文中の将来に関する事項は、当中間連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績
(経営成績)
文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当中間連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
当中間期連結会計期間における我が国経済は、日経平均が最高値を更新する中で、ウクライナ、中東、台湾海峡を含めた東アジアの情勢が継続的に不安定であることや、主要国が国政選挙の年であることから政治情勢が揺れ動くことで、原料価格の高騰を含むインフレの進行、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。また製薬・バイオテック業界においても、米国の金融資本市場の引き締めの影響から、レイオフやパイプラインの整理・見直しなどが進行しています。
当社グループは、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から9期目にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当中間連結会計期間は臨床試験開始に向けた取り組みを継続しております。
当社のリードプログラムであるMDL-101は治験申請に向けてGLP毒性試験及びGMP治験薬製造の準備を進めています。前臨床のデータについては5月に論文として発表し、またカンファレンス等でも報告を行っております。この論文で示された成果に対する反響は大きく、世界各国からLAMA2-CMDに苦しむ患者やそのご家族、あるいは担当医師などから、治験参加への問い合わせを受けるに至っております。また、企業などからの問い合わせも複数ありました。なお、本プログラムのIND到達の見込みは2024年内を目指していましたが、4月及び6月末に実施した経営合理化に伴い予算の見直し、開発リソースの再配置などを行ったことなどの結果、2025年前半に遅延する見通しとなりました。一方で、当中間連結会計期間以降にオーファンドラッグ申請、及び小児希少疾患認定の申請を米国FDAに対してそれぞれ行っており、係る開発の合理性や医学的妥当性が審査される見通しとなっております。これらが受理されますと、臨床試験費用の税控除や、上市後7年間の排他的市場独占期間など、多くの経済的メリットが得られることになります。
他のプログラムは先に報告の通り、開発のリソースをMDL-101に集中させる判断を行ったため、開発としての大きな進捗はありませんが、しかしながら、例えば中枢神経領域における取り組みとして、血液脳関門を通過する技術へのアクセスを拡げるための試みとして、JCRファーマ社のキャプシド技術であるJBC-AAVと、当社のCRISPR-GNDM®技術に基づいて作成され、各種対象疾患で優れたプレクリニカルPoCを取得している当社のペイロードを組み合わせる共同研究が進行しています。したがって、引き続き研究としては継続を行いながら、パートナリング活動は続けており、リソースの手当が付き次第再開できるように準備を行っています。
また7月に入って報告しているように、韓国のGenixcure(ジェニックスキュア)社とも、AI技術に基づいた改変型キャプシド技術に関する基本合意が成立しており、遺伝子疾患の共通のボトルネックであり、また技術革新が目覚ましいキャプシド技術の取込を図っています。
同じく7月初旬に米国法人の追加の合理化を発表しておりますが、これは4月に実施した合理化の残存部分で、経営資源をMDL-101によりフォーカスし、よりリーンな体制を敷くためです。製造関連のプロセス開発が完了したことに伴い、一部残っていた製造関連の人員を中心に削減しております。当社は引き続きMDL-101を臨床に向けた開発の取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。
この結果、当中間連結会計期間の業績は、事業収益-千円(前年中間連結会計期間は事業収益-千円)、営業損失838,956千円(前年中間連結会計期間は営業損失1,044,792千円)、経常損失780,152千円(前年中間連結会計期間は経常損失995,474千円)、親会社株主に帰属する中間純損失780,946千円(前年中間連結会計期間は親会社株主に帰属する中間純損失1,033,228千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(財政状態)
(流動資産)
当中間連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて623,813千円減少し、1,332,510千円となりました。これは主に、現金及び預金が605,155千円減少したためであります。
(固定資産)
当中間連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて7,563千円増加し、77,165千円となりました。これは主に、投資その他の資産が7,563千円増加したためであります。
(流動負債)
当中間連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて94,861千円減少し、103,239千円となりました。これは主に、その他が103,426千円減少したためであります。
(固定負債)
当中間連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて253,693千円減少し、193,708千円となりました。これは主に、新株予約権付社債が250,000千円減少したためであります。
(純資産)
当中間連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて267,695千円減少し、1,112,727千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する中間期純損失が780,946千円発生したためであります。
(2) キャッシュ・フローの状況
当中間連結会計期間における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べて605,155千円減少し、1,278,281千円となりました。当中間連結会計期間末における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果、使用した資金は931,410千円(前中間連結会計期間は979,332千円の使用)となりました。これは主に、税金等調整前中間純損失780,340千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、使用した資金は188千円(前中間連結会計期間は37,830千円の使用)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出188千円によるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は256,143千円(前中間連結会計期間は615,005千円の獲得)となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入260,054千円によるものであります。
(3) 経営方針・経営戦略等
当中間連結会計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(4) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当中間連結会計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(5) 研究開発活動
当中間連結会計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、716,518千円であります。
なお、当中間連結会計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。