#1 事業等のリスク: 当社グループは、CRISPR-GNDM®技術を活用した遺伝子制御治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。当社グループは、協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインを組み合わせた「ハイブリッドモデル」により、研究開発の推進、収益機会の多様化及び経営基盤の安定化を図る方針としております。
一方、医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収までには他産業と比較して長期間を要することから、当社グループは継続的に営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しております。このため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは、これまで培ってきたCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の研究開発に関する知見を活用し、主力開発プログラムであるMDL-101を中心に、臨床試験開始に向けた研究開発を進めております。MDL-101については、開発計画及び製造計画の最適化を進めるとともに、研究開発資源を重点的に配分し、IND申請及び臨床試験開始に向けた準備を進めてまいります。
2026/08/14 15:34
#2 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析（連結）: MDL-103(顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD))においては、SOLVE FSHDからの資金提供を受け、マサチューセッツ大学(UMass)との共同研究として病態モデルマウスを用いた有効性評価を継続しております。本試験では、開発を支持する初期的な結果が得られており、当該研究成果についてはASGCTにおいて発表いたしました。
この結果、当中間連結会計期間の業績は、営業損失989,372千円(前中間連結会計期間は営業損失1,031,954千円)、経常損失954,987千円(前中間連結会計期間は経常損失1,019,197千円)、親会社株主に帰属する中間純損失909,762千円(前中間連結会計期間は親会社株主に帰属する中間純損失1,020,456千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
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#3 重要事象等の内容、分析及び対応策、事業等のリスク（連結）: 当社グループは、CRISPR-GNDM®技術を活用した遺伝子制御治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。当社グループは、協業モデルパイプライン及び自社モデルパイプラインを組み合わせた「ハイブリッドモデル」により、研究開発の推進、収益機会の多様化及び経営基盤の安定化を図る方針としております。
一方、医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収までには他産業と比較して長期間を要することから、当社グループは継続的に営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しております。このため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社グループは、これまで培ってきたCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の研究開発に関する知見を活用し、主力開発プログラムであるMDL-101を中心に、臨床試験開始に向けた研究開発を進めております。MDL-101については、開発計画及び製造計画の最適化を進めるとともに、研究開発資源を重点的に配分し、IND申請及び臨床試験開始に向けた準備を進めてまいります。
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