有価証券報告書-第21期(2025/04/01-2026/03/31)

(1) 経営成績等の状況の概要
当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は以下のとおりであります。なお、当社は、創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
① 経営成績の状況
当社は、SLCトランスポーターの中でも、創業者である遠藤仁(現杏林大学名誉教授)が発見したLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)に着目し、がんや自己免疫疾患において、既存治療では十分な効果が得られていない患者様のニーズに応える新規治療薬の開発を推進しております。主要パイプラインの状況は以下のとおりとなっております。
a.ナンブランラト
・胆道がんでの開発
ナンブランラトについては、国内第2相臨床試験に成功し、2024年9月19日に開催されたFDAとのType C Meetingにおいて、グローバル第3相臨床試験デザインに関して概要合意に至りました。加えて、2024年9月25日付で米国FDAより、がん患者を対象とした臨床試験開始に向けたInvestigational New Drug (IND)申請の承認を取得しました。また、その後、グローバル開発体制の整備を進めるとともに、2025年10月にドイツ・ベルリンで開催されたESMO2025(欧州臨床腫瘍学会)において、第2相試験のサブグループ解析及び、曝露-反応(Exposure-Response:ER)解析の結果をポスター発表しました。本解析により、第3相臨床試験における患者選択基準の最適化に資する重要な知見が得られております。さらに、CMC(化学・製造・品質管理)に関しても、2025年5月13日付で商業製造スケールにおける品質基準への適合について、FDAより肯定的な書面回答を受領しました。
これらの進展を踏まえ、当社は2025年12月にグローバル第3相臨床試験を開始しております。なお、2026年6月現在、計画通り順調に進捗しております。
また、国内においては、胆道がんの一次療法におけるナンブランラトと免疫チェックポイント阻害剤(ICI)との併用療法を検討する医師主導臨床試験(JON-2404-B)の準備が進められておりました。
その後、本試験の情報が2026年4月にJapan Registry of Clinical Trials(jRCT)へ試験情報が登録・公開されました。本試験は、公益財団法人がん研究会有明病院を代表施設として実施されるものであり、当社は同院との契約に基づき、本試験の円滑な遂行を支援してまいります。
なお、国内第2相試験の結果は、AACR(米国がん研究学会)発行の医学誌「Clinical Cancer Research」2024年9月15日発刊号に掲載されています。
・適応拡大の取組
KRAS変異大腸がんを対象とした開発についても準備を進めているほか、希少疾患を対象とした非臨床試験にも取り組んでおります。
当社は、高い安全性及び忍容性を有するナンブランラトを、高齢患者への長期投与も可能な新たな治療選択肢として開発し、がん領域におけるアンメット・メディカル・ニーズの解消を通じて、"Feel Better & Live Longer"の実現に貢献してまいります。
b.JPH034
JPH034は、中枢神経系の自己免疫疾患の一つである再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を主な対象として開発を進めています。本開発プログラムは、米国 National Multiple Sclerosis Society(NMSS)のFast Forward Research Grantに採択され、60万米ドルの補助金を獲得しました。さらに、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の創薬ベンチャーエコシステム強化事業にも採択され、IPOに至るまで継続的な支援を受けておりました。
知財面では、米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患(多発性硬化症を含む)に関する用途特許について、グローバルでの独占的通常実施権を取得し、開発及び商業化における競争優位性の強化を図っております。
研究開発面では、同大学によるマウスモデル試験においては、LAT1阻害剤による臨床スコアの改善、免疫調整作用及び神経保護作用、視覚誘発電位(VEP)遅延の改善などが確認されました。加えて、フィンランドのTurku PET Centreとの委託臨床研究を通じて、中枢神経系の炎症要因の一つであるミクログリアの活性化とLAT1の発現が脱髄病巣レベルで共存することを確認しています。
さらに、AMED補助金の支援のもと開発を進め、米国時間2026年3月22日に米国における第1相臨床試験を開始し、最初の被験者への投与を実施しました。
なお、2026年6月現在、本試験において安全性、忍容性及び薬物動態に関するデータの取得を進めています。
加えて、グリオーマに対する臨床試験実施に向けた検討も進めております。
c.次世代パイプライン(ナンブランラトの後継品)
これまで当社が培ってきたトランスポーター創薬のプラットフォーム技術を活かし、ナンブランラトの後継品の創薬に取組んでおります。トランスポーターに関する高度な知見を有する当社ならではの強みを活かし、革新的な新薬の創出を目指します。
当社は、グローバル医薬品開発に豊富な経験を有する経営陣及び研究開発チームを中心に体制を構築するとともに、世界最先端の知見を有するアドバイザー及びアカデミアとの連携を強化し、グローバルでの医薬品開発及び事業化の実現に取組んでまいります。
以上を受けた当事業年度の経営成績は、事業収益は計上がなく、営業損失3,710,176千円(前事業年度は営業損失1,595,660千円)、経常損失2,636,377千円(同 経常損失1,527,089千円)、当期純損失2,466,416千円(同 当期純損失1,499,008千円)となりました。
② 財政状態の状況
(資産)
当事業年度末の総資産は4,761,406千円となり、前事業年度末に比べ1,904,687千円増加しました。これは主に、第三者割当増資、及び公募増資等により現金及び預金が2,149,681千円増加した一方で、研究開発に関連する前渡金が319,298千円減少したこと等によるものであります。
(負債)
当事業年度末の負債は383,078千円となり、前事業年度末に比べ95,771千円減少しました。これは主に、JPH034の開発に係る国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)からの補助金に関する預り金が209,261千円減少した一方で、研究開発に関連する未払金が103,048千円増加したこと等によるものであります。
(純資産)
当事業年度末の純資産は4,378,327千円となり、前事業年度末に比べ2,000,458千円増加しました。株式の発行及び新株予約権の行使により資本金、資本剰余金がそれぞれ2,613,187千円増加したのに対して、欠損填補により、資本金が660,490千円、資本剰余金が838,518千円減少しております。また、新株予約権について、発行等により302,056千円増加し、行使により876,736千円、放棄により184,820千円減少しております。さらに当期純損失の計上及び欠損填補により利益剰余金が967,407千円減少したことによるものであります。
③ キャッシュ・フローの状況
当事業年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)の残高は4,452,646千円となり、前事業年度末から2,150,783千円増加しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において営業活動の結果使用した資金は2,248,727千円(前事業年度に使用した資金は1,694,864千円)となりました。これは主として、ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験、及びJPH034の第1相臨床試験の準備並びに実施したこと等による税引前当期純損失2,465,300千円の計上によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において投資活動の結果使用した資金は3,667千円(前事業年度に使用した資金は191千円)となりました。これは主として、有形固定資産の取得による支出4,024千円や敷金及び保証金の差入による支出6,840千円があったことに対して、子会社の清算による収入9,442千円があったことによるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は4,333,814千円(前事業年度に獲得した資金は2,924,000千円)となりました。これは主として、第三者割当増資、及び公募増資等での株式の発行による収入3,777,261千円があったことによるものであります。
④ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。
b.受注実績
当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。
c.販売実績
当社は当事業年度においては、該当事項はありません。
(2)経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。
① 財政状態及び経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
当事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「(1)経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の状況」に記載しております。
② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報
当社の事業活動における主な資金需要は、研究開発に伴う大学等の研究機関との共同研究、非臨床試験や臨床試験を含む当社が保有するパイプラインの開発費、ナンブランラトの特許の強化・延長のための研究費、次期パイプラインの基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出願に係る費用などです。特にナンブランラトの胆道がんに対する開発が進展しており、グローバル対応のための薬事関連費用や臨床試験費用などの支出が必要となっております。化合物の価値をさらに高めるため、引き続き投資を行う計画であります。
当社はこれらに必要な資金は、過去に実施した増資資金及び株式公開における資金調達で賄う予定です。また、資金の流動性については現金及び現金同等物において確保を図っております。
なお、当社では支払い案件ごとに費用を積み上げる方法で詳細な費用計画を立てることで、将来の資金需要を精緻に予測しております。流動性リスクを管理するための定量的な指標は現時点では設定しておりませんが、支出状況及び資金残高の定期的なモニタリングを実施しております。その結果、資金繰りに懸念が生じる可能性があると判断した場合には、研究開発活動の優先順位を踏まえた支出の抑制や支出時期の見直し等を行うことにより、資金の流動性確保に対応する方針としております。
キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「(1)経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。
③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる会計基準に基づき作成されております。財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者はこれらの見積りについて、過去の実績や現状等を勘案し合理的に見積り、計上しておりますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性が存在するため、これらの見積りと異なる場合があります。
当社の財務諸表の作成にあたって、会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第5 経理の状況 1 財務諸表等 (1)財務諸表 注記事項(重要な会計上の見積り)」に記載のとおりであります。
④ 経営成績に重要な影響を与える要因について
上記「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりであります。
⑤ 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析
上記「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4)経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。