#1 事業等のリスク: (1) 継続企業の前提に関する重要事象等
当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社は引き続き9期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、10期目以降もMDL-101に加えてMDL-201やMDL-103など複数のパイプラインについて研究開発を行っていきます。当社の人的リソースとしては外部機関との連携によりMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。
2025/08/14 15:30
#2 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析（連結）: これまで着実に開発を進めてきたMDL-101に加えて、プラットフォームを共有し、さらに大きな患者ポピュレーションにアプローチしうるMDL-201やMDL-103における成果は、企業価値をさらに飛躍させる機会であると当社は考えています。そこで追加の資金調達を行うことによりMDL-101の前臨床試験と臨床PoCを中心とした開発において、前回調達から差異の生じた開発資金、MDL-201およびMDL-103の開発を推進させるための資金、さらに事業運営資金の手当を行うと考え、第1回無担保普通社債、第17回新株予約権(行使価額修正条項付)による資金調達を決定しております。
この結果、当中間連結会計期間の業績は、営業損失1,031,954千円(前中間連結会計期間は営業損失838,956千円)、経常損失1,019,197千円(前中間連結会計期間は経常損失780,152千円)、親会社株主に帰属する中間純損失1,020,456千円(前中間連結会計期間は親会社株主に帰属する中間純損失780,946千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
2025/08/14 15:30
#3 重要事象等の内容、分析及び対応策、事業等のリスク（連結）: 続企業の前提に関する重要事象等
当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社は引き続き9期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、10期目以降もMDL-101に加えてMDL-201やMDL-103など複数のパイプラインについて研究開発を行っていきます。当社の人的リソースとしては外部機関との連携によりMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。
2025/08/14 15:30