半期報告書-第9期(2025/09/01-2026/08/31)

文中の将来に関する事項は、当中間会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1)財政状態及び経営成績の状況
当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day ～明日に希望を感じる社会の実現～』を目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品(ファーストインクラス)の研究開発に注力していますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行って参りました。
当中間会計期間におけるわが国経済は、食品価格上昇の鈍化が見られる一方で、賃金上昇の動きは継続し、個人消費は底堅く推移しました。インバウンド需要については、訪日外国人観光客数が高水準で推移した一方、中国政府による日本への渡航自粛要請が継続した影響から伸びが鈍化し、インバウンド関連産業には部分的な弱含みも見られました。外部環境については、米国の通商政策を巡る不確実性は依然として残るものの過度な混乱は回避されつつあります。他方、世界経済全体としては、中国・欧州を含む主要国において輸出環境の悪化が懸念され、下振れリスクが継続しています。また、昨今の地政学的リスクの高まりがサプライチェーンや資源価格に影響を及ぼし、企業活動全体の不確実性を一層高めています。こうした状況の中、当社が属する医薬品・バイオ業界においても、大手グローバル製薬企業は地政学リスク回避を目的にサプライチェーンの再構築を引き続き進めており、一部領域では投資判断の慎重化が見られています。一方で、事業開発活動については世界的なマクロ環境の影響により停滞感が残っており、当社を取り巻く経営環境も不透明な状況が継続しています。なお、現下の中東情勢を含む地政学的リスクについて、現時点において当社の事業運営および業績に重要な影響を及ぼす事象は認識しておりません。
このような環境の中で、当社は、CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib(以下、rogocekibという。)を中心とした5つのパイプラインの研究開発を進めております。rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ(CLK)に対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。米国食品医薬品局(FDA)から急性骨髄性白血病(AML)適応でのオーファンドラッグ指定(Orphan Drug Designation(ODD):希少疾病用医薬品指定)を受けています。現在は、2023年に米国において開始した再発または難治性の急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群の患者を対象にした第1/2相臨床試験の第1相パートを進めており、2025年11月末時点での38症例から当第2四半期において4症例が追加され、2026年2月末時点では合計42症例が登録されています。これまでに得られた42症例のデータに基づき、安全性評価委員会にて拡大コホートへ移行するための安全性および有効性の基準を満たす用法・用量が確認されました。拡大コホートは、FDAのProject Optimusのガイダンスに基づき、Initial Expansion(以下、IEという。)およびAdditional Expansion(以下、AEという。)の2段階構成で実施する計画です。IEでは、複数の用法・用量を対象に安全性および有効性の評価を行う計画であり、30症例程度の投与を予定しています。IEの結果を踏まえて、選択された用法・用量および対象がん種にて、第2相試験に向けた安全性・有効性の更なる評価を目的としてAEへ移行する計画です。AEコホートの結果を総合的に評価し、第2相臨床試験における推奨用量(Recommended Phase 2 Dose:RP2D)および対象がん種を決定する予定です。現時点では、第2相臨床試験の開始は2027年中頃と見込んでいます。なお、進捗状況、外部環境、ならびに規制当局との協議内容等により変更となる可能性があります。当社は、引き続き適切な開発計画のもと、患者さまへの新たな治療選択肢の提供に向けて研究開発を推進してまいります。
MALT1阻害薬CTX-177(以下、CTX-177という。)については、2020年に小野薬品工業株式会社(以下、小野薬品という。)とライセンス契約を締結し、小野薬品により米国および日本において第1相臨床試験が実施されていました。その後、2025年4月28日、戦略上の理由で当該臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領し、2026年2月には、データ移管に関する具体的な手続きおよび詳細条件を定めた解約合意書を締結しました。これにより、当該データ等は無償で当社へ移管され、ライセンス契約の終了に伴い当社はCTX-177に関する全世界での全権利を再取得しています。現時点では、新たなパートナーとのライセンス契約の締結を選択肢の一つとして考え、パートナー探しを鋭意進めています。
現在非臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439(以下、CTX-439という。)、GCN2阻害薬(以下、GCN2という。)、および5番目のパイプライン(標的名非公開)については、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)等からの助成金を活用した自社研究を進めています。一方、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況を踏まえ、CTX-439およびGCN2に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性を選択肢の一つとして検討しています。また、当社化合物の眼科疾患治療薬としての可能性を探る2件の共同研究を、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所および千寿製薬株式会社と2025年に開始しており、現在もそれぞれ研究を継続しています。
特許については、rogocekibの物質特許は51カ国で登録済みであり、固形がんにおけるバイオマーカー特定に関する特許および既承認抗がん剤との併用に関する特許については、引き続き審査手続き中です。CTX-177については、物質特許が17カ国、製法特許が1カ国で登録済みであるほか、既承認抗がん剤との併用に関する特許を引き続き審査手続き中です。CTX-439については50カ国、GCN2については新たに1カ国が追加され50カ国において物質特許が登録済みです。
以上の結果、当中間会計期間の事業収益は該当ありませんでした(前年同中間期も該当なし)。事業費用につきましては、研究開発費が510百万円(前年同中間期比36.2%減)、その他の販売費及び一般管理費が152百万円(前年同中間期比22.5%減)となりました。
この結果、営業損失は662百万円(前年同中間期は996百万円の損失)、経常損失は632百万円(前年同中間期は975百万円の損失)、中間純損失は633百万円(前年同中間期は976百万円の損失)となりました。
なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。
また、当社の財政状態は次のとおりであります。
(資産)
当中間会計期間末における資産合計は2,512百万円となり、前事業年度末と比較して169百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,500百万円となり、前事業年度末と比較して169百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が101百万円減少したことによるものであります。
(負債)
当中間会計期間末における負債合計は197百万円となり、前事業年度末と比較して47百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は197百万円となり、前事業年度末と比較して47百万円減少しました。これは主として、未払法人税等が20百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。
(純資産)
当中間会計期間末における純資産合計は2,315百万円となり、前事業年度末と比較して121百万円減少しました。これは主として、資本金が252百万円、利益剰余金が6,873百万円増加した一方で、資本剰余金が7,255百万円減少したことによるものであります。
(2)キャッシュ・フローの状況
当中間会計期間末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、2,447百万円となり、前事業年度末から101百万円減少しました。当中間会計期間におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において営業活動に使用した資金は611百万円(前年同中間期使用した資金は1,114百万円)となりました。これは主に、税引前中間純損失632百万円の計上によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において投資活動により獲得した資金は0百万円(前年同中間期使用した資金は0百万円)となりました。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当中間会計期間において財務活動により獲得した資金は509百万円(前年同中間期獲得した資金は61百万円)となりました。これは主に、新株予約権の行使による株式の発行による収入499百万円によるものであります。
(3)会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
前事業年度の有価証券報告書に記載した「経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析」中の会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定の記載について重要な変更はありません。
(4)経営方針・経営戦略等
当中間会計期間において、当社が定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(5)優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当中間会計期間において、当社が優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題について重要な変更はありません。
(6)研究開発活動
当社の研究開発活動における当中間会計期間の研究開発費は510百万円となりました。また、当中間会計期間においては、研究開発活動の状況に重要な変更はありません。
(7)経営成績に重要な影響を与える要因
当社の経営成績に重要な影響を与える要因については、「第2 事業の状況 1 事業等のリスク」を参照ください。
(8)資本の財源及び資金の流動性についての分析
当社は、運転資金及び設備資金につきましては、内部資金又は増資により資金調達しております。