有価証券報告書-第13期(2025/02/01-2026/01/31)

当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。
(1)経営方針
会社の経営の基本方針
細胞治療薬の研究開発及び製造を営む当社グループは、「再生医療の開発を通して、患者さんをはじめとしたステークホルダーの皆さまへ価値を提供する」ことをコーポレート・ミッションに掲げ、再生医療分野でのグローバルリーダーを目指し、細胞治療薬の研究開発に取り組んでいます。アンメットメディカルニーズを抱える患者さんの治療生活に希望をもたらし、QOL(Quality of Life)向上に寄与することで、豊かで幸せな社会の実現に貢献していきます。
(2)経営戦略等
① 目標とする経営指標
当社グループでは、日本で条件及び期限付き承認を取得したアクーゴ®の実績を踏まえて、「米国事業の実現」「脳梗塞の成功」「日本のマザー拠点化」の三本柱で、再生医療のグローバルリーダーとなることを目指していきます。適応拡大の可能性のある疾患を多数パイプラインとして持つSB623のポテンシャルを最大化することこそが、最も重要な経営課題と考えています。そのために、研究開発から臨床開発、そして市販後を見据えた製造販売体制の樹立まで一連のプロセスを確実かつスピーディに推進していきます。従いまして、現在の当社グループにおいては、ROAやROEといった経営指標を目標とはせず、開発プログラムの進捗、パイプラインの拡充及び地域展開の進捗に目標をおき事業活動を推進しています。
② 中長期的な経営戦略
当社グループの中長期における最重要課題としては、まずはアクーゴ®の実用化に向けて製造・物流・販売体制の準備を着実に進めていくことですが、SB623は、慢性期外傷性脳損傷以外にも、慢性期脳梗塞、慢性期脳出血、脊髄損傷、網膜疾患、パーキンソン病、及びアルツハイマー病といった他の中枢神経疾患へ適応拡大できるものと考えており、中長期的にはそれらのプログラムの開発を推進していく予定です。また、治験実施実績のある米国と日本以外の欧州やアジアといった他の地域への拡大も重要な経営戦略の一つであり、開発の進捗にあわせて適宜取り組んでいきます。また、アクーゴ®に続く細胞治療薬として、多発性硬化症疾患に対する候補薬等も保有しており、長期的にそれらの開発にも取り組む予定です。再生医療のグローバルリーダーを目指す当社グループは、当社独自の細胞治療薬アクーゴ®の適応拡大及び地域の拡大、並びに新しい細胞医薬品のパイプライン拡充を通して、企業価値最大化を図っていきます。
(3)経営環境
日本の再生医療業界においては、2014年11月に施行された再生医療安全性確保法及び改正薬事法によって、再生医療の産業促進化が進むなか、2026年1月末までに23品目、そして2026年2月にあらたに2品目が再生医療等製品としての製造販売承認を取得しました。また、米国においては、2016年12月に可決された21st Century Cures Act(21世紀治療法)のもと、重篤な疾患の治療を目的とした再生医療製品の迅速承認を可能とするRMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)指定制度が設けられ、2021年にはRMAT指定品目として初のBLA(Biologics License Application)承認取得を含むRMAT指定3品目がBLA承認を取得し、2025年にはRMAT指定1品目がBLA承認を取得しました。このように、2024年は日本及び米国において再生医療の実用化に向けた継続的な進展が見られました。
(4)会社の対処すべき課題
全世界で再生医療の産業化が徐々に進むなか、各国でも国レベルの取組がされています。国内でも、再生医療を政府の成長戦略のひとつとして、この分野における科学・基礎研究への手厚い支援及び助成金の実施や、薬事法を改正し再生医療等製品への法制度の見直しが行われてきました。このような環境のなかで、当社グループは、細胞治療薬SB623の製造及び販売の開始をグローバルで目指すため、次の対処課題に取り組んでいきます。
① アクーゴ®脳内移植用注の発売開始及び本承認の取得
2024年7月に、日本における条件及び期限付き製造販売承認を取得したアクーゴ®は、2025年12月に、製造販売承認事項一部変更承認を経て、現在、発売の準備に取り掛かっています。翌連結会計年度の下半期には、初出荷を実現する計画です。また、承認条件である7年間の製造販売承認期限内に製造販売後臨床試験等を実施し、本承認を取得する計画です。
② 市販後の製造・物流・販売体制の本番稼働
当社グループは、従来の医薬品とは異なる性質を持つ再生医療等製品アクーゴ®の安定供給と適正使用を実現するため、製造・物流・販売体制の整備を進めてきました。製造面では、品質の維持に向けた取組を行ってきました。物流については、厳格な品質管理のもと、患者さんへ確実にアクーゴ®を届ける仕組みとして、株式会社スズケンと共同開発した流通管理システム(R-SAT®システム)を導入するなど、安定供給体制の構築を進めてきました。翌連結会計年度には、アクーゴ®の初出荷を予定しており、これまで構築してきた製造・物流・販売体制を実際に稼働させ、成功裏に本番運用を行う予定です。
③ 地域展開及びパイプラインの拡充
アクーゴ®の製造販売承認事項一部変更承認を経て、国内における発売準備を行っている現在、次の成長を見据えて、米国事業の再始動及び脳梗塞への再挑戦を行っていきます。既に、米国食品医薬品局(FDA)との間で、SB623外傷性脳損傷プログラムの臨床試験フェーズ3の試験デザインについて合意を得ており、引き続き臨床試験に向けた準備を行っていく予定です。また、国内のSB623脳梗塞プログラムについては、翌連結会計年度に独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)との協議を開始したいと考えています。
④ 資金調達
当社グループは、前述のとおり、米国市場への展開およびSB623脳梗塞プログラム等の推進を通じて、持続的成長を目指しています。これに伴い、安定的かつ戦略的な資金調達体制の構築が不可欠であると認識しています。当社は、株式市場からの必要な資金の獲得、金融機関からの融資、補助金活用、および提携等、多様な手段を組み合わせることで、資金調達基盤の強化および多角化を図っていきます。
⑤ 人材の獲得
当社グループは、現在、小規模組織で運営していますが、今後の成長に向けて人員の確保が重要となります。これからも、必要な人材を適切かつ十分に確保し、持続的成長を維持することに注力していきます。