有価証券届出書(新規公開時)

(1) 経営成績等の状況の概要
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。
① 財政状態の状況
第27期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
(資産)
当事業年度末における総資産は、前事業年度末に比べ152,173千円減少し、1,398,327千円となりました。総資産の内、流動資産は前事業年度末に比べ149,272千円減少し、1,362,362千円となりました。これは主に、2024年3月に売上高を計上したマイルストーン収入100,000千円の売掛金が前事業年度末に発生していたところ、当事業年度に入金したこと等により売掛金が118,179千円減少したことによるものです。固定資産は、前事業年度末に比べ2,901千円減少し、35,964千円となりました。これは主に、株価下落に伴う投資有価証券の減少3,731千円によるものです。
(負債)
当事業年度末における負債は、前事業年度末に比べ31,513千円減少し、496,182千円となりました。第Ⅲ相試験開始に伴う治験薬製造や治験業務委託にかかる費用の未払が2025年3月末に発生したこと等により未払金が44,812千円増加したものの、借入金を返済し1年内返済予定の長期借入金が80,000千円減少したこと等により、流動負債は前事業年度末に比べ31,513千円減少し、325,182千円となりました。固定負債は前事業年度末と変わらず171,000千円となりました。
(純資産)
当事業年度末における純資産は、前事業年度末に比べ120,660千円減少し、902,144千円となりました。
これは、当期純損失の計上により利益剰余金が120,660千円減少したことによります。
以上により当事業年度末の自己資本比率は64.5%となりました。
第28期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
(資産)
当中間会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べ845,256千円増加し、2,243,584千円となりました。
このうち流動資産は2,199,000千円となり、前事業年度末に比べ836,637千円増加しました。これは主に現金及び預金の793,698千円増加によるもので、株式の発行により1,327,950千円増加した一方で、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験の業務委託に係る支払274,591千円と株式交付に係る支払225,576千円により減少しました。
(負債)
当中間会計期間末における負債は、前事業年度末に比べ15,700千円減少し、480,482千円となりました。これは主にポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験の業務委託に係る費用の支払により、未払金が14,433千円減少したことによるものです。
(純資産)
当中間会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べ860,956千円増加し、1,763,101千円となりました。これは主に、中間純損失467,213千円を計上した一方で、株式の発行により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ663,975千円増加したことによるものです。
以上により当中間会計期間末の自己資本比率は78.6%となりました。
第28期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
(資産)
当第3四半期会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べ762,317千円増加し、2,160,644千円となりました。総資産の内、流動資産は前事業年度末に比べ742,022千円増加し、2,104,385千円となりました。これは主に現金及び預金が第三者割当増資や損益の影響により556,183千円増加したことに加え、オファコルカプセル50mgの売上が堅調に推移したことにより売掛金が前事業年度末に比べ113,404千円増加したことによるものです。 固定資産は、前事業年度末に比べ20,294千円増加し、56,259千円となりました。これは有形固定資産が前事業年度末に比べ10,011千円増加したことおよび、オフィスの借り増しによる敷金保証金が9,158千円増加したことによるものです。
(負債)
当第3四半期会計期間末における負債は、前事業年度末に比べ149,263千円増加し、645,445千円となりました。負債のうち、流動負債は前事業年度末に比べ320,221千円増加し、645,403千円となりました。これは主にオファコルカプセル50mgの輸入に伴う買掛金が前事業年度末に比べ68,159千円増加したことと、第Ⅲ相試験にかかる費用の未払金が80,303千円増加したことに加え、1年以内償還予定の転換社債型新株予約権付社債171,000千円を流動負債に振り替えたことによるものです。
固定負債は、前事業年度末に比べ170,958千円減少し、41千円となりました。これは主に1年以内償還予定の転換社債型新株予約権付社債171,000千円を流動負債に振替えたことによるものです。
(純資産)
当第3四半期会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べ613,054千円増加し、1,515,198千円となりました。これは主に四半期純損失714,975千円を計上した一方で、第三者割当増資によって資本剰余金が1,327,950千円増加したことによるものです。以上により当第3四半期会計期間末の自己資本比率は70.1%となりました。
② 経営成績の状況
第27期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度における日本経済は、2024年3月にマイナス金利を終了した後、日経平均株価が史上最高値を更新する等、幅広い分野でインフレ経済への回帰が見られました。春闘賃上げ率はバブル期以来の伸びとなり、賃金と物価がともに上昇し、緩やかな回復基調にあります。
当社の属する医薬品業界におきましては、2024年度の薬価制度改革において、新薬創出等加算について「企業指標に基づく加算係数の設定」を廃止し、加算額を維持する仕組みに見直す等イノベーションに対する評価の充実が図られ、併せて、後発医薬品を中心とした安定供給の課題を解消するため、後発品を安定供給できる企業を評価して薬価に反映し、価格を下支えする施策を実施する等、医療上必要性の高い品目の安定供給を促す措置が導入されました。
また、過年度から医療用医薬品の供給不安が継続する中、より適切に対応できるよう、医療用医薬品の供給状況調査の頻度を毎月に向上し調査項目も拡充する等、調査・公表体制が強化されました。
このような経営環境の中、当社では、創薬力さえあれば、小さい企業でも十分に貢献できるアンメット・メディカル・ニーズ領域で培った新薬開発能力を担う医薬品開発事業をさらに発展させるべく引き続き注力し、積極的な事業展開を図ってまいりました。
以上の結果、当事業年度の業績は、売上高479,403千円(前年同期比50.3%増)、営業損失112,534千円(前年同期は営業損失213,563千円)、経常損失115,979千円(前年同期は経常損失211,268千円)、当期純損失120,660千円(前年同期は当期純損失227,671千円)となりました。
なお、当社は医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
第28期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当社では、希少疾病医薬品や根本的治療薬のない分野など、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患領域の医薬品の開発・製造販売を行っております。
当中間会計期間においては、2023年6月に販売を開始した先天性胆汁酸代謝異常症治療薬オファコルカプセル50㎎(一般名:コール酸)の売上が順調に推移しております。
また、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(適応症:変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験を進めるため、契約を締結した治験実施医療機関から順次、治験参加に対する被験者の同意を取得し、治験薬の投与を開始しております。
各事業の進捗状況は次のとおりです。
① 医薬品開発事業
当中間会計期間において、各開発パイプラインにおいては、次のとおり研究開発を推進いたしました。
a.ポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)
独立行政法人医薬品医療機器総合機構へ第Ⅲ相試験の治験届を2024年12月に提出し、治験実施医療機関と契約を締結して治験参加に対する被験者の同意取得を順次進めております。2025年7月24日に最初の被験者へ投与が開始され、その後も被験者数エントリーは目標症例数に向けて順調に推移しております。
また、承認申請の中核となる第Ⅲ相比較試験に加え、皮下投与と経口投与の薬物体内動態の違いを検討する臨床薬物動態試験の薬物投与を終了しております。
b.ポリ硫酸ペントサンナトリウム(ムコ多糖症・ムコリピドーシス)
変形性膝関節症の治験が第Ⅲ相に進むこととなり、開発スケジュールを見直し、社内リソースを重点的に変形性膝関節症の開発に充てることといたしました。
また、当中間会計期間は、bene社からパートナー企業へのポリ硫酸ペントサンナトリウム原薬売上の内、当社受領分として売上高46,584千円を計上いたしました。
②医薬品販売事業
オファコルカプセル50mgの売上180,841千円を計上いたしました。
更なる患者様の掘り起こしのため、脳腱黄色腫症(以下「CTX」)の啓発と学術指導・相談のための当該領域のエキスパート医師とアドバイザー委受託契約を継続し、本疾患の認知度を高めるべく学会等における啓発活動を引き続き行いました。その結果、CTX患者様に対する処方件数は増加しております。
③コンサルティング事業
成功報酬及び業務受託収入による売上高3,110千円を計上いたしました。
以上の結果、当中間会計期間の業績は売上高230,536千円、営業損失245,109千円、経常損失466,738千円、中間純損失467,213千円となりました。なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
第28期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
当社は、希少疾病用医薬品をはじめとするアンメット・メディカル・ニーズの高い疾患領域の医薬品の開発・製造販売を行っております。当第3四半期累計期間における事業の進捗状況は以下のとおりです。
① 医薬品開発事業につきましては、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験の契約を締結した治験実施医療機関から順次、被験者の同意取得の下、仮登録そして本登録と進めております。また、第Ⅲ相試験と並行しポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)を1年以内に繰り返し使用した時の安全性を確認する第Ⅲ相長期試験開始の準備を進めました。更に、承認申請の中核となる第Ⅲ相比較試験に加え、皮下投与と経口投与の薬物体内動態の違いを検討する臨床薬物動態試験を実施し、両投与方法の違いにより血中ポリ硫酸ペントサンナトリウムの濃度推移を測定しました。
② 医薬品販売事業につきましては、2023年6月に販売を開始した先天性胆汁酸代謝異常症治療薬オファコルカプセル50mg(一般名:コール酸)の売上が順調に推移しております。
更なる患者様の掘り起こしのため、脳腱黄色腫症(以下「CTX」)の啓発と学術指導・相談のための当該領域のエキスパート医師とアドバイザー委受託契約を継続し、本疾患の認知度を高めるべく学会等における啓発活動を引き続き行いました。その結果、CTX患者様に対する処方件数は、増加しております。
③ コンサルティング事業につきましては、海外企業の来日時における国内顧客候補との面談調整等のコーディネート関連業務、国内顧客からの業務受託に伴う報酬を売上として計上いたしました。
以上の結果、当第3四半期累計期間における売上高は321,139千円となりました。営業損失は496,768千円、経常損失は714,262千円、四半期純損失は714,975千円となりました。なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
③ キャッシュ・フローの状況
第27期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度末における現金及び現金同等物の残高(以下「資金」という。)は1,243,232千円となり、前事業年度末と比較して69,028千円の減少となりました。
当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動により獲得した資金は14,154千円(前年同期は132,716千円の支出)となりました。これは主に税引前当期純損失119,710千円、オファコルカプセル50mgの売上伸長に伴い棚卸資産46,029千円の増加があった(前事業年度は増減なし)一方で、2024年3月に売上高を計上したマイルストーン収入100,000千円の売掛金が前事業年度末に発生していたところ、当事業年度に入金したこと等により売上債権118,179千円が減少し(前事業年度は162,315千円の増加)、第Ⅲ相試験開始に伴い治験薬製造や治験業務委託にかかる費用等の未払金44,812千円の増加し(前事業年度は7,494千円の増加)、株価下落による投資有価証券評価損3,731千円の計上(前事業年度は投資有価証券評価損15,452千円の計上)等があったことによるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動により支出した資金は2,465千円(前年同期は3,579千円の支出)となりました。これは主に有形固定資産の取得による支出が1,261千円(前事業年度は1,520千円の支出)、保険積立金の積立による支出が1,203千円発生したこと(前事業年度も保険積立金積立による支出1,203千円)によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動により支出した資金は80,000千円(前年同期は1,212,033千円の獲得)となりました。これは長期借入金の返済により80,000千円を支出したことによるものであります。(前事業年度は株式の発行により1,212,033千円獲得しました。)
第28期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当中間会計期間末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。) は2,036,930千円となり、前事業年度末と比較して793,698千円の増加となりました。
当中間会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動により支出した資金は300,081千円となりました。これは主に、在庫商品が販売され仕入の入荷が10月以降となり棚卸資産が46,029千円減少した一方、税引前中間純損失466,738千円、売上計上に伴う売上債権の増加額57,273千円、費用支払増加に伴う未収消費税等の増加額32,587千円、等があったことによるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果、支出した資金は8,222千円となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出7,035千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果、獲得した資金は1,102,373千円となりました。これは主に、株式発行による収入1,327,950千円があった一方で、株式発行による支出225,576千円によるものであります。
④ 生産、受注及び販売の状況
a.生産実績
当社は生産活動を行っていないため、生産実績の記載はしておりません。
b.受注実績
当社は受注生産を行っておりませんので、受注実績の記載はしておりません。
c.販売実績
第27期事業年度、第28期中間会計期間及び第28期第3四半期累計期間の販売実績は次のとおりであります。

事業部門の名称	第27期事業年度 (自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)		第28期中間会計期間 (自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)	第28期第3四半期累計期間 (自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
	金額(千円)	前期比(%)	金額(千円)	金額(千円)
医薬品事業	479,403	150.3	230,536	321,139
合計	479,403	150.3	230,536	321,139

(注) 1.当社は医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメントごとの情報は記載しておりません。
2.当事業年度は第Ⅲ相試験の届出に伴うマイルストーン収入があり、また、オファコルカプセル50mgの販売期間が1年間にわたったこと(前事業年度は2023年6月より販売したため10ヶ月間)等により、売上高が前期比150.3%となりました。
3.主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。

相手先	第26期事業年度 (自 2023年4月1日 至 2024年3月31日)		第27期事業年度 (自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)		第28期中間会計期間 (自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)		第28期第3四半期 累計期間 (自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
	金額(千円)	割合(%)	金額(千円)	割合(%)	金額(千円)	割合(%)	金額(千円)	割合(%)
株式会社サノ	174,858	54.8	219,403	45.8	180,841	78.4	271,262	84.5
帝國製薬株式会社	100,000	31.4	200,000	41.7	-	-	-	-
beneharmaChem GmbH & Co. KG	39,319	12.3	51,533	10.7	46,584	20.2	46,584	14.5

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容
① 財政状態の分析
財政状態の分析につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ① 財政状態の状況」に記載のとおりです。
② 経営成績の分析
第27期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
(売上高)
当事業年度における医薬品販売事業につきましては、2023年6月に販売を開始した「オファコルカプセル50mg」が1年間を通じて販売に寄与し売上高219,403千円(前年同期比25.5%増)を計上いたしました。
医薬品開発事業につきましては、2024年12月27日に独立行政法人医薬品医療機器総合機構へ第Ⅲ相試験の治験届を提出しました。帝國製薬株式会社と締結したポリ硫酸ペントサンナトリウム(適応症:変形性膝関節症)販売に関する基本契約合意書に基づき、契約一時金を受領しました。また、韓国におけるポリ硫酸ペントサンナトリウム原薬の販売に伴う収益分配及び開発技術使用料により、売上高251,533千円(前年同期比80.5%増)を計上いたしました。
コンサルティング事業につきましては、製薬企業・バイオベンチャー企業からの業務受託収入(成功報酬、リテイナーフィー)等による売上高8,466千円(前年同期比80.0%増)を計上いたしました。
(売上原価及び売上総利益)
2023年6月より販売を開始した「オファコルカプセル50mg」の売上原価110,033千円(前年同期比38.9%増)を計上いたしました。この結果、売上総利益は369,369千円(前年同期比54.1%増)となりました。
(販売費及び一般管理費、営業損失)
販売費及び一般管理費の主な部分を占める研究開発費につきましては、前事業年度に実施したポリ硫酸ペントサンナトリウムの第Ⅱ相試験に続けて当事業年度は第Ⅲ相試験の準備を進めた結果、285,664千円(前年同期比1.5%増)となりました。人件費増加等もあり、販売費及び一般管理費合計は481,903千円(前年同期比6.3%増)となりました。
この結果、当事業年度における営業損失は112,534千円(前年同期は営業損失213,563千円)となりました。
(営業外損益、経常損失)
受取利息等の計上に伴い営業外収益は769千円、為替差損等の計上に伴い営業外費用は4,214千円となりました。この結果、経常損失は115,979千円(前年同期は経常損失211,268千円)となりました。
(特別損益、当期純損失)
投資有証券評価損を計上した結果、当事業年度の特別損失は3,731千円となり、当期純損失は120,660千円(前年同期は当期純損失227,671千円)となりました。
第28期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
(売上高)
当中間会計期間における医薬品販売事業につきましては、2023年6月に販売を開始した「オファコルカプセル50mg」が順調に推移し、売上高180,841千円を計上いたしました。
医薬品開発事業につきましては、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験において、2025年7月24日に最初の被験者へ投与が開始され、その後も被験者数エントリーは目標症例数に向けて順調に推移しております。
また、韓国におけるポリ硫酸ペントサンナトリウム原薬の販売に伴う収益分配及び開発技術使用料により、売上高46,584千円を計上いたしました。
コンサルティング事業での成功報酬、業務受託による売上は、3,110千円を計上いたしました。
(売上原価及び売上総利益)
2023年6月より販売を開始した「オファコルカプセル50mg」の売上原価は、90,983千円を計上いたしました。この結果、売上総利益は139,553千円となりました。
(販売費及び一般管理費、営業損失)
販売費及び一般管理費の主な部分を占める研究開発費につきましては、前事業年度に実施したポリ硫酸ペントサンナトリウムの第Ⅱ相試験に続けて当事業年度は第Ⅲ相試験を進めた結果、261,316千円となりました。人件費の増加等もあり、販売費及び一般管理費合計は384,662千円となりました。この結果、当中間会計期間における営業損失は245,109千円となりました。
(営業外損益、経常損失)
受取利息1,486千円と為替差益2,460千円を営業外収益に計上し、株式交付に係る費用225,576千円を営業外費用へ計上いたしました。この結果、経常損失は466,738千円となりました。
(中間純損失)
当中間会計期間における中間純損失は467,213千円となりました。
第28期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
(売上高)
当第3四半期累計期間における医薬品販売事業につきましては、「オファコルカプセル50mg」の売上が堅調に推移し、271,262千円を計上いたしました。
医薬品開発事業につきましては、ポリ硫酸ペントサンナトリウム(変形性膝関節症)の第Ⅲ相比較試験の契約を締結した治験実施医療機関から順次、被験者の同意取得の下、仮登録そして本登録と進めております。韓国におけるポリ硫酸ペントサンナトリウム原薬の販売に伴う収益分配及び開発技術使用料により、46,584千円を計上いたしました。当第3四半期会計期間におけるマイルストーン収入は発生しませんでした。
コンサルティング事業につきましては、海外企業の来日時における国内顧客候補との面談調整等のコーディネート関連業務、国内顧客からの業務受託に伴う報酬により3,291千円を計上いたしました。
(売上原価及び売上総利益)
「オファコルカプセル50mg」の売上原価136,455千円を計上いたしました。当第3四半期累計期間においては前事業年度に比べ22,103千円増の商品在庫を保有しており、結果、売上総利益は184,683千円となりました。
(販売費及び一般管理費、営業損失)
販売費及び一般管理費の主な部分を占める研究開発費につきましては、ポリ硫酸ペントサンナトリウムの第Ⅲ相比較試験が進み、501,935千円を計上いたしました。また、人員の増加による人件費71,601千円を計上し、販売費及び一般管理費合計は681,452千円となりました。
結果、当第3四半期累計期間における営業損失は496,768千円となりました。
(営業外収益・営業外費用、経常損失)
営業外収益につきましては、受取利息・為替差益等の計上に伴い10,082千円を計上いたしました。
営業外費用につきましては、株式交付費等の計上に伴い227,576千円を計上いたしました。
結果、経常損失は714,262千円となりました。これは主に第三者割当増資の際の私募取扱手数料220,656千円が影響したものであります。
(特別利益・特別損益、税引前四半期純損失)
当第3四半期累計期間の特別利益および特別損失の計上はありませんでした。その結果、税引前四半期純損失は714,262千円となりました。
(法人税等合計・四半期純損失)
法人税、住民税及び事業税につきましては712千円を計上いたしました。結果、当四半期純損失は714,975千円となりました。
③ キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報
各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因につきましては、「第2 事業の状況 4 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1) 経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりです。
資本の財源及び資金の流動性につきましては、事業運営上必要な流動性と資金の源泉を安定的に確保することを基本方針としております。当社の運転資金需要のうち主なものは、人件費及び研究開発費用であります。運転資金の調達は、事業収益から得られる資金だけでなく、増資、社債発行、銀行からの融資及び助成金等を通して、資金調達の多様化を図っております。当事業年度末における資金の残高は1,243,232千円であり、十分な流動性を確保しております。
流動性リスクを管理するための具体的な指標は設けておりませんが、支出及び資金残高のモニタリングを行ないながら、資金繰りに懸念がある場合には支出の優先順位を見直し管理することで対処しております。
④ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。
この財務諸表の作成にあたり、見積りが必要な事項につきましては、合理的な基準に基づき、会計上の見積り及び仮定を用いておりますが、これらの見積り及び仮定に基づく数値は実際の結果と異なる可能性があります。
本書提出日時点において、金額的重要性が乏しいため、経営成績等に重要な影響を与える重要な会計上の見積りはありません。
⑤ 経営成績に重要な影響を与える要因について
経営成績に重要な影響を与える要因については、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりであります。
⑥ 経営者の問題意識と今後の方針について
経営者の問題意識と今後の方針については、「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等」に記載のとおりであります。
⑦ 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等の進捗状況について
経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等の進捗状況については、第2 事業の状況1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等<経営上の目標達成状況を把握する指標>を参照ください。