有価証券報告書-第10期(2025/01/01-2025/12/31)

(1) 経営成績等の状況の概要
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。
① 財政状態及び経営成績の状況
文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当連結会計年度の末日現在において判断したものであります。
当連結会計年度(2025年1月1日〜2025年12月31日)における我が国経済は、米国における通商・産業政策の方向性や追加関税措置の動向に加え、国内では政権運営や財政運営を巡る議論の活発化などを背景に、先行き不透明感を伴いながら推移しました。金融市場全体としては一定の底堅さを維持したものの、生成AIや半導体関連分野への投資資金の集中が一段と進み、バイオ・創薬分野を含むその他のセクターは相対的に慎重な投資姿勢を余儀なくされました。加えて、東欧および中東地域における紛争の長期化や新たな地政学的緊張の顕在化により、資源価格や為替市場の変動が続くなど、世界経済を取り巻く環境は依然として不安定な状況にあります。こうした情勢は、日本および米国を中心とする製薬・バイオテック業界にも影響を及ぼしており、米国政府の医療・薬価政策の見直しや、予算編成を巡る混乱に起因する行政手続の停滞等が、研究開発活動や承認プロセスに一定の影響を与えています。このように、当社を取り巻く事業環境は引き続き変化が大きく、慎重な事業運営が求められる状況が継続しております。
当社のリードプログラムである先天性筋ジストロフィー1A型(LAMA2-CMD)を対象とした「MDL-101」は、エピゲノム編集技術の特性を最も活かすことが可能な、長鎖タンパク質の欠損に起因する疾患を対象とした遺伝子治療プログラムです。本疾患は、現時点において他のモダリティによる治療が困難とされており、当社はCRISPRを用いたエピゲノム編集による遺伝子活性化という新たなアプローチにより、その治療法の確立を目指しています。
IND申請に向けて実施してきた疾患モデルマウスを用いたIND enabling試験においては、対照群と比較して明確な生存期間延長効果が確認されており、本治療コンセプトに基づく薬理学的有効性は一貫して支持されています。これらの結果は、本プログラムの生物学的妥当性および作用機序に対する当社の確信を引き続き裏付けるものです。現在、臨床段階への移行に向けた開発の進展の一環として、臨床開発における確実性をさらに高めることを目的とした追加的な解析および開発条件の精緻化を進めております。これに伴い、当初2026年中頃を目標としていた治験申請時期については、臨床開発への最適な移行準備を確保する観点から、現在見直しを行っております。なお、現時点において新たな安全性上の懸念は確認されておらず、治験実施医療機関の選定および調整についても、患者様および治験実施施設からの高い関心を背景に継続して進展しております。申請後の迅速な臨床試験開始に向けた体制構築を引き続き進めています。当社は、あらかじめ設定されたスケジュールの遵守よりも、生物学的および臨床的な準備状態の最適化を優先する開発方針を採っており、データに基づいた規律ある意思決定を行うことが、長期的な臨床成功確率の向上およびプログラム価値の最大化につながるものと考えています。
一方で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象とした治療薬候補「MDL-201」については、病態モデルマウスを用いた試験において、ミニジストロフィンを用いた既存のベンチマーク薬剤と比較して、良好な改善効果が確認されました。さらに、当該結果について領域の専門家とのディスカッションを行った結果、本薬剤はユートロフィンを選択的に上昇させることで治療効果を示した点において、現時点で確認されている限り新規性の高いアプローチであるとの評価を得ています。本アプローチは、ミニジストロフィンとは異なる作用機序および指向性を有するものであり、加えて有意な有効性が示されたことは、MDL-101で検証された当社エピゲノム編集プラットフォーム技術の汎用性および実用性を裏付ける結果であり、今後の開発検討を後押しする重要な成果であると認識しています。
さらに、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD:Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy)を対象とした「MDL-103」については、XPrize財団およびSolve FSHD財団からの助成を受け、病態モデル動物を用いた検証試験を実施しました。その結果、局所投与に続き、全身投与においてもFSHD患者由来筋肉細胞におけるDux4下流遺伝子群の発現抑制が確認され、抑制効果は局所投与時と比較して同等またはそれ以上であることが示されました。これらの結果は、CRISPR-GNDM®技術によるDux4発現抑制に加え、全身投与後においても適切な体内動態を経て筋肉組織へ分布していることを示唆するものであり、今後の開発に向けた重要な基盤データであると考えています。
このように、臨床試験移行に向けた開発検証を進めているMDL-101によって深められた技術的知見により、同じく筋疾患領域を対象とするMDL-201およびMDL-103といったパイプラインが個別に病態モデルでの検証を完了したことにより、複数の開発パイプラインも継続的に価値を創出し、臨床開発段階への移行を着実に進められる準備が整ったと当社は考えています。またJCRファーマ社との共同研究を含めた複数の共同研究を通じ、新たな要素技術へのアクセスを拡大し、更新され続ける最先端の技術によって患者様へ最適な治療薬を届けるパイプラインの整備を強化しております。
以上の結果、事業収益は-千円(前期は事業収益-千円)、営業損失は2,211,801千円(前期は営業損失1,337,650千円)、経常損失は2,148,599千円(前期は経常損失1,303,099千円)、親会社株主に帰属する当期純損失は2,152,710千円(前期は親会社株主に帰属する当期純損失1,317,894千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(流動資産)
当連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて724,807千円減少し、2,892,272千円となりました。これは主に、現金及び預金が762,909千円減少したためであります。
(固定資産)
当連結会計年度末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて2,493千円減少し、71,976千円となりました。これは、投資その他の資産が2,493千円減少したためであります。
(流動負債)
当連結会計年度末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて17,480千円増加し、134,802千円となりました。これは主に、未払金が15,064千円増加したためであります。
(固定負債)
当連結会計年度末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて9,993千円増加し、36,142千円となりました。これは主に、その他が14,294千円増加したためであります。
(純資産)
当連結会計年度末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて754,774千円減少し、2,793,303千円となりました。これは主に、資本金が30,890千円、資本剰余金が30,890千円、及び利益剰余金が711,627千円減少したためであります。
② キャッシュ・フローの状況
当連結会計年度末の現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べて762,909千円減少し、当連結会計年度末には2,812,367千円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果、使用した資金は2,118,409千円(前連結会計年度使用した資金は1,432,005千円)となりました。これは主に、税金等調整前当期純損失2,151,170千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、使用した資金は2,571千円(前連結会計年度使用した資金は188千円)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出2,571千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は1,351,037千円(前連結会計年度獲得した資金は3,044,985千円)となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入1,364,154千円によるものであります。
③ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社グループは生産を行っておりませんので、記載を省略しております。
b.受注実績
当社グループの事業による共同研究は受注形態をとっておりませんので、記載を省略しております。
c.販売実績
当連結会計年度の販売実績がないため、記載を省略しております。
(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社が判断したものであります。
① 重要な会計方針及び見積り
当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成にあたって、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額並びに開示に影響を与える見積りを必要とする箇所があります。これらの見積りについては、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りとは異なる場合があります。
当社グループの連結財務諸表の作成における重要な会計方針及び見積りは、「第5 経理の状況 1 連結財務諸表 (1) 連結財務諸表 注記事項(連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項) 及び (重要な会計上の見積り)」に記載しております。
② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営成績及び財政状態の分析につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ①財政状態及び経営成績の状況」に記載のとおりであります。
③ 経営成績に重要な影響を与える要因について
経営成績に重要な影響を与える要因につきましては、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりであります。
④ 資本の財源及び資金の流動性
当社グループの資金の状況につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ②キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
当社グループは、事業上必要な資金を手許資金で賄う方針でありますが、事業収益から得られる資金だけでなく、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、安定的に開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。資金の流動性については、資産効率を考慮しながら、現金及び現金同等物において確保を図っております。資金需要としては、継続して企業価値を増加させるために、主に継続した研究開発や必要な設備投資資金となります。