有価証券報告書-第20期(平成31年4月1日-令和2年3月31日)
研究開発活動
当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品(バイオ新薬及びバイオ後続品)及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。
(1) 自社研究開発体制
当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。
当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。
(2) 共同研究開発体制
当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京本社の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。
(3) 研究開発活動の概要
当連結会計年度における研究開発費の総額は898,158千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。
(4) 主な開発品の進捗状況
① バイオ後続品事業
富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」に続く品目として、㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品が、同社によって2019年11月27日より販売開始されました。今後、当社は同製品の売上高に応じたロイヤリティを受領することとなります。さらに、バイオ後続品事業をより拡充すべく取り組んだ結果、同12月に癸巳化成㈱とアフリベルセプトバイオ後続品にかかる共同開発契約の締結に至り、開発をスタートさせました。また、千寿製薬㈱と共同開発を行っている眼科治療領域のバイオ後続品につきましては、2020年2月に国内における第Ⅲ相臨床試験の最終患者の観察期間が終了いたしました。
② バイオ新薬事業
次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年1月に、がん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約をそれぞれ締結いたしました
③ 新規バイオ事業
当社は、GTS3.0の実現に向けて再生医療分野における新規バイオ事業を鋭意推進しております。当連結会計年度において、再生医療事業の研究開発において重要な研究ソースとなる歯髄幹細胞及び心臓内幹細胞を取り扱う㈱セルテクノロジー及び㈱日本再生医療を完全子会社化し、その両幹細胞を活用したプロジェクトの推進、アカデミア及び企業との共同研究又は提携を推進しております。
歯髄幹細胞については、歯髄幹細胞の疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、パイプラインの拡充に至りました。具体的には、当連結会計年度中に昭和大学と骨関連疾患、岐阜薬科大学と眼関連疾患、東京都医学総合研究所・名古屋大学医学部附属病院・東京医科歯科大学と脳性麻痺、大分大学と末梢神経麻痺、名古屋大学と脊髄損傷に関する共同研究契約をそれぞれ締結しました。加えて、2019年5月にはORTHOREBIRTH㈱と口唇口蓋裂の治療法創出に向けた共同研究開発契約、2020年3月には持田製薬㈱との腸管神経節細胞僅少症等の消化器領域における希少疾患・難病に対する再生医療等製品の共同事業化契約を締結しました。
心臓内幹細胞については、これまで資本提携関係にあった㈱日本再生医療を完全子会社化することで、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発品(開発番号:JRM-001)を当社のパイプラインに加えました。
また、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、当社及び㈱日本再生医療の開発経験、ノウハウなどを活用することにより、㈱ニコンとの業務提携に基づき開発中であった、歯髄幹細胞を再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク(MCB)製造法を改良し、2020年3月にMCB製造法を確立しました。
(1) 自社研究開発体制
当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。
当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。
(2) 共同研究開発体制
当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京本社の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。
(3) 研究開発活動の概要
当連結会計年度における研究開発費の総額は898,158千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。
(4) 主な開発品の進捗状況
① バイオ後続品事業
富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」に続く品目として、㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品が、同社によって2019年11月27日より販売開始されました。今後、当社は同製品の売上高に応じたロイヤリティを受領することとなります。さらに、バイオ後続品事業をより拡充すべく取り組んだ結果、同12月に癸巳化成㈱とアフリベルセプトバイオ後続品にかかる共同開発契約の締結に至り、開発をスタートさせました。また、千寿製薬㈱と共同開発を行っている眼科治療領域のバイオ後続品につきましては、2020年2月に国内における第Ⅲ相臨床試験の最終患者の観察期間が終了いたしました。
② バイオ新薬事業
次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年1月に、がん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約をそれぞれ締結いたしました
③ 新規バイオ事業
当社は、GTS3.0の実現に向けて再生医療分野における新規バイオ事業を鋭意推進しております。当連結会計年度において、再生医療事業の研究開発において重要な研究ソースとなる歯髄幹細胞及び心臓内幹細胞を取り扱う㈱セルテクノロジー及び㈱日本再生医療を完全子会社化し、その両幹細胞を活用したプロジェクトの推進、アカデミア及び企業との共同研究又は提携を推進しております。
歯髄幹細胞については、歯髄幹細胞の疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、パイプラインの拡充に至りました。具体的には、当連結会計年度中に昭和大学と骨関連疾患、岐阜薬科大学と眼関連疾患、東京都医学総合研究所・名古屋大学医学部附属病院・東京医科歯科大学と脳性麻痺、大分大学と末梢神経麻痺、名古屋大学と脊髄損傷に関する共同研究契約をそれぞれ締結しました。加えて、2019年5月にはORTHOREBIRTH㈱と口唇口蓋裂の治療法創出に向けた共同研究開発契約、2020年3月には持田製薬㈱との腸管神経節細胞僅少症等の消化器領域における希少疾患・難病に対する再生医療等製品の共同事業化契約を締結しました。
心臓内幹細胞については、これまで資本提携関係にあった㈱日本再生医療を完全子会社化することで、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発品(開発番号:JRM-001)を当社のパイプラインに加えました。
また、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、当社及び㈱日本再生医療の開発経験、ノウハウなどを活用することにより、㈱ニコンとの業務提携に基づき開発中であった、歯髄幹細胞を再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク(MCB)製造法を改良し、2020年3月にMCB製造法を確立しました。