半期報告書-第11期(2026/01/01-2026/12/31)

文中の将来に関する事項は、当中間連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績の状況
(経営成績)
当中間連結会計期間における我が国経済は、物価上昇や地政学的リスクの継続に加え、各国の金融政策動向等の影響を受け、先行き不透明な状況が続きました。
バイオ・創薬分野においては、米国市場を中心に大型資金調達や新規株式公開(IPO)の事例が見られるなど、投資環境に改善の兆しが見られました。一方で、医療政策や薬価制度を含む事業環境は引き続き変化しており、創薬企業を取り巻く経営環境は依然として不確実性の高い状況が継続しております。
このような環境の下、当社は独自のCRISPR-GNDM®技術を活用した遺伝子制御治療薬の研究開発を推進し、主要開発プログラム及びプラットフォーム技術の開発を着実に進めました。
MDL-101においては、IND申請に向けて実施してきた疾患モデルマウスを用いたIND enabling試験を完了し、対照群と比較して生存期間の延長を含む薬理学的有効性を確認しました。また、臨床用量の検討に資する薬物動態その他の非臨床データを取得しました。
加えて、前四半期に公表したGLP毒性試験に関連する追加検証として、非ヒト霊長類を用いたパイロット試験を複数の受託研究機関(CRO)において実施し、筋組織におけるベクター導入、CRISPR-GNDM®を構成する因子の発現及び標的遺伝子であるLAMA1の発現上昇を確認しました。これらの結果は、本プログラムの臨床移行に向けた開発を支持するデータと考えております。
品質面では、前四半期に公表した追加検証を完了するとともに、製造工程における品質リスクの低減を目的として、製造に用いる生産系の設計及び生産工程の改良を進めております。改良後の生産系を用いたパイロット製造及び実験計画法(DOE)による評価において、生産性及び主要な品質特性が従来の生産系と同等の水準であることを確認しております。今後は、改良後の生産系により製造したベクターについて、動物を用いた薬理活性の確認及び品質リスク低減効果の検証を進めてまいります。
これらの進捗を踏まえ、当社は2026年末から2027年初頭のIND申請を目標に、GMP製造、追加的な非臨床評価及び治験実施体制の整備を進めております。治験実施医療機関候補との協議も継続し、治験実施計画書の調整を進めております。
なお、当中間連結会計期間後の2026年7月1日、MDL-101の臨床開発に対する関心の高まりを受け、当社は患者団体であるCureCMD及びVora Saraと共同で、LAMA2-RDコミュニティ向けのプログラムアップデートを公表いたしました。当社は、開発の進捗に応じて、患者・ご家族及び関係者の皆様に対し、正確かつ公平な情報提供に努めてまいります。
その他の次世代プログラムについては、MDL-201(デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD))において、全身投与に適した次世代筋指向性キャプシドの候補を選定し、導入に向けた契約締結の準備を進めております。また、当該キャプシドの特性を踏まえた治療用ペイロードの最適化を進めております。
MDL-202(筋強直性ジストロフィー1型(DM1))においては、提携先企業との共同研究の一環として実施したマウスパイロット試験において、標的遺伝子であるDMPKの顕著な抑制を確認しました。これらの研究成果については、2026年5月にボストンで開催された米国遺伝子・細胞治療学会(ASGCT)において発表いたしました。
MDL-103(顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD))においては、SOLVE FSHDからの資金提供を受け、マサチューセッツ大学(UMass)との共同研究として病態モデルマウスを用いた有効性評価を継続しております。本試験では、開発を支持する初期的な結果が得られており、当該研究成果についてはASGCTにおいて発表いたしました。
この結果、当中間連結会計期間の業績は、営業損失989,372千円(前中間連結会計期間は営業損失1,031,954千円)、経常損失954,987千円(前中間連結会計期間は経常損失1,019,197千円)、親会社株主に帰属する中間純損失909,762千円(前中間連結会計期間は親会社株主に帰属する中間純損失1,020,456千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(財政状態)
(流動資産)
当中間連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて191,661千円増加し、3,083,933千円となりました。これは主に、現金及び預金が203,163千円増加したためであります。
(固定資産)
当中間連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて19,593千円減少し、52,382千円となりました。これは主に、投資その他の資産が19,593千円減少したためであります。
(流動負債)
当中間連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて524,293千円増加し、659,096千円となりました。これは主に、未払金が231,217千円増加し、1年内償還予定の社債が270,000千円増加したためであります。
(固定負債)
当中間連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて32,295千円減少し、3,846千円となりました。これは主に、その他が32,149千円減少したためであります。
(純資産)
当中間連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて319,930千円減少し、2,473,372千円となりました。これは主に、資本金が842,265千円減少および資本剰余金が842,265千円減少し、利益剰余金が1,339,462千円増加したためであります。
(2) キャッシュ・フローの状況
当中間連結会計期間末の現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べて203,163千円増加し、3,015,530千円となりました。当中間連結会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果、使用した資金は692,410千円(前中間連結会計期間は910,281千円の使用)となりました。これは主に、税金等調整前中間純損失902,894千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、獲得した資金は37,049千円(前中間連結会計期間は583千円の使用)となりました。これは主に、敷金の回収による収入21,247千円によるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は819,718千円(前中間連結会計期間は658,323千円の獲得)となりました。これは主に、社債の発行による収入261,750千円及び新株予約権の行使による株式の発行による収入560,487千円によるものであります。
(3) 経営方針・経営戦略等
当中間連結会計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(4) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当中間連結会計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(5) 研究開発活動
当中間連結会計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、900,723千円であります。なお、当中間連結会計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。