訂正有価証券届出書(新規公開時)
(1) 経営成績等の状況の概要
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は以下のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
① 経営成績の状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりです。
・ナンブランラト
-胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトは、胆道がん2次療法を対象とした国内第2相臨床試験において、主要評価項目である無増悪生存期間(PFS)において統計学的に有意な改善を示しました。これにより国際的にも高い評価を得ており、米国学会での複数の口頭発表や査読付き論文で報告済みです。
さらに、米国FDAからオーファンドラッグ指定を受け、IND申請も承認されました。2025年5月にはCMCに関してもFDAより肯定的な評価を得ており、商業製造スケールでの品質基準を満たすことが確認されております。これらを踏まえ、2025年12月に、全生存期間(OS)を主要評価項目とするグローバル第3相臨床試験を開始致しました。
-胆道がん(単剤療法)以外での開発
当社は、胆道がん1次療法において、ICI維持療法にナンブランラトを追加する新たな治療アプローチを推進しております。今後の計画として、今年度以降に胆道がん1次療法を対象としたICI+ナンブランラト併用の医師主導試験が開始される見込みです。本試験では、ゲムシタビン+シスプラチン+デュルバルマブの併用療法を受け、デュルバルマブ単剤維持療法へ移行する患者を対象に、デュルバルマブ+ナンブランラト併用療法へ切り替えることで、その有効性と安全性を検証します。
また、ナンブランラトは、非臨床および臨床データに基づき、大腸がんに対する適応拡大の可能性が示されております。米国の大学より共同開発の提案を受け、現在は同大学にて医師主導臨床試験の開始に向けた補助金申請しております。
さらに、ナンブランラトが肝臓・胆管・大腸などに高濃度で分布する独自のバイオディストリビューションに着目し、ある希少疾患の動物モデルにおいて有効性を示唆する結果を得ました。この成果を踏まえ、当該適応症に関する用途特許を申請中であり、ナンブランラトの適応拡大に向けた新たな可能性を追求しております。
・ナンブランラトの特許の強化・延長
医薬品分野においては、物質特許が満了した後も、製剤特許や用途特許などを組み合わせることで事業の独占性を延長させた事例が数多く存在します。ナンブランラトについても、グローバル大手製薬企業による成功実績のある手法を適用することにより、新規特許の成立によって事業の独占期間を5年以上延長できる可能性があります。これにより、より高額なライセンス契約の締結や、長期にわたるロイヤルティ収入の確保が期待され、当社の中長期的な事業成長に大きく寄与する可能性があると考えております。
・JPH034
JPH034は、優れた脳内移行性を有することを特徴とし、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症やグリオーマを対象疾患として開発を進めております。
再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象とした開発プログラムは、米国National Multiple Sclerosis Society(NMSS)のFast Forward Research Grantに採択され補助金を獲得しております。また、多発性硬化症における事業の独占性を強化・延長するため、共同で研究開発を行っている米国Georgetown大学が有するLAT1阻害剤の多発性硬化症を含む中枢神経系の炎症疾患に対する用途特許のグローバルでの独占的実施権を得るライセンス契約を2024年6月に締結しました。これにより事業の独占性を高めると同時に、当領域で最先端の科学的知見を有する同大学との連携を強めました。また、2024年7月には多発性硬化症を対象とするJPH034の開発が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業(創薬ベンチャー公募)」に採択され、IPOまで活用できる最大20億円の補助金を獲得しました。当補助金を活用し、米国FDAに対してInvestigational New Drug(IND)提出するために必要な非臨床試験を加速させ、海外での第1相臨床試験の準備も進めてまいりました。その結果、当該IND申請について、2026年2月に米国FDAによる安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。
グリオーマを対象とした開発プログラムに関しては、米国の大規模研究機関より提案をいただき、当社はこの大規模研究機関に対して当社薬剤を提供し、臨床試験実施に向けて検討を進めております。
・Best-in-Class の次世代LAT1阻害剤の創薬研究
当社は、高度な専門知識と経験を備えた人材を採用することで、創薬研究チームを強化し、Best-in-Classを目指す次世代LAT1阻害剤の研究開発を本格的に進めております。
既に、ナンブランラトと同等以上のLAT1選択性および阻害活性を有し、経口投与が可能な候補化合物を特定しており、現在はその構造最適化を進めるとともに、非臨床試験に着手しております。当社はこの取り組みにより、次世代の成長ドライバーとなる新薬創出を目指してまいります。
以上を受けた当事業年度の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失1,595,660千円(前期は営業損失1,722,726千円)、経常損失1,527,089千円(同 経常損失1,640,255千円)、当期純損失1,499,008千円(同 当期純損失1,652,337千円)となりました。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。
・ナンブランラト
-胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で、米国FDAからがん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。さらに、2025年6月1日に米国シカゴで開催されたASCO2025(米国臨床腫瘍学会年次総会)期間中には、米国の主要医療機関の治験責任医師候補者およびCRO(開発業務受託機関)を招いたBreakfast Meetingを開催し、プロトコルレビューや試験開始に向けた具体的な議論を実施しました。その後、グローバル開発体制の整備を進めると同時に、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催された2025年欧州臨床腫瘍学会年次総会(European Society for Medical Oncology : ESMO 2025)において、第2相試験のサブグループ解析および暴露―反応(Exposure-Response:ER)解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における対象患者の選択基準を示唆する有用な知見が得られました。
また、CMC(化学・製造・品質管理)に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。これらを踏まえ、当社では2025年12月にグローバル第3相試験を開始致しました。
なお、ナンブランラトの国内第2相試験の結果に関する論文は、AACR(米国がん研究学会)が発行する医学ジャーナル誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されております。
-胆道がん(単剤療法)以外での開発
胆道がん1次療法における免疫チェックポイント阻害剤との併用療法を評価する医師主導臨床試験を今年度以降開始するため、スポンサーとして準備を進めています。併せて、KRAS変異大腸がんに対する医師主導臨床試験の準備も進行中です。さらに、希少疾患を対象とした非臨床試験も実施を進めています。
当社は、高い安全性と忍容性を有するナンブランラトを、高齢の患者様への長期投与も可能な新規治療薬として開発し、がん領域における未充足の医療ニーズに応えることで、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。
・JPH034
JPH034は、主に中枢神経系の自己免疫疾患の一つである再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象疾患として開発を進めています。2024年6月には、多発性硬化症に対する新規LAT1阻害剤の開発(「JPH034開発プログラム」)が、2024年度国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業(創薬ベンチャー公募)」に採択され、最大20億円の支援を受けております。同月には、LAT1阻害剤全体をカバーし、これらの中枢神経系の炎症性疾患(多発性硬化症を含む)への使用を対象とする、ジョージタウン大学が保有する特許について、当社が全世界での独占的実施権を取得し、既存の物質特許の独占的通常実施権と合わせて長期的な独占的ポジションを強めました。ジョージタウン大学による同特許は日米欧で成立済です。
現在は、第1相臨床試験開始に向けて申請していたINDについて、2026年2月に米国FDAの安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。また、Turku Pet Centreとの委託臨床研究を進めており、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しました。さらに、グリオーマを対象とした開発プログラムに関しては、米国の大規模研究機関より提案をいただき、当社はこの大規模研究機関に対して当社薬剤を提供し、臨床試験実施に向けて検討を進めております。
・ナンブランラトの後継品探索
クライオ電子顕微鏡による構造解析やドッキングシミュレーションなど、これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取り組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。
当社は、医薬品のグローバル開発に豊富な経験を有する経営陣および職員による開発体制を構築し、世界最先端の知見・経験を有するアドバイザーやアカデミアとの連携を強化し、グローバルな医薬品開発および事業化に向けて取り組んでまいります。
以上を受けた当中間会計期間の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失1,962,167千円、経常損失1,595,827千円、中間純損失1,428,924千円となりました。
第21期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。
・ナンブランラト
・胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で、米国FDAからがん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。その後、グローバル開発体制の整備を進めると同時に、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025(欧州臨床腫瘍学会)において、第2相試験のサブグループ解析および曝露―反応(Exposure-Response:ER)解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における対象患者の選択基準を示唆する有用な知見が得られました。また、CMC(化学・製造・品質管理)に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。
これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験の開始に至りました。
ナンブランラトの国内第2相試験の結果に関する論文は、AACR(米国がん研究学会)が発行する医学ジャーナル誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されております。
・胆道がん(単剤療法)以外での開発
胆道がん一次療法における免疫チェックポイント阻害剤との併用療法を評価する医師主導臨床試験については、今年度以降の開始を見込んでおり、当社はスポンサーとしてその準備を進めています。併せて、KRAS変異大腸がんを対象とした医師主導臨床試験についても、開始に向けた準備を進めています。さらに、希少疾患を対象とした非臨床試験にも取り組んでいます。
当社は、高い安全性と忍容性を有するナンブランラトを、高齢の患者様への長期投与も可能な新規治療薬として開発し、がん領域における未充足の医療ニーズに応えることで、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。
・JPH034
JPH034は、主に中枢神経系の自己免疫疾患の一つである2次性進行型多発性硬化症を対象疾患として開発を進めています。当開発プログラムは、競争が極めて厳しく評価水準も高いことで知られる米国 National Multiple Sclerosis Society(NMSS)のFast Forward Research Grantに選出され、60万米ドルの補助金を獲得しました。さらに、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の創薬ベンチャーエコシステムにも採択され、IPOまで利用可能な最大20億円規模の補助金を確保しております。
知財面では、当社は米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患(多発性硬化症を含む)に関する用途特許の独占的通常実施権をグローバルに取得し、開発・商業化における独占的な地位の強化を目指しております。
研究開発面では、米国Georgetown大学によるマウスモデル試験により、LAT1阻害剤による臨床スコアの改善、免疫調整・神経保護作用、視覚誘発電位(VEP)遅延の改善などを確認しました。また、Turku PET Centreとの委託臨床研究を進めており、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しました。
また、AMED補助金を活用し、米国FDAに対してIND提出するために必要な非臨床試験を加速させ、海外での第1相臨床試験の準備を進めました。その結果、第1相試験に使用する治験薬の製造が完了し、当該IND申請については2026年2月に米国FDAによる安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。
加えて、米国の研究機関においてグリオーマに対する医師主導臨床試験の準備を進めています。
・ナンブランラトの後継品探索
これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取り組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。
当社は、医薬品のグローバル開発に豊富な経験を有する経営陣および職員による開発体制を構築し、世界最先端の知見・経験を有するアドバイザーやアカデミアとの連携を強化し、グローバルな医薬品開発および事業化に向けて取り組んでまいります。
以上を受けた当第3四半期累計期間の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失2,533,044千円、経常損失2,047,444千円、四半期純損失1,876,851千円となりました。
② 財政状態の状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度末における財政状態は、資産合計が2,856,719千円(前事業年度末比1,649,325千円増)となりました。これは主に現金及び預金が1,228,678千円増加したことによるものであります。
負債合計は、478,849千円(前事業年度末比221,577千円増)となりました。これは主に預り金が260,191千円増加した一方で、長期未払金が26,915千円減少したことによるものであります。
純資産合計は、2,377,869千円(前事業年度末比1,427,747千円増)となりました。これは主に、種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金が1,812,000千円、資本準備金が1,812,000千円それぞれ増加したのに対して、減資及び欠損填補により資本金が1,812,000千円減少し、その他資本剰余金が159,662千円増加しております。また、新株予約権について、株式報酬費用の計上により31,824千円増加し、行使により700,000千円、放棄により29,068千円減少しております。さらに当期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が153,329千円増加したことによるものであります。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当中間会計期間末における財政状態は、資産合計が3,010,456千円(前事業年度末比153,737千円増)となりました。有価証券が737,107千円増加した一方で、研究開発への投資を行ったこと等により現金及び預金が533,733千円減少したこと等によるものであります。
負債合計は、622,882千円(前事業年度末比144,032千円増)となりました。これは主に、預り金が203,583千円増加したこと等によるものであります。
純資産合計は、2,387,574千円(前事業年度末比9,704千円増)となりました。これは主に、種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金が660,490千円、資本剰余金が660,490千円それぞれ増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円それぞれ減少しております。また、新株予約権について、発行等により295,536千円増加し、放棄により177,888千円減少しております。さらに中間純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が70,083千円減少したことによるものであります。
第21期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
当第3四半期会計期間末の総資産は2,952,455千円となり、前事業年度末に比べ95,736千円増加しました。これは主に、有価証券(海外取引先への支払のための資金を米ドルMMFで保有)が365,723千円増加した一方で、研究開発への投資を行ったこと等により現金及び預金が292,896千円減少したこと等によるものであります。
負債合計は607,820千円となり、前事業年度末に比べ128,971千円増加しました。これは主に、預り金が119,552千円増加したこと等によるものであります。
純資産合計は2,344,635千円となり、前事業年度末に比べ33,234千円減少しました。種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金、資本剰余金がそれぞれ1,263,190千円増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円減少しております。また、新株予約権について、発行等により302,056千円増加し、行使により800,000千円、放棄により184,820千円減少しております。さらに四半期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が377,842千円減少したことによるものであります。
③ キャッシュ・フローの状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、前事業年度末に比べ1,228,678千円増加し、2,301,862千円となりました。当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において営業活動により使用した資金は1,694,864千円(前事業年度は1,411,304千円の使用)となりました。主な収入要因は、JPH034の開発に係る国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)からの補助金の受取額354,157千円(前事業年度は88,125千円の収入)、主な支出要因は、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験実施に向けた準備、及びJPH034の第1相臨床試験に向けた非臨床試験を実施したこと等による税引前当期純損失1,498,020千円(前事業年度は1,651,351千円の損失)、前渡金の増加額423,086千円(前事業年度は52,324千円の収入)であります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において投資活動により使用した資金は191千円(前事業年度は29,713千円の使用)となりました。これは有形固定資産取得による支出によるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において財務活動により獲得した資金は、2,924,000千円(前事業年度は925,000千円の獲得)となりました。これは株式の発行による収入によるものです。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当中間会計期間末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、前事業年度末に比べ203,374千円増加し、2,505,236千円となりました。当中間会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において営業活動により使用した資金は1,126,274千円となりました。主な収入要因は、補助金の受取額530,533千円、主な支出要因は、税引前中間純損失1,428,486千円であります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において投資活動により使用した資金は12,730千円となりました。これは、主に敷金及び保証金の差入による支出6,840千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において財務活動により得られた資金は、1,310,780千円となりました。これは、主に株式の発行による収入1,159,780千円及び新株予約権の行使による株式の発行による収入151,000千円によるものであります。
④ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。
b.受注実績
当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。
c.販売実績
当社は第20期事業年度、第21期中間会計期間及び第21期第3四半期累計期間においては、該当事項はありません。
(2)経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。
① 財政状態及び経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
第20期事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
第21期中間会計期間の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
第21期第3四半期累計期間の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報
当社の事業活動における主な資金需要は、研究開発に伴う大学等の研究機関との共同研究、非臨床試験や臨床試験を含む当社が保有するパイプラインの開発費、ナンブランラトの特許の強化・延長のための研究費、次期パイプラインの基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出願に係る費用などです。特にナンブランラトの胆道がんに対する開発が進展しており、グローバル対応のための薬事関連費用や臨床試験費用などの支出が必要となっております。化合物の価値をさらに高めるため、引き続き投資を行う計画であります。
当社はこれらに必要な資金は、過去に実施した増資資金及び株式公開における資金調達で賄う予定です。また、資金の流動性については現金及び現金同等物において確保を図っております。
なお、当社では支払い案件ごとに費用を積み上げる方法で詳細な費用計画を立てることで、将来の資金需要を精緻に予測しています。流動性リスクを管理するための定量的な指標は現時点では設定しておりませんが、支出状況及び資金残高の定期的なモニタリングを実施しております。その結果、資金繰りに懸念が生じる可能性があると判断した場合には、研究開発活動の優先順位を踏まえた支出の抑制や支出時期の見直し等を行うことにより、資金の流動性確保に対応する方針としております。
キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「(1)経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる会計基準に基づき作成されております。財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者はこれらの見積りについて、過去の実績や現状等を勘案し合理的に見積り、計上しておりますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性が存在するため、これらの見積りと異なる場合があります。
当社の財務諸表の作成にあたって、会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第5 経理の状況 1 財務諸表等 (1)財務諸表 注記事項(重要な会計上の見積り)」に記載のとおりであります。
④ 経営成績に重要な影響を与える要因について
上記「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載の通りであります。
⑤ 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析
上記「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4)経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は以下のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
① 経営成績の状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりです。
・ナンブランラト
-胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトは、胆道がん2次療法を対象とした国内第2相臨床試験において、主要評価項目である無増悪生存期間(PFS)において統計学的に有意な改善を示しました。これにより国際的にも高い評価を得ており、米国学会での複数の口頭発表や査読付き論文で報告済みです。
さらに、米国FDAからオーファンドラッグ指定を受け、IND申請も承認されました。2025年5月にはCMCに関してもFDAより肯定的な評価を得ており、商業製造スケールでの品質基準を満たすことが確認されております。これらを踏まえ、2025年12月に、全生存期間(OS)を主要評価項目とするグローバル第3相臨床試験を開始致しました。
-胆道がん(単剤療法)以外での開発
当社は、胆道がん1次療法において、ICI維持療法にナンブランラトを追加する新たな治療アプローチを推進しております。今後の計画として、今年度以降に胆道がん1次療法を対象としたICI+ナンブランラト併用の医師主導試験が開始される見込みです。本試験では、ゲムシタビン+シスプラチン+デュルバルマブの併用療法を受け、デュルバルマブ単剤維持療法へ移行する患者を対象に、デュルバルマブ+ナンブランラト併用療法へ切り替えることで、その有効性と安全性を検証します。
また、ナンブランラトは、非臨床および臨床データに基づき、大腸がんに対する適応拡大の可能性が示されております。米国の大学より共同開発の提案を受け、現在は同大学にて医師主導臨床試験の開始に向けた補助金申請しております。
さらに、ナンブランラトが肝臓・胆管・大腸などに高濃度で分布する独自のバイオディストリビューションに着目し、ある希少疾患の動物モデルにおいて有効性を示唆する結果を得ました。この成果を踏まえ、当該適応症に関する用途特許を申請中であり、ナンブランラトの適応拡大に向けた新たな可能性を追求しております。
・ナンブランラトの特許の強化・延長
医薬品分野においては、物質特許が満了した後も、製剤特許や用途特許などを組み合わせることで事業の独占性を延長させた事例が数多く存在します。ナンブランラトについても、グローバル大手製薬企業による成功実績のある手法を適用することにより、新規特許の成立によって事業の独占期間を5年以上延長できる可能性があります。これにより、より高額なライセンス契約の締結や、長期にわたるロイヤルティ収入の確保が期待され、当社の中長期的な事業成長に大きく寄与する可能性があると考えております。
・JPH034
JPH034は、優れた脳内移行性を有することを特徴とし、再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症やグリオーマを対象疾患として開発を進めております。
再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象とした開発プログラムは、米国National Multiple Sclerosis Society(NMSS)のFast Forward Research Grantに採択され補助金を獲得しております。また、多発性硬化症における事業の独占性を強化・延長するため、共同で研究開発を行っている米国Georgetown大学が有するLAT1阻害剤の多発性硬化症を含む中枢神経系の炎症疾患に対する用途特許のグローバルでの独占的実施権を得るライセンス契約を2024年6月に締結しました。これにより事業の独占性を高めると同時に、当領域で最先端の科学的知見を有する同大学との連携を強めました。また、2024年7月には多発性硬化症を対象とするJPH034の開発が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業(創薬ベンチャー公募)」に採択され、IPOまで活用できる最大20億円の補助金を獲得しました。当補助金を活用し、米国FDAに対してInvestigational New Drug(IND)提出するために必要な非臨床試験を加速させ、海外での第1相臨床試験の準備も進めてまいりました。その結果、当該IND申請について、2026年2月に米国FDAによる安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。
グリオーマを対象とした開発プログラムに関しては、米国の大規模研究機関より提案をいただき、当社はこの大規模研究機関に対して当社薬剤を提供し、臨床試験実施に向けて検討を進めております。
・Best-in-Class の次世代LAT1阻害剤の創薬研究
当社は、高度な専門知識と経験を備えた人材を採用することで、創薬研究チームを強化し、Best-in-Classを目指す次世代LAT1阻害剤の研究開発を本格的に進めております。
既に、ナンブランラトと同等以上のLAT1選択性および阻害活性を有し、経口投与が可能な候補化合物を特定しており、現在はその構造最適化を進めるとともに、非臨床試験に着手しております。当社はこの取り組みにより、次世代の成長ドライバーとなる新薬創出を目指してまいります。
以上を受けた当事業年度の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失1,595,660千円(前期は営業損失1,722,726千円)、経常損失1,527,089千円(同 経常損失1,640,255千円)、当期純損失1,499,008千円(同 当期純損失1,652,337千円)となりました。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。
・ナンブランラト
-胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で、米国FDAからがん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。さらに、2025年6月1日に米国シカゴで開催されたASCO2025(米国臨床腫瘍学会年次総会)期間中には、米国の主要医療機関の治験責任医師候補者およびCRO(開発業務受託機関)を招いたBreakfast Meetingを開催し、プロトコルレビューや試験開始に向けた具体的な議論を実施しました。その後、グローバル開発体制の整備を進めると同時に、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催された2025年欧州臨床腫瘍学会年次総会(European Society for Medical Oncology : ESMO 2025)において、第2相試験のサブグループ解析および暴露―反応(Exposure-Response:ER)解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における対象患者の選択基準を示唆する有用な知見が得られました。
また、CMC(化学・製造・品質管理)に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。これらを踏まえ、当社では2025年12月にグローバル第3相試験を開始致しました。
なお、ナンブランラトの国内第2相試験の結果に関する論文は、AACR(米国がん研究学会)が発行する医学ジャーナル誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されております。
-胆道がん(単剤療法)以外での開発
胆道がん1次療法における免疫チェックポイント阻害剤との併用療法を評価する医師主導臨床試験を今年度以降開始するため、スポンサーとして準備を進めています。併せて、KRAS変異大腸がんに対する医師主導臨床試験の準備も進行中です。さらに、希少疾患を対象とした非臨床試験も実施を進めています。
当社は、高い安全性と忍容性を有するナンブランラトを、高齢の患者様への長期投与も可能な新規治療薬として開発し、がん領域における未充足の医療ニーズに応えることで、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。
・JPH034
JPH034は、主に中枢神経系の自己免疫疾患の一つである再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象疾患として開発を進めています。2024年6月には、多発性硬化症に対する新規LAT1阻害剤の開発(「JPH034開発プログラム」)が、2024年度国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業(創薬ベンチャー公募)」に採択され、最大20億円の支援を受けております。同月には、LAT1阻害剤全体をカバーし、これらの中枢神経系の炎症性疾患(多発性硬化症を含む)への使用を対象とする、ジョージタウン大学が保有する特許について、当社が全世界での独占的実施権を取得し、既存の物質特許の独占的通常実施権と合わせて長期的な独占的ポジションを強めました。ジョージタウン大学による同特許は日米欧で成立済です。
現在は、第1相臨床試験開始に向けて申請していたINDについて、2026年2月に米国FDAの安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。また、Turku Pet Centreとの委託臨床研究を進めており、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しました。さらに、グリオーマを対象とした開発プログラムに関しては、米国の大規模研究機関より提案をいただき、当社はこの大規模研究機関に対して当社薬剤を提供し、臨床試験実施に向けて検討を進めております。
・ナンブランラトの後継品探索
クライオ電子顕微鏡による構造解析やドッキングシミュレーションなど、これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取り組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。
当社は、医薬品のグローバル開発に豊富な経験を有する経営陣および職員による開発体制を構築し、世界最先端の知見・経験を有するアドバイザーやアカデミアとの連携を強化し、グローバルな医薬品開発および事業化に向けて取り組んでまいります。
以上を受けた当中間会計期間の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失1,962,167千円、経常損失1,595,827千円、中間純損失1,428,924千円となりました。
第21期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
当社では、SLCトランスポーターの中で、当社創業者が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に注力し、がんや自己免疫疾患において既存治療では対応が難しい患者様のニーズに応えるLAT1阻害剤の開発を進めています。当社の主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。
・ナンブランラト
・胆道がん(単剤療法)での開発
ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で、米国FDAからがん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。その後、グローバル開発体制の整備を進めると同時に、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025(欧州臨床腫瘍学会)において、第2相試験のサブグループ解析および曝露―反応(Exposure-Response:ER)解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における対象患者の選択基準を示唆する有用な知見が得られました。また、CMC(化学・製造・品質管理)に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。
これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験の開始に至りました。
ナンブランラトの国内第2相試験の結果に関する論文は、AACR(米国がん研究学会)が発行する医学ジャーナル誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されております。
・胆道がん(単剤療法)以外での開発
胆道がん一次療法における免疫チェックポイント阻害剤との併用療法を評価する医師主導臨床試験については、今年度以降の開始を見込んでおり、当社はスポンサーとしてその準備を進めています。併せて、KRAS変異大腸がんを対象とした医師主導臨床試験についても、開始に向けた準備を進めています。さらに、希少疾患を対象とした非臨床試験にも取り組んでいます。
当社は、高い安全性と忍容性を有するナンブランラトを、高齢の患者様への長期投与も可能な新規治療薬として開発し、がん領域における未充足の医療ニーズに応えることで、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。
・JPH034
JPH034は、主に中枢神経系の自己免疫疾患の一つである2次性進行型多発性硬化症を対象疾患として開発を進めています。当開発プログラムは、競争が極めて厳しく評価水準も高いことで知られる米国 National Multiple Sclerosis Society(NMSS)のFast Forward Research Grantに選出され、60万米ドルの補助金を獲得しました。さらに、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の創薬ベンチャーエコシステムにも採択され、IPOまで利用可能な最大20億円規模の補助金を確保しております。
知財面では、当社は米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患(多発性硬化症を含む)に関する用途特許の独占的通常実施権をグローバルに取得し、開発・商業化における独占的な地位の強化を目指しております。
研究開発面では、米国Georgetown大学によるマウスモデル試験により、LAT1阻害剤による臨床スコアの改善、免疫調整・神経保護作用、視覚誘発電位(VEP)遅延の改善などを確認しました。また、Turku PET Centreとの委託臨床研究を進めており、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しました。
また、AMED補助金を活用し、米国FDAに対してIND提出するために必要な非臨床試験を加速させ、海外での第1相臨床試験の準備を進めました。その結果、第1相試験に使用する治験薬の製造が完了し、当該IND申請については2026年2月に米国FDAによる安全性審査が完了し、当社が申請した臨床試験計画の実施を可能とする旨の連絡を受領いたしました。
加えて、米国の研究機関においてグリオーマに対する医師主導臨床試験の準備を進めています。
・ナンブランラトの後継品探索
これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取り組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。
当社は、医薬品のグローバル開発に豊富な経験を有する経営陣および職員による開発体制を構築し、世界最先端の知見・経験を有するアドバイザーやアカデミアとの連携を強化し、グローバルな医薬品開発および事業化に向けて取り組んでまいります。
以上を受けた当第3四半期累計期間の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失2,533,044千円、経常損失2,047,444千円、四半期純損失1,876,851千円となりました。
② 財政状態の状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度末における財政状態は、資産合計が2,856,719千円(前事業年度末比1,649,325千円増)となりました。これは主に現金及び預金が1,228,678千円増加したことによるものであります。
負債合計は、478,849千円(前事業年度末比221,577千円増)となりました。これは主に預り金が260,191千円増加した一方で、長期未払金が26,915千円減少したことによるものであります。
純資産合計は、2,377,869千円(前事業年度末比1,427,747千円増)となりました。これは主に、種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金が1,812,000千円、資本準備金が1,812,000千円それぞれ増加したのに対して、減資及び欠損填補により資本金が1,812,000千円減少し、その他資本剰余金が159,662千円増加しております。また、新株予約権について、株式報酬費用の計上により31,824千円増加し、行使により700,000千円、放棄により29,068千円減少しております。さらに当期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が153,329千円増加したことによるものであります。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当中間会計期間末における財政状態は、資産合計が3,010,456千円(前事業年度末比153,737千円増)となりました。有価証券が737,107千円増加した一方で、研究開発への投資を行ったこと等により現金及び預金が533,733千円減少したこと等によるものであります。
負債合計は、622,882千円(前事業年度末比144,032千円増)となりました。これは主に、預り金が203,583千円増加したこと等によるものであります。
純資産合計は、2,387,574千円(前事業年度末比9,704千円増)となりました。これは主に、種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金が660,490千円、資本剰余金が660,490千円それぞれ増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円それぞれ減少しております。また、新株予約権について、発行等により295,536千円増加し、放棄により177,888千円減少しております。さらに中間純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が70,083千円減少したことによるものであります。
第21期第3四半期累計期間(自 2025年4月1日 至 2025年12月31日)
当第3四半期会計期間末の総資産は2,952,455千円となり、前事業年度末に比べ95,736千円増加しました。これは主に、有価証券(海外取引先への支払のための資金を米ドルMMFで保有)が365,723千円増加した一方で、研究開発への投資を行ったこと等により現金及び預金が292,896千円減少したこと等によるものであります。
負債合計は607,820千円となり、前事業年度末に比べ128,971千円増加しました。これは主に、預り金が119,552千円増加したこと等によるものであります。
純資産合計は2,344,635千円となり、前事業年度末に比べ33,234千円減少しました。種類株式の発行及び新株予約権の行使により資本金、資本剰余金がそれぞれ1,263,190千円増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円減少しております。また、新株予約権について、発行等により302,056千円増加し、行使により800,000千円、放棄により184,820千円減少しております。さらに四半期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が377,842千円減少したことによるものであります。
③ キャッシュ・フローの状況
第20期事業年度(自 2024年4月1日 至 2025年3月31日)
当事業年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、前事業年度末に比べ1,228,678千円増加し、2,301,862千円となりました。当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において営業活動により使用した資金は1,694,864千円(前事業年度は1,411,304千円の使用)となりました。主な収入要因は、JPH034の開発に係る国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)からの補助金の受取額354,157千円(前事業年度は88,125千円の収入)、主な支出要因は、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験実施に向けた準備、及びJPH034の第1相臨床試験に向けた非臨床試験を実施したこと等による税引前当期純損失1,498,020千円(前事業年度は1,651,351千円の損失)、前渡金の増加額423,086千円(前事業年度は52,324千円の収入)であります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において投資活動により使用した資金は191千円(前事業年度は29,713千円の使用)となりました。これは有形固定資産取得による支出によるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において財務活動により獲得した資金は、2,924,000千円(前事業年度は925,000千円の獲得)となりました。これは株式の発行による収入によるものです。
第21期中間会計期間(自 2025年4月1日 至 2025年9月30日)
当中間会計期間末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、前事業年度末に比べ203,374千円増加し、2,505,236千円となりました。当中間会計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において営業活動により使用した資金は1,126,274千円となりました。主な収入要因は、補助金の受取額530,533千円、主な支出要因は、税引前中間純損失1,428,486千円であります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において投資活動により使用した資金は12,730千円となりました。これは、主に敷金及び保証金の差入による支出6,840千円によるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において財務活動により得られた資金は、1,310,780千円となりました。これは、主に株式の発行による収入1,159,780千円及び新株予約権の行使による株式の発行による収入151,000千円によるものであります。
④ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。
b.受注実績
当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。
c.販売実績
当社は第20期事業年度、第21期中間会計期間及び第21期第3四半期累計期間においては、該当事項はありません。
(2)経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。
① 財政状態及び経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
第20期事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
第21期中間会計期間の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
第21期第3四半期累計期間の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報
当社の事業活動における主な資金需要は、研究開発に伴う大学等の研究機関との共同研究、非臨床試験や臨床試験を含む当社が保有するパイプラインの開発費、ナンブランラトの特許の強化・延長のための研究費、次期パイプラインの基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出願に係る費用などです。特にナンブランラトの胆道がんに対する開発が進展しており、グローバル対応のための薬事関連費用や臨床試験費用などの支出が必要となっております。化合物の価値をさらに高めるため、引き続き投資を行う計画であります。
当社はこれらに必要な資金は、過去に実施した増資資金及び株式公開における資金調達で賄う予定です。また、資金の流動性については現金及び現金同等物において確保を図っております。
なお、当社では支払い案件ごとに費用を積み上げる方法で詳細な費用計画を立てることで、将来の資金需要を精緻に予測しています。流動性リスクを管理するための定量的な指標は現時点では設定しておりませんが、支出状況及び資金残高の定期的なモニタリングを実施しております。その結果、資金繰りに懸念が生じる可能性があると判断した場合には、研究開発活動の優先順位を踏まえた支出の抑制や支出時期の見直し等を行うことにより、資金の流動性確保に対応する方針としております。
キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「(1)経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる会計基準に基づき作成されております。財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者はこれらの見積りについて、過去の実績や現状等を勘案し合理的に見積り、計上しておりますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性が存在するため、これらの見積りと異なる場合があります。
当社の財務諸表の作成にあたって、会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第5 経理の状況 1 財務諸表等 (1)財務諸表 注記事項(重要な会計上の見積り)」に記載のとおりであります。
④ 経営成績に重要な影響を与える要因について
上記「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載の通りであります。
⑤ 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析
上記「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4)経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
