四半期報告書-第9期第1四半期(2024/01/01-2024/03/31)

文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績
(経営成績)
文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
当第1四半期連結累計期間における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症からの回復の過程にありますが、ウクライナ、中東、台湾海峡を含めた東アジア情勢の不安定化、原料価格の高騰を含むインフレの進行、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。また製薬・バイオテック業界においても、金融資本市場の引き締めの影響から、レイオフやパイプラインの整理・見直しなどが進行しています。
当社グループは、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から9期目にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当連結累計期間は臨床試験開始に向けた取り組みを継続しております。
当社のリードプログラムであるMDL-101は開発上の技術的、薬事的なチャレンジをほぼ解消し、また製造プロセスも確立されたことにより、治験申請に向けてはGLP毒性試験およびGMP治験薬製造を残すところとなっています。加えて臨床試験を行う治験施設の設定、治験プロトコールの確立、患者団体との連携を行っており、当社は初のCRISPRによるエピゲノム編集治療薬として臨床入りする可能性のある候補薬になると考えており、精力的に開発をおこなっております。
MDL-202は、マウスおよびサルにおける動物試験を実施中です。MDL-101の開発で明確になった製造プロセス、開発戦略を用い、資金手当を前提に開発を進める予定です。
その他に自社パイプラインとしてデュシェンヌ型筋ジストロフィー、タウオパチー、ドラベ症候群、エンジェルマン症候群などに対する開発候補品は動物薬効モデルにおけるコンセプト検証を終えております。
2023年末にJCRファーマ社との間で締結した中枢神経領域における共同研究は本四半期に入ってから始動しております。また、4月に入ってから、Ginkgo Bioworks(以下Ginkgo) 社とパートナーシップを締結しています。これはGinkgo社の合成生物学プラットフォーム、世界有数のバイオファウンドリー機能と、当社のエピゲノム編集技術を組み合わせることで、新しい創薬ソリューションを提供することに加えて、相互マーケティングによって国内外の製薬業界のみならず、診断薬、農業、食品等他分野へのリーチを拡げることを可能にします。
当社は4月12日に米国法人の合理化を発表しておりますが、これは現在の資金環境の下で、経営資源をMDL-101によりフォーカスする体制を敷くためです。また製造プロセスが確立されたことを受け、製造関連の人員を削減しております。したがって、引き続きMDL-101を臨床に向けた取り組みを継続できる体制にあり、1日でも早く患者様の治療ができるよう開発を進めていく計画です。
この結果、当第1四半期連結累計期間の業績は、営業損失490,087千円(前年同四半期は営業損失514,446千円)、経常損失457,445千円(前年同四半期は経常損失509,905千円)、親会社株主に帰属する四半期純損失457,936千円(前年同四半期は親会社株主に帰属する四半期純損失532,371千円)となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
(財政状態)
(流動資産)
当第1四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて470,580千円減少し、1,485,742千円となりました。これは主に、現金及び預金が470,024千円減少したためであります。
(固定資産)
当第1四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて3,779千円増加し、73,381千円となりました。これは主に、投資その他の資産が3,779千円増加したためであります。
(流動負債)
当第1四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて46,413千円減少し、151,687千円となりました。これは主に、その他が74,649千円減少したためであります。
(固定負債)
当第1四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて51,629千円減少し、395,772千円となりました。これは主に、新株予約権付社債が50,000千円減少したためであります。
(純資産)
当第1四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて368,758千円減少し、1,011,664千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する四半期純損失発生に伴い利益剰余金が457,936千円が減少したためであります。
(2) 経営方針・経営戦略等
当第1四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(3) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当第1四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(4) 研究開発活動
当第1四半期連結累計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、422,604千円であります。
なお、当第1四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。