四半期報告書-第15期第3四半期(平成29年10月1日-平成29年12月31日)

文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間末日現在において、当社グループが判断したものであります。
(1)業績の状況
当第3四半期連結累計期間において、当社グループは、リード開発品であるITK-1の第Ⅲ相臨床試験の推進、及び米国で研究開発中のグローバル向けがんペプチドワクチンGRN-1201のメラノーマを対象とする第Ⅰ相臨床試験、及び非小細胞肺がん※1を対象とする第Ⅱ相臨床試験を推進いたしました。また、今後の更なる成長を目指した取り組みとして、iPS技術を利用したT細胞療法(iPS-T療法)と、ネオアンチゲン(遺伝子変異抗原)※2ペプチドワクチンの研究開発を推進しております。その他にも、新規シーズの探索や、各種研究機関との共同研究の推進など、創薬パイプラインの拡充と企業価値の向上を図りました。
①ITK-1(薬剤選択型前立腺がんペプチドワクチン)
平成25年6月以降、ライセンス・アウト先の富士フイルム株式会社とともに、去勢抵抗性前立腺がん患者を対象とする第Ⅲ相臨床試験を実施しております。平成27年6月に行われた中間解析を経て、最終解析における主要評価項目達成の見込みが一定以上あることが示され治験継続となり、平成28年4月に症例登録が完了いたしました。現在は観察期間となっておりますが、今後一定の期間を経て第Ⅲ相臨床試験を終了する予定であり、引き続き安全性に十分留意し本試験を実施してまいります。
②GRN-1201(グローバル向けがんペプチドワクチン)
第Ⅲ相臨床試験まで進んでいるITK-1の知見を活かし、米国でのライセンス・アウトを目指すGRN-1201については、第1適応をメラノーマ(悪性黒色腫)として、米国FDA(米国食品医薬品局)へ平成27年10月に治験申請(IND)を行い、現在米国での第Ⅰ相臨床試験を実施中です。また、平成29年1月には、非小細胞肺がんへ適応拡大し、現在米国で免疫チェックポイント阻害剤との併用による第Ⅱ相臨床試験を推進しております。
③GRN-1301(ネオアンチゲン-遺伝子変異抗原ペプチドワクチン)
平成28年12月9日に、地方独立行政法人 神奈川県立病院機構が有する特許「上皮成長因子受容体(EGFR)※3のT790M点突然変異※4に由来する抗原ペプチド」の譲渡を受け、現在非小細胞肺がんを適応症とするネオアンチゲン(遺伝子変異抗原)ペプチドワクチンの開発を推進しております。
肺がんは、米国では約22万人、日本では約13万人が罹患すると報告されています。その内一部の患者は、治療の過程で既存の治療薬であるEGFRチロシンキナーゼ阻害薬(EGFR-TKI)に対し耐性を生じている状態でした。しかし、これらの患者の約6割にEGFR-T790M点突然変異という遺伝子変異が生じていることが分かっており、当社は、このEGFR-TKI耐性遺伝子変異を抗原とするペプチドワクチンの開発を推進しております。
④iPS-T(iPS-T細胞療法)
平成28年12月1日に、株式会社アドバンスト・イミュノセラピーを子会社化し、現在中内啓光東京大学医科学研究所教授兼スタンフォード大学教授等が開発した技術を利用するiPS-T細胞療法に関する研究開発を、東京大学及び順天堂大学とともに推進しております。同社は、iPS技術を用いてT細胞を再生させる(若返らせる)ことにより、がん免疫療法においてこれまで課題とされてきたがん細胞を攻撃するT細胞の疲弊と、様々な過程で起こりうる副作用を回避する独自の技術を保有しております。
当初はコンセプトを示しやすいウイルス性血液がんの一種であるEBウイルス※5性リンパ腫を適応症といたしますが、将来的には固形がんを含む需要の大きい適応症への展開を見込んでおります。
上記以外の取り組みとしましては、新規パイプラインの創製に繋げるためのシーズ探索や、東京大学、順天堂大学、神奈川県立がんセンターなど、各種研究機関との共同研究を推進いたしました。
平成29年10月27日に開示いたしました、国立がん研究センターとの共同研究では、遺伝子解析技術の飛躍的な進歩を背景に患者個々人へ最適な治療を提供する完全個別化がん免疫療法の研究を国内に先駆けて開始いたしました。
続いて、平成30年1月25日には、東京大学及び神奈川県立がんセンターとの間に完全個別化がん免疫療法に関する共同研究を開始いたしました。本共同研究では、東京大学 先端科学技術研究センター 油谷浩幸教授をはじめ遺伝子研究、プロテオミクス研究及びがん免疫研究において国内最高峰の技術が集約されており、完全個別化がんワクチン療法に用いる新規ネオアンチゲン同定法の開発を進めてまいります。
既存パイプラインの導出に係るパートナリング面では、国内外で開催されるイベントへの参加による提携先企業の開拓などに積極的に取り組み、知財面では、現在開発中の既存パイプラインを知的財産権の観点から保護することを目的に、積極的に特許の取得に努めました。また当社は、平成29年7月1日より社名を「ブライトパス・バイオ株式会社」に変更しております。
この結果、当第3四半期連結累計期間におきましては、売上高は246,634千円、営業損失は1,169,529千円、経常損失は1,172,418千円、親会社株主に帰属する四半期純損失は1,175,412千円となりました。
なお、当社グループは単一事業であり、セグメントは「医薬品開発事業」でありますので、セグメントごとの記載はしておりません。
また、当社は今後の企業価値の向上に資する研究開発資金、また新規パイプライン獲得のためのM&Aや共同研究のための資金調達を行い、財務基盤を拡充することを目的に、平成29年12月8日付でクレディ・スイス証券株式会社を割当先とする行使価額修正条項付き第12回新株予約権(行使許可条項付)及び第13回新株予約権(行使条件付・行使許可条項付)を発行しており、第12回新株予約権につきましては、平成30年1月26日をもってその全ての権利行使を完了しております。
<語句説明>※1「非小細胞肺がん」:(NSCLC:Non-small cell lung cancer)肺がんは、大きく「小細胞肺がん」と「非小細胞肺がん」の2種類に分けられる。「非小細胞肺がん」は「小細胞肺がん」に比べ比較的進行が穏やかである一方、化学療法と放射線療法の効果が現れにくいという特徴を有する。日本人においては、肺がん患者の8割以上がこの「非小細胞肺がん」に分類される。「非小細胞肺がん」は更に「腺がん」、「扁平上皮がん」、「大細胞がん」などに分類される。
※2「ネオアンチゲン」:(Neoantigen) がん細胞に独自の遺伝子異常が起きた際に生じる、遺伝子変異(アミノ酸変異)を含む抗原のこと。個々の患者のがん細胞に生じた独自の遺伝子変異によって発現されるようになったがん特異的な抗原で、正常な細胞には存在しない。免疫系から「非自己」として認識されるネオアンチゲンを標的とすることで、がん細胞を殺傷する免疫を効率よく誘導できるようになることが期待されている。がんワクチンの抗原として使われるのみならず、免疫チェックポイント抗体が有効な患者を選別するためのバイオマーカーとしての使用、またこちらも近年台頭してきているT細胞療法(CAR-T:キメラ抗原遺伝子導入T細胞療法、TCR-T:養子T細胞受容体遺伝子組換T細胞療法、そしてiPS-T:iPS化再生T細胞)の精度の高い標的として使用されることも期待されている。
※3「上皮成長因子受容体」:(EGFR:Epidermal Growth Factor Receptor)細胞の増殖や成長を制御する上皮成長因子 (Epidermal Growth Factor) と結合し、シグナル伝達を行う受容体(Receptor)。この受容体が活性化されると細胞の分化・増殖が起こる。またEGFRは多くの細胞に見られ、変異が起こることでがん化や浸潤・転移に関わるようになる。
※4「T790M点突然変異」:EGFRの790番目のアミノ酸がスレオニンからメチオニンへの変異することを指す。この変異はタルセバやイレッサ等、既存のチロシンキナーゼ阻害剤に対する薬剤耐性を示すとされている。
※5「EBウイルス」:エプスタイン・バール・ウイルス。EBウイルスはヘルペスウイルスに属し、ほとんどの人が感染しており、その一部がヒトに腫瘍を発生させる。1964年にEpsteinとBarrによって発見されたヒトの腫瘍から見つかった最初のウイルス。
(2)財政状態の分析
当第3四半期連結会計期間末における総資産は前連結会計年度末より936,898千円減少し、4,471,402千円となりました。これは、主に研究開発に関連する支出により現金及び預金が1,008,532千円減少したこと、一方で研究開発に関する機器の購入により工具器具備品が46,947千円増加したことが主な要因であります。
負債は前連結会計年度末より32,295千円増加し、239,447千円となりました。これは、研究開発費などの増加により未払金が45,020千円増加したこと、一方で未払法人税等が11,438千円減少したことが主な要因であります。
純資産は前連結会計年度末より969,193千円減少し、4,231,955千円となりました。これは、親会社株主に帰属する四半期純損失1,175,412千円を計上したことが主な要因であります。
以上の結果、自己資本比率は前事業年度の95.8%から93.4%となりました。
(3)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第3四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(4)研究開発活動
当第3四半期連結累計期間の研究開発費の総額は、920,591千円であります。
なお、当第3四半期連結累計期間において当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。