訂正有価証券報告書-第40期(平成26年4月1日-平成27年3月31日)

これまでにない新たな医薬品への期待とニーズが高まるなか、候補物質の枯渇や研究開発コストの上昇などから、製薬メーカーは大型新薬指向から、企業ごとのスペシャリティ領域、あるいは高薬価が期待できる希少疾病領域へと開発方向の転換を余儀なくされています。希少疾病治療薬の開発に必要なバイオ技術への取り組みを、技術力のあるベンチャー企業などの合併・グループ化によって本格化している製薬大手があるなか、当社はいち早く研究開発から製造にいたるバイオ技術を構築し、希少疾病をはじめとするバイオ医薬品の自社開発、自社製造の体制を確立してまいりました。そして現在、当社が推し進めてきた日本初の再生医療等製品の承認が目前となってまいりました。当社は医薬品業界におけるプレゼンスの確立と継続的成長のため、以下の点を重点課題と認識し、より積極的かつ効率的な事業活動を展開してまいります。
① シェア拡大と経営基盤の強化
昨年4月の薬価改定により、業界全体で平均5.64%薬価が引き下げられました。そのなかで、当社の主力製品の遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト」と「エポエチンアルファBS」は営業体制の強化や製品認知度の向上などにより売上を伸ばしました。さらなる取り組みとして、「グロウジェクト」は開発中の液状製剤(開発番号JR-401)に加えて、長期間にわたって効果を発揮できる持続型製剤(開発番号JR-142)の開発に着手いたしました。持続型製剤は投薬回数を減らし、患者さんの大幅なQOL改善につながるものです。「エポエチンアルファBS」につきましては、医療費抑制政策によるバイオ後続品の普及促進を背景とした戦略的営業活動を継続してまいります。また同時に、現在取り組んでいる長期持続型の腎性貧血治療薬のバイオ後続品(開発番号JR-131)は、臨床試験の早期開始を目指します。このように、営業と次世代品開発の両面から主力製品をサポートする体制を整え、長期的な経営基盤の強化を推進してまいります。
② 再生医療等製品におけるフロンティア
当社は、急性GVHD治療薬であるヒト間葉系幹細胞(JR-031)を、日本初の再生医療等製品として昨年9月に承認申請いたしました。健康なドナーから採取した骨髄液の細胞を分離・精製・培養した本製品は、通常の医薬品と同様に不特定多数の患者さんへ投与できるという大きな特徴があります。急性GVHDは症状が重篤で死亡にいたる患者さんも少なくないことから、画期的な治療法として医療現場からも早期の承認が期待されています。昨年11月、薬事法が改正され、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律として施行され、世界に先駆けて日本で再生医療に関する法整備が進んだことを追い風に、今年度中の承認・発売に向けて、これまで前例のない分野での製品供給体制と学術支援体制の構築を進めてまいります。
生まれたばかりの細胞・再生医療の技術確立、市場の創出・発展のため、当社は本分野におけるフロンティアとして全力で取り組んでまいります。
③ 画期的な「J-Brain Cargo」技術
本年3月、当社がこれまで独自で研究を進めてまいりました血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を用いた新薬となるハンター症候群治療酵素(開発番号JR-141)の開発に着手いたしました。ハンター症候群は骨変形・呼吸障害・循環器障害に加え、中枢神経障害を呈する小児期に発症する難病です。酵素補充療法が開発され治療が可能となりましたが、単に酵素を補充するだけでは、その酵素は血液脳関門という機構に遮られて脳に届かず、中枢神経障害を改善することができませんでした。本技術を導入した「JR-141」は動物試験において、中枢神経症状の大幅な改善が認められており、患者さんとご家族のQOL向上に寄与することが期待できます。今後「JR-141」の開発を加速させるとともに、さらに他のライソゾーム病治療薬においても本技術の適用を進めてまいります。
「J-Brain Cargo」は、低分子化合物から高分子の蛋白・ペプチドまでさまざまな医薬品への応用が可能であることから、本技術を自社で利用するだけではなく、他社にライセンス供与することにより、中枢神経症状を呈する他の疾患の医薬品開発につながることが期待でき、グローバルなビジネスチャンスの拡大にも積極的に取り組んでまいります。
④ 希少疾病とともに
希少疾病は、医療上の必要性が高いにもかかわらず患者さんが少なく取り組みが遅れていた領域です。当社は、創業間もないころから「難病・希少疾病の治療薬開発」を使命として研究開発に取り組んでまいりました。
ライソゾーム病の領域では、本年2月、順調に開発を進めてまいりましたファブリー病治療薬(JR-051)の臨床試験がスタートいたしました。また、昨年9月に承認申請に至りました急性GVHD治療薬であるヒト間葉系幹細胞も、希少性と医療上の必要性の高さから、厚生労働省より優先審査の対象となる希少疾病治療薬として指定を受けました。
バイオ医薬品における今日の当社のプレゼンスは、これら希少疾病領域への長年の取り組みの成果であると考え、これからも先進の技術と柔軟で幅広い視野で希少疾病領域のスペシャリティファーマとして治療薬開発に全力で取り組んでまいります。
当社は、医薬品を通じて社会に貢献することはもとより、企業活動の透明化、コンプライアンスの推進、ダイバーシティの実現、人材の育成と適切な評価による従業員の満足度向上等、すべてのステークホルダーから信頼と評価をいただける企業として、地域社会とともに持続的発展を目指してまいります。