有価証券報告書-第26期(2025/04/01-2026/03/31)
有報資料
当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、ステークホルダーに対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。
当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針であり、当社におけるリスク管理の体制として、問題があると認められる行為等については、コンプライアンス責任者から取締役会に適宜報告される体制としています。他方で、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載もあわせて、慎重に検討した上で行っていただく必要があると考えます。また、以下では投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。
当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、各パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者が投資対象とするにあたり相対的にリスクが高い対象と考えられており、当社への投資はこれに該当します。
なお、文中の将来に関する記載は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
(1)医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク
① 新薬開発の不確実性
当社は、抗体医薬品開発を行っておりますが、一般に医薬品開発の成功確率は、他産業と比較して極めて低いものとされています。また、医薬品開発は多額の研究開発投資と基礎研究段階から承認取得に至るまで長期間を要すると考えられています。
そのため、基礎研究及び非臨床試験において高い効果が期待される新規抗体医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られなかった場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られなかった場合などには、研究開発に遅れを生じたり、研究開発計画が延期あるいは中止されたりする可能性があります。当社では、そのようなリスクを低減するために、当社で治験を実施する場合は、医師等の専門家の指導を受けて治験デザインの策定等を行っておりますが、医薬品の研究開発には多くの不確実性が伴い、当社の現在及び将来の開発品についても以上と同様の不確実性のリスクが内在しております。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加資金が必要となり、追加資金確保のために新たな資金調達が必要となる可能性があり、その資金調達の実現自体にも不確実性があります。また仮に開発に成功し、ライセンス契約の締結に至っても、その存続期間を特許権の有効期間が終了するまでの期間とするものもあり、ライセンス契約中にマイルストーンを達成できずに、当初想定した投資回収額を回収できないリスクもあります。このようなリスクが顕在化した場合には、当社の経営成績や財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 法的規制及び医療保険制度について
医薬品業界は、各国において薬事法をはじめとする事業規制法、医療保険制度及びその他関係法令等により様々な規制を受けております。当社においては、現行の医薬品に関する日本をはじめとした先進国での承認基準や薬事規制を前提として事業計画を策定しておりますが、これらの基準及び規制は、技術の発展や市場の動向等に応じて適宜改定がなされることがあります。
上述したとおり医薬品開発においては開発に長期間を要し、その期間内にこれらの基準及び規制、制度等が改定・変更される可能性があります。当社では、法令や制度等の変更に係る情報を収集し、適切に対応する方針ですが、それら制度等の改定・変更により既存の研究開発の体制(組織的な体制、製造方法、開発手法、臨床試験の進め方、追加試験を行う必要性の発生等)の変更が必要となり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
③ 抗体医薬品市場について
当社は、主に抗体医薬品の開発を行っております。当社は、医薬品業界動向を示すデータや予測などから抗体医薬品市場が安定的に成長すると見込んでおりますが、抗体医薬品と競合する低分子医薬品、中分子医薬品、核酸医薬品及び再生・細胞医療の開発・発展等により想定どおりに抗体医薬品市場が拡大しなかった場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
④ 技術革新について
当社が属する医薬品業界は、技術革新が著しく速いため、当社も創薬基盤技術を継続的に向上させるべく、研究開発を積極的に実施しております。
しかしながら、急激な技術革新等により新技術への対応に遅れが生じ、当社が保有する技術・ノウハウが陳腐化した場合、また、必要な技術進歩の常なる追求に伴い、想定を超える費用と時間を要した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑤ 競合について
当社が携わる研究開発領域は、急激な市場規模の拡大が見込まれており、欧米を中心にベンチャー企業を含む多くの企業が参入しております。
当社では、特許の取得等によって競争優位性の確保に努めておりますが、競合他社の有する医薬品候補物質の研究開発が、当社の有する医薬品候補物質と同じ疾患領域で先行した場合、当社の事業の優位性は低下し、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑥ 副作用について
当社が研究開発を実施した治験薬及び上市後の医薬品で、臨床試験段階から製品上市後にかけて、予期せぬ重篤な副作用が発現する可能性があります。万が一重篤な副作用が発現した場合、製造物責任等を追及されることに伴い損害賠償リスクが発生する可能性があることから、保険の加入等により財政的な影響を回避又は最小限にしていくよう対応しております。
しかしながら、保険金の支払が、最終的に当社が負担すべきとされた損害賠償額の全額に満たない、又は保険金が支払われない可能性もあります。その場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。これ以外にも、最終的に当社への損害賠償が認められなかった場合であっても、また、損害賠償額の全額が保険で補てんされた場合であっても、損害賠償請求がなされたという事実により、当社に対してネガティブなイメージをステークホルダーが持ち、その結果、研究開発中の医薬品候補物質及び上市後の医薬品に対する信頼性が損なわれるようなことがあれば、その後の当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑦ 研究開発施設等における事故等の発生について
当社は、東京本社と名古屋ラボに研究開発施設を有しております。当社では、実験室安全委員会を設け、研究開発施設における危険物の管理、教育訓練等を実施し、事故防止のための対応を徹底しておりますが、不可抗力を含めた何らかの原因により火災や環境汚染事故、感染等が発生した場合、研究開発活動の中断、停止、又は、損害賠償や風評被害等重大な損失を招く可能性があり、その場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、以下の⑧に記載のとおり、当社は、当社の研究開発業務の一部を専門機関である外部委託先(CRO-医薬品開発業務受託機関、治験実施施設、原薬・製剤の製造業者等)に委託しており、これら外部委託先において不可抗力を含めた何らかの原因により火災や環境汚染事故等が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社及び外部委託先において地震、水害等の自然災害・その他の避けることの困難な事態の発生により、設備・インフラが支障をきたし稼働できない状況、従業員等が出社できない状況等、一時的又は長期にわたり業務が停止し、臨床開発を一時的又は長期にわたり休止せざるを得ない状況が発生した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑧ 外部委託先との連携について
当社は、経営の機動性・効率性の観点、コスト低減や専門性の高い分野における協業等の観点から主に以下の業務の一部を専門機関に委託しております。
・原薬・製剤(治験薬)の製造・保管・評価試験
・薬理効果試験・毒性試験等の非臨床試験
・臨床試験のモニタリング・データマネジメント・統計解析
・治験実施施設における臨床試験
現在、委託先との関係は良好であり、今後も取引を継続してまいりますが、委託先における自然災害及び重大な感染症の流行等の不測の事態等により、原薬の安定供給に支障が生じる、適時なサービス業務を受けられなくなる、治験を含む研究開発活動が遅れる等の可能性があります。この場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
上述した委託及びそれ以外の業務に関する委託について、予期せぬ契約の終了や契約内容の変更が行われないよう、委託先の経営状況の把握と、良好な関係の維持に努めておりますが、当社にとって不利な内容で契約の改定が行われた場合又は予期せぬ事情により契約が終了した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、外部委託先は日本国内のみならず海外の企業にも及んでおります。今後も国内外を問わず、研究開発において最善かつ最適な企業・医療機関等を選択して業務の委託を行う予定であります。
海外の企業に業務を委託するに際して、国内外のコンサルタントを利用し、コミュニケーションを密にして情報収集に努めるなどトラブルを回避するための措置を講じておりますが、当該国における法令等及びその解釈等に伴い問題を生じる可能性、商取引慣行や買収等により現地の委託先と問題を生じる可能性、国際税務上の問題又は戦争・紛争等に伴う治安不安等により事業運営に制約を受ける可能性があります。この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
(2)事業遂行上のリスク
① 重要な契約等について
当社の重要な契約の概要は、「第2 事業の状況 5 重要な契約等」に記載しております。現在、これら重要な契約の継続に支障はなく、当社としては予期せぬ契約の終了や契約内容の変更が行われないよう、契約先との良好な関係の維持に努めておりますが、当該契約が期間満了、又は契約の相手方の経営状態の悪化や経営方針の変更に基づく契約解除その他の理由による終了、もしくは当社にとって不利な内容で改定が行われた場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 会社組織について
当社は、本書提出日現在、従業員が40名に満たない小規模な組織であり、研究開発及び社内管理体制は当該規模に応じたものであります。今後の事業拡大に応じ、内部管理体制の充実を図る方針であり、また、研究開発推進のため、必要な研究開発要員の確保に努めてまいります。しかし、必要な人員を確保できない場合、当社の今後の組織的な事業展開に影響を及ぼす可能性があります。
③ 人材育成・確保について
当社が成長を続けていくために不可欠な要素の一つが、優秀な人材の確保育成であります。今後も、特に研究開発分野における専門的な知識・技能をもった優秀な人材の確保育成を進めていく方針ですが、当社の想定する人材の確保に支障が生じた場合、又は重要な人材が社外に流出した場合には、当社の事業、業績や財政状態等に影響を及ぼす可能性があります。
④ 特許について
当社は、様々な知的財産権を有しており、これらは当社の保有する権利であるか、又は権利者から適法に使用許諾を受けた権利であると認識しております。また、これらの知的財産権については登録済みとなっているものと出願・審査中のものがあります。
本書提出日現在、当社としては権利化されることを念頭に出願しておりますが、出願済みの発明について、その全てにつき特許が成立するとは限らないだけでなく、出願中の特許全てが権利化に至らない可能性があります。また、優れた技術が出現した場合には、当社が実施する特許権に包含される技術が陳腐化する可能性があります。これらの結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
なお、特許の出願は、発明の内容、対象国等について費用対効果を考慮して行いますので、研究開発で得られたすべての発明につき出願するものではありません。また、出願費用・維持費用等のコストを回収できない可能性があります。
他社において優れた特許発明がなされ、権利化される可能性は常に存在していることから、当社の特許が成立しても、他社の特許発明により、当社の特許が無力化される可能性は潜在的に存在します。天然物に関連する特許については、日本・米国・欧州の特許庁において共通したガイドライン等が合意され、運用されておりますが、これとは別のガイドライン等に基づき運用している国があり、国によって法令・ガイドラインが異なり複雑な状況となる場合があります。また国によってその法令・ガイダンス等が同一でも解釈や事実認定の方法・解釈が異なる場合があり、他国において当社が出願した特許が事前の想定どおりに取得・登録されない可能性があります。日本を含め他国においても、解釈等の違いに基づいて、第三者が当社に通知・補償・支払いをすることなく当社の特許及びそれに関連すると考えられている技術を利用し、研究開発、医薬品・薬剤の製造販売をする可能性があります。
なお、現在、当社のパイプラインにおいて、その実施に支障となる、又は支障をきたす可能性のある特許権等は、調査した限りにおいて確認されておりません。
また、当社が実施許諾を受けた権利の契約が期間満了、又は契約の相手方の経営状態の悪化や経営方針の変更に伴い契約解除その他の理由による終了、もしくは当社にとって不利な内容での改定が行われる可能性があり、それらは当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑤ 訴訟及び請求について
当社は、その事業が第三者の特許権等に抵触することを未然に防止するため、特許事務所と連携の上、特許調査を適時実施しております。また、本書提出日現在において、当社の事業に関する特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟係属を含め、何らかの請求・主張を受けている事実はありません。
しかしながら、万が一、第三者との法的紛争が生じた場合には、この解決に時間及び多大な費用を要する可能性があります。特に第三者の特許権等に抵触する形で事業を行っていた場合、当該第三者からの差止請求や損害賠償請求、高額な実施料の請求等により、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、製造物関連、環境関連、労務関連その他に関する訴訟が提起された場合には、その結果、当社の社会的信用が失墜を招き、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑥ 職務発明について
当社における職務発明の取扱いに関しては、発明・考案に関する規程を制定・運用し、当該規程に従い発明者に対して相当の対価を支払うこととしております。また、本書提出日現在、当社において職務発明の対価の請求・主張を受けている事実はありません。
しかしながら、発明者との間で職務発明の対価の相当性についての係争やトラブル等が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑦ 災害、感染症等の発生に関する不確実性について
当社が事業活動を行っている地域において、自然災害や火災等の事故災害等が発生した場合、当社の設備等が大きな被害を受け、その一部又は全部の稼働が中断し、研究開発が遅延する可能性があり、損害を被った設備等の修復のために多額の費用が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、重大な感染症の流行等が発生した場合や、研究開発部門の一時閉鎖等の不測の事態が発生した場合には、研究開発が遅延する可能性があり、その遅延の結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。当社は、新型コロナウイルス感染症(COVID-19)の世界的な流行拡大に対しては、『緊急コロナウイルス対策方針』を定めて、当該リスクの発生防止に努めてまいりました。今後も同様の感染症の流行が発生した場合には、当該方針をベースとした対策を適宜講じてまいりますが、従業員又は従業員の家族等に感染者が発生し、当社全体に及んだ場合、研究開発や試薬販売等、事業の推進が困難になり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑧ 武力紛争等による研究・開発遅延リスクについて
特定の地域における武力紛争や戦争の発生により、研究・開発活動に必要な実験用消耗品等(試薬、培地、実験器具等)の調達が困難となる場合があります。こうした物品の製造に必要な原材料の多くは特定の国や地域からの輸入に依存しており、紛争による物流の停滞、輸出規制、製造設備の損壊等が生じた場合には、安定的な調達が困難となり、研究・開発スケジュールの遅延を招く可能性があります。当社は地政学的リスクや国際情勢を継続的に監視し、調達リスクの早期検知及び対応策の迅速な実施が可能となるよう体制を整備しておりますが、こうしたリスクが顕在化した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑨ ITセキュリティ及び情報管理について
当社は、ITセキュリティ及び情報管理について、情報セキュリティ管理規程、個人情報保護方針に沿って運用を行っておりますが、役職員、外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的な攻撃(サイバーアタック)などにより、当社のシステムの停止、中断などセキュリティ上の問題や、秘密情報や個人情報の漏洩が発生する可能性があります。当社は、研究開発を事業目的の中心に据えていることから、こうした問題点に対応し、できる限りリスクを低減するべく規程や手続を整備するとともに、内部監査、監査や必要に応じた外部専門家の活用により、セキュリティの強化に努めておりますが、システムの停止やセキュリティ上の問題が発生した場合、当社の研究開発への悪影響、個人情報や知的財産等にかかる重大な機密情報の流出・漏洩が、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑩ コンプライアンスについて
当社の事業遂行にあたっては、薬機法の規制、製造物責任、環境に関する規制など、各種の法令の規制の適用下にあります。当社は、内部統制評価基本方針、コンプライアンス管理規程等に基づき、全社において事業活動が法令及び内規を遵守して実施されるよう、コンプライアンス責任者の活動、内部監査、会計監査等を通じて検証しておりますが、当社の役職員、外部委託先等の第三者が、これらの法令等に違反した場合や、仮に法令違反に該当しなくとも社会的に不適切とみなされる行為に及んだ場合には、法令による処分、処罰などの制裁、訴訟の提起を受ける可能性があり、当社の社会的信頼・名誉が毀損するだけでなく、金銭的損害を被ることにより、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑪ 新株予約権について
当社はストック・オプション制度を設けており、優秀な人材の確保や、当社事業及び研究開発活動へのモチベーションの維持・向上を目的として、役員及び従業員に新株予約権を付与しており、今後も上述した目的のため新たに新株予約権を付与していく予定であります。また、新株予約権を活用した資金調達を実施する可能性もあります。これらの新株予約権が行使された場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
なお、当事業年度末現在、当社が発行した新株予約権にかかる潜在株式の数は2,145,900株であり、発行済株式総数16,999,600株に対する潜在株式数の割合は12.6%であります。新株予約権の状況及び内容につきましては、「第4 提出会社の状況 1 株式等の状況 (2)新株予約権等の状況」をご参照ください。
(3)パイプラインに関するリスク
当社の開発パイプラインには、開発パイプラインと開発の前段階の探索パイプラインがあります。上市までに数多くの開発課題を解決していく必要があります。各パイプラインが抱えるリスクは以下のとおりです。
① PPMX-T002について
当社及び富士フイルムRIファーマ株式会社(現 富士フイルム富山化学株式会社)は、PPMX-T002に関する権利を富士フイルム株式会社に使用許諾し、富士フイルム株式会社が使用許諾後の研究開発費を負担しておりましたが、2022年3月に同社の事業方針の変更により、当該権利が返還されました。
富士フイルム株式会社が実施している米国での拡大第Ⅰ相試験は終了しました。現在、より高い有効性が期待される放射性同位体(アクチニウム225)へ変更し、放射性医薬品開発会社を中心に導出を目指しておりますが、以下に記載する理由により、開発が遅延又は中止となる可能性があります。
・放射性医薬品の開発協業先を選定できない可能性
・臨床試験実施中に疾患領域において競合する新薬が上市されるなどの理由により、必要となる被験者数を適時に獲得できなかった場合
・主に安全性等に起因する理由に基づく規制当局による当該試験の中断又は中止命令が出た場合
・医薬品候補物質の有効性及び安全性が認められる臨床試験成績が得られなかったと判断した場合
・外部環境の変化
この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、追加の資金調達の必要性が生じる可能性があります。
② PPMX-T003について
PPMX-T003は、当社が研究開発費を負担し、日本で実施した真性多血症治療薬としての第Ⅰ相試験は2024年6月に終了し、導出に向けて活動を実施しております。
今後、以下に記載する理由により、開発が遅延又は中止となる可能性があります。
・臨床試験実施中に疾患領域において競合する新薬が上市されるなどの理由により、必要となる被験者数を適時に獲得できない場合
・主に安全性等に起因する理由に基づき、規制当局による当該試験の中断又は中止命令が出た場合
・臨床試験において期待する有効性及び安全性を示すデータが得られなかった場合
・研究開発の後期を担う導出先が見つかるまでに想定を大幅に越える時間がかかった場合、又は見つからなかった場合
・外部環境の変化
この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、追加の資金調達の必要性が生じる可能性があります。
③ 探索パイプラインについて
複数の大学、研究機関及び企業等の継続的な共同研究によって、PPMX-T004をはじめとした探索パイプラインの評価データの収集を行っております。また、AIの活用を含めた新技術導入も積極的に行っており、新たな抗体医薬品シーズの探索研究を進めてまいります。しかしながら、何らかの理由でこれらの研究に支障が生じた場合には、当社の事業戦略や経営成績に影響が及ぶ可能性があります。
複数の大学・研究機関・企業等との継続的な共同研究を通じて、PPMX-T004をはじめとする探索パイプラインのデータ収集を進めております。また、AIの活用を含む新技術の積極的な導入により、新たな抗体医薬品シーズの探索研究を推進しております。リスク管理の観点から、特定の共同研究先への依存度を低減すべく複数の研究パートナーとの関係構築に努めるとともに、特定の研究テーマへの過度な集中を回避する方針としております。さらに、研究の進捗状況を定期的に管理・評価し、支障が生じた場合には代替手段を迅速に検討・実行できる体制を整備しております。しかしながら、何らかの事由によりこれらの研究に支障が生じた場合には、当社の事業戦略および経営成績に影響が及ぶ可能性があります。
(4)業績等に関するリスク
① 収益の変動及びその不確実性について
当社の収益構造は、主に抗体研究支援及び抗体・試薬販売に伴う比較的安定した収入と、導出する抗体の医薬開発に向けた製薬企業等との契約に基づく契約一時金等の収入の2つに分かれております。製薬企業からの収入は、研究や開発の進捗に大きく左右されることから、当社又は導出先における研究開発の進捗に遅れが生じた場合や、導出先の研究開発方針に変更等が生じた場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、当社の期間損益は、製薬企業への導出契約に基づく契約一時金及び研究開発の進捗に伴うマイルストーン等により大きく変動する可能性があります。
② 資金繰りについて
当社のような研究開発型の企業においては、開発期間において継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。当社においても営業キャッシュ・フローのマイナスが続いているため、現在進めている導出活動による提携先からの一時金やマイルストーンの形などで資金の確保に努めるほか、必要に応じて適切な時期に新株発行による資金調達を実施する方針でありますが、何らかの理由によりこうした資金の確保が進まなかった場合においては、今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 為替レートの変動について
当社は、抗体・試薬の海外への販売及び治験薬の製造等の海外への委託を実施しており、海外の取引先との間で外貨建取引を行っております。当社の今後の事業規模の拡大に伴い、外貨建取引の規模が大きくなった場合や支払サイトの長い外貨建取引を行う場合には、為替レートの変動により当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
④ グロース市場の上場維持基準に関するリスクについて
当社はグロース市場に上場しており、東京証券取引所は2030年以降、上場後5年を経過した銘柄について、時価総額100億円以上を上場維持基準として適用する予定です。本書提出日現在、当社の株式時価総額が当該基準を下回っており、当社は上場維持基準の充足に向けた経営に取り組んでおりますが、仮に当該基準に適合できない場合には、上場廃止となる可能性があります。
なお、上述したリスクは、当社が事業を行う上で予想される主たるリスクであり、既に述べましたとおり、リスクがこれらに限定されるものではありません。
当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針であり、当社におけるリスク管理の体制として、問題があると認められる行為等については、コンプライアンス責任者から取締役会に適宜報告される体制としています。他方で、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載もあわせて、慎重に検討した上で行っていただく必要があると考えます。また、以下では投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。
当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、各パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者が投資対象とするにあたり相対的にリスクが高い対象と考えられており、当社への投資はこれに該当します。
なお、文中の将来に関する記載は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。
(1)医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク
① 新薬開発の不確実性
当社は、抗体医薬品開発を行っておりますが、一般に医薬品開発の成功確率は、他産業と比較して極めて低いものとされています。また、医薬品開発は多額の研究開発投資と基礎研究段階から承認取得に至るまで長期間を要すると考えられています。
そのため、基礎研究及び非臨床試験において高い効果が期待される新規抗体医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られなかった場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られなかった場合などには、研究開発に遅れを生じたり、研究開発計画が延期あるいは中止されたりする可能性があります。当社では、そのようなリスクを低減するために、当社で治験を実施する場合は、医師等の専門家の指導を受けて治験デザインの策定等を行っておりますが、医薬品の研究開発には多くの不確実性が伴い、当社の現在及び将来の開発品についても以上と同様の不確実性のリスクが内在しております。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加資金が必要となり、追加資金確保のために新たな資金調達が必要となる可能性があり、その資金調達の実現自体にも不確実性があります。また仮に開発に成功し、ライセンス契約の締結に至っても、その存続期間を特許権の有効期間が終了するまでの期間とするものもあり、ライセンス契約中にマイルストーンを達成できずに、当初想定した投資回収額を回収できないリスクもあります。このようなリスクが顕在化した場合には、当社の経営成績や財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 法的規制及び医療保険制度について
医薬品業界は、各国において薬事法をはじめとする事業規制法、医療保険制度及びその他関係法令等により様々な規制を受けております。当社においては、現行の医薬品に関する日本をはじめとした先進国での承認基準や薬事規制を前提として事業計画を策定しておりますが、これらの基準及び規制は、技術の発展や市場の動向等に応じて適宜改定がなされることがあります。
上述したとおり医薬品開発においては開発に長期間を要し、その期間内にこれらの基準及び規制、制度等が改定・変更される可能性があります。当社では、法令や制度等の変更に係る情報を収集し、適切に対応する方針ですが、それら制度等の改定・変更により既存の研究開発の体制(組織的な体制、製造方法、開発手法、臨床試験の進め方、追加試験を行う必要性の発生等)の変更が必要となり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
③ 抗体医薬品市場について
当社は、主に抗体医薬品の開発を行っております。当社は、医薬品業界動向を示すデータや予測などから抗体医薬品市場が安定的に成長すると見込んでおりますが、抗体医薬品と競合する低分子医薬品、中分子医薬品、核酸医薬品及び再生・細胞医療の開発・発展等により想定どおりに抗体医薬品市場が拡大しなかった場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
④ 技術革新について
当社が属する医薬品業界は、技術革新が著しく速いため、当社も創薬基盤技術を継続的に向上させるべく、研究開発を積極的に実施しております。
しかしながら、急激な技術革新等により新技術への対応に遅れが生じ、当社が保有する技術・ノウハウが陳腐化した場合、また、必要な技術進歩の常なる追求に伴い、想定を超える費用と時間を要した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑤ 競合について
当社が携わる研究開発領域は、急激な市場規模の拡大が見込まれており、欧米を中心にベンチャー企業を含む多くの企業が参入しております。
当社では、特許の取得等によって競争優位性の確保に努めておりますが、競合他社の有する医薬品候補物質の研究開発が、当社の有する医薬品候補物質と同じ疾患領域で先行した場合、当社の事業の優位性は低下し、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑥ 副作用について
当社が研究開発を実施した治験薬及び上市後の医薬品で、臨床試験段階から製品上市後にかけて、予期せぬ重篤な副作用が発現する可能性があります。万が一重篤な副作用が発現した場合、製造物責任等を追及されることに伴い損害賠償リスクが発生する可能性があることから、保険の加入等により財政的な影響を回避又は最小限にしていくよう対応しております。
しかしながら、保険金の支払が、最終的に当社が負担すべきとされた損害賠償額の全額に満たない、又は保険金が支払われない可能性もあります。その場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。これ以外にも、最終的に当社への損害賠償が認められなかった場合であっても、また、損害賠償額の全額が保険で補てんされた場合であっても、損害賠償請求がなされたという事実により、当社に対してネガティブなイメージをステークホルダーが持ち、その結果、研究開発中の医薬品候補物質及び上市後の医薬品に対する信頼性が損なわれるようなことがあれば、その後の当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑦ 研究開発施設等における事故等の発生について
当社は、東京本社と名古屋ラボに研究開発施設を有しております。当社では、実験室安全委員会を設け、研究開発施設における危険物の管理、教育訓練等を実施し、事故防止のための対応を徹底しておりますが、不可抗力を含めた何らかの原因により火災や環境汚染事故、感染等が発生した場合、研究開発活動の中断、停止、又は、損害賠償や風評被害等重大な損失を招く可能性があり、その場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、以下の⑧に記載のとおり、当社は、当社の研究開発業務の一部を専門機関である外部委託先(CRO-医薬品開発業務受託機関、治験実施施設、原薬・製剤の製造業者等)に委託しており、これら外部委託先において不可抗力を含めた何らかの原因により火災や環境汚染事故等が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
当社及び外部委託先において地震、水害等の自然災害・その他の避けることの困難な事態の発生により、設備・インフラが支障をきたし稼働できない状況、従業員等が出社できない状況等、一時的又は長期にわたり業務が停止し、臨床開発を一時的又は長期にわたり休止せざるを得ない状況が発生した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑧ 外部委託先との連携について
当社は、経営の機動性・効率性の観点、コスト低減や専門性の高い分野における協業等の観点から主に以下の業務の一部を専門機関に委託しております。
・原薬・製剤(治験薬)の製造・保管・評価試験
・薬理効果試験・毒性試験等の非臨床試験
・臨床試験のモニタリング・データマネジメント・統計解析
・治験実施施設における臨床試験
現在、委託先との関係は良好であり、今後も取引を継続してまいりますが、委託先における自然災害及び重大な感染症の流行等の不測の事態等により、原薬の安定供給に支障が生じる、適時なサービス業務を受けられなくなる、治験を含む研究開発活動が遅れる等の可能性があります。この場合には当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
上述した委託及びそれ以外の業務に関する委託について、予期せぬ契約の終了や契約内容の変更が行われないよう、委託先の経営状況の把握と、良好な関係の維持に努めておりますが、当社にとって不利な内容で契約の改定が行われた場合又は予期せぬ事情により契約が終了した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、外部委託先は日本国内のみならず海外の企業にも及んでおります。今後も国内外を問わず、研究開発において最善かつ最適な企業・医療機関等を選択して業務の委託を行う予定であります。
海外の企業に業務を委託するに際して、国内外のコンサルタントを利用し、コミュニケーションを密にして情報収集に努めるなどトラブルを回避するための措置を講じておりますが、当該国における法令等及びその解釈等に伴い問題を生じる可能性、商取引慣行や買収等により現地の委託先と問題を生じる可能性、国際税務上の問題又は戦争・紛争等に伴う治安不安等により事業運営に制約を受ける可能性があります。この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
(2)事業遂行上のリスク
① 重要な契約等について
当社の重要な契約の概要は、「第2 事業の状況 5 重要な契約等」に記載しております。現在、これら重要な契約の継続に支障はなく、当社としては予期せぬ契約の終了や契約内容の変更が行われないよう、契約先との良好な関係の維持に努めておりますが、当該契約が期間満了、又は契約の相手方の経営状態の悪化や経営方針の変更に基づく契約解除その他の理由による終了、もしくは当社にとって不利な内容で改定が行われた場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
② 会社組織について
当社は、本書提出日現在、従業員が40名に満たない小規模な組織であり、研究開発及び社内管理体制は当該規模に応じたものであります。今後の事業拡大に応じ、内部管理体制の充実を図る方針であり、また、研究開発推進のため、必要な研究開発要員の確保に努めてまいります。しかし、必要な人員を確保できない場合、当社の今後の組織的な事業展開に影響を及ぼす可能性があります。
③ 人材育成・確保について
当社が成長を続けていくために不可欠な要素の一つが、優秀な人材の確保育成であります。今後も、特に研究開発分野における専門的な知識・技能をもった優秀な人材の確保育成を進めていく方針ですが、当社の想定する人材の確保に支障が生じた場合、又は重要な人材が社外に流出した場合には、当社の事業、業績や財政状態等に影響を及ぼす可能性があります。
④ 特許について
当社は、様々な知的財産権を有しており、これらは当社の保有する権利であるか、又は権利者から適法に使用許諾を受けた権利であると認識しております。また、これらの知的財産権については登録済みとなっているものと出願・審査中のものがあります。
本書提出日現在、当社としては権利化されることを念頭に出願しておりますが、出願済みの発明について、その全てにつき特許が成立するとは限らないだけでなく、出願中の特許全てが権利化に至らない可能性があります。また、優れた技術が出現した場合には、当社が実施する特許権に包含される技術が陳腐化する可能性があります。これらの結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
なお、特許の出願は、発明の内容、対象国等について費用対効果を考慮して行いますので、研究開発で得られたすべての発明につき出願するものではありません。また、出願費用・維持費用等のコストを回収できない可能性があります。
他社において優れた特許発明がなされ、権利化される可能性は常に存在していることから、当社の特許が成立しても、他社の特許発明により、当社の特許が無力化される可能性は潜在的に存在します。天然物に関連する特許については、日本・米国・欧州の特許庁において共通したガイドライン等が合意され、運用されておりますが、これとは別のガイドライン等に基づき運用している国があり、国によって法令・ガイドラインが異なり複雑な状況となる場合があります。また国によってその法令・ガイダンス等が同一でも解釈や事実認定の方法・解釈が異なる場合があり、他国において当社が出願した特許が事前の想定どおりに取得・登録されない可能性があります。日本を含め他国においても、解釈等の違いに基づいて、第三者が当社に通知・補償・支払いをすることなく当社の特許及びそれに関連すると考えられている技術を利用し、研究開発、医薬品・薬剤の製造販売をする可能性があります。
なお、現在、当社のパイプラインにおいて、その実施に支障となる、又は支障をきたす可能性のある特許権等は、調査した限りにおいて確認されておりません。
また、当社が実施許諾を受けた権利の契約が期間満了、又は契約の相手方の経営状態の悪化や経営方針の変更に伴い契約解除その他の理由による終了、もしくは当社にとって不利な内容での改定が行われる可能性があり、それらは当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑤ 訴訟及び請求について
当社は、その事業が第三者の特許権等に抵触することを未然に防止するため、特許事務所と連携の上、特許調査を適時実施しております。また、本書提出日現在において、当社の事業に関する特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟係属を含め、何らかの請求・主張を受けている事実はありません。
しかしながら、万が一、第三者との法的紛争が生じた場合には、この解決に時間及び多大な費用を要する可能性があります。特に第三者の特許権等に抵触する形で事業を行っていた場合、当該第三者からの差止請求や損害賠償請求、高額な実施料の請求等により、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、製造物関連、環境関連、労務関連その他に関する訴訟が提起された場合には、その結果、当社の社会的信用が失墜を招き、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑥ 職務発明について
当社における職務発明の取扱いに関しては、発明・考案に関する規程を制定・運用し、当該規程に従い発明者に対して相当の対価を支払うこととしております。また、本書提出日現在、当社において職務発明の対価の請求・主張を受けている事実はありません。
しかしながら、発明者との間で職務発明の対価の相当性についての係争やトラブル等が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑦ 災害、感染症等の発生に関する不確実性について
当社が事業活動を行っている地域において、自然災害や火災等の事故災害等が発生した場合、当社の設備等が大きな被害を受け、その一部又は全部の稼働が中断し、研究開発が遅延する可能性があり、損害を被った設備等の修復のために多額の費用が発生した場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、重大な感染症の流行等が発生した場合や、研究開発部門の一時閉鎖等の不測の事態が発生した場合には、研究開発が遅延する可能性があり、その遅延の結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。当社は、新型コロナウイルス感染症(COVID-19)の世界的な流行拡大に対しては、『緊急コロナウイルス対策方針』を定めて、当該リスクの発生防止に努めてまいりました。今後も同様の感染症の流行が発生した場合には、当該方針をベースとした対策を適宜講じてまいりますが、従業員又は従業員の家族等に感染者が発生し、当社全体に及んだ場合、研究開発や試薬販売等、事業の推進が困難になり、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑧ 武力紛争等による研究・開発遅延リスクについて
特定の地域における武力紛争や戦争の発生により、研究・開発活動に必要な実験用消耗品等(試薬、培地、実験器具等)の調達が困難となる場合があります。こうした物品の製造に必要な原材料の多くは特定の国や地域からの輸入に依存しており、紛争による物流の停滞、輸出規制、製造設備の損壊等が生じた場合には、安定的な調達が困難となり、研究・開発スケジュールの遅延を招く可能性があります。当社は地政学的リスクや国際情勢を継続的に監視し、調達リスクの早期検知及び対応策の迅速な実施が可能となるよう体制を整備しておりますが、こうしたリスクが顕在化した場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑨ ITセキュリティ及び情報管理について
当社は、ITセキュリティ及び情報管理について、情報セキュリティ管理規程、個人情報保護方針に沿って運用を行っておりますが、役職員、外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的な攻撃(サイバーアタック)などにより、当社のシステムの停止、中断などセキュリティ上の問題や、秘密情報や個人情報の漏洩が発生する可能性があります。当社は、研究開発を事業目的の中心に据えていることから、こうした問題点に対応し、できる限りリスクを低減するべく規程や手続を整備するとともに、内部監査、監査や必要に応じた外部専門家の活用により、セキュリティの強化に努めておりますが、システムの停止やセキュリティ上の問題が発生した場合、当社の研究開発への悪影響、個人情報や知的財産等にかかる重大な機密情報の流出・漏洩が、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑩ コンプライアンスについて
当社の事業遂行にあたっては、薬機法の規制、製造物責任、環境に関する規制など、各種の法令の規制の適用下にあります。当社は、内部統制評価基本方針、コンプライアンス管理規程等に基づき、全社において事業活動が法令及び内規を遵守して実施されるよう、コンプライアンス責任者の活動、内部監査、会計監査等を通じて検証しておりますが、当社の役職員、外部委託先等の第三者が、これらの法令等に違反した場合や、仮に法令違反に該当しなくとも社会的に不適切とみなされる行為に及んだ場合には、法令による処分、処罰などの制裁、訴訟の提起を受ける可能性があり、当社の社会的信頼・名誉が毀損するだけでなく、金銭的損害を被ることにより、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
⑪ 新株予約権について
当社はストック・オプション制度を設けており、優秀な人材の確保や、当社事業及び研究開発活動へのモチベーションの維持・向上を目的として、役員及び従業員に新株予約権を付与しており、今後も上述した目的のため新たに新株予約権を付与していく予定であります。また、新株予約権を活用した資金調達を実施する可能性もあります。これらの新株予約権が行使された場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
なお、当事業年度末現在、当社が発行した新株予約権にかかる潜在株式の数は2,145,900株であり、発行済株式総数16,999,600株に対する潜在株式数の割合は12.6%であります。新株予約権の状況及び内容につきましては、「第4 提出会社の状況 1 株式等の状況 (2)新株予約権等の状況」をご参照ください。
(3)パイプラインに関するリスク
当社の開発パイプラインには、開発パイプラインと開発の前段階の探索パイプラインがあります。上市までに数多くの開発課題を解決していく必要があります。各パイプラインが抱えるリスクは以下のとおりです。
① PPMX-T002について
当社及び富士フイルムRIファーマ株式会社(現 富士フイルム富山化学株式会社)は、PPMX-T002に関する権利を富士フイルム株式会社に使用許諾し、富士フイルム株式会社が使用許諾後の研究開発費を負担しておりましたが、2022年3月に同社の事業方針の変更により、当該権利が返還されました。
富士フイルム株式会社が実施している米国での拡大第Ⅰ相試験は終了しました。現在、より高い有効性が期待される放射性同位体(アクチニウム225)へ変更し、放射性医薬品開発会社を中心に導出を目指しておりますが、以下に記載する理由により、開発が遅延又は中止となる可能性があります。
・放射性医薬品の開発協業先を選定できない可能性
・臨床試験実施中に疾患領域において競合する新薬が上市されるなどの理由により、必要となる被験者数を適時に獲得できなかった場合
・主に安全性等に起因する理由に基づく規制当局による当該試験の中断又は中止命令が出た場合
・医薬品候補物質の有効性及び安全性が認められる臨床試験成績が得られなかったと判断した場合
・外部環境の変化
この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、追加の資金調達の必要性が生じる可能性があります。
② PPMX-T003について
PPMX-T003は、当社が研究開発費を負担し、日本で実施した真性多血症治療薬としての第Ⅰ相試験は2024年6月に終了し、導出に向けて活動を実施しております。
今後、以下に記載する理由により、開発が遅延又は中止となる可能性があります。
・臨床試験実施中に疾患領域において競合する新薬が上市されるなどの理由により、必要となる被験者数を適時に獲得できない場合
・主に安全性等に起因する理由に基づき、規制当局による当該試験の中断又は中止命令が出た場合
・臨床試験において期待する有効性及び安全性を示すデータが得られなかった場合
・研究開発の後期を担う導出先が見つかるまでに想定を大幅に越える時間がかかった場合、又は見つからなかった場合
・外部環境の変化
この場合、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。また、追加の資金調達の必要性が生じる可能性があります。
③ 探索パイプラインについて
複数の大学、研究機関及び企業等の継続的な共同研究によって、PPMX-T004をはじめとした探索パイプラインの評価データの収集を行っております。また、AIの活用を含めた新技術導入も積極的に行っており、新たな抗体医薬品シーズの探索研究を進めてまいります。しかしながら、何らかの理由でこれらの研究に支障が生じた場合には、当社の事業戦略や経営成績に影響が及ぶ可能性があります。
複数の大学・研究機関・企業等との継続的な共同研究を通じて、PPMX-T004をはじめとする探索パイプラインのデータ収集を進めております。また、AIの活用を含む新技術の積極的な導入により、新たな抗体医薬品シーズの探索研究を推進しております。リスク管理の観点から、特定の共同研究先への依存度を低減すべく複数の研究パートナーとの関係構築に努めるとともに、特定の研究テーマへの過度な集中を回避する方針としております。さらに、研究の進捗状況を定期的に管理・評価し、支障が生じた場合には代替手段を迅速に検討・実行できる体制を整備しております。しかしながら、何らかの事由によりこれらの研究に支障が生じた場合には、当社の事業戦略および経営成績に影響が及ぶ可能性があります。
(4)業績等に関するリスク
① 収益の変動及びその不確実性について
当社の収益構造は、主に抗体研究支援及び抗体・試薬販売に伴う比較的安定した収入と、導出する抗体の医薬開発に向けた製薬企業等との契約に基づく契約一時金等の収入の2つに分かれております。製薬企業からの収入は、研究や開発の進捗に大きく左右されることから、当社又は導出先における研究開発の進捗に遅れが生じた場合や、導出先の研究開発方針に変更等が生じた場合には、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
また、当社の期間損益は、製薬企業への導出契約に基づく契約一時金及び研究開発の進捗に伴うマイルストーン等により大きく変動する可能性があります。
② 資金繰りについて
当社のような研究開発型の企業においては、開発期間において継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。当社においても営業キャッシュ・フローのマイナスが続いているため、現在進めている導出活動による提携先からの一時金やマイルストーンの形などで資金の確保に努めるほか、必要に応じて適切な時期に新株発行による資金調達を実施する方針でありますが、何らかの理由によりこうした資金の確保が進まなかった場合においては、今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 為替レートの変動について
当社は、抗体・試薬の海外への販売及び治験薬の製造等の海外への委託を実施しており、海外の取引先との間で外貨建取引を行っております。当社の今後の事業規模の拡大に伴い、外貨建取引の規模が大きくなった場合や支払サイトの長い外貨建取引を行う場合には、為替レートの変動により当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。
④ グロース市場の上場維持基準に関するリスクについて
当社はグロース市場に上場しており、東京証券取引所は2030年以降、上場後5年を経過した銘柄について、時価総額100億円以上を上場維持基準として適用する予定です。本書提出日現在、当社の株式時価総額が当該基準を下回っており、当社は上場維持基準の充足に向けた経営に取り組んでおりますが、仮に当該基準に適合できない場合には、上場廃止となる可能性があります。
なお、上述したリスクは、当社が事業を行う上で予想される主たるリスクであり、既に述べましたとおり、リスクがこれらに限定されるものではありません。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
