四半期報告書-第16期第2四半期(平成26年4月1日-平成26年6月30日)
有報資料
(1) 経営成績の分析
当第2四半期連結累計期間において当社グループ(当社及び連結子会社3社)では、遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、新たな提携候補先との契約交渉を行うなど、事業の拡大を図ってきました。
当第2四半期連結累計期間の事業収益は1億74百万円(前年同期比1億40百万円(△44.6%)の減収)となりました。当社グループでは、提携企業からの開発協力金や研究用試薬の販売額の一定率をロイヤリティとして、研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。
当第2四半期連結累計期間においては、商品売上高が1億37百万円(前年同期比23百万円(+20.5%)の増収)、研究開発事業収益は36百万円(前年同期比1億56百万円(△81.0%)の減収)となっております。当第2四半期連結累計期間においては、製品売上高は発生しておりません。
当第2四半期連結累計期間における事業費用は、12億10百万円(前年同期比2億62百万円(+27.7%)の増加)となりました。内訳は、売上原価が67百万円(前年同期比13百万円(+25.8%)の増加)、研究開発費は8億16百万円(前年同期比2億91百万円(+55.4%)の増加)、販売費及び一般管理費は3億26百万円(前年同期比42百万円(△11.6%)の減少)となっております。
当第2四半期連結累計期間における事業収益は、1億74百万円(前年同期比1億40百万円(△44.6%)の減収)となりました。これは主に、前年同期において発生していた提携企業からのマイルストーン収入が、当期において発生しなかったことによるものです。
当第2四半期連結累計期間における売上原価は、67百万円(前年同期比13百万円(+25.8%)の増加)となりました。これは、主に前年同期と比べて商品売上高が増加していることに伴うものです。
当第2四半期連結累計期間における研究開発費は8億16百万円(前年同期比2億91百万円(+55.4%)の増加)となりました。主に、「コラテジェン®」の国際共同第Ⅲ相臨床試験の準備にかかる費用が発生したことにより、外注費が3億44百万円増加しております。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「(4) 研究開発活動」をご参照ください。
当第2四半期連結累計期間における販売費及び一般管理費は3億26百万円(前年同期比42百万円(△11.6%)の減少)となりました。業務報酬にかかる費用が減少したため、支払手数料が27百万円減少しております。また、人員の減少により、給料及び手当が16百万円減少しております。
この結果、当第2四半期連結累計期間の営業損失は10億35百万円(前年同期の営業損失は6億32百万円)となり、前年同期より4億2百万円損失が拡大しております。
当第2四半期連結累計期間の経常損失は、9億98百万円(前年同期の経常損失は6億29百万円)となりました。前年同期と比べると、営業外収益においては、主に独立行政法人新エネルギー・産業技術開発機構(NEDO)からの平成25年度の助成金額が確定したことにより、補助金収入が35百万円増加しております。営業外費用においては、新株の発行に伴う株式交付費が6百万円減少しております。また、円安の進行に伴って、為替差損が6百万円増加して12百万円となっております。投資事業組合が保有する株式の投資損失を計上したため、投資事業組合運用損が2百万円増加して4百万円となっております。
当第2四半期連結累計期間の四半期純損失は、9億68百万円(前年同期の四半期純損失は6億52百万円)となり、前年同期より3億16百万円損失が拡大しております。特別利益において、失効した新株予約権を戻し入れたことに伴い、新株予約権戻入益が34百万円発生し、前年同期と比べて23百万円増加しております。特別損失においては、前年同期に希望退職制度の実施に伴う経営合理化費用として特別退職金及び再就職支援費用39百万円を計上しておりましたが、当期においては発生しておりません。
(2) 財政状態の分析
当第2四半期連結会計期間末の総資産は35億55百万円(前連結会計年度末比3億48百万円の減少)となりました。第三者割当増資4億99百万円及び有価証券5億円の償還に伴う入金が発生しておりますが、当期事業費用への充当により、現金及び預金は1億13百万円の増加となっております。このため、流動資産は3億25百万円減少しております。
当第2四半期連結会計期間末の負債は5億35百万円(前連結会計年度末比1億74百万円の増加)となりました。商品仕入及びコラテジェン®の国際共同第Ⅲ相臨床試験の準備にかかる費用を計上したことに伴い、買掛金が2億23百万円増加しております。
純資産は30億20百万円(前連結会計年度末比5億23百万円の減少)となりました。第三者割当増資に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ2億49百万円増加しておりますが、当四半期純損失9億68百万円の計上により利益剰余金が減少しております。
(3) キャッシュ・フローの状況
当第2四半期連結累計期間における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べ3億86百万円減少し、19億8百万円となりました。当第2四半期連結累計期間のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における営業活動による資金の減少は、8億39百万円(前年同期は6億31百万円の減少)となりました。これは、税金等調整前四半期純損失9億64百万円に加え、棚卸資産が1億35百万円増加、仕入債務が2億23百万円増加したこと等によるものです。前年同期と比べ、2億8百万円の支出増加となっております。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における投資活動による資金の減少は、2百万円(前年同期は16百万円の減少)となりました。主に子会社におけるパソコンの購入により、有形固定資産の取得による支出1百万円が発生しております。また、特許費用の発生により、無形固定資産の取得による支出1百万円が発生しております。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における財務活動による資金の増加は、4億79百万円(前年同期は25億77百万円の増加)となりました。第三者割当増資に伴い、株式の発行による収入が4億90百万円発生しております。
(4) 研究開発活動
当社グループでは、以下のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
・HGF遺伝子治療薬「コラテジェン®」(自社品)
虚血性疾患治療剤「コラテジェン®」については、海外での重症虚血肢に対する承認取得を目的とした国際共同第Ⅲ相臨床試験の開始に向けた準備をこれまで進めてまいりました。本年第3四半期に1例目の患者への投与が開始される予定です。本試験は米国FDA(米国食品医薬品局)とSPA(Special Protocol Assessment、特別プロトコール査定)を合意しており、平成22年9月には米国FDAからFast Track指定を取得しています。また、平成24年10月には田辺三菱製薬株式会社との間で米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結致しました。本契約により当社は、契約一時金と開発の進捗に応じたマイルストーンの支払いを受けることになり、さらに上市後は売上高に応じた一定の対価を受領致します。
また、当該第Ⅲ相臨床試験の成功確度の向上を目的に米国FDAと臨床試験プロトコールの改訂協議を行い、平成25年3月にSPAの改定に合意しました。この新たな治験プロトコールによるフィージビリティ(実施可能性)を確認する目的で、少数例のオープンラベルの臨床試験を平成26年3月より実施しております。
国内では平成25年11月に、国会において再生医療等製品の早期の実用化につながる条件付承認制度を含む改正薬事法が成立致しました。さらに平成26年5月に開催された厚生科学審議会 科学技術部会において、大阪大学附属病院が主導する医師主導型臨床研究の実施計画が報告されました。当社は、この臨床研究の結果も合わせ、条件付承認制度を活用することで重症虚血肢を対象とした「コラテジェン®」の日本国内での早期承認申請を行うことを目指しております。
平成18年に新たに発見された「コラテジェン®」の薬理作用に「リンパ管の新生」があります。リンパ浮腫はリンパ管の障害によりリンパ流が停滞して手足等が高度に腫れる疾患で、現在、有効な治療薬がありません。そこで当社は「コラテジェン®」が持つリンパ管新生作用に着目し、リンパ浮腫に対する画期的な治療薬の実用化を目指し開発を進めており、平成25年10月より原発性リンパ浮腫患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施しております。この試験は世界で初めてのリンパ浮腫に対する遺伝子治療薬の臨床試験であり、リンパ浮腫患者に対する「コラテジェン®」の有効性と安全性を探索的に確認することを目的としています。本プロジェクトは、平成26年5月に独立行政法人新エネルギー・産業技術開発機構(NEDO)の「平成25年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択され、当社は平成27年3月に事業期間(平成26年5月29日から平成27年2月28日)における開発費用の3分の2相当額を助成金として受領する予定です。
・NF-κBデコイオリゴ(自社品)
NF-κBデコイオリゴについては、塩野義製薬株式会社に対しNF-κBデコイオリゴのアトピー性皮膚炎適応に関する全世界における独占的な販売権許諾を供与する契約を締結しております。
当社は、平成23年3月にNF-κBデコイオリゴを使用した外用剤の皮膚浸透性を改善させる目的で株式会社メドレックスから同社の製剤技術を導入し、平成25年6月より、塩野義製薬株式会社との共同開発においてこの製剤技術を用いたアトピー性皮膚炎治療薬の第Ⅰ相臨床試験を進めておりました。しかしながら、試験データ分析の結果、当該製剤については第Ⅱ相臨床試験には進まず、臨床開発の成功確率を高める目的で新たな製剤技術の検討を行うことを平成26年5月に決定致しました。今回の開発戦略の変更については、当社と塩野義製薬は合意しており、また、当社と塩野義製薬およびメドレックスとの提携は継続されます。今後、当社は候補となる製剤技術を改めて幅広く検討し、アトピー性皮膚炎を対象としたNF-κBデコイオリゴに最も適した技術を選定し、開発を進めてまいります。
NF-κBデコイオリゴの新たな適用疾患として、日本臓器製薬株式会社と椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした日本における独占的開発販売権許諾契約を平成25年3月に締結致しました。NF-κBデコイオリゴは慢性腰痛に対する鎮痛効果と共に、椎間板変性に対しても有効な可能性がある新しいタイプの腰痛治療薬として期待されます。今後、本治療薬の承認取得に向けて、当社はNF-κBデコイオリゴの供給及び関連データの提供を担当し、日本臓器製薬株式会社が製剤製造や臨床試験などを進めます。当社は本契約により、契約一時金とマイルストーン、及び売上に応じたロイヤリティを受領します。
NF-κBデコイオリゴをPTAバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器の開発については、平成24年1月にメディキット株式会社と国内の治験から上市に渡る共同開発および製造販売に関する契約を締結しました。本製品はバルーン拡張による血管炎症や再狭窄を抑制することが期待され、世界で初めての抗炎症薬塗布型のPTAバルーンカテーテルを目指して開発中です。また、透析シャントの血管狭窄を有する被験者を対象とした臨床試験を平成24年9月より開始しております。今後も臨床試験を進め、早期の承認取得、上市を目指してまいります。末梢血管内治療法においては、現在使用されているPTAバルーンカテーテルでは再狭窄率が高く、医療現場において再狭窄予防が期待できるPTAバルーンカテーテルの開発が強く望まれております。本製品は、既存のPTAバルーンカテーテルに再狭窄抑制という新しい機能が付加されることにより、再狭窄までの期間延長や外科的バイパス手術の回避が期待でき、患者様のQOL向上が見込まれます。
さらに、NF-κBデコイオリゴの次世代型である新規構造を有する核酸ハイブリッドデコイを対象に難治性炎症性疾患に対する核酸医薬品の開発を目指し探索研究を進めております。
・機能性ペプチド「キュアペプチン®」(自社品)
抗菌作用を有する機能性ペプチド「キュアペプチン®」を応用した新製品の開発に関しては、平成21年4月より森下仁丹株式会社と共同で研究を実施しており、同社のヘルスケア分野における強みを生かして傷あて材などの応用製品開発の検討を進めています。
・CIN治療ワクチン(導入開発品)
当社は、平成23年12月に韓国のBioLeaders Corporation(バイオリーダース)との間で、子宮頸部上皮内腫瘍性病変(CIN)の治療ワクチン(CIN治療ワクチン)について日米英中の開発、製造、使用および販売の独占的実施権許諾に関するオプション権についての基本契約を締結しておりましたが、平成25年4月3日までにオプション権を行使し、独占的実施権許諾に関するライセンス契約を締結しました。現在、世界各国で発売中の子宮頸がん予防ワクチンは、ヒトパピローマウイルス(HPV)の感染予防を目的としたワクチンでありHPV既感染者に対して癌化を防ぐような治療効果は得られません。一方、当社が開発するCIN治療ワクチンは、HPVのE7蛋白質に対する特異的な細胞性免疫を子宮頸部へ効率的に誘導することで子宮頸部の高度異形性を消失させ、子宮頸がんへの移行を回避できる画期的な世界初の治療ワクチンとして期待されます。平成21年より東京大学付属病院において探索的臨床研究が行われ、良好な結果が得られております。
・転移性メラノーマ治療薬「Allovectin®」(導入開発品)
転移性メラノーマ治療薬「Allovectin®」については、提携先の米国バイカル社が第Ⅲ相臨床試験として、米国、欧州を中心とした15カ国の国際共同治験を実施しておりましたが、同社から平成25年8月のプレスリリース及び11月の学会において、主要評価項目、副次評価項目のいずれも統計学的に有意な改善効果が示されなかった旨の発表がありました。これを受け、当社は、当該試験の詳細データを検証し、メラノーマ以外の癌に対する開発の可能性を引き続き検討してまいります。
医薬品開発の状況
(自社品)
※ 日本は今後、条件付承認制度を活用して承認申請を行う計画
(導入開発品)
当第2四半期連結累計期間において当社グループ(当社及び連結子会社3社)では、遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、新たな提携候補先との契約交渉を行うなど、事業の拡大を図ってきました。
当第2四半期連結累計期間の事業収益は1億74百万円(前年同期比1億40百万円(△44.6%)の減収)となりました。当社グループでは、提携企業からの開発協力金や研究用試薬の販売額の一定率をロイヤリティとして、研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。
当第2四半期連結累計期間においては、商品売上高が1億37百万円(前年同期比23百万円(+20.5%)の増収)、研究開発事業収益は36百万円(前年同期比1億56百万円(△81.0%)の減収)となっております。当第2四半期連結累計期間においては、製品売上高は発生しておりません。
当第2四半期連結累計期間における事業費用は、12億10百万円(前年同期比2億62百万円(+27.7%)の増加)となりました。内訳は、売上原価が67百万円(前年同期比13百万円(+25.8%)の増加)、研究開発費は8億16百万円(前年同期比2億91百万円(+55.4%)の増加)、販売費及び一般管理費は3億26百万円(前年同期比42百万円(△11.6%)の減少)となっております。
当第2四半期連結累計期間における事業収益は、1億74百万円(前年同期比1億40百万円(△44.6%)の減収)となりました。これは主に、前年同期において発生していた提携企業からのマイルストーン収入が、当期において発生しなかったことによるものです。
当第2四半期連結累計期間における売上原価は、67百万円(前年同期比13百万円(+25.8%)の増加)となりました。これは、主に前年同期と比べて商品売上高が増加していることに伴うものです。
当第2四半期連結累計期間における研究開発費は8億16百万円(前年同期比2億91百万円(+55.4%)の増加)となりました。主に、「コラテジェン®」の国際共同第Ⅲ相臨床試験の準備にかかる費用が発生したことにより、外注費が3億44百万円増加しております。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「(4) 研究開発活動」をご参照ください。
当第2四半期連結累計期間における販売費及び一般管理費は3億26百万円(前年同期比42百万円(△11.6%)の減少)となりました。業務報酬にかかる費用が減少したため、支払手数料が27百万円減少しております。また、人員の減少により、給料及び手当が16百万円減少しております。
この結果、当第2四半期連結累計期間の営業損失は10億35百万円(前年同期の営業損失は6億32百万円)となり、前年同期より4億2百万円損失が拡大しております。
当第2四半期連結累計期間の経常損失は、9億98百万円(前年同期の経常損失は6億29百万円)となりました。前年同期と比べると、営業外収益においては、主に独立行政法人新エネルギー・産業技術開発機構(NEDO)からの平成25年度の助成金額が確定したことにより、補助金収入が35百万円増加しております。営業外費用においては、新株の発行に伴う株式交付費が6百万円減少しております。また、円安の進行に伴って、為替差損が6百万円増加して12百万円となっております。投資事業組合が保有する株式の投資損失を計上したため、投資事業組合運用損が2百万円増加して4百万円となっております。
当第2四半期連結累計期間の四半期純損失は、9億68百万円(前年同期の四半期純損失は6億52百万円)となり、前年同期より3億16百万円損失が拡大しております。特別利益において、失効した新株予約権を戻し入れたことに伴い、新株予約権戻入益が34百万円発生し、前年同期と比べて23百万円増加しております。特別損失においては、前年同期に希望退職制度の実施に伴う経営合理化費用として特別退職金及び再就職支援費用39百万円を計上しておりましたが、当期においては発生しておりません。
(2) 財政状態の分析
当第2四半期連結会計期間末の総資産は35億55百万円(前連結会計年度末比3億48百万円の減少)となりました。第三者割当増資4億99百万円及び有価証券5億円の償還に伴う入金が発生しておりますが、当期事業費用への充当により、現金及び預金は1億13百万円の増加となっております。このため、流動資産は3億25百万円減少しております。
当第2四半期連結会計期間末の負債は5億35百万円(前連結会計年度末比1億74百万円の増加)となりました。商品仕入及びコラテジェン®の国際共同第Ⅲ相臨床試験の準備にかかる費用を計上したことに伴い、買掛金が2億23百万円増加しております。
純資産は30億20百万円(前連結会計年度末比5億23百万円の減少)となりました。第三者割当増資に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ2億49百万円増加しておりますが、当四半期純損失9億68百万円の計上により利益剰余金が減少しております。
(3) キャッシュ・フローの状況
当第2四半期連結累計期間における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べ3億86百万円減少し、19億8百万円となりました。当第2四半期連結累計期間のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における営業活動による資金の減少は、8億39百万円(前年同期は6億31百万円の減少)となりました。これは、税金等調整前四半期純損失9億64百万円に加え、棚卸資産が1億35百万円増加、仕入債務が2億23百万円増加したこと等によるものです。前年同期と比べ、2億8百万円の支出増加となっております。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における投資活動による資金の減少は、2百万円(前年同期は16百万円の減少)となりました。主に子会社におけるパソコンの購入により、有形固定資産の取得による支出1百万円が発生しております。また、特許費用の発生により、無形固定資産の取得による支出1百万円が発生しております。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当第2四半期連結累計期間における財務活動による資金の増加は、4億79百万円(前年同期は25億77百万円の増加)となりました。第三者割当増資に伴い、株式の発行による収入が4億90百万円発生しております。
(4) 研究開発活動
当社グループでは、以下のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
・HGF遺伝子治療薬「コラテジェン®」(自社品)
虚血性疾患治療剤「コラテジェン®」については、海外での重症虚血肢に対する承認取得を目的とした国際共同第Ⅲ相臨床試験の開始に向けた準備をこれまで進めてまいりました。本年第3四半期に1例目の患者への投与が開始される予定です。本試験は米国FDA(米国食品医薬品局)とSPA(Special Protocol Assessment、特別プロトコール査定)を合意しており、平成22年9月には米国FDAからFast Track指定を取得しています。また、平成24年10月には田辺三菱製薬株式会社との間で米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結致しました。本契約により当社は、契約一時金と開発の進捗に応じたマイルストーンの支払いを受けることになり、さらに上市後は売上高に応じた一定の対価を受領致します。
また、当該第Ⅲ相臨床試験の成功確度の向上を目的に米国FDAと臨床試験プロトコールの改訂協議を行い、平成25年3月にSPAの改定に合意しました。この新たな治験プロトコールによるフィージビリティ(実施可能性)を確認する目的で、少数例のオープンラベルの臨床試験を平成26年3月より実施しております。
国内では平成25年11月に、国会において再生医療等製品の早期の実用化につながる条件付承認制度を含む改正薬事法が成立致しました。さらに平成26年5月に開催された厚生科学審議会 科学技術部会において、大阪大学附属病院が主導する医師主導型臨床研究の実施計画が報告されました。当社は、この臨床研究の結果も合わせ、条件付承認制度を活用することで重症虚血肢を対象とした「コラテジェン®」の日本国内での早期承認申請を行うことを目指しております。
平成18年に新たに発見された「コラテジェン®」の薬理作用に「リンパ管の新生」があります。リンパ浮腫はリンパ管の障害によりリンパ流が停滞して手足等が高度に腫れる疾患で、現在、有効な治療薬がありません。そこで当社は「コラテジェン®」が持つリンパ管新生作用に着目し、リンパ浮腫に対する画期的な治療薬の実用化を目指し開発を進めており、平成25年10月より原発性リンパ浮腫患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施しております。この試験は世界で初めてのリンパ浮腫に対する遺伝子治療薬の臨床試験であり、リンパ浮腫患者に対する「コラテジェン®」の有効性と安全性を探索的に確認することを目的としています。本プロジェクトは、平成26年5月に独立行政法人新エネルギー・産業技術開発機構(NEDO)の「平成25年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択され、当社は平成27年3月に事業期間(平成26年5月29日から平成27年2月28日)における開発費用の3分の2相当額を助成金として受領する予定です。
・NF-κBデコイオリゴ(自社品)
NF-κBデコイオリゴについては、塩野義製薬株式会社に対しNF-κBデコイオリゴのアトピー性皮膚炎適応に関する全世界における独占的な販売権許諾を供与する契約を締結しております。
当社は、平成23年3月にNF-κBデコイオリゴを使用した外用剤の皮膚浸透性を改善させる目的で株式会社メドレックスから同社の製剤技術を導入し、平成25年6月より、塩野義製薬株式会社との共同開発においてこの製剤技術を用いたアトピー性皮膚炎治療薬の第Ⅰ相臨床試験を進めておりました。しかしながら、試験データ分析の結果、当該製剤については第Ⅱ相臨床試験には進まず、臨床開発の成功確率を高める目的で新たな製剤技術の検討を行うことを平成26年5月に決定致しました。今回の開発戦略の変更については、当社と塩野義製薬は合意しており、また、当社と塩野義製薬およびメドレックスとの提携は継続されます。今後、当社は候補となる製剤技術を改めて幅広く検討し、アトピー性皮膚炎を対象としたNF-κBデコイオリゴに最も適した技術を選定し、開発を進めてまいります。
NF-κBデコイオリゴの新たな適用疾患として、日本臓器製薬株式会社と椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした日本における独占的開発販売権許諾契約を平成25年3月に締結致しました。NF-κBデコイオリゴは慢性腰痛に対する鎮痛効果と共に、椎間板変性に対しても有効な可能性がある新しいタイプの腰痛治療薬として期待されます。今後、本治療薬の承認取得に向けて、当社はNF-κBデコイオリゴの供給及び関連データの提供を担当し、日本臓器製薬株式会社が製剤製造や臨床試験などを進めます。当社は本契約により、契約一時金とマイルストーン、及び売上に応じたロイヤリティを受領します。
NF-κBデコイオリゴをPTAバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器の開発については、平成24年1月にメディキット株式会社と国内の治験から上市に渡る共同開発および製造販売に関する契約を締結しました。本製品はバルーン拡張による血管炎症や再狭窄を抑制することが期待され、世界で初めての抗炎症薬塗布型のPTAバルーンカテーテルを目指して開発中です。また、透析シャントの血管狭窄を有する被験者を対象とした臨床試験を平成24年9月より開始しております。今後も臨床試験を進め、早期の承認取得、上市を目指してまいります。末梢血管内治療法においては、現在使用されているPTAバルーンカテーテルでは再狭窄率が高く、医療現場において再狭窄予防が期待できるPTAバルーンカテーテルの開発が強く望まれております。本製品は、既存のPTAバルーンカテーテルに再狭窄抑制という新しい機能が付加されることにより、再狭窄までの期間延長や外科的バイパス手術の回避が期待でき、患者様のQOL向上が見込まれます。
さらに、NF-κBデコイオリゴの次世代型である新規構造を有する核酸ハイブリッドデコイを対象に難治性炎症性疾患に対する核酸医薬品の開発を目指し探索研究を進めております。
・機能性ペプチド「キュアペプチン®」(自社品)
抗菌作用を有する機能性ペプチド「キュアペプチン®」を応用した新製品の開発に関しては、平成21年4月より森下仁丹株式会社と共同で研究を実施しており、同社のヘルスケア分野における強みを生かして傷あて材などの応用製品開発の検討を進めています。
・CIN治療ワクチン(導入開発品)
当社は、平成23年12月に韓国のBioLeaders Corporation(バイオリーダース)との間で、子宮頸部上皮内腫瘍性病変(CIN)の治療ワクチン(CIN治療ワクチン)について日米英中の開発、製造、使用および販売の独占的実施権許諾に関するオプション権についての基本契約を締結しておりましたが、平成25年4月3日までにオプション権を行使し、独占的実施権許諾に関するライセンス契約を締結しました。現在、世界各国で発売中の子宮頸がん予防ワクチンは、ヒトパピローマウイルス(HPV)の感染予防を目的としたワクチンでありHPV既感染者に対して癌化を防ぐような治療効果は得られません。一方、当社が開発するCIN治療ワクチンは、HPVのE7蛋白質に対する特異的な細胞性免疫を子宮頸部へ効率的に誘導することで子宮頸部の高度異形性を消失させ、子宮頸がんへの移行を回避できる画期的な世界初の治療ワクチンとして期待されます。平成21年より東京大学付属病院において探索的臨床研究が行われ、良好な結果が得られております。
・転移性メラノーマ治療薬「Allovectin®」(導入開発品)
転移性メラノーマ治療薬「Allovectin®」については、提携先の米国バイカル社が第Ⅲ相臨床試験として、米国、欧州を中心とした15カ国の国際共同治験を実施しておりましたが、同社から平成25年8月のプレスリリース及び11月の学会において、主要評価項目、副次評価項目のいずれも統計学的に有意な改善効果が示されなかった旨の発表がありました。これを受け、当社は、当該試験の詳細データを検証し、メラノーマ以外の癌に対する開発の可能性を引き続き検討してまいります。
医薬品開発の状況
(自社品)
| 区分 | 製品名/プロジェクト | 適応症 | 地域 | 開発段階 | 主な提携先 | |
| 医 薬 品 | HGF遺伝子治療薬 「コラテジェン®」 | 重症虚血肢 (閉塞性動脈硬化症及びバージャー病) | 日本 | ※ 第Ⅲ相準備中 | 第一三共株式会社 (販売権供与) | |
| 欧米 | 田辺三菱製薬株式会社 (販売権供与(米国)) | |||||
| 虚血性心疾患 | 日本 | 臨床準備中 | 第一三共株式会社 (販売権供与) | |||
| 米国 | 第Ⅰ相 | 未定 | ||||
| パーキンソン病 | 前臨床 | 未定 | ||||
| リンパ浮腫 | 日本 | 第I/Ⅱ相 | 未定 | |||
| NF-κBデコイオリゴ | アトピー性皮膚炎 | 日本 | (軟膏剤)第Ⅱ相 | 塩野義製薬株式会社 (販売権供与(全世界)) | ||
| (新製剤)前臨床 | ||||||
| 椎間板性腰痛症 | 日本 | 前臨床 | 日本臓器製薬株式会社 (開発販売権供与) | |||
| 医 療 機 器 | 薬剤塗布型 PTAバルーン カテーテル | 血管再狭窄予防 | 日本 | 臨床試験 | メディキット株式会社 (共同開発販売権供与) | |
| 機能性ペプチド | 創傷 | 応用研究中 | 森下仁丹株式会社 (共同研究) | |||
※ 日本は今後、条件付承認制度を活用して承認申請を行う計画
(導入開発品)
| 区分 | 製品名/プロジェクト | 適応症 | 当社の権利 | 開発段階 | 提携先 |
| 医 薬 品 | CIN治療ワクチン | 子宮頸がん 前がん病変 | 日米英中の開発販売権 | 研究者主導 探索的臨床研究(日本) | バイオリーダース(韓) |
| Allovectin® (遺伝子治療薬) | 癌全般 | アジアの開発販売権 | 検討中 | バイカル社(米) |
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
