を慎重に検討するとともに、株主及び投資家の皆様に対して適切かつタイムリーな情報開示に努めてまいります。
② 調達資金の使途に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、東京証券取引所グロース市場への上場に際し、公募増資により調達した資金を、当社パイプラインの研究開発活動及びこれに付随する経営資源への投入に充当する予定であります。
しかしながら、当社を取り巻く医薬品業界の動向や、当社における研究開発や事業開発の状況等により、上記計画以外の使途に充当する可能性があります。また、計画通りに調達した資金を使用した場合であっても、想定通りの効果を上げられない可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
これらのリスクに鑑み、当社は資金の使途変更または計画との差異が生じた際には、速やかかつ適切に開示を行い、株主及び投資家の皆様への説明責任を果たしてまいります。
③ 為替変動リスクについて(発生可能性:大、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社では、臨床試験の実施をはじめとする医薬品開発活動において、海外の委託先を利用しており、それに伴い外貨建取引(主に米ドル建)を行っております。これらの取引においては、為替相場の変動に起因するリスクが存在し、為替レートの大きな変動の影響を受け、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
短期的な対策としては、予算策定時に必要な米ドルを見積もったうえであらかじめ一定額の米ドルを確保し、ドル建てでの運用を行うなどの為替ヘッジを実施しております。しかしながら、為替相場の長期的・構造的な変動に対しては完全な回避が難しく、今後の市場環境によっては当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
IV. 知財・競争優位性に関するリスク
① 知的財産権に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
ナンブランラトにおいては、複数の特許で2040年以降までの独占権を担保する計画で進めております。そのうち、ナンブランラトのがん治療薬としての用途特許※(がん治療薬特許)は日米欧を含む主要国ではすでに特許が成立しております。これらの用途特許により事業の独占性が担保されると国際的な特許事務所から見解を得ております。
JPH034においては、物質特許が2034年まで有効であることに加えて、中枢性の炎症疾患を対象とする用途特許が主要国で成立済です。
当社が出願人である、または当社がライセンスを有する登録済の主な重要特許一覧
このような状況のもと、ナンブランラトに関しては事業の独占性を一層強化するため、特許の強化・延長に取り組んでおります。新しい特許が成立した場合、該当領域の事業において、独占期間の5年以上の延長が目指せることになり、より高い金額でのライセンス契約、長期間のロイヤルティ収入が期待できます。但し、現時点においてナンブランラト特許の強化・延長については不確定であり、既存特許に依存した事業化を進めなければならない可能性もあります。
当社が保有又はライセンスを受けている特許に対しては、将来的に無効等の主張や訴訟の提起がなされる可能性を完全に排除することはできません。これらが認められた場合には、当社の競争優位性や研究開発活動に支障を来し、経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、各開発パイプラインに関連する用途特許等を更に模索すると同時に、ナンブランラトやJPH034に続くLAT1阻害剤の創薬研究にも取り組んでおり、知的財産ポートフォリオの強化による事業リスク低減を目指しております。そのような活動の一環として、当社は2025年6月に複数の創薬研究者を採用するとともに、外部の専門機関との連携体制を構築しております。これにより、特許の有効性や権利範囲を定期的に検証・管理しつつ、当社が想定する特許の成立に向けて全力で取り組んでおります。
※用途特許とは、既知の物質や技術に対して新しい用途・適応を見出したことを保護する特許で、医薬品分野では既存成分の新しい治療効果を独占的に利用できる権利を与えるものです。
② 開発競合リスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
LAT1特異的阻害剤として世界で初めてヒトに投与され、臨床試験で効果を示したナンブランラトのLAT1との複合体結晶構造が公開されており、その結晶構造を基に、新規LAT1選択的阻害剤を目指して新たに他社が参入もしくは更に研究を進めてくる可能性が考えられます。各疾患に対するLAT1阻害剤の有効性は人体での薬物動態にも依存するため、必ずしも他社の新規LAT1阻害剤が当社の狙う疾患で競合するとは限りません。しかしながら、競合するLAT1阻害剤を他社が開発し、当社の狙う疾患と同じ領域での開発が進んだ場合には、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、多発性硬化症などの中枢性の炎症疾患においてはLAT1阻害剤全体をカバーする包括的な用途特許についてGeorgetown大学より独占的通常実施権を取得し、Best-in-ClassのLAT1阻害剤の開発を進めると同時に、疾患ポートフォリオの多様化を進めることで競合との差別化を図っております。
なお、現時点において当社が認識している限りにおいてLAT1阻害剤として臨床開発を開始しているのは当社のナンブランラトとJPH034のみです。
LAT1が関連する開発品・製品(2025年12月時点の各社公表資料等に基づく当社調査)
※特許出願後約18か月間は原則非公開であるため、潜在的な競合出願や開発動向の把握には限界があり、上記に記載のない未知の競合リスクの存在は否定できません。
注記
V. 組織・オペレーション・外部環境
① 重要な契約等に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の経営上の重要な契約等は、「第2 事業の状況 5 重要な契約等」に記載の通りです。当社は、当該契約の相手先との間で円滑なコミュニケーション体制を構築しており、現時点において、契約の遂行及び継続に支障をきたす重大な事象は認識しておりません。
しかしながら、事業環境の変化、契約の相手方の方針変更又は経営状態の悪化等により、当該契約が期間満了、解除その他の理由により終了する、当社に不利な条件変更が行われる、又は契約の履行に支障が生じる可能性があります。また、当該契約の終了等が生じた場合には、代替先の確保及び切替えに相応の時間及び費用を要し、研究開発又は事業運営に遅延等が生じる可能性があります。これらの結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 大原薬品工業株式会社への依存に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、2019年に大原薬品工業株式会社とナンブランラトに関するライセンス及び共同開発契約を締結しました。グローバル第3相臨床試験完了後、国内では、大原薬品工業株式会社が承認申請を行い、販売を開始する予定です。当社は大原薬品工業株式会社に対し、開発に必要なサポートを行い開発の促進を行ってまいりますが、薬事申請、承認後の営業・マーケティングやオペレーションは大原薬品工業株式会社に依存しており、同社内でナンブランラトの優先度が下がる等の理由で販売力に影響が出る可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、大原薬品工業株式会社との関係性の強化を進めると同時に、上市後のマーケティングにおいてもグローバルとの連携により同社に対して十分なサポートを提供していく予定です。
③ 製造委託先への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:大)
当社は国内外のCMO※等の企業に治験薬等の製造を委託しております。これらの企業は、多くの大手製薬企業等に対して医薬品製造の専門的なサービスを提供する実績が豊富な委託先であり、当社での監査等も実施しており、リスクは高くはありません。しかし、第三者機関であるため、その法令等や製造スケジュールの遵守を完全に担保することはできず、これらの委託先の状況によって、当社の臨床試験や販売が影響を受ける可能性があります。特に、製造委託先に法令遵守不備等の指摘が入り、製造を停止せざるを得ない状況に陥った場合には、影響が大きくなる可能性があります。そのような事態にならないように、CMOの選定においては、複数の候補CMOを十分比較の上、リスクを含めて決定しております。本リスクを回避するために、バックアップとなるサプライヤーに対して、並行して製造委託を行うことも考えられますが、バックアップが必要となる事態に至る可能性に対して費用負担が大きく、現在の財務状況においては現実的ではありません。従いまして、現段階では、現CMOを代替できる可能性のあるCMO候補をバックアップとして選定し、良好な関係を維持するに留めております。
なお、現在進行中・準備中の臨床試験に用いる製剤については既に製造が完了しております。
※ CMOとはContract Manufacturing Organizationの略であり、製薬会社などから、医薬品の製造を受託・代行する企業を指します。
④ 臨床試験委託先への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は臨床試験の実施を国内外のCRO等の企業に委託しております。製造委託先と同様に、これらの企業は、多くの大手製薬企業等から臨床試験業務を受託する実績が豊富な委託先であり、リスクは高くはありません。しかし、同様に法令等やスケジュール遵守を完全には担保できず、当社の臨床試験のスケジュールが影響を受ける可能性があります。また、一旦臨床試験が開始されると、委託先に問題が生じた場合にも、臨床試験途中で別のCROに切り替えることは非常に困難であり、確実にやり遂げられる企業の選定が重要となります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、CROへの委託前の実績評価等を徹底するとともに、委託後のモニタリング体制の整備・強化に努めております。
⑤ 共同研究機関への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、胆道がんや多発性硬化症、大腸がん、それらに次ぐ適応症におけるLAT1阻害剤の研究開発において、ノウハウや患者プール等を有する国内外の研究機関等と共同研究を行っております。それらの共同研究先は代替不可能な資産を持っていることが多く、当社が制御し得ない何等かの事情により共同研究が中断・中止・遅延となった場合には、当社開発医薬品の研究開発、事業計画に影響を与える可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、各研究機関との関係構築を図るとともに、複数の研究機関とのネットワーク構築や、社内ノウハウの蓄積、プロジェクトマネジメント体制の強化等にも継続的に取り組んでおります。
⑥ 人材の確保・育成等に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業は、その大半が医薬品開発に関する専門性を有する限られた人材に依存しており、かかる専門性を有する人材の獲得とOJT等を通じた人材育成に努めております。
しかしながら、必要な人材の確保ができない場合、適切な人材育成が図れない場合、又は人材が社外流出した場合には、当社の業務遂行上の支障が生じ、又は事業拡大の制約要因となり事業計画が影響を受けることとなります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、専門性の高い人材紹介会社の活用や、現社員・役員からの推薦を通じた採用活動を積極的に行っております。また、魅力的なストック・オプション制度を導入することで、優秀な人材の確保・定着を促進しております。加えて、事業のグローバルな成長も優秀な人材を惹きつける大きな要因の一つです。当社では、事業の進捗を着実に推進するとともに、その成果を対外的に積極的に発信しております。
⑦ 特定人物への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
代表取締役社長である吉武益広は、当社の最高経営責任者として、当社の経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな価値を提供しております。このように当面の間は吉武益広をはじめとする特定の人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況のなかで、当該特定人物が何らかの理由により当社の役職員としての地位を喪失し、又は当社の業務を継続することが困難になった場合には、当社の研究開発等に重大な支障が生じるほか、当社の事業戦略や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、会社の経営メンバーとなり得る人材の探索や社員育成を進めております。
⑧ 小規模組織について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社は、監査等委員でない取締役3名、監査等委員3名、及び従業員18名(参与2名含む、2026年1月31日時点、派遣社員を除く)による小規模な組織体制であり、現在の内部管理体制もこの組織規模に応じた水準となっております。
今後、当社のパイプラインの進捗や拡大、海外展開を含む事業の進展により、業容が拡大していくことが見込まれる中で、それに伴い内部統制・リスク管理・コンプライアンスなど、内部管理体制の一層の強化・整備が求められる局面が生じる可能性があります。これに対応するため、人員の拡充を含む体制の強化、業務フローの見直し・整備、外部専門家の活用などを含む複数の対応策を段階的に実施する方針です。
しかしながら、重要な役職員による職務遂行が困難となった場合や、事業の拡大に応じて必要となる人材を適切なタイミングで確保できない場合には、内部管理体制の構築・運営に支障をきたし、業務遂行や法令遵守、さらには財務報告の正確性等に影響を及ぼし、当社の事業、経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
⑨ 情報漏洩に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
事業に関する機密情報を保持しており、これらの情報が予期せぬ事態により流出する可能性は存在し、このような事態が生じた場合、社会的信用の失墜を招き、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社は、情報漏洩リスクを軽減するため、必要に応じて取引先等との間で守秘義務等を定めた契約を締結するとともに、個別の事情に応じた情報開示を行うなど、厳重な情報管理に努めております。また、情報セキュリティ管理規程を定め、これを基に情報セキュリティの維持・管理に努めております。
⑩ 職務発明に対する対価支払に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社では、従業員が職務発明により行った発明について規程に基づき対価を支払う制度を整備しておりますが、当該規程の策定・開示・従業員との協議の手続が不十分と認められた場合、特許法第35条第5項に基づき、裁判所が相当対価を高額に算定する可能性があります。これにより、当社の経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼすリスクがあります。
当社では当該リスクに対して、新たに職務発明管理規程を現状の当社に即したものに改定しており、またそのような事態が生じた場合は、法令を遵守しつつ適切な対応を行うことにより影響を最小限にとどめるよう努めてまいります。
⑪ ストック・オプション行使による株式価値の希薄化に関するリスク(発生可能性:大、発生時期:各新株予約権発行後から10年の間、影響度:小)
当社では、取締役(監査等委員を含む)、従業員、ならびに社外協力者に対するインセンティブ付与及び人材の確保・定着を目的として、ストック・オプションの付与を行っております。また、今後においても人材リテンションや優秀人材の採用促進等の観点から、ストック・オプションやその他株式報酬制度を導入・拡充する可能性があります。
これらの株式報酬制度は、当社の中長期的な成長に資する一方で、実際に株式が交付された場合には、発行済株式数の増加に伴い、当社の株式価値に希薄化が生じる可能性があります。
当社はこうしたリスクを認識の上で、付与対象者の明確化や数量管理の徹底、適切なガバナンスのもとでの制度運用に努めております。
VI. 法務・制度・その他
① 薬事関連法規について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医薬品業界における研究、開発、製造及び販売の各段階は、各国の薬事法及び関連法規により厳格に規制されております。日本においては、薬機法(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)に基づき、非臨床試験ではGLP(Good Laboratory Practice)、治験薬製造ではGMP(Good Manufacturing Practice)、臨床試験ではGCP(Good Clinical Practice)の基準を遵守し、承認を受けた上で製造販売を行う必要があります。
当社では、現在保有する各開発パイプラインにおいて、それぞれの規制に適合した体制を整えた上で、計画的に事業を進めております。しかし、各国の薬事法や関連制度は定期的に改定が行われ、新たなガイドラインの発出や要件の追加がなされる可能性があります。これにより、従来通りの開発方針やデータ構成では承認要件を満たさず、追加的な試験や計画変更が必要となるリスクも想定されます。
また、制度変更に適切に対応できなかった場合や、対応に多大な時間・費用を要する場合には、承認の取得時期が遅延し、当社の事業計画、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、米国FDAや日本のPMDA(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)をはじめとする各国の規制当局や外部専門家との継続的な事前相談を行い、最新の規制要件を踏まえた計画立案及び柔軟な開発運営を行っております。また、社内体制整備や外部アドバイザーとの連携を通じて、法規制への迅速な対応力を高めてまいります。
② 医療費抑制策に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医療用医薬品の価格は各国の医療行政における薬価規制の影響を受けており、世界的な医療費抑制の動向の中、薬価改定を含めた医療制度改革の施策が行われております。かかる動向を受けて、今後上市を目指す当社の医薬品の薬価が想定を下回る可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、薬価が下がりにくい希少疾患やアンメット・メディカル・ニーズが高い疾患領域を含めて、開発対象とする疾患を広げてリスク分散を図っております。
③ 各国の政策変更に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
グローバルに医薬品開発を展開する当社の事業活動は、各国の政策環境の変化により重大な影響を受ける可能性があります。特に、米国における輸入関税の改定や各国による対抗措置など、急激な政策変更が生じた場合には、研究開発コストの増加を招き、当社の経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社といたしましては、各国の政策変更が当社事業に及ぼす影響を注視し、最新の情報を適時に把握・分析することにより、リスク低減に努めてまいります。
④ 自然災害等の発生に関する不可抗力について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業活動の中心となる人員が首都圏に集中しております。また研究開発業務及び臨床試験においては、国内外の企業や施設に委託しております。
これらの拠点や委託先が所在する地域において、地震や風水害等の大規模自然災害、または新型感染症の流行といった不可抗力的事象が発生した場合、施設・設備の損壊や機能停止、関係者の移動・勤務制限等により、当社の研究開発活動に遅延・停滞が生じる可能性があります。また、そのような不可抗力により当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
このような事象が発生した場合への対応として、在宅勤務制度の導入、重要な情報資産をクラウド上に保存し必要なバックアップを取る等の対応を実施し、また、委託先の多様化等を通じて、リスク分散と被害最小化に努めております。
⑤ 副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医薬品の臨床試験実施に際し、薬剤による副作用などに伴う賠償問題が発生するリスクがあります。当社は、損害賠償保険など適切な保険に加入することによって、このような事態が発生した場合の財政的負担を最小限にするべく対応しております。しかしながら、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性は否定できず、その場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。
また、医薬品の開発及び製造には、製造物責任賠償のリスクが内在します。当社は将来、開発したいずれかの医薬品が健康被害を引き起こし、または臨床試験、製造、営業もしくは販売において不適当な点が発見され、その結果、当社製品に欠陥が認められた場合には、製造物責任を負い、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。また、製造物責任賠償請求がなされることによるイメージ低下により、当社及び当社の医薬品に対する信頼が損なわれ、当社の事業に影響を与える可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、品質管理体制の確保を通じて、安全性と製品責任リスクの低減に努めております。また、重大な製造物責任が生じた場合の財政的損失を最小限に抑えるため、保険に加入し、リスクの程度に応じて補償範囲の見直しも適宜行ってまいります。さらに、健康被害や品質問題が発生した場合には、速やかに情報を開示し、関係当局や医療関係者、株主等への説明責任を果たすための体制を整備し、これにより、レピュテーションリスクの最小化と、ステークホルダーとの信頼関係維持に努めてまいります。
⑥ 配当政策について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社の事業は、研究開発を中心とした多額の先行投資を必要とし、また投資回収までの期間が長期に及ぶという事業特性を有しております。このため、創業以来、株主の皆様に対して剰余金の配当を実施しておりません。
しかしながら、当社は株主への利益還元を重要な経営課題の一つと認識しており、配当の実施については、今後の事業成長の状況、研究開発への投資計画、ならびに財務状況等を総合的に勘案の上、内部留保の水準を踏まえて判断してまいります。
現時点においては、繰越利益剰余金がマイナスであるため、当面の間は無配を継続する方針です。この方針により、短期的には株主への配当が行われないことから、株価の下落や一部株主からの評価低下といったリスクが存在しますが、当社は中長期的な企業価値向上をもって株主への利益貢献を果たす方針です。
⑦ ベンチャーキャピタル等による当社株式売却が及ぼすリスク(発生可能性:大、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
本書提出日時点において、当社の発行済株式総数に対して、ベンチャーキャピタルやその他の投資ファンド、及びこれらが組成する投資事業有限責任組合等(以下「投資ファンド」)が保有する株式は、全体の66%を占めております。
これらのうち、保有株数の多い株主を中心に長期保有の方針を表明されている投資ファンドはおりますが、当社の株式公開後、これら投資ファンドが保有株式を市場において売却する可能性があり、その場合、市場における需給バランスが一時的に崩れることで、当社株式の市場価格が下落する可能性は否定できません。
当社では株主との建設的な関係を維持し、株式の安定的な保有とロックアップによる売却タイミングの調整、ならびに事業の進捗状況の適時開示を通じて、投資家の信頼維持と当社の適切な評価の反映に努めてまいります。
当社は、医薬品の研究開発を主たる事業とする創薬ベンチャー企業であり、事業活動は新薬の研究開発の成否に大きく依存しております。一般に、新薬の研究開発には長期間及び多額の研究開発費用を要する一方、各開発段階において有効性又は安全性が確認されないこと等により、開発の中止又は遅延が生じる可能性があります。また、臨床試験において一定の結果が得られた場合であっても、規制当局による承認が得られない、又は想定よりも長期間を要する可能性があります。
このように、創薬事業は本質的に高い不確実性を内包しており、とりわけ販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する当社への投資は、一般の投資対象と比較して相対的にリスクが高いと考えられます。以下に記載する各リスクは、かかる不確実性が当社の事業、財政状態及び経営成績等に影響を及ぼす可能性がある事項を具体的に示したものです。
また、当社は、事業運営に係る主要リスクについて、各部門で把握したリスク情報を集約のうえ、経営陣に報告し、必要に応じて協議・対応方針の検討を行う体制を整備しております。加えて、内部監査担当者は内部監査を通じてリスク管理及び内部統制の運用状況を検証し、その結果を関係機関へ報告しております。これらの運用状況については監査等委員会が監督しております。なお、当社のコーポレート・ガバナンス体制の詳細は、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等(1)コーポレート・ガバナンスの概要」に記載のコーポレート・ガバナンス体制図をご参照ください。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
I. 事業価値に直結する最重要リスク
① 臨床試験・非臨床試験の結果に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:大)
当社では、2026年3月期より米国FDAのレビュー下で、ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とするグローバル第3相臨床試験を開始しました。当臨床試験に成功すると、欧米を始め、世界中でナンブランラトの胆道がん2次療法治療薬としての承認に繋がる可能性があります。当臨床試験は、これまでに日本国内で行ってきた第2相臨床試験などと比べて、人種差や市場で使用可能な1次療法治療薬の変化などの理由で、想定通りの結果とはならない可能性があります。グローバル第3相臨床試験で主要評価項目を達成できないなど承認に至らない結果であった場合は、追加試験の実施が必要となる等により、承認までに要する時間及び費用に大きな影響が生じる可能性があります。また、試験結果の内容によっては、開発継続が困難となり、当該開発を中止する判断に至る可能性があります。
ナンブランラトの胆道がん2次療法を対象とする第3相臨床試験以外にも、様々な臨床試験・非臨床試験を計画しております。それらの試験結果により、予定している各化合物・適応症の開発スケジュールが影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、これまでに構築してきた科学的な知見や臨床・非臨床データに基づき、成功確率が高い治験デザインを構築すると同時に、パイプラインの幅を広げて単一のパイプラインに依存し過ぎない体制強化にも努めております。
一方で、当社は、臨床・非臨床試験において開発中止のリスクが顕在化した場合、科学的根拠と透明性を基盤とした意思決定を行い、株主及び投資家の皆様にとっての価値を最大限に守り抜くため、多面的かつ迅速な対応を徹底する体制を整えております。
まず、リスクの種類(有効性不足、安全性懸念、競合製品の市場参入など)を明確化し、社内外の専門家による中間解析や安全性評価を含むデータレビューを実施します。その上で、臨床試験デザインや対象患者選定などに起因する根本要因を特定し、科学的に妥当な結論を導きます。
次に、重要な関係者との情報共有を迅速に行います。社内ではマネジメント層や研究開発部門と協議し、社外においては規制当局(PMDAやFDA)への安全性シグナルや試験中止可能性の報告を行います。また、株主及び投資家の皆様に対しては、適時開示やIR資料を通じて透明性を確保し、正確かつ誠実な説明を実施いたします。
その上で、開発継続の可否を慎重に検討いたします。投与量やプロトコル修正によって問題解決が可能か、部分的中止に留めるのか、あるいは全面的に中止すべきかを判断します。仮に開発を中止する場合も、別適応症への転用や他社への技術ライセンスアウト、さらには前臨床段階での改良版探索といった代替策を柔軟に検討し、研究開発資産の最大限の活用を目指します。
さらに、契約・法務・資金面についても適切に対応いたします。CRO※や共同開発先との契約条件や違約金への対応を速やかに確認し、残資金については次の重点プロジェクトへ振り替えることで研究開発の継続性を確保します。また、将来的な再活用を視野に入れ、知的財産の保護にも万全を期します。
※ CROとはContract Research Organizationの略であり、製薬会社から医薬品開発における非臨床試験や臨床試験、製造販売後調査の業務等を受託している企業のことを指します。
② 臨床試験のスケジュールに関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
前項で述べた各臨床試験は、想定よりも患者様のエントリーに時間がかかる、などの理由で、完了までに予定よりも時間がかかるリスクがあります。臨床試験が長引きますと、その分、承認申請の予定が遅れ、事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、胆道がんの治験において経験豊富なCROと連携し、患者登録の迅速化を図る体制をとり、また、胆道がんの患者団体とも連携し、患者様に対してアプローチするチャネルも検討するとともに、患者様のエントリー時間を考慮した施設数を設定し、エントリーを促進してまいります。
③ 海外におけるアライアンスパートナーに関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
大原薬品工業株式会社に導出している地域以外についても、当社で一定の段階まで開発を行ったうえで製薬企業に導出を行う予定です。既に候補となりうる製薬企業の選定と対話を始めておりますが、そのアライアンス契約に至るまでに予定よりも時間がかかる可能性があり、その場合、事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、外部の専門家を交えて、複数の候補企業にアプローチする体制を構築するとともに、導出に必要となる臨床・非臨床データの整備、特許の強化を図り、交渉の加速と契約成立の可能性向上に努めております。
II. 承認・上市に関するリスク
① 薬事申請・承認に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は創薬ベンチャーとして、新しい医薬品の開発に取り組んでおります。当社が開発する医薬品は、各国の規制当局のルールに従い製造し、かつ非臨床試験・臨床試験によりその有効性や安全性などのデータを構築し、承認申請を行います。そのため、当社開発医薬品を次の開発フェーズに進ませられるかどうか、また承認を得られるかどうかは、最終的には各国規制当局の判断になります。必ずしも予定していた通りの内容やスケジュールで当局の判断が得られない可能性もあり、規制当局の判断により、予定する事業計画が影響を受ける可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、規制当局との対話や、薬事専門家との連携による戦略的開発計画の策定等を行っております。
III. 事業継続・財務に関するリスク
① 資金繰りについて(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は創薬事業を行っており、この事業特性上、研究開発費用の負担により、製品の上市に至るまでの長期に亘って先行投資の期間が継続することが想定されます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上するとともに、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向にあります。
このような事業特性の下、当社は、ライセンス契約の締結や開発の進捗に応じて、契約一時金や開発マイルストン収入などを収益として一時的に計上することがあります。ただし、これらの収益の一部、特に開発マイルストンやロイヤルティに関しては、臨床試験における有効な結果の取得や製造販売承認の取得といった成果が得られるまでは受領することができず、収益の実現には不確実性が伴います。当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。
一方で、当社の事業活動には今後も多額の研究開発投資が継続的に必要となることから、引き続き外部からの資金調達を実施する可能性があります。これに伴い、株式の新規発行等によって株主の持分が希薄化する可能性があるほか、市況や株価動向、投資家需要などの影響により、希望する時期や条件で新株発行による資金調達が実施できない、または十分な規模で調達できないリスクも存在します。さらに、借入による調達を行う場合には、財務制限条項等の契約条件により、当社の事業活動に一定の制約が生じる可能性があります。
当社は、こうしたリスクを十分に認識した上で、資本政策の柔軟性を維持しつつ、資金調達手段やその時期、条件等を慎重に検討するとともに、株主及び投資家の皆様に対して適切かつタイムリーな情報開示に努めてまいります。
② 調達資金の使途に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、東京証券取引所グロース市場への上場に際し、公募増資により調達した資金を、当社パイプラインの研究開発活動及びこれに付随する経営資源への投入に充当する予定であります。
しかしながら、当社を取り巻く医薬品業界の動向や、当社における研究開発や事業開発の状況等により、上記計画以外の使途に充当する可能性があります。また、計画通りに調達した資金を使用した場合であっても、想定通りの効果を上げられない可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
これらのリスクに鑑み、当社は資金の使途変更または計画との差異が生じた際には、速やかかつ適切に開示を行い、株主及び投資家の皆様への説明責任を果たしてまいります。
③ 為替変動リスクについて(発生可能性:大、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社では、臨床試験の実施をはじめとする医薬品開発活動において、海外の委託先を利用しており、それに伴い外貨建取引(主に米ドル建)を行っております。これらの取引においては、為替相場の変動に起因するリスクが存在し、為替レートの大きな変動の影響を受け、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
短期的な対策としては、予算策定時に必要な米ドルを見積もったうえであらかじめ一定額の米ドルを確保し、ドル建てでの運用を行うなどの為替ヘッジを実施しております。しかしながら、為替相場の長期的・構造的な変動に対しては完全な回避が難しく、今後の市場環境によっては当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
IV. 知財・競争優位性に関するリスク
① 知的財産権に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
ナンブランラトにおいては、複数の特許で2040年以降までの独占権を担保する計画で進めております。そのうち、ナンブランラトのがん治療薬としての用途特許※(がん治療薬特許)は日米欧を含む主要国ではすでに特許が成立しております。これらの用途特許により事業の独占性が担保されると国際的な特許事務所から見解を得ております。
JPH034においては、物質特許が2034年まで有効であることに加えて、中枢性の炎症疾患を対象とする用途特許が主要国で成立済です。
当社が出願人である、または当社がライセンスを有する登録済の主な重要特許一覧
| 発明の名称 | 発明の内容 | 出願人 | 出願国 | 特許又は出願番号 | 登録年月日 | 存続期間満了日 |
| がん治療薬 | JPH203のがん領域での用途特許 | ジェイファーマ株式会社 | 日本 | JP6546367 (登録番号) | 2019/6/28 | 2038/8/1 |
| 日本 | JP6734971 (登録番号) | 2020/7/14 | 2038/8/1 | |||
| 日本 | JP7541400 (登録番号) | 2024/8/30 | 2038/8/1 | |||
| アメリカ | US12458628 (登録番号) | 2025/11/4 | 2038/8/1 | |||
| 欧州(ドイツ、フランス、イタリア、イギリス、スペイン、トルコ、オランダ、スイス) | EP3733175 (登録番号) | 2023/10/4 | 2038/8/1 | |||
| 韓国 | KR10-2377742 (登録番号) | 2022/3/18 | 2038/8/1 | |||
| カナダ | CA3083343 (登録番号) | 2022/4/26 | 2038/8/1 | |||
| メキシコ | MX397404 (登録番号) | 2022/11/11 | 2038/8/1 | |||
| 特定の遺伝子マーカーを有する患者に用いるがん治療用の医薬組成物 | JPH203の投与にNAT2遺伝子診断をコンパニオン診断薬として組み合わせる添付文書特許 | ジェイファーマ株式会社 | 日本 | JP6894155 (登録番号) | 2021/6/7 | 2040/8/31 |
| 抗がん剤及びがんを治療するための医薬組成物 | JPH203 (LAT1阻害剤)/PD-1, PD-L1抗体併用特許 | ジェイファーマ株式会社、大阪大学 | 日本 | JP7369378 (登録番号) | 2023/10/18 | 2038/11/7 |
| アメリカ | US11899019 (登録番号) | 2024/2/13 | 2040/5/18 | |||
| 欧州(ドイツ、フランス、イタリア、イギリス、スペイン、トルコ、オランダ、スイス) | EP3709021 (登録番号) | 2025/3/19 | 2038/11/7 | |||
| 中国 | ZL201880038920.9(登録番号) | 2024/1/9 | 2038/11/7 | |||
| 韓国 | KR10-2328403 (登録番号) | 2021/11/15 | 2038/11/7 | |||
| フェノキシアルキルアミン化合物 | JPH034物質特許 | 国立大学法人大阪大学,神戸天然物化学株式会社 | 日本 | JP6229896 (登録番号) | 2017/10/27 | 2034/1/21 |
| アメリカ | US9771316 (登録番号) | 2017/9/26 | 2034/1/21 | |||
| 欧州(ベルギー、 スイス、ドイツ、デンマーク、スペイン、フランス、イギリス、アイルランド、イタリア、オランダ、スウェーデン、トルコ) | EP2947066 (登録番号) | 2018/9/19 | 2034/1/21 | |||
| 中国 | CN105263899 (登録番号) | 2017/11/14 | 2034/1/21 | |||
| カナダ | CA2898610 (登録番号) | 2021/1/19 | 2034/1/21 | |||
| Compositions and methods for treating inflammatory neurological disorders | JPH034 MSに対する用途特許 | Georgetown University | 日本 | JP7629396 (登録番号) | 2025/2/12 | 2039/10/2 |
| アメリカ | US12447145 (登録番号) | 2025/10/21 | 2042/12/30 | |||
| 欧州(ベルギー、 スイス、ドイツ、デンマーク、スペイン、フランス、イギリス、アイルランド、イタリア、オランダ、スウェーデン、トルコ、フィンランド) | EP4321216 (登録番号) | 2025/12/10 | 2039/10/2 |
このような状況のもと、ナンブランラトに関しては事業の独占性を一層強化するため、特許の強化・延長に取り組んでおります。新しい特許が成立した場合、該当領域の事業において、独占期間の5年以上の延長が目指せることになり、より高い金額でのライセンス契約、長期間のロイヤルティ収入が期待できます。但し、現時点においてナンブランラト特許の強化・延長については不確定であり、既存特許に依存した事業化を進めなければならない可能性もあります。
当社が保有又はライセンスを受けている特許に対しては、将来的に無効等の主張や訴訟の提起がなされる可能性を完全に排除することはできません。これらが認められた場合には、当社の競争優位性や研究開発活動に支障を来し、経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、各開発パイプラインに関連する用途特許等を更に模索すると同時に、ナンブランラトやJPH034に続くLAT1阻害剤の創薬研究にも取り組んでおり、知的財産ポートフォリオの強化による事業リスク低減を目指しております。そのような活動の一環として、当社は2025年6月に複数の創薬研究者を採用するとともに、外部の専門機関との連携体制を構築しております。これにより、特許の有効性や権利範囲を定期的に検証・管理しつつ、当社が想定する特許の成立に向けて全力で取り組んでおります。
※用途特許とは、既知の物質や技術に対して新しい用途・適応を見出したことを保護する特許で、医薬品分野では既存成分の新しい治療効果を独占的に利用できる権利を与えるものです。
② 開発競合リスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
LAT1特異的阻害剤として世界で初めてヒトに投与され、臨床試験で効果を示したナンブランラトのLAT1との複合体結晶構造が公開されており、その結晶構造を基に、新規LAT1選択的阻害剤を目指して新たに他社が参入もしくは更に研究を進めてくる可能性が考えられます。各疾患に対するLAT1阻害剤の有効性は人体での薬物動態にも依存するため、必ずしも他社の新規LAT1阻害剤が当社の狙う疾患で競合するとは限りません。しかしながら、競合するLAT1阻害剤を他社が開発し、当社の狙う疾患と同じ領域での開発が進んだ場合には、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、多発性硬化症などの中枢性の炎症疾患においてはLAT1阻害剤全体をカバーする包括的な用途特許についてGeorgetown大学より独占的通常実施権を取得し、Best-in-ClassのLAT1阻害剤の開発を進めると同時に、疾患ポートフォリオの多様化を進めることで競合との差別化を図っております。
なお、現時点において当社が認識している限りにおいてLAT1阻害剤として臨床開発を開始しているのは当社のナンブランラトとJPH034のみです。
LAT1が関連する開発品・製品(2025年12月時点の各社公表資料等に基づく当社調査)
| 開発品・製品名 | 開発品・製品の概要 | 当社のLAT1阻害剤との競合性 |
| TLX101 | LAT1を介し細胞内へ取り込まれるが、放射性核種※1の殺細胞効果※2に依存し抗腫瘍効果を発揮するものです。 | いずれもLAT1を介した細胞内取り込み後、LAT1機能阻害以外のメカニズムで殺細胞的に作用します。 抗がん作用として、作用メカニズムや副作用の考え方、利便性も異なるアプローチであり、直接の競合性は低いものと考えられます。 また、自己免疫疾患など、殺細胞効果が好ましくない疾患では競合しません。 |
| Steboronine | LAT1を介したホウ素キャリア※3の細胞内取り込み後、中性子照射※4により殺細胞効果を発揮します。中性子照射部位を厳密に計算するため、局所使用のみが承認されております。 | |
| QBS72S | LAT1発現細胞内へ優位に取り込まれますが、殺細胞効果や薬理プロファイルは従来型アルキル化薬※5と考えられます。 | |
| 国内のベンチャーが開発するLAT1阻害剤 | LAT1タンパクとの結合情報が中国の研究チームから発表されており、ナンブランラトと類似の基質競合型阻害剤であると捉えられます。 In Vitro 薬効や薬物動態プロファイルなどは、スイスの研究チームが近しい類似体として報告しており、当該ベンチャーの開発化合物のプロファイルと近い可能性があります。 現時点で、出願特許は審査請求中です。 | 公知の情報から、当社開発品二剤のプロファイルを踏まえた上で、現対象疾患での競合性は極めて低いものと考えられます。 また、当社次世代LAT1阻害剤シリーズにおいても、その構造差異や薬物動態・曝露プロファイルから、近い将来に直接的な競合に至る可能性は限定的であると考えられます。また、先行二剤で獲得した臨床移行経験(動物→ヒト)、臨床経験、当局対応におけるナレッジを活かすことにより、差別化は十分可能と考えられます。 |
※特許出願後約18か月間は原則非公開であるため、潜在的な競合出願や開発動向の把握には限界があり、上記に記載のない未知の競合リスクの存在は否定できません。
注記
| 番号 | 解説 |
| ※1 | 放射性核種:放射性核種とは、不安定な原子核を持ち、自然に放射線を放出しながら別の元素に変化していく物質のことです。医薬分野では、この性質を活用し、病気の診断やがんの治療に応用されております。診断では体内に投与して放射線の分布を画像化し、治療では標的とするがん細胞に集積させて放射線で破壊します。これにより、正常組織への影響を抑えた高精度な診断・治療が可能となります。 |
| ※2 | 殺細胞効果:放射性核種は、放出する放射線によって細胞内のDNAや重要な分子を損傷させ、細胞の機能を失わせたり死滅させたりする作用を持ちます。これを殺細胞効果と呼びます。 |
| ※3 | ホウ素キャリア:がん細胞にホウ素(Boron)を選択的に運ぶための化合物です。主にホウ素中性子捕捉療法(BNCT:Boron Neutron Capture Therapy)で使用されます。BNCTでは、ホウ素を含む薬剤を体内に投与し、がん細胞に集積させた後、中性子を照射することでホウ素原子が核反応を起こし、強力な放射線を発生させてがん細胞を破壊します。 |
| ※4 | 中性子照射:電荷を持たない中性子を生体に照射する技術で、がん治療などに利用されます。特にホウ素中性子捕捉療法(BNCT)では、がん細胞に取り込まれたホウ素に中性子を当てることで核反応を起こし、がん細胞を選択的に破壊します。正常組織への影響を抑えた高精度な治療法です。 |
| ※5 | アルキル化薬:DNAの構造に化学的な変化(アルキル化)を起こすことで、細胞の増殖を抑えたり死滅させたりする抗がん剤の一種。DNAが損傷すると細胞は正常に分裂できなくなるため、特にがん細胞のように活発に増殖する細胞に対して効果を発揮します。 |
V. 組織・オペレーション・外部環境
① 重要な契約等に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の経営上の重要な契約等は、「第2 事業の状況 5 重要な契約等」に記載の通りです。当社は、当該契約の相手先との間で円滑なコミュニケーション体制を構築しており、現時点において、契約の遂行及び継続に支障をきたす重大な事象は認識しておりません。
しかしながら、事業環境の変化、契約の相手方の方針変更又は経営状態の悪化等により、当該契約が期間満了、解除その他の理由により終了する、当社に不利な条件変更が行われる、又は契約の履行に支障が生じる可能性があります。また、当該契約の終了等が生じた場合には、代替先の確保及び切替えに相応の時間及び費用を要し、研究開発又は事業運営に遅延等が生じる可能性があります。これらの結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 大原薬品工業株式会社への依存に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、2019年に大原薬品工業株式会社とナンブランラトに関するライセンス及び共同開発契約を締結しました。グローバル第3相臨床試験完了後、国内では、大原薬品工業株式会社が承認申請を行い、販売を開始する予定です。当社は大原薬品工業株式会社に対し、開発に必要なサポートを行い開発の促進を行ってまいりますが、薬事申請、承認後の営業・マーケティングやオペレーションは大原薬品工業株式会社に依存しており、同社内でナンブランラトの優先度が下がる等の理由で販売力に影響が出る可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、大原薬品工業株式会社との関係性の強化を進めると同時に、上市後のマーケティングにおいてもグローバルとの連携により同社に対して十分なサポートを提供していく予定です。
③ 製造委託先への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:大)
当社は国内外のCMO※等の企業に治験薬等の製造を委託しております。これらの企業は、多くの大手製薬企業等に対して医薬品製造の専門的なサービスを提供する実績が豊富な委託先であり、当社での監査等も実施しており、リスクは高くはありません。しかし、第三者機関であるため、その法令等や製造スケジュールの遵守を完全に担保することはできず、これらの委託先の状況によって、当社の臨床試験や販売が影響を受ける可能性があります。特に、製造委託先に法令遵守不備等の指摘が入り、製造を停止せざるを得ない状況に陥った場合には、影響が大きくなる可能性があります。そのような事態にならないように、CMOの選定においては、複数の候補CMOを十分比較の上、リスクを含めて決定しております。本リスクを回避するために、バックアップとなるサプライヤーに対して、並行して製造委託を行うことも考えられますが、バックアップが必要となる事態に至る可能性に対して費用負担が大きく、現在の財務状況においては現実的ではありません。従いまして、現段階では、現CMOを代替できる可能性のあるCMO候補をバックアップとして選定し、良好な関係を維持するに留めております。
なお、現在進行中・準備中の臨床試験に用いる製剤については既に製造が完了しております。
※ CMOとはContract Manufacturing Organizationの略であり、製薬会社などから、医薬品の製造を受託・代行する企業を指します。
④ 臨床試験委託先への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は臨床試験の実施を国内外のCRO等の企業に委託しております。製造委託先と同様に、これらの企業は、多くの大手製薬企業等から臨床試験業務を受託する実績が豊富な委託先であり、リスクは高くはありません。しかし、同様に法令等やスケジュール遵守を完全には担保できず、当社の臨床試験のスケジュールが影響を受ける可能性があります。また、一旦臨床試験が開始されると、委託先に問題が生じた場合にも、臨床試験途中で別のCROに切り替えることは非常に困難であり、確実にやり遂げられる企業の選定が重要となります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、CROへの委託前の実績評価等を徹底するとともに、委託後のモニタリング体制の整備・強化に努めております。
⑤ 共同研究機関への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社は、胆道がんや多発性硬化症、大腸がん、それらに次ぐ適応症におけるLAT1阻害剤の研究開発において、ノウハウや患者プール等を有する国内外の研究機関等と共同研究を行っております。それらの共同研究先は代替不可能な資産を持っていることが多く、当社が制御し得ない何等かの事情により共同研究が中断・中止・遅延となった場合には、当社開発医薬品の研究開発、事業計画に影響を与える可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、各研究機関との関係構築を図るとともに、複数の研究機関とのネットワーク構築や、社内ノウハウの蓄積、プロジェクトマネジメント体制の強化等にも継続的に取り組んでおります。
⑥ 人材の確保・育成等に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業は、その大半が医薬品開発に関する専門性を有する限られた人材に依存しており、かかる専門性を有する人材の獲得とOJT等を通じた人材育成に努めております。
しかしながら、必要な人材の確保ができない場合、適切な人材育成が図れない場合、又は人材が社外流出した場合には、当社の業務遂行上の支障が生じ、又は事業拡大の制約要因となり事業計画が影響を受けることとなります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、専門性の高い人材紹介会社の活用や、現社員・役員からの推薦を通じた採用活動を積極的に行っております。また、魅力的なストック・オプション制度を導入することで、優秀な人材の確保・定着を促進しております。加えて、事業のグローバルな成長も優秀な人材を惹きつける大きな要因の一つです。当社では、事業の進捗を着実に推進するとともに、その成果を対外的に積極的に発信しております。
⑦ 特定人物への依存について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
代表取締役社長である吉武益広は、当社の最高経営責任者として、当社の経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな価値を提供しております。このように当面の間は吉武益広をはじめとする特定の人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況のなかで、当該特定人物が何らかの理由により当社の役職員としての地位を喪失し、又は当社の業務を継続することが困難になった場合には、当社の研究開発等に重大な支障が生じるほか、当社の事業戦略や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、会社の経営メンバーとなり得る人材の探索や社員育成を進めております。
⑧ 小規模組織について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社は、監査等委員でない取締役3名、監査等委員3名、及び従業員18名(参与2名含む、2026年1月31日時点、派遣社員を除く)による小規模な組織体制であり、現在の内部管理体制もこの組織規模に応じた水準となっております。
今後、当社のパイプラインの進捗や拡大、海外展開を含む事業の進展により、業容が拡大していくことが見込まれる中で、それに伴い内部統制・リスク管理・コンプライアンスなど、内部管理体制の一層の強化・整備が求められる局面が生じる可能性があります。これに対応するため、人員の拡充を含む体制の強化、業務フローの見直し・整備、外部専門家の活用などを含む複数の対応策を段階的に実施する方針です。
しかしながら、重要な役職員による職務遂行が困難となった場合や、事業の拡大に応じて必要となる人材を適切なタイミングで確保できない場合には、内部管理体制の構築・運営に支障をきたし、業務遂行や法令遵守、さらには財務報告の正確性等に影響を及ぼし、当社の事業、経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
⑨ 情報漏洩に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
事業に関する機密情報を保持しており、これらの情報が予期せぬ事態により流出する可能性は存在し、このような事態が生じた場合、社会的信用の失墜を招き、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社は、情報漏洩リスクを軽減するため、必要に応じて取引先等との間で守秘義務等を定めた契約を締結するとともに、個別の事情に応じた情報開示を行うなど、厳重な情報管理に努めております。また、情報セキュリティ管理規程を定め、これを基に情報セキュリティの維持・管理に努めております。
⑩ 職務発明に対する対価支払に関するリスク(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社では、従業員が職務発明により行った発明について規程に基づき対価を支払う制度を整備しておりますが、当該規程の策定・開示・従業員との協議の手続が不十分と認められた場合、特許法第35条第5項に基づき、裁判所が相当対価を高額に算定する可能性があります。これにより、当社の経営成績及び財政状態に重大な影響を及ぼすリスクがあります。
当社では当該リスクに対して、新たに職務発明管理規程を現状の当社に即したものに改定しており、またそのような事態が生じた場合は、法令を遵守しつつ適切な対応を行うことにより影響を最小限にとどめるよう努めてまいります。
⑪ ストック・オプション行使による株式価値の希薄化に関するリスク(発生可能性:大、発生時期:各新株予約権発行後から10年の間、影響度:小)
当社では、取締役(監査等委員を含む)、従業員、ならびに社外協力者に対するインセンティブ付与及び人材の確保・定着を目的として、ストック・オプションの付与を行っております。また、今後においても人材リテンションや優秀人材の採用促進等の観点から、ストック・オプションやその他株式報酬制度を導入・拡充する可能性があります。
これらの株式報酬制度は、当社の中長期的な成長に資する一方で、実際に株式が交付された場合には、発行済株式数の増加に伴い、当社の株式価値に希薄化が生じる可能性があります。
当社はこうしたリスクを認識の上で、付与対象者の明確化や数量管理の徹底、適切なガバナンスのもとでの制度運用に努めております。
VI. 法務・制度・その他
① 薬事関連法規について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医薬品業界における研究、開発、製造及び販売の各段階は、各国の薬事法及び関連法規により厳格に規制されております。日本においては、薬機法(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)に基づき、非臨床試験ではGLP(Good Laboratory Practice)、治験薬製造ではGMP(Good Manufacturing Practice)、臨床試験ではGCP(Good Clinical Practice)の基準を遵守し、承認を受けた上で製造販売を行う必要があります。
当社では、現在保有する各開発パイプラインにおいて、それぞれの規制に適合した体制を整えた上で、計画的に事業を進めております。しかし、各国の薬事法や関連制度は定期的に改定が行われ、新たなガイドラインの発出や要件の追加がなされる可能性があります。これにより、従来通りの開発方針やデータ構成では承認要件を満たさず、追加的な試験や計画変更が必要となるリスクも想定されます。
また、制度変更に適切に対応できなかった場合や、対応に多大な時間・費用を要する場合には、承認の取得時期が遅延し、当社の事業計画、経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、米国FDAや日本のPMDA(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)をはじめとする各国の規制当局や外部専門家との継続的な事前相談を行い、最新の規制要件を踏まえた計画立案及び柔軟な開発運営を行っております。また、社内体制整備や外部アドバイザーとの連携を通じて、法規制への迅速な対応力を高めてまいります。
② 医療費抑制策に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医療用医薬品の価格は各国の医療行政における薬価規制の影響を受けており、世界的な医療費抑制の動向の中、薬価改定を含めた医療制度改革の施策が行われております。かかる動向を受けて、今後上市を目指す当社の医薬品の薬価が想定を下回る可能性があり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、薬価が下がりにくい希少疾患やアンメット・メディカル・ニーズが高い疾患領域を含めて、開発対象とする疾患を広げてリスク分散を図っております。
③ 各国の政策変更に関するリスク(発生可能性:中、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
グローバルに医薬品開発を展開する当社の事業活動は、各国の政策環境の変化により重大な影響を受ける可能性があります。特に、米国における輸入関税の改定や各国による対抗措置など、急激な政策変更が生じた場合には、研究開発コストの増加を招き、当社の経営成績及び財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社といたしましては、各国の政策変更が当社事業に及ぼす影響を注視し、最新の情報を適時に把握・分析することにより、リスク低減に努めてまいります。
④ 自然災害等の発生に関する不可抗力について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
当社の事業活動の中心となる人員が首都圏に集中しております。また研究開発業務及び臨床試験においては、国内外の企業や施設に委託しております。
これらの拠点や委託先が所在する地域において、地震や風水害等の大規模自然災害、または新型感染症の流行といった不可抗力的事象が発生した場合、施設・設備の損壊や機能停止、関係者の移動・勤務制限等により、当社の研究開発活動に遅延・停滞が生じる可能性があります。また、そのような不可抗力により当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
このような事象が発生した場合への対応として、在宅勤務制度の導入、重要な情報資産をクラウド上に保存し必要なバックアップを取る等の対応を実施し、また、委託先の多様化等を通じて、リスク分散と被害最小化に努めております。
⑤ 副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
医薬品の臨床試験実施に際し、薬剤による副作用などに伴う賠償問題が発生するリスクがあります。当社は、損害賠償保険など適切な保険に加入することによって、このような事態が発生した場合の財政的負担を最小限にするべく対応しております。しかしながら、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性は否定できず、その場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。
また、医薬品の開発及び製造には、製造物責任賠償のリスクが内在します。当社は将来、開発したいずれかの医薬品が健康被害を引き起こし、または臨床試験、製造、営業もしくは販売において不適当な点が発見され、その結果、当社製品に欠陥が認められた場合には、製造物責任を負い、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす場合があります。また、製造物責任賠償請求がなされることによるイメージ低下により、当社及び当社の医薬品に対する信頼が損なわれ、当社の事業に影響を与える可能性があります。
当社ではこうしたリスクに対応するため、品質管理体制の確保を通じて、安全性と製品責任リスクの低減に努めております。また、重大な製造物責任が生じた場合の財政的損失を最小限に抑えるため、保険に加入し、リスクの程度に応じて補償範囲の見直しも適宜行ってまいります。さらに、健康被害や品質問題が発生した場合には、速やかに情報を開示し、関係当局や医療関係者、株主等への説明責任を果たすための体制を整備し、これにより、レピュテーションリスクの最小化と、ステークホルダーとの信頼関係維持に努めてまいります。
⑥ 配当政策について(発生可能性:小、発生時期:特定時期無し、影響度:小)
当社の事業は、研究開発を中心とした多額の先行投資を必要とし、また投資回収までの期間が長期に及ぶという事業特性を有しております。このため、創業以来、株主の皆様に対して剰余金の配当を実施しておりません。
しかしながら、当社は株主への利益還元を重要な経営課題の一つと認識しており、配当の実施については、今後の事業成長の状況、研究開発への投資計画、ならびに財務状況等を総合的に勘案の上、内部留保の水準を踏まえて判断してまいります。
現時点においては、繰越利益剰余金がマイナスであるため、当面の間は無配を継続する方針です。この方針により、短期的には株主への配当が行われないことから、株価の下落や一部株主からの評価低下といったリスクが存在しますが、当社は中長期的な企業価値向上をもって株主への利益貢献を果たす方針です。
⑦ ベンチャーキャピタル等による当社株式売却が及ぼすリスク(発生可能性:大、発生時期:特定時期無し、影響度:中)
本書提出日時点において、当社の発行済株式総数に対して、ベンチャーキャピタルやその他の投資ファンド、及びこれらが組成する投資事業有限責任組合等(以下「投資ファンド」)が保有する株式は、全体の66%を占めております。
これらのうち、保有株数の多い株主を中心に長期保有の方針を表明されている投資ファンドはおりますが、当社の株式公開後、これら投資ファンドが保有株式を市場において売却する可能性があり、その場合、市場における需給バランスが一時的に崩れることで、当社株式の市場価格が下落する可能性は否定できません。
当社では株主との建設的な関係を維持し、株式の安定的な保有とロックアップによる売却タイミングの調整、ならびに事業の進捗状況の適時開示を通じて、投資家の信頼維持と当社の適切な評価の反映に努めてまいります。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
