#1 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析（連結）: (注)上記のプログラム数は、PDPSの非独占的技術ライセンス先でのプログラムを含んでおりません。
1つ目の事業戦略であるPDPSを活用した国内外の製薬企業との創薬共同研究開発契約については、2021年7月27日に、当社は武田薬品工業株式会社(以下武田薬品)の米国子会社である武田ファーマシューティカルズUSA社との間で、両社の共同研究及び独占的ライセンス契約の枠組みを拡大し、慢性神経変性疾患において重要な役割を担う複数の中枢神経系(CNS)ターゲットについてペプチド-薬剤複合体(PDC医薬品)の創製に向けた取組みを進めることを発表いたしました。当社と武田薬品は、2020年12月に神経筋疾患領域における複数のPDC医薬品の創製に関する包括的な共同研究及び独占的ライセンス契約を締結し、当社とJCRファーマ株式会社が開発したトランスフェリン受容体1(TfR1)結合ペプチドと武田薬品が選択した医薬品候補化合物の組み合わせによるPDC医薬品の創製に関して共同研究を進めてまいりました。今回の取組み拡大により、神経変性疾患に関連する複数のCNSターゲットに対してTfR1結合ペプチドリガンドとの複合体を創製し、医薬品候補化合物に血液脳関門(Blood-Brain Barrier:BBB、以下「BBB」)通過能を付加する取組みを進めてまいります。治療薬のBBB通過能向上は、神経変性疾患に効果的な医薬品の開発において大きな課題となっています。TfR1結合ペプチド(キャリアペプチド)を各種の医薬品候補化合物に結合させることで、化合物のBBB通過能が向上しより多く脳内に取り込まれるため、医薬品としての機能が大きく向上いたします。このTfR1 BBBシャトルアプローチは、現在治療薬が限定的な数多くの神経変性疾患に対して、広い脳領域への薬物の生体内分布を可能にする可能性があり、またBBB通過がハードルになっている多くの治療薬の開発を加速する可能性があります。本契約の締結に伴い、当社は、武田薬品から契約一時金を受領いたしました。今後、当社は、本契約によって発生する契約一時金、ならびに今後の非臨床及び臨床試験の進捗、製品の発売及び製品の正味売上高に応じたマイルストーンフィーとして、総額で最大約35億ドル(約3,903億円、1ドル111.5円で換算)を受け取る可能性があります。また、当社は上記に加え、製品化後の正味売上高に応じたロイヤルティーを受領する権利を有しております。
2021年7月30日に、当社は米Alnylam Pharmaceuticals社(以下 Alnylam社)と、肝臓以外の組織へRNAi治療薬をデリバリーする複数のペプチド-siRNA複合体の創製・開発に関する共同研究開発契約を締結いたしました。当社とAlnylam社は低分子干渉RNA(small interfering RNA、siRNA)を様々な細胞や組織に選択的にデリバリーするため、ターゲットとなる細胞表面の受容体に特異的に結合するペプチドの同定及び最適化を共同で実施いたします。本提携では、Alnylam社がターゲットとなる受容体を複数選択し、当社がそれぞれの受容体に結合するペプチドの同定、最適化及び合成を行います。Alnylam社はそれらペプチドを用いてペプチド-siRNA複合体を合成し、最終的なペプチドを選択するための in vitro及び in vivo試験を実施いたします。本提携により、幅広い種類の組織において、mRNA転写物の異常と関連する疾患に対する新たな治療法の創出につながる可能性があります。本契約の締結に伴い、当社は、Alnylam社から契約一時金を受領いたしました。また、共同研究の実施期間において研究開発支援金を受領いたします。当社は、今後の開発、承認及び販売マイルストーンフィーとして、総額で最大約22億ドル(約2,440億円、1ドル110.9円で換算)を受け取る可能性があります。また、当社は製品化後の正味売上高に応じて、1桁台前半から中盤の比率でロイヤルティーを受領する権利を有しております。
2021/11/12 15:31