有価証券報告書-第25期(令和2年4月1日-令和3年3月31日)

(1)経営方針
当社は、「ナノテクノロジーを用いて新しい医薬品を創出し、人々の健康とQOLの向上に貢献する」ことをミッションとし、「がん領域のイノベーションファーマとして、世の中に必要とされる『ファーストワン』を目指す」ことをビジョンに掲げ、事業を推進しております。
(2)目標とする経営指標
当社は医薬品等の研究開発を主たる事業として展開しておりますが、新薬の開発には長期にわたり多額の研究開発投資を要するため、現時点では継続的な事業利益を計上する段階には至っておりません。
当社のビジネスモデルは、①自社開発、②共同研究開発、③ライセンスアウト、④ライセンスインの4つの形態をとっており、既存のパイプラインについては、その進捗状況、提携先の開拓状況、資金等を勘案したうえで、①自社開発から②共同研究開発又は③ライセンスアウトへ、②共同研究開発から③ライセンスアウトへ移行することや、④ライセンスインにより新規のパイプラインを獲得すること、また、化粧品事業等他分野へ進出すること等により、事業進捗の加速化、研究開発費の負担軽減、安定収入の確保等に努めております。
当社は、このような事業活動の推進により、早期に継続的な黒字化を実現することを中長期的な目標としております。
(3)経営環境及び対処すべき課題
当社は、既存事業であるミセル化ナノ粒子技術をコア技術とした医薬品開発を推進しつつ、当社の成長戦略として“早期収益化と革新技術の取り込みを推進”を掲げ、以下の3項目を重点目標としており、これらを最優先の対処すべき課題と認識しております。
①後期臨床開発への集中
当事業年度に引き続き、開発ステージ後期のパイプラインであるVB-111、ENT103、NC-6004の臨床開発に集中し、早期のライセンスアウト及び承認申請による収益化を目指し開発を推進します。
VB-111は、VBLが進める国際共同第Ⅲ相OVAL試験に参画し、国内における第Ⅲ相臨床試験の患者リクルートを開始しております。国際共同第Ⅲ相臨床試験に途中から日本が参画することで、開発期間を大幅に短縮して国内での承認取得を目指すことができます。標準治療がないプラチナ抵抗性卵巣がんに対する新たな治療法を提供するため、本製品の早期の国内上市を目指しております。
ENT103は、セオリアファーマ株式会社との共同開発により中耳炎を対象とした第Ⅲ相臨床試験を実施中です。本試験は耳科領域では四半世紀ぶりとなる本格的な国内治験であり、新規の治療薬を市場投入するため、本試験の早期終了と製造販売承認申請を目指しております。
NC-6004は、頭頸部がんを対象に、免疫チェックポイント阻害剤「キイトルーダ®」との併用による第Ⅱb相臨床試験を欧州、台湾において実施中です。がん治療の中心となった免疫チェックポイント阻害剤の併用薬としての製剤価値を創造し、本試験終了後のライセンスアウトを目指しております。
②核酸創薬の推進
核酸創薬においては、siRNA医薬、ASO医薬、mRNA医薬の3つのモダリティを進めており、そのパイプライン及びパイプライン候補は次表のとおりです。核酸創薬の推進により、低分子や抗体医薬では難しいとされた標的分子に対する新しい治療法を提供する臨床パイプラインの拡充を図ります。核酸創薬は新たな治療域を創造し、新たなマーケットを創出すると期待されています。当社が臨床開発中の既存パイプラインにこれら新規パイプラインが加わることで、当社パイプラインのポートフォリオが充実し、当社の収益向上に寄与することを目指します。
■核酸創薬分野のパイプライン及びパイプライン候補の概要

モダリティ	ターゲット	現在の状況
siRNA医薬	PRDM14	siRNAと当社独自の核酸デリバリー技術からなる核酸医薬(NC-6100)であり、治癒的切除不能又は遠隔転移を有する再発乳がんを対象に公益財団法人がん研究会有明病院において医師主導第Ⅰ相臨床試験が開始されております。
ASO医薬	TUG1	ASOと当社独自のデリバリー技術からなる核酸医薬であり、国立大学法人東海国立大学機構名古屋大学との共同研究プロジェクトです。次期パイプライン候補として、非臨床試験を推進中です。本件は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の革新的がん医療実用化研究事業に採択されております。
mRNA医薬	RUNX1	mRNA医薬を用いた変形性関節症に対する機能維持治療法の開発を目指すものであり、AMEDの医療研究開発革新基盤創成事業に採択され、アクセリード株式会社と共同で設立した株式会社PrimRNAが主体となり研究開発を推進します。

③M&Aや提携の推進
グローバルで最先端の新しい治療法の獲得、オープンイノベーションで多様な革新的技術の取り込みを推進し、創薬企業として持続成長モデルの実現を目指します。当社は従来より、医薬品事業の経営基盤構築や関連事業や周辺事業の拡大を加速させるための、資本・事業提携等による外部経営資源の活用や外部成長の取り込みを図るためのM&A等に関する検討を行っており、その一環として、2020年9月にアキュルナ株式会社を吸収合併しております。今後もM&A相手先企業について、引き続き幅広く検討してまいります。今後は、1)核酸創薬等の事業拡大のための有力な企業、2)医薬品事業の経営基盤強化(開発、製造、販売体制構築等)の上で有力な企業との業務提携や新規事業が検討対象となります。この他、当社は2017年11月にVBLから「VB-111」の国内開発権をライセンス・インしていますが、このような臨床後期ステージの有力な他社パイプラインの導入等も対象に検討を進めてまいります。
なお、新型コロナウイルス感染症に関しましては、現時点において、主に以下の事象の発生を予想しております。
・臨床開発段階のパイプラインにおける患者登録の遅れに伴う試験期間の延長
・百貨店等における化粧品の店頭販売の低迷等に伴う当社化粧品材料供給収入の減少
当社の主たる事業は医薬品等の研究開発にあるため、当社への影響は限定的と考えております。