有価証券報告書-第23期(2025/01/01-2025/12/31)
有報資料
以下の記載のうち将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において、当社グループが判断したものであります。
(1) 経営方針・経営戦略
当社は、創薬事業においては、アンメット・メディカル・ニーズの高い未だ有効な治療方法が確立されていない疾患を中心に、特にがん、免疫・炎症疾患を重点領域として画期的な新薬の開発を目指して研究開発に取り組み、また、創薬支援事業においては、新たなキナーゼ阻害薬(*)創製のための製品・サービスを製薬企業等へ提供するため、営業活動に取り組んでおります。創薬事業は、当社の研究部門が創製した医薬品候補化合物の知的財産権に基づく開発・商業化の権利を製薬会社等に導出(ライセンスアウト)し、その対価として契約一時金、一定の開発段階を達成した際のマイルストーンペイメント収入、新薬の上市後の売上高に応じた販売マイルストーンやロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルです。また、創薬支援事業は高品質なキナーゼタンパク質製品や正確なプロファイリング(*)・スクリーニングサービス(*)を製薬企業などの研究所へ販売・提供することで、安定的な収入を獲得し、創薬事業における研究開発のスピードアップに寄与しています。
① 創薬事業
当社の創薬研究は、アンメット・メディカル・ニーズが高いがんおよび免疫・炎症疾患を重点領域としており、有望創薬プログラムへ研究リソースを重点的に投入し、創薬の成功確率の向上と研究期間の短縮に努めながら、当社が培ってきたキナーゼ(*)に関する創薬基盤技術などを利用して、新規性の高い画期的な医薬品候補化合物の創出を目指しています。当社の創薬事業は、製薬企業出身者が中心となって、当社のコア技術であるキナーゼ創薬基盤技術を中心に、様々な創薬標的に対する低分子医薬品の創薬研究を実施しており、次々と独自の新たなパイプラインを生み出すことができることが大きな特長となっています。また、大学等アカデミアとの共同研究も積極的に推進し、新しいコア技術の開発や新規創薬テーマの発掘のための研究を行なっています。
当社は、がん領域については最大臨床試験のフェーズ2まで、それ以外の疾患についてはフェーズ1または前臨床試験までのいずれかの段階で当社の創薬プログラムを製薬企業等に導出することを基本方針としております。導出契約は、導出時の研究開発のステージが高くなるほど収益性が高くなることが見込まれますが、その反面、導出に至るまでの開発リスクは高まり、必要な研究開発費は多額になります。反対に、前臨床段階など早期に導出することを想定した場合、ヒトに対する臨床データがなく、臨床開発リスクが考慮されるために、導出先製薬企業等から獲得する収益は低くなる可能性があります。当社が創出した医薬品候補化合物が臨床試験を経て上市する成功確率を高めるためには、臨床開発段階のパイプラインを複数保有することが重要です。当社は、自社で臨床試験を実施し、創薬パイプラインの価値を最大限に高めたうえで導出することを中期的な経営の基本方針として掲げていますが、競合状況や導出先製薬企業との頻回な面談による情報収集により、当社にとって最大価値を生み出せるよう戦略的かつ臨機応変に導出交渉に取り組んでまいります。
以上の方針に基づき活動した結果、これまでに複数の製薬企業(ジョンソン・エンド・ジョンソン社、シエラ社、ギリアド社、バイオノバ社、フレッシュ・トラックス・セラピューティクス社)への導出を実現いたしました。
現在、当社は、臨床開発段階のパイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)の3つのパイプラインを保有しています。
CLL等の血液がんを対象疾患とするBTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763)については、現在、米国においてフェーズ1b試験を実施しています。現在までの臨床試験の途中結果及び非臨床試験の結果は、docirbrutinib(AS-1763)の高い安全性と幅広い薬剤耐性変異型BTKに対する効果を示唆しており、既存のBTK阻害薬に対して不耐(副作用により投与継続が困難な状態)の患者及び薬剤耐性の発生により既存のBTK阻害薬が効かなくなった患者の新たな治療の選択肢となることが期待されます。また、既存のBTK阻害薬市場は2024年時点で約120億ドル*(約1.8兆円、為替レート150円換算)に達しており、非常に大きな市場を形成していることから、docirbrutinib(AS-1763)は、3次治療での早期承認で、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、さらに2次治療、1次治療での承認の可能性も有していると考えております。着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。本剤については、現時点で、ライセンス契約締結後にパートナー(ライセンス先)によるフェーズ2試験の実施を想定しており、2026年中の契約締結を目指しています。
新規抗がん剤候補のCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141)については、最大フェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針ですが、治験を継続しながらパートナリング活動も行っていく方針です。本剤については、現在、国内において固形がん、血液がんを対象とするフェーズ1試験を実施しており、さらに、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬としてより効果が期待される3剤併用のフェーズ1b試験(医師主導治験)を計画しております。本フェーズ1b試験は、米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンター、白血病科のDr. Abhishek Maitiを責任医師とする医師主導治験(IIT)としての実施を目指しており、現在、Clinical Trial Agreement(CTA)の締結並びに試験開始に向けた準備を進めています。
また、探索段階にある創薬プログラムにつきましても、画期的な新薬創製を目指し、早期ステージアップを目指して研究を推進いたします。
② 創薬支援事業
当社の創薬支援事業は、当社の創薬基盤技術に基づくキナーゼ関連製品およびサービスの高い品質を強みとし、その創薬基盤技術を基にして顧客の要望に的確に応える学術サポートを通じて、世界的なシェアを拡大し、安定的な収益を獲得することを基本方針としています。この獲得した収益を創薬事業に投じることで研究開発のスピードアップに寄与することが、創薬支援事業の重要なミッションです。
地域別には、市場規模が大きくバイオベンチャーが次々誕生する北米での売上増、また、CROや製薬企業が成長し、底堅い市場が形成された中国での売上拡大が重要と考えており、引き続き注力してまいります。
製品別では、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有し、マーケットポテンシャルの高いビオチン化タンパク質の品ぞろえをさらに強化してまいります。また、2025年下半期には、顧客の利便性向上を目的として、タンパク質を用いた実験(アッセイ)に不可欠な試薬(アッセイバッファー、基質)の販売を開始するとともに、当社ホームページ上に、実験系の立ち上げをサポートする情報をまとめた「キナーゼアッセイサポートポータル」を公開しました。同ポータルは、日本語、英語に加え、著しく拡大した中国市場への訴求のため、中国語においても公開しており、今後さらに情報を拡充する予定です。これらの試薬及び情報を活用することで、顧客は限られたリソースの中でも、当社タンパク質製品を用いて、簡便かつ効率的に、かつ迅速に信頼性の高い実験系を構築することが可能となり、当社製品のさらなる利用促進が期待されます。
プロファイリング・サービスにおいては、再現性・正確性を備えた信頼性の高いデータを継続して提供することを方針としております。当社のみが提供している、信頼性の高いMobility Shift Assay System を用いたプロファイリングサービスに加え、顧客層の拡大を目指し、顧客ニーズの高いアッセイプラットフォームを用いたプロファイリングサービスの開発にも着手しています。さらに、近年では、信頼度の高いプロファイリングデータを創薬プロセス上必要とするAI創薬企業からの受注が売上に貢献しており、2025年末には新規案件を獲得しております。今後も引き続き、AI創薬企業からの受注拡大を目指してまいります。
また、タンパク質販売、プロファイリングサービスともに、顧客の多様なニーズに精度高く対応した特注製品の開発や特注試験の受注を積極的に行っています。特注タンパク質の開発からアッセイまで一貫したサービスの提供も行っており、キナーゼにおける高度な技術力を生かした高付加価値のサービスを提供しています。
また、プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを用いて細胞内でのキナーゼ阻害剤の作用を評価する受託試験サービスについても、継続して市場への浸透に取り組んでまいります。
これら新製品、サービスを顧客に積極的に提案するとともに、顧客ニーズに合致した新製品、サービスをさらに開発し提供することで売上の拡大に取り組んでまいります。
以上の取り組みを通して、創薬ベンチャーとして飛躍的な成長を実現し、当社の企業価値を高めていく方針です。
③ 目標とする経営指標
創薬支援事業については、安定的に収益を獲得する基盤事業として継続的な事業成長と収益基盤の拡大を図るため、売上高、営業利益率の改善を重要な経営指標としております。当連結会計年度においては、タンパク質販売は前年並みで推移したものの、前年に米国及び欧州の大口顧客において研究テーマやプロジェクトが進展したことに伴い需要が減少し、一昨年と比較すると低迷いたしました。また、プロファイリングサービスおよびセルベースアッセイサービスも低迷したことから、その結果、前年に引き続き、創薬支援事業において、営業損失を計上いたしました。
現在、利益率の高い内製の製品・サービスであるタンパク質販売やプロファイリングサービスを中心に売上拡大を図るべく、前項「②創薬支援事業」で示した取り組みを進めております。これにより、売上高の拡大、営業利益の確保および営業利益率の改善に取り組んでまいります。
創薬事業については、医薬品候補化合物の導出後の安定的な収益を獲得するまでに相応の期間を要するため、短期的な経営指標で業績評価を行うことは適切ではありません。研究開発中の創薬パイプラインの進捗、導出先からのマイルストーン収入、上市後のロイヤリティの安定的な獲得が中期的な目標となります。
(2) 対処すべき課題
当社は創薬ベンチャーとして、画期的な新薬を一日も早く世に送り出すことを目指して事業を行っております。当社の事業価値を拡大するために、創薬パイプラインの研究開発を着実に進め、導出に繋げることを最優先の課題と考えております。
現在、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)のフェーズ1臨床試験を実施しており、臨床試験関連費用を中心に多額の先行投資を必要としております。翌連結会計年度以降に必要となる臨床試験実施のための費用と今後の資金計画を検討した結果、翌連結会計年度以降に先行投資として実施する研究開発に必要な資金が当連結会計年度末時点の手許資金では十分でない可能性があることから、当連結会計年度末において継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象が存在していると判断しております。
当社は、当該状況を解消し、事業価値の拡大を目指して、以下の課題に取り組んでおります。
① 開発段階のパイプラインの臨床試験の推進並びにライセンス契約締結による導出一時金及びマイルストーン収入の獲得
当社は、開発段階の創薬パイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:CLLなどの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib (AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)を保有しております。
BTK阻害剤 docirbrutinib については、CLLを含む成熟B細胞腫瘍(血液がんの一種)の治療を目的として開発しており、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授 Nitin Jain医師を治験主導医師として、米国においてフェーズ1b試験を実施中です。
また、CDC7阻害剤 monzosertib については、固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がんを対象とするフェーズ1試験を日本で実施しており、さらに、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬としてより効果が期待される3剤併用のフェーズ1b試験(医師主導治験)を計画しております。本フェーズ1b試験は、米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンター、白血病科のDr. Abhishek Maitiを責任医師とする医師主導治験(IIT)としての実施を目指しており、現在、Clinical Trial Agreement(CTA)の締結並びに試験開始に向けた準備を進めています。
当社の事業価値を高めるために、これらの臨床試験を着実に進めていくことが最も重要であると認識しております。なかでも、docirbrutinibは、現在までの非臨床試験の結果及び臨床試験の途中結果において、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。docirbrutinibは、現時点で、ライセンス契約締結後にパートナー(ライセンス先)によるフェーズ2試験の実施を想定しており、2026年中の契約締結を目指しています。monzosertibについては、最大でフェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針です。
また、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、免疫・炎症疾患対象)については、フェーズ1試験を完了しており、フェーズ2試験以降はライセンス契約の締結または共同開発先との提携により実施することを目指して、パートナリング活動を推進しております。
当社は、これらのパイプラインについて新たなライセンス契約の締結に注力しており、導出一時金の獲得に努めてまいります。
② 創薬支援事業における営業キャッシュ・フローによる資金確保
創薬支援事業では、キナーゼに関する深い専門知識を生かした技術営業を中心に、品質の高い製品・サービスの訴求や既存顧客に対するきめ細やかなフォローを継続しています。また、新規顧客の発掘、獲得に注力しており、特に多くのメガファーマ、バイオベンチャーが集積している米国において、新規顧客へのリーチを重点的に進めています。さらに、当社製品・サービスの認知度向上および高品質であることの訴求を目的として、Webサイトや各種デジタルプラットフォームを活用した情報発信や、学会への積極的な参加などの広報活動を強化していく計画です。
製品別では、収益の主力であるタンパク質に関して、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有し、マーケットポテンシャルの高いビオチン化タンパク質の品ぞろえを強化しています。また、当社タンパク質製品の利用促進のため、顧客において、当社タンパク質製品を使用し迅速に信頼性の高い実験系の立ち上げを行うことができるように、実験に不可欠な試薬の販売を開始するとともに、当社ホームページ上に、実験系の立ち上げをサポートする情報をまとめた「キナーゼアッセイサポートポータル」を公開しました。同ポータルは、日本語、英語に加え、大規模に成長した中国市場への訴求のため、中国語においても公開しており、今後さらに情報の拡充を図る予定です。
プロファイリング・サービスにおいては、再現性・正確性を備えた信頼性の高いデータを継続して提供することを方針としております。当社のみが提供している、信頼性の高いMobility Shift Assay System を用いたプロファイリングサービスに加え、顧客層の拡大を目指し、顧客ニーズの高いアッセイプラットフォームを用いたプロファイリングサービスの開発にも着手しています。さらに、信頼性の高いプロファイリングデータはAI創薬において不可欠であり、大量の一括需要が見込まれることから、AI創薬企業からの受注拡大を目指してまいります。
さらに、タンパク質販売、プロファイリング・サービスともに、顧客の多様なニーズに精度高く対応した特注製品の開発や特注試験の受注を積極的に行っております。
以上のとおり、キナーゼに関する深い専門知識を生かし、品質の高いキナーゼ関連の製品サービスの訴求、きめ細やかな営業サポートを継続するとともに、新規顧客の獲得に注力し、売上の拡大に取り組み、資金確保に努めてまいります。
③ 新たな資金調達の実施
当社は、前述のとおり、パイプラインの導出による契約一時金の獲得および創薬支援事業による営業キャッシュ・フローによる資金確保に努めてまいります。さらに、先行投資として実施する研究開発は資金の状況を勘案しながら実施してまいります。
また、当社は、2026年1月29日に、以下の内容の無担保普通社債(以下「本社債」)、行使価額修正条項付新株予約権(以下「本新株予約権」)及び新株式(以下「本新株式」)の発行による資金調達(以下「本資金調達」)の実施を決議し、2026年2月17日に予定どおり本社債、本新株予約権および本新株式を発行いたしました。
2024年及び2025年においては、臨床開発費用に必要な資金を随時調達する方針のもと、第三者割当増資及び新株予約権付社債の割当により、小規模な資金調達を複数回実施いたしました。一方で、docirbrutinib(AS-1763)の臨床試験関連費用を中心に多額の投資が継続しており、2026年においても引き続きdocirbrutinib(AS-1763)及びmonzosertib(AS-0141)の開発費用を中心とした創薬研究開発に、継続的かつ安定した投資が必要です。また、当連結会計年度末において保有する現金及び預金は516百万円であり、今後の資金推移を考慮すると、財務基盤の強化を図る必要があると判断し、今般、大規模な資金調達を実施することといたしました。
本社債の概要
(注)本社債の償還には、本新株予約権の行使による調達金額を充当する予定です。
本新株予約権の概要
本新株式の概要
また、本資金調達に関する決議に併せて、第1回新株予約権付社債の買入消却(以下「本買入消却」)を決議しており、2026年2月17日に予定どおり本買入消却を実施いたしました。なお、本買入消却費用については、本社債の払込金額を充当しております。
本買入消却の内容
本社債、本新株予約権及び本新株式の発行並びに本買入消却の実施日(2026年2月17日)において、1,496百万円(本社債及び本新株予約権の発行価額の総額並びに本新株式の払込金額の総額から、本買入消却費用を控除後の金額)を実質的に調達し、当面の必要資金を確保いたしました。しかしながら、株価動向により本新株予約権による調達金額が想定を下回った場合には、docirbrutinibの臨床試験関連費用を中心に、多額の投資を必要としていることから、資金が不足する可能性があり、その場合には、必要に応じて新たな資金調達を検討してまいります。
以上のとおり、当社は上記課題に取り組みますが、現時点において、これらの取り組みによる資金流入は確定しているものを除き未確定であるため、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在するものと判断しております。
なお、連結財務諸表は継続企業を前提として作成しており、継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表に反映しておりません。
(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。
(1) 経営方針・経営戦略
当社は、創薬事業においては、アンメット・メディカル・ニーズの高い未だ有効な治療方法が確立されていない疾患を中心に、特にがん、免疫・炎症疾患を重点領域として画期的な新薬の開発を目指して研究開発に取り組み、また、創薬支援事業においては、新たなキナーゼ阻害薬(*)創製のための製品・サービスを製薬企業等へ提供するため、営業活動に取り組んでおります。創薬事業は、当社の研究部門が創製した医薬品候補化合物の知的財産権に基づく開発・商業化の権利を製薬会社等に導出(ライセンスアウト)し、その対価として契約一時金、一定の開発段階を達成した際のマイルストーンペイメント収入、新薬の上市後の売上高に応じた販売マイルストーンやロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルです。また、創薬支援事業は高品質なキナーゼタンパク質製品や正確なプロファイリング(*)・スクリーニングサービス(*)を製薬企業などの研究所へ販売・提供することで、安定的な収入を獲得し、創薬事業における研究開発のスピードアップに寄与しています。
① 創薬事業
当社の創薬研究は、アンメット・メディカル・ニーズが高いがんおよび免疫・炎症疾患を重点領域としており、有望創薬プログラムへ研究リソースを重点的に投入し、創薬の成功確率の向上と研究期間の短縮に努めながら、当社が培ってきたキナーゼ(*)に関する創薬基盤技術などを利用して、新規性の高い画期的な医薬品候補化合物の創出を目指しています。当社の創薬事業は、製薬企業出身者が中心となって、当社のコア技術であるキナーゼ創薬基盤技術を中心に、様々な創薬標的に対する低分子医薬品の創薬研究を実施しており、次々と独自の新たなパイプラインを生み出すことができることが大きな特長となっています。また、大学等アカデミアとの共同研究も積極的に推進し、新しいコア技術の開発や新規創薬テーマの発掘のための研究を行なっています。
当社は、がん領域については最大臨床試験のフェーズ2まで、それ以外の疾患についてはフェーズ1または前臨床試験までのいずれかの段階で当社の創薬プログラムを製薬企業等に導出することを基本方針としております。導出契約は、導出時の研究開発のステージが高くなるほど収益性が高くなることが見込まれますが、その反面、導出に至るまでの開発リスクは高まり、必要な研究開発費は多額になります。反対に、前臨床段階など早期に導出することを想定した場合、ヒトに対する臨床データがなく、臨床開発リスクが考慮されるために、導出先製薬企業等から獲得する収益は低くなる可能性があります。当社が創出した医薬品候補化合物が臨床試験を経て上市する成功確率を高めるためには、臨床開発段階のパイプラインを複数保有することが重要です。当社は、自社で臨床試験を実施し、創薬パイプラインの価値を最大限に高めたうえで導出することを中期的な経営の基本方針として掲げていますが、競合状況や導出先製薬企業との頻回な面談による情報収集により、当社にとって最大価値を生み出せるよう戦略的かつ臨機応変に導出交渉に取り組んでまいります。
以上の方針に基づき活動した結果、これまでに複数の製薬企業(ジョンソン・エンド・ジョンソン社、シエラ社、ギリアド社、バイオノバ社、フレッシュ・トラックス・セラピューティクス社)への導出を実現いたしました。
現在、当社は、臨床開発段階のパイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)の3つのパイプラインを保有しています。
CLL等の血液がんを対象疾患とするBTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763)については、現在、米国においてフェーズ1b試験を実施しています。現在までの臨床試験の途中結果及び非臨床試験の結果は、docirbrutinib(AS-1763)の高い安全性と幅広い薬剤耐性変異型BTKに対する効果を示唆しており、既存のBTK阻害薬に対して不耐(副作用により投与継続が困難な状態)の患者及び薬剤耐性の発生により既存のBTK阻害薬が効かなくなった患者の新たな治療の選択肢となることが期待されます。また、既存のBTK阻害薬市場は2024年時点で約120億ドル*(約1.8兆円、為替レート150円換算)に達しており、非常に大きな市場を形成していることから、docirbrutinib(AS-1763)は、3次治療での早期承認で、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、さらに2次治療、1次治療での承認の可能性も有していると考えております。着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。本剤については、現時点で、ライセンス契約締結後にパートナー(ライセンス先)によるフェーズ2試験の実施を想定しており、2026年中の契約締結を目指しています。
新規抗がん剤候補のCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141)については、最大フェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針ですが、治験を継続しながらパートナリング活動も行っていく方針です。本剤については、現在、国内において固形がん、血液がんを対象とするフェーズ1試験を実施しており、さらに、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬としてより効果が期待される3剤併用のフェーズ1b試験(医師主導治験)を計画しております。本フェーズ1b試験は、米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンター、白血病科のDr. Abhishek Maitiを責任医師とする医師主導治験(IIT)としての実施を目指しており、現在、Clinical Trial Agreement(CTA)の締結並びに試験開始に向けた準備を進めています。
また、探索段階にある創薬プログラムにつきましても、画期的な新薬創製を目指し、早期ステージアップを目指して研究を推進いたします。
② 創薬支援事業
当社の創薬支援事業は、当社の創薬基盤技術に基づくキナーゼ関連製品およびサービスの高い品質を強みとし、その創薬基盤技術を基にして顧客の要望に的確に応える学術サポートを通じて、世界的なシェアを拡大し、安定的な収益を獲得することを基本方針としています。この獲得した収益を創薬事業に投じることで研究開発のスピードアップに寄与することが、創薬支援事業の重要なミッションです。
地域別には、市場規模が大きくバイオベンチャーが次々誕生する北米での売上増、また、CROや製薬企業が成長し、底堅い市場が形成された中国での売上拡大が重要と考えており、引き続き注力してまいります。
製品別では、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有し、マーケットポテンシャルの高いビオチン化タンパク質の品ぞろえをさらに強化してまいります。また、2025年下半期には、顧客の利便性向上を目的として、タンパク質を用いた実験(アッセイ)に不可欠な試薬(アッセイバッファー、基質)の販売を開始するとともに、当社ホームページ上に、実験系の立ち上げをサポートする情報をまとめた「キナーゼアッセイサポートポータル」を公開しました。同ポータルは、日本語、英語に加え、著しく拡大した中国市場への訴求のため、中国語においても公開しており、今後さらに情報を拡充する予定です。これらの試薬及び情報を活用することで、顧客は限られたリソースの中でも、当社タンパク質製品を用いて、簡便かつ効率的に、かつ迅速に信頼性の高い実験系を構築することが可能となり、当社製品のさらなる利用促進が期待されます。
プロファイリング・サービスにおいては、再現性・正確性を備えた信頼性の高いデータを継続して提供することを方針としております。当社のみが提供している、信頼性の高いMobility Shift Assay System を用いたプロファイリングサービスに加え、顧客層の拡大を目指し、顧客ニーズの高いアッセイプラットフォームを用いたプロファイリングサービスの開発にも着手しています。さらに、近年では、信頼度の高いプロファイリングデータを創薬プロセス上必要とするAI創薬企業からの受注が売上に貢献しており、2025年末には新規案件を獲得しております。今後も引き続き、AI創薬企業からの受注拡大を目指してまいります。
また、タンパク質販売、プロファイリングサービスともに、顧客の多様なニーズに精度高く対応した特注製品の開発や特注試験の受注を積極的に行っています。特注タンパク質の開発からアッセイまで一貫したサービスの提供も行っており、キナーゼにおける高度な技術力を生かした高付加価値のサービスを提供しています。
また、プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを用いて細胞内でのキナーゼ阻害剤の作用を評価する受託試験サービスについても、継続して市場への浸透に取り組んでまいります。
これら新製品、サービスを顧客に積極的に提案するとともに、顧客ニーズに合致した新製品、サービスをさらに開発し提供することで売上の拡大に取り組んでまいります。
以上の取り組みを通して、創薬ベンチャーとして飛躍的な成長を実現し、当社の企業価値を高めていく方針です。
③ 目標とする経営指標
創薬支援事業については、安定的に収益を獲得する基盤事業として継続的な事業成長と収益基盤の拡大を図るため、売上高、営業利益率の改善を重要な経営指標としております。当連結会計年度においては、タンパク質販売は前年並みで推移したものの、前年に米国及び欧州の大口顧客において研究テーマやプロジェクトが進展したことに伴い需要が減少し、一昨年と比較すると低迷いたしました。また、プロファイリングサービスおよびセルベースアッセイサービスも低迷したことから、その結果、前年に引き続き、創薬支援事業において、営業損失を計上いたしました。
現在、利益率の高い内製の製品・サービスであるタンパク質販売やプロファイリングサービスを中心に売上拡大を図るべく、前項「②創薬支援事業」で示した取り組みを進めております。これにより、売上高の拡大、営業利益の確保および営業利益率の改善に取り組んでまいります。
創薬事業については、医薬品候補化合物の導出後の安定的な収益を獲得するまでに相応の期間を要するため、短期的な経営指標で業績評価を行うことは適切ではありません。研究開発中の創薬パイプラインの進捗、導出先からのマイルストーン収入、上市後のロイヤリティの安定的な獲得が中期的な目標となります。
(2) 対処すべき課題
当社は創薬ベンチャーとして、画期的な新薬を一日も早く世に送り出すことを目指して事業を行っております。当社の事業価値を拡大するために、創薬パイプラインの研究開発を着実に進め、導出に繋げることを最優先の課題と考えております。
現在、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)のフェーズ1臨床試験を実施しており、臨床試験関連費用を中心に多額の先行投資を必要としております。翌連結会計年度以降に必要となる臨床試験実施のための費用と今後の資金計画を検討した結果、翌連結会計年度以降に先行投資として実施する研究開発に必要な資金が当連結会計年度末時点の手許資金では十分でない可能性があることから、当連結会計年度末において継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような事象が存在していると判断しております。
当社は、当該状況を解消し、事業価値の拡大を目指して、以下の課題に取り組んでおります。
① 開発段階のパイプラインの臨床試験の推進並びにライセンス契約締結による導出一時金及びマイルストーン収入の獲得
当社は、開発段階の創薬パイプラインとして、BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763、対象疾患:CLLなどの血液がん)、BTK阻害剤 sofnobrutinib (AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)およびCDC7阻害剤monzosertib(AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)を保有しております。
BTK阻害剤 docirbrutinib については、CLLを含む成熟B細胞腫瘍(血液がんの一種)の治療を目的として開発しており、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授 Nitin Jain医師を治験主導医師として、米国においてフェーズ1b試験を実施中です。
また、CDC7阻害剤 monzosertib については、固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がんを対象とするフェーズ1試験を日本で実施しており、さらに、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬としてより効果が期待される3剤併用のフェーズ1b試験(医師主導治験)を計画しております。本フェーズ1b試験は、米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンター、白血病科のDr. Abhishek Maitiを責任医師とする医師主導治験(IIT)としての実施を目指しており、現在、Clinical Trial Agreement(CTA)の締結並びに試験開始に向けた準備を進めています。
当社の事業価値を高めるために、これらの臨床試験を着実に進めていくことが最も重要であると認識しております。なかでも、docirbrutinibは、現在までの非臨床試験の結果及び臨床試験の途中結果において、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。docirbrutinibは、現時点で、ライセンス契約締結後にパートナー(ライセンス先)によるフェーズ2試験の実施を想定しており、2026年中の契約締結を目指しています。monzosertibについては、最大でフェーズ2試験まで実施して有効性を確認したのちに導出する方針です。
また、BTK阻害剤 sofnobrutinib(AS-0871、免疫・炎症疾患対象)については、フェーズ1試験を完了しており、フェーズ2試験以降はライセンス契約の締結または共同開発先との提携により実施することを目指して、パートナリング活動を推進しております。
当社は、これらのパイプラインについて新たなライセンス契約の締結に注力しており、導出一時金の獲得に努めてまいります。
② 創薬支援事業における営業キャッシュ・フローによる資金確保
創薬支援事業では、キナーゼに関する深い専門知識を生かした技術営業を中心に、品質の高い製品・サービスの訴求や既存顧客に対するきめ細やかなフォローを継続しています。また、新規顧客の発掘、獲得に注力しており、特に多くのメガファーマ、バイオベンチャーが集積している米国において、新規顧客へのリーチを重点的に進めています。さらに、当社製品・サービスの認知度向上および高品質であることの訴求を目的として、Webサイトや各種デジタルプラットフォームを活用した情報発信や、学会への積極的な参加などの広報活動を強化していく計画です。
製品別では、収益の主力であるタンパク質に関して、当社が品ぞろえや品質において圧倒的な競争優位性を有し、マーケットポテンシャルの高いビオチン化タンパク質の品ぞろえを強化しています。また、当社タンパク質製品の利用促進のため、顧客において、当社タンパク質製品を使用し迅速に信頼性の高い実験系の立ち上げを行うことができるように、実験に不可欠な試薬の販売を開始するとともに、当社ホームページ上に、実験系の立ち上げをサポートする情報をまとめた「キナーゼアッセイサポートポータル」を公開しました。同ポータルは、日本語、英語に加え、大規模に成長した中国市場への訴求のため、中国語においても公開しており、今後さらに情報の拡充を図る予定です。
プロファイリング・サービスにおいては、再現性・正確性を備えた信頼性の高いデータを継続して提供することを方針としております。当社のみが提供している、信頼性の高いMobility Shift Assay System を用いたプロファイリングサービスに加え、顧客層の拡大を目指し、顧客ニーズの高いアッセイプラットフォームを用いたプロファイリングサービスの開発にも着手しています。さらに、信頼性の高いプロファイリングデータはAI創薬において不可欠であり、大量の一括需要が見込まれることから、AI創薬企業からの受注拡大を目指してまいります。
さらに、タンパク質販売、プロファイリング・サービスともに、顧客の多様なニーズに精度高く対応した特注製品の開発や特注試験の受注を積極的に行っております。
以上のとおり、キナーゼに関する深い専門知識を生かし、品質の高いキナーゼ関連の製品サービスの訴求、きめ細やかな営業サポートを継続するとともに、新規顧客の獲得に注力し、売上の拡大に取り組み、資金確保に努めてまいります。
③ 新たな資金調達の実施
当社は、前述のとおり、パイプラインの導出による契約一時金の獲得および創薬支援事業による営業キャッシュ・フローによる資金確保に努めてまいります。さらに、先行投資として実施する研究開発は資金の状況を勘案しながら実施してまいります。
また、当社は、2026年1月29日に、以下の内容の無担保普通社債(以下「本社債」)、行使価額修正条項付新株予約権(以下「本新株予約権」)及び新株式(以下「本新株式」)の発行による資金調達(以下「本資金調達」)の実施を決議し、2026年2月17日に予定どおり本社債、本新株予約権および本新株式を発行いたしました。
2024年及び2025年においては、臨床開発費用に必要な資金を随時調達する方針のもと、第三者割当増資及び新株予約権付社債の割当により、小規模な資金調達を複数回実施いたしました。一方で、docirbrutinib(AS-1763)の臨床試験関連費用を中心に多額の投資が継続しており、2026年においても引き続きdocirbrutinib(AS-1763)及びmonzosertib(AS-0141)の開発費用を中心とした創薬研究開発に、継続的かつ安定した投資が必要です。また、当連結会計年度末において保有する現金及び預金は516百万円であり、今後の資金推移を考慮すると、財務基盤の強化を図る必要があると判断し、今般、大規模な資金調達を実施することといたしました。
本社債の概要
| 名称 | カルナバイオサイエンス株式会社第2回無担保普通社債 |
| 社債の総額 | 1,850,000,000円 |
| 払込期日 | 2026年2月17日 |
| 償還期日 | 2028年2月17日 |
| 利率 | 年率0% |
| 発行価額 | 額面100円につき金92.5円 |
| 償還価額 | 額面100円につき金100円 |
(注)本社債の償還には、本新株予約権の行使による調達金額を充当する予定です。
本新株予約権の概要
| 名称 | docirbrutinib(AS-1763)開発促進新株予約権 |
| 割当日 | 2026年2月17日 |
| 新株予約権の総数 | 76,983個(新株予約権1個につき100株) |
| 発行価額 | 総額15,011,685円(新株予約権1個につき195円) |
| 当該発行による 潜在株式数 | 7,698,300株(本新株予約権1個につき100株) |
| 調達資金の額 | 総額3,015,039,195円 (注1)調達資金の額は、本新株予約権の発行価額の総額と、当初行使価額に基づき全ての本新株予約権が行使されたと仮定して算出された行使価額の合計額です。本新株予約権の行使期間内に行使が行われない場合及び当社が取得した新株予約権を消却した場合には、調達資金の額は減少します。 (注2)本新株予約権の行使価額は行使時点における当社普通株式の株価水準に連動して修正されるため、調達資金の額は変動いたします。 |
| 行使価額 | 当初行使価額は389.7円とします。 2026年2月19日(同日を含む。)以後、本新株予約権の各行使請求の通知が行われた日(以下「修正日」といいます。)の属する週の前週の最終取引日(以下「修正基準日」といいます。)の東証における当社普通株式の普通取引の終値(同日に終値がない場合には、その直前の終値)の90%に相当する金額の0.1円未満の端数を切り上げた金額(以下「修正基準日価額」といいます。)が、当該修正基準日の直前に有効な行使価額を0.1円以上上回る場合又は下回る場合には、行使価額は、当該修正日以降、当該修正基準日価額に修正されます(修正後の行使価額を以下「修正後行使価額」といいます。)。 但し、かかる算出の結果、修正後行使価額が下限行使価額である216.5円を下回る場合には、修正後行使価額は下限行使価額とします。 |
| 本新株予約権の 行使期間 | 2026年2月18日から2028年2月17日までの期間 |
本新株式の概要
| 払込期日 | 2026年2月17日 |
| 発行新株式数 | 46,200株 |
| 発行価額 | 1株につき金433円 |
| 払込金額の総額 | 20,004,600円 |
| 募集又は割当て方法 (割当予定先) | 当社代表取締役社長 吉野公一郎氏 に対して第三者割当の方法によって割り当てます。 |
また、本資金調達に関する決議に併せて、第1回新株予約権付社債の買入消却(以下「本買入消却」)を決議しており、2026年2月17日に予定どおり本買入消却を実施いたしました。なお、本買入消却費用については、本社債の払込金額を充当しております。
本買入消却の内容
| 社債の名称 | カルナバイオサイエンス株式会社第1回無担保転換社債型新株予約権付社債 |
| 買入消却実施日 | 2026年2月17日 |
| 買入消却の対象 及び買入価額 | 第1回新株予約権付社債の全部(250,000,000円) 額面100円につき100円 |
本社債、本新株予約権及び本新株式の発行並びに本買入消却の実施日(2026年2月17日)において、1,496百万円(本社債及び本新株予約権の発行価額の総額並びに本新株式の払込金額の総額から、本買入消却費用を控除後の金額)を実質的に調達し、当面の必要資金を確保いたしました。しかしながら、株価動向により本新株予約権による調達金額が想定を下回った場合には、docirbrutinibの臨床試験関連費用を中心に、多額の投資を必要としていることから、資金が不足する可能性があり、その場合には、必要に応じて新たな資金調達を検討してまいります。
以上のとおり、当社は上記課題に取り組みますが、現時点において、これらの取り組みによる資金流入は確定しているものを除き未確定であるため、継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在するものと判断しております。
なお、連結財務諸表は継続企業を前提として作成しており、継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表に反映しておりません。
(注) *を付している専門用語については、「第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等」の末尾に用語解説を設け、説明しております。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
