有価証券報告書-第51期(2025/04/01-2026/03/31)

当社グループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。
(1)経営方針
当社は2025年9月に創立50周年を迎えました。当社が社会の中で果たすべき役割を改めて見つめ直すとともに、社員ひとりひとりが共有すべき価値観と行動指針を再定義し、事業や組織の在り方に即した、より具体的な企業理念へと2025年5月に改定いたしました。
企業理念
私たちは、希少疾病にとどまらず、最も困難とされる治療の課題に挑戦し、答えを創り出していきます。
価値観(コアバリュー)
人
すべての起点は、人である。患者さん、ご家族、医療関係者、そしてともに歩む社員。私たちの取り組みは、ひとりひとりの想いに応えることから始まる。
独創
常識に縛られず、前例にとらわれず。誰にもつくれないものを、自分たちの方法で生み出す。それが、JCRのものづくりの原点にある精神。
進化
私たちは決して立ち止まらない。常に限界に挑み、研究の力で前へと進み続ける。患者さんとそのご家族の未来のために、歩みを止めない。
卓越
患者、社員、パートナー。私たちは人のために、最高水準を追求し続ける。「品質」へのこだわりは、私たちの誇りであり、責任でもある。
当社は、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命のもと、再生医療、遺伝子組換え、遺伝子治療などの先端技術を活用し、日本初・世界初の治療薬の研究開発に取り組み、挑戦を重ねてまいりました。創業50周年という節目の年を迎え、次なるステージへと踏み出すにあたり新たなコーポレートスローガン「Life is Rare」を制定いたしました。
かけがえのない命の尊さ、患者さんひとりひとりの存在への敬意、当社が挑む領域の希少性と困難さ、生み出す技術の独自性と他にはない価値を追及する姿勢が込められております。そして、RareはRare Diseaseを指すだけでなく、未解決の医療課題に挑む姿勢を象徴しております。
当社は、2026年4月1日より新しい経営体制に移行いたしました。
新たな経営体制のもと、次の50年間においても創立以来50年にわたり培ってきた価値観を基盤として、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命の実現に邁進いたします。
(2)経営戦略等
当社は、2025年度決算において売上高403億19百万円(対前年度比72億47百万円増)、営業利益5億55百万円(前期は62億19百万円の営業損失)を計上いたしました。国内製品売上高は324億46百万円(対前年度比7億90百万円増)は好調に推移し、契約金収入も増加した結果、研究開発費に167億61百万円(前期比13億30百万円増)を要したものの、営業利益は対前年比67億75百万円の増加となりました。
当社は、2023年度に5ヵ年の中期経営計画「Reach Beyond, Together」をスタートいたしました。本計画のもと、独自技術である血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したライソゾーム病治療薬を一日でも早く患者さんの元に届けるため、これまで経験したことのない挑戦を続けてまいりました。
研究開発、特に海外での臨床開発の推進、あるいは生産活動の拡充のため、体制の整備と、人員の拡充をおこなってまいりました。グループ全体の社員数は2025年3月末から2人減少し、2026年3月末には985人となりました。海外での開発体制の整備と積極的な開発活動により、JR-141のグローバル臨床第3相試験は被験者の登録を想定より前倒しで完了し、現在、グローバルでの製造販売承認申請に向けた活動に邁進しております。また、JR-141以外にも「J-Brain CargoⓇ」を適用した血液脳関門通過型の酵素補充療法(JR-171、JR-441、JR-446、JR-471、JR-479)の研究開発を進めており、複数の品目について近い将来の臨床試験入りを計画しております。研究領域では、従来の遺伝子治療の課題解決につながる「J-Brain CargoⓇ」を応用した新たな遺伝子治療技術「JUST-AAV」について、脳指向性に加え筋指向性を高め、かつ肝指向性を劇的に減少させる技術革新を実現し、新たな価値の創出に向けた取り組みを進めております。創出された新たな技術、研究品目の導出活動を積極的に進めた結果、2025年度には複数の製薬会社とのライセンス契約を締結いたしました。
さらに、生産領域では、2021年のワクチン原薬の製造受託を契機として、当社の生産技術・ノウハウを活用した製造受託事業の可能性を見出しており、2025年7月には経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金」の対象に採択されました。また、2025年2月から着工した新製剤工場(経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択)については2026年度中の竣工に向けて順調に進捗しております。営業領域では、2023年度に競合他社の供給問題を機に拡大した、「グロウジェクトⓇ」の売上高は、今期もトップのマーケットシェアを維持しております。「イズカーゴⓇ」については、エビデンスの積上げと情報提供活動に全社を挙げて取り組んだ結果、売上は拡大を続けております。
当社は国内製品の売上と外部企業への導出契約等による契約金収入によって、将来に向けて積極的な成長投資を続けております。一方で、成長投資の原資を製品売上のみならず契約金収入に依存する損益構造をより安定したものに変革すべく、取り組んでおります。2025年度は、その一環としてデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるGivinostatの国内導入契約を締結いたしました。2028年までの承認取得向け準備を進めてまいります。
また、日本の製造販売承認を生かした海外企業への製品導出活動に着手いたしました。2025年10月には、アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」について中東・トルコ・北アフリカの9か国における開発・販売権を許諾する契約を締結いたしました。
現在、我が国では国民に最新の医薬品を迅速に届けるため、創薬力の向上をはじめとした積極的な議論がなされております。また、米国では規制環境に大きな変化が起こりつつあります。当社はバイオ医薬品技術、遺伝子治療技術を有する数少ない日本企業のひとつとして、国内外の政策、規制環境の方向性を見極めつつ、独自の基盤技術とそれを応用した画期的な医薬品を我が国から世界に展開できるよう、中長期的な国内事業基盤の強化を優先課題とし、安定性を備えた事業展開を行ってまいります。