有価証券報告書-第8期(2023/01/01-2023/12/31)
(1) 経営成績等の状況の概要
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。
① 財政状態及び経営成績の状況
当連結会計年度(2023年1月1日〜2023年12月31日)における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症からの回復の過程にありますが、ウクライナ、イスラエル、台湾海峡を含めた東アジア情勢の不安定化、原料価格の高騰を含むインフレの進行、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。
バイオテック業界にとって2023年は試練の年となりました。2020年、2021年に見られた資金流入が2022年以降に下降を始め、2023年は全世界的に資金供給が細ったために、全業界的に各社のパイプラインの見直し、リストラと、レイオフが見受けられることとなりました。
遺伝子治療において2023年はこれまでの長年の開発が成果として結実した年となりました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を含む4剤のin vivo 遺伝子治療が承認を受け、2017年の初の承認から初めて複数剤の承認の年となりました。
当社グループは、「Every life deserves attention(すべての命に、光を)」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、研究開発を行っております。技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から8期目に当たる当連結累計期間にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当連結累計期間は臨床試験に向けた取り組みを継続しております。
当社のリードプログラムであるMDL-101は開発上の技術的、薬事的なチャレンジをほぼ解消し、治験申請に向けてはGLP毒性試験および治験薬製造を残すところとなっています。当社は初のCRISPRによるエピゲノム編集治療薬として臨床入りする可能性のある候補薬になると考えており、精力的に開発をおこなっております。
MDL-202は、権利再取得後に新しいキャプシドへ換装し、開発を再開しました。既にパイロット製造を行い、動物試験に着手しております。MDL-101で明確になった開発戦略を用い、開発を加速させていく予定です。
また自社パイプラインとしてドラベ症候群に対する開発候補品、MDL-207を追加いたしました。ドラベ症候群は痙攣性発作を主症状とし、神経細胞のチャネルタンパクをコードするSCN1A遺伝子の異常が主な原因となって生じるハプロ不全病です。約3万人に1人の割合で発症し、世界では4万人*、USで1.6万人*、日本では約3,000人#の患者さんがいると言われています。SCN1AはAAVには搭載できない大型の遺伝子で、CRISPR-GNDMのように、転写制御によって残存する正常アレルの遺伝子発現を上げることで治療効果が得られると考えています。(*Orphanet #難病情報センター)
特許面においては、直近四半期において小型Cas9特許が日本で、PAM-Flex Cas9特許が中国(日本では既に成立)、miniVR特許がロシアで立て続けに査定となり、当社が開発してきた要素技術が特許として成立しております。
事業開発面でも進捗があり、JCRファーマとの間で中枢神経領域の非公開の特定ターゲットに対して、JCR社のJBC-AAV技術と当社のCRISPR-GNDM技術を組み合わせた分子の評価、開発を行うことで合意しております。中枢神経領域では血液脳関門を透過する送達技術に注目が集まっており、タンパクの送達で実績のあるJCR社の技術をウィルスベクターと融合して用いることで、大きなブレークスルーとなることが期待されると考えられます。
また、その他の提携機会についても、MDL-101の臨床に向けた開発が製造を含めて技術的な課題がほぼ無くなり、完了を待つだけとなったことから、複数のディスカッションを行っている状況であり、権利の再取得後のMDL-202も、新型分子の設計、パイロット製造を終え、評価試験が進捗していることから、複数の企業と提携機会についてディスカッションが進行しております。当連結会計年度(2023年1月1日〜2023年12月31日)における我が国経済は、ウクライナ情勢の悪化、原料価格の高騰、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。
以上の結果、事業収益は-千円(前期は事業収益40,500千円)、営業損失は2,370,666千円(前期は営業損失2,063,194千円)、経常損失は2,351,788千円(前期は経常損失1,995,790千円)、親会社株主に帰属する当期純損失は2,391,821千円(前期は親会社株主に帰属する当期純損失2,702,709千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(流動資産)
当連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて1,104,904千円減少し、1,956,323千円となりました。これは主に、現金及び預金が1,049,725千円減少したためであります。
(固定資産)
当連結会計年度末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて996千円増加し、69,601千円となりました。これは主に、投資その他の資産が996千円増加したためであります。
(流動負債)
当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて56,261千円増加し、198,101千円となりました。これは主に、未払費用が74,003千円増加し、未払法人税等が7,139千円減少したためであります。
(固定負債)
当連結会計年度末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて400,641千円増加し、447,401千円となりました。これは主に、転換社債型新株予約権付社債が412,500千円増加したためであります。
(純資産)
当連結会計年度末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて1,560,810千円減少し、1,380,422千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する当期純損失が2,391,821千円発生したためであります。
② キャッシュ・フローの状況
当連結会計年度末の現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べて1,049,725千円減少し、当連結会計年度末には1,883,437千円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果、使用した資金は2,254,466千円(前連結会計年度使用した資金は1,895,773千円)となりました。これは主に、税金等調整前当期純損失2,390,607千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、使用した資金は39,699千円(前連結会計年度獲得した資金は185,719千円)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出39,699千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は1,216,451千円(前連結会計年度獲得した資金は63,683千円)となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入736,119千円や転換社債型新株予約権付社債の発行による収入488,462千円によるものであります。
③ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社グループは生産を行っておりませんので、記載を省略しております。
b.受注実績
当社グループの事業による共同研究は受注形態をとっておりませんので、記載を省略しております。
c.販売実績
当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。
(注) 最近2連結会計年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであ
ります。
(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社が判断したものであります。
① 重要な会計方針及び見積り
当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成にあたって、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額並びに開示に影響を与える見積りを必要とする箇所があります。これらの見積りについては、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りとは異なる場合があります。
当社グループの連結財務諸表の作成における重要な会計方針及び見積りは、「第5 経理の状況 1 連結財務諸表 (1) 連結財務諸表 注記事項(連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項) 及び (重要な会計上の見積り)」に記載しております。
② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営成績及び財政状態の分析につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ①財政状態及び経営成績の状況」に記載のとおりであります。
③ 経営成績に重要な影響を与える要因について
経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりであります。
④ 資本の財源及び資金の流動性
当社グループの資金の状況につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ②キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
当社グループは、事業上必要な資金を手許資金で賄う方針でありますが、事業収益から得られる資金だけでなく、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、安定的に開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。資金の流動性については、資産効率を考慮しながら、現金及び現金同等物において確保を図っております。資金需要としては、継続して企業価値を増加させるために、主に継続した研究開発や必要な設備投資資金となります。
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。
① 財政状態及び経営成績の状況
当連結会計年度(2023年1月1日〜2023年12月31日)における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症からの回復の過程にありますが、ウクライナ、イスラエル、台湾海峡を含めた東アジア情勢の不安定化、原料価格の高騰を含むインフレの進行、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。
バイオテック業界にとって2023年は試練の年となりました。2020年、2021年に見られた資金流入が2022年以降に下降を始め、2023年は全世界的に資金供給が細ったために、全業界的に各社のパイプラインの見直し、リストラと、レイオフが見受けられることとなりました。
遺伝子治療において2023年はこれまでの長年の開発が成果として結実した年となりました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を含む4剤のin vivo 遺伝子治療が承認を受け、2017年の初の承認から初めて複数剤の承認の年となりました。
当社グループは、「Every life deserves attention(すべての命に、光を)」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、研究開発を行っております。技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から8期目に当たる当連結累計期間にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当連結累計期間は臨床試験に向けた取り組みを継続しております。
当社のリードプログラムであるMDL-101は開発上の技術的、薬事的なチャレンジをほぼ解消し、治験申請に向けてはGLP毒性試験および治験薬製造を残すところとなっています。当社は初のCRISPRによるエピゲノム編集治療薬として臨床入りする可能性のある候補薬になると考えており、精力的に開発をおこなっております。
MDL-202は、権利再取得後に新しいキャプシドへ換装し、開発を再開しました。既にパイロット製造を行い、動物試験に着手しております。MDL-101で明確になった開発戦略を用い、開発を加速させていく予定です。
また自社パイプラインとしてドラベ症候群に対する開発候補品、MDL-207を追加いたしました。ドラベ症候群は痙攣性発作を主症状とし、神経細胞のチャネルタンパクをコードするSCN1A遺伝子の異常が主な原因となって生じるハプロ不全病です。約3万人に1人の割合で発症し、世界では4万人*、USで1.6万人*、日本では約3,000人#の患者さんがいると言われています。SCN1AはAAVには搭載できない大型の遺伝子で、CRISPR-GNDMのように、転写制御によって残存する正常アレルの遺伝子発現を上げることで治療効果が得られると考えています。(*Orphanet #難病情報センター)
特許面においては、直近四半期において小型Cas9特許が日本で、PAM-Flex Cas9特許が中国(日本では既に成立)、miniVR特許がロシアで立て続けに査定となり、当社が開発してきた要素技術が特許として成立しております。
事業開発面でも進捗があり、JCRファーマとの間で中枢神経領域の非公開の特定ターゲットに対して、JCR社のJBC-AAV技術と当社のCRISPR-GNDM技術を組み合わせた分子の評価、開発を行うことで合意しております。中枢神経領域では血液脳関門を透過する送達技術に注目が集まっており、タンパクの送達で実績のあるJCR社の技術をウィルスベクターと融合して用いることで、大きなブレークスルーとなることが期待されると考えられます。
また、その他の提携機会についても、MDL-101の臨床に向けた開発が製造を含めて技術的な課題がほぼ無くなり、完了を待つだけとなったことから、複数のディスカッションを行っている状況であり、権利の再取得後のMDL-202も、新型分子の設計、パイロット製造を終え、評価試験が進捗していることから、複数の企業と提携機会についてディスカッションが進行しております。当連結会計年度(2023年1月1日〜2023年12月31日)における我が国経済は、ウクライナ情勢の悪化、原料価格の高騰、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。
以上の結果、事業収益は-千円(前期は事業収益40,500千円)、営業損失は2,370,666千円(前期は営業損失2,063,194千円)、経常損失は2,351,788千円(前期は経常損失1,995,790千円)、親会社株主に帰属する当期純損失は2,391,821千円(前期は親会社株主に帰属する当期純損失2,702,709千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(流動資産)
当連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて1,104,904千円減少し、1,956,323千円となりました。これは主に、現金及び預金が1,049,725千円減少したためであります。
(固定資産)
当連結会計年度末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて996千円増加し、69,601千円となりました。これは主に、投資その他の資産が996千円増加したためであります。
(流動負債)
当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて56,261千円増加し、198,101千円となりました。これは主に、未払費用が74,003千円増加し、未払法人税等が7,139千円減少したためであります。
(固定負債)
当連結会計年度末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて400,641千円増加し、447,401千円となりました。これは主に、転換社債型新株予約権付社債が412,500千円増加したためであります。
(純資産)
当連結会計年度末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて1,560,810千円減少し、1,380,422千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する当期純損失が2,391,821千円発生したためであります。
② キャッシュ・フローの状況
当連結会計年度末の現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べて1,049,725千円減少し、当連結会計年度末には1,883,437千円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果、使用した資金は2,254,466千円(前連結会計年度使用した資金は1,895,773千円)となりました。これは主に、税金等調整前当期純損失2,390,607千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、使用した資金は39,699千円(前連結会計年度獲得した資金は185,719千円)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出39,699千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は1,216,451千円(前連結会計年度獲得した資金は63,683千円)となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入736,119千円や転換社債型新株予約権付社債の発行による収入488,462千円によるものであります。
③ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社グループは生産を行っておりませんので、記載を省略しております。
b.受注実績
当社グループの事業による共同研究は受注形態をとっておりませんので、記載を省略しております。
c.販売実績
当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。
| セグメントの名称 | 金額(千円) | 前年同期比(%) |
| 遺伝子治療薬開発事業 | - | △100.0 |
| 合計 | - | △100.0 |
(注) 最近2連結会計年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであ
ります。
| 相手先 | 第7期連結会計年度 (自 2022年1月1日 至 2022年12月31日) | 第8期連結会計年度 (自 2023年1月1日 至 2023年12月31日) | ||
| 金額(千円) | 割合(%) | 金額(千円) | 割合(%) | |
| エーザイ株式会社 | 40,500 | 100.0 | - | - |
(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社が判断したものであります。
① 重要な会計方針及び見積り
当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成にあたって、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額並びに開示に影響を与える見積りを必要とする箇所があります。これらの見積りについては、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りとは異なる場合があります。
当社グループの連結財務諸表の作成における重要な会計方針及び見積りは、「第5 経理の状況 1 連結財務諸表 (1) 連結財務諸表 注記事項(連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項) 及び (重要な会計上の見積り)」に記載しております。
② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営成績及び財政状態の分析につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ①財政状態及び経営成績の状況」に記載のとおりであります。
③ 経営成績に重要な影響を与える要因について
経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりであります。
④ 資本の財源及び資金の流動性
当社グループの資金の状況につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ②キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
当社グループは、事業上必要な資金を手許資金で賄う方針でありますが、事業収益から得られる資金だけでなく、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、安定的に開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。資金の流動性については、資産効率を考慮しながら、現金及び現金同等物において確保を図っております。資金需要としては、継続して企業価値を増加させるために、主に継続した研究開発や必要な設備投資資金となります。