有価証券報告書-第7期(平成29年1月1日-平成29年12月31日)

文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。
(1)会社の経営の基本方針
当社は『「生きる」を増やす。爆発的に。』というミッションを掲げ、iPS細胞等の優れた幹細胞技術をもって、世界中の難治性疾患の罹患者に対して新たな治療法による治癒と希望を届けるべく、当社が強みを有する眼疾患領域に限らず、眼疾患以外の疾患をも視野に入れて、『iPSC再生医薬品を活用し、世界中の患者さんに治癒と希望を届ける。世界中に承認販売まで自社で行う体制を構築し、全ての人からRespectを受けるバイオ企業を確立する。』というビジョンに沿って、研究開発から製造販売承認の取得、製造・販売までを自社、関係会社及び提携会社において実現する体制の確立を目指し、事業を進めております。
(2)目標とする経営指標
当社の体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野の研究開発推進には、多額の開発資金が必要となるため、当該製品が上市されるまでは研究開発費を中心に先行投資が続くものと想定しております。したがって現段階においては、共同開発先からのマイルストン収入等により財務の安定化を図りつつ、早期の製品の上市を目指し、開発計画の着実な進捗、収益見込みが早く既存のパイプラインとの相乗効果の見込まれる新規シーズの導入並びに他社との提携・M&Aなどによるパイプラインの充実に目標を置き、事業を推進してまいります。
(3)中長期的な会社の経営戦略
当社は上記(1)記載のミッション・ビジョンを実現するため
①短期戦略:3年程で日本国内において、承認の目途が立つ開発パイプラインであり、当社の経営基盤強化(収益体制、製造研究開発販売体制)に資する開発品
②長期戦略:世界でデファクトスタンダードの地位を築く革新的基盤技術
という事業拡大戦略に基づき、①で得られたノウハウ・収益を②へ戦略的に投資し、持続的かつ爆発的な成長を果たすという、ハイブリッド戦略を推し進めております。
まずは、短期戦略に基づき2016年に導入した、体性幹細胞再生医薬品分野におけるパイプラインHLCM051の早期承認を目指し、現在第Ⅱ/Ⅲ相試験を実施中であります。
一方、長期戦略の柱であるiPSC再生医薬品の実用化にむけては、第一に国内の加齢黄斑変性に対する治療法の承認取得に向けて開発を推進します。RPE細胞の海外展開においては、製造方法の確立を自社で継続して進めるとともに、アライアンス先であるパートナーを決定し、治験準備を本格化させる方針です。また、当社が臓器作製の分野における「世界でデファクトスタンダードの地位を築くことのできる革新的な基盤技術」になりうると考えている、臓器原基を用いた再生医療等製品(3次元臓器)においては、共同研究開発先の横浜市立大学が準備を進めている平成31年度開始予定の臨床研究に向けて、共同研究を進めるとともに、臓器ごとにパートナー企業との事業連携を積極的に検討していきます。さらには、免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞の開発を目指しユニバーサルセル社との共同研究を推進するなど、再生医療の実用化に向けて必要な革新的な基盤技術の獲得を目指してまいります。
このような既存パイプラインの推進に加えて、アンメットメディカルニーズの高い適応疾患領域であって早期の収益化の可能性がある、短期戦略に基づいたシーズの導入、あるいは長期戦略に基づき、再生医療の将来においてデファクトスタンダードとなりうる基盤技術の導入、及びそういった技術やシーズを保有する企業への投資を通じた提携等を検討してまいります。
当社は、患者さんのアンメットメディカルニーズの高い適応疾患領域における複数かつ多層的なパイプライン戦略により、リスク低減を行い、企業価値の向上を目指します。
(4)会社の対処すべき課題
再生医療業界においては、iPS細胞等に関する新しい発見が重ねられており、目覚ましい技術の進展が見られます。そのような中、グローバル規模の製薬企業も再生・細胞医療に新たな可能性を見出し、企業買収などによって参入を図っています。当社を取り巻く経営環境は、競争が激化しつつあると言えます。さらに、医薬品の開発には様々な規制をクリアして承認を得るための多額の資金及び長期にわたる開発期間が必要となるのが一般的です。
このような経営環境の中、当社は、体性幹細胞/iPSC再生医薬品に関して、これまでの医薬品産業と異なる新しい産業として成長する可能性があり、かつ、これまで適切な治療法がなかった多くの疾患への適用が可能であると判断しています。
当社は、将来的には製薬企業として研究開発、製造から販売まで全てを自社で行う体制の構築を目指して、アンメットメディカルニーズを満たす最適なテクノロジーによる開発を進めてまいります。
(1)既存パイプラインの開発推進について
① iPSC再生医薬品HLCR011の国内治験の推進について
日本国内における滲出(ウェット)型加齢黄斑変性を対象としたiPSC再生医薬品HLCR011の開発については、共同開発のパートナーである大日本住友製薬とともに、他家iPS細胞由来RPE細胞を懸濁液とした再生医療等製品として、法改正で新設された早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認の取得を想定して開発を進めております。この制度を利用した場合、治験製品の製造時には、承認申請を見据えた製造管理及び品質管理に関する基準であるGCTP省令に対応(準拠)しておく必要があります。このため、当社は、治験製品の製造時点までに適切な基準に対応した設備及び組織体制を整えておく必要があります。国内のRPE細胞製品の製造や承認後の医療機関への販売促進活動に関しては大日本住友製薬と当社の合弁会社であるサイレジェンに委託する考えであり、当社とサイレジェンとのスムーズな連携が課題と考えております。
② iPSC再生医薬品HLCR012の米国及び欧州での治験の推進について
米国及び欧州においては、日本のような条件及び期限付承認制度は設けられておりません。このため、米国及び欧州における萎縮(ドライ)型加齢黄斑変性を対象としたiPSC再生医薬品HLCR012の開発については、まずは、第Ⅰ/第Ⅱ相試験を開始し、安全性と有効性の確認をしていくことになります。当社は、米国及び欧州での治験に用いる治験製品製造の準備を進めておりますが、早期にパートナーを決定し、本格的な開発を進めることが課題と考えております。
③ iPSC再生医薬品HLCL041の日本における開発
当社は眼疾患の領域に加えて、アンメットメディカルニーズの高い他の領域におけるパイプラインの拡充にも積極的に取り組んでいます。具体的な取組みの一例目が、臓器のもとになる臓器原基を人為的に創出する新規の細胞培養操作技術を用いた機能的なヒト臓器の作製です。この技術の実用化に向け、当社は代謝性肝疾患を対象とした再生医療等製品を開発するべく横浜市立大学との共同研究を推進しています。同製品の開発にあたっては、ヒトへの移植が可能なヒト肝臓原基の大量製造方法の構築、さらに作製されたヒト肝臓原基の評価方法や移植方法等を検討し、再生医療等製品として最適なプロトコルを確立することが課題と考えております。
④ 体性幹細胞再生医薬品HLCM051の国内治験の推進について
国内における脳梗塞急性期を対象疾患としたパイプラインHLCM051については、法改正で新設された早期承認制度に基づいた承認の取得の可能性を想定し、第Ⅱ/Ⅲ相試験を実施しております。治験実施施設等と連携し、本治験を確実に実施することが課題と考えております。
(2)開発におけるアライアンス体制の強化について
当社は『「生きる」を増やす。爆発的に。』というミッションの下、患者さんのアンメットメディカルニーズが高い疾患領域における臨床パイプラインを導入し、実用化を加速させるため、新規技術・ノウハウを国内外の公的研究機関や企業等から積極的に獲得すべく、国際的な情報ネットワークの一層の強化が必要と考えております。