訂正有価証券報告書-第51期(2025/04/01-2026/03/31)

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は16,761百万円(前連結会計年度15,431百万円)、対売上高比41.6%(前年実績46.7%)となりました。
なお、2026年6月1日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

開発番号	開発段階	適応症等	備考
JR-141 (血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-2-スルファターゼ)	グローバル: 臨床 第3相試験	ムコ多糖症Ⅱ型 (ハンター症候群)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-142 (遺伝子組換え持続型ヒト成長ホルモン)	日本: 臨床 第3相試験	小児成長ホルモン分泌不全性低身長症	「J-MIG System®」採用
JR-401G (遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン)	日本: 臨床 第3相試験	小児成長ホルモン分泌不全性低身長症	グロウジェクト®について用量調整可能な用法用量の開発
JR-171 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ)	グローバル: 臨床 第1/2 相試験	ムコ多糖症Ⅰ型 (ハーラー症候群等)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
JR-441 (血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランN-スルファターゼ)	ドイツ: 臨床 第1/2相試験 日本: 臨床 第1相試験	ムコ多糖症ⅢA型 (サンフィリッポ症候群A型)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-446 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-N-アセチルグルコサミニダーゼ)	日本: 臨床 第1/2 相試験	ムコ多糖症ⅢB型 (サンフィリッポ症候群B型)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
Givinostat	日本: 臨床開発計画中	デュシェンヌ型筋ジストロフィー	Italfarmaco S.p.A.からの導入品
JR-471 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-フコシダーゼ)	前臨床	フコシドーシス	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-479 (血液脳関門通過型遺伝子組換え β-ヘキソサミニダーゼA)	前臨床	GM2ガングリオシドーシス (テイ・サックス病、サンドホフ病)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用