文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在において当社が判断したものであります。
(1) 会社の経営の基本方針
①経営方針
当社グループは、「生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する」ことを企業理念としています。
当社グループのあるべき姿を定めた、世界で認知されるスペシャリストを意味する「遺伝子医薬のグローバルリーダー」となることがその柱です。これを実現するために、治療法のない病気に対する新薬を開発することで新市場を創出するという目標を掲げております。
②利益配分に関する基本方針
当社グループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。
当社グループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、内部留保に努め、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても重要な経営課題と認識しており、将来、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。
③投資単位の引き下げに関する方針
投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、引き下げによる費用増加、当社株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。
(2) 経営環境
新型コロナウイルスの世界的な感染拡大は、日本経済に大きな影響を及ぼしており、ワクチンや治療薬が普及するまでは、企業活動や消費活動が一定程度抑制され、不透明な状況が続くものと想定されます。
当社はこの感染症拡大に対して2020年3月に大阪大学と共同開発で新型コロナウイルス感染症予防ワクチンの開発を開始し、現在第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験を実施しております。また、新型コロナウイルス感染症において感染症発症後に重症化した患者での急性呼吸不全など血管不全に対する治療薬が望まれております。当社はカナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と細菌やウィルス感染などに起因する急性呼吸不全などを原因とする疾病を対象とした医薬品に関する共同開発契約を締結し、現在新型コロナウイルス感染症に対する治療薬として第Ⅰ相臨床試験を米国にて開始いたしました。第Ⅰ相臨床試験では、48名の健康成人での投与を行い、安全性と忍容性を確認し、良好な結果を発表しました。この後、FDA(アメリカ食品医薬品局)と前期第Ⅱ相に向けた協議を行う予定です。また、前期第Ⅱ相臨床試験では、米国に加えてカナダの施設も含めた実施を検討しています。
(3) 目標とする経営指標
当社グループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。したがって、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、早期の黒字化を目指しております。
(4) 中長期的な会社の経営戦略(2025年に向けて)
具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。
・主要製品である「コラテジェン®」の価値最大化を図る。
具体的には慢性動脈閉塞症の安静時疼痛症の適応拡大の臨床試験推進に加え、強皮症などの種々の疾患に適用できるかどうか検討を進めてまいります。
・臨床開発の加速化及び早期事業化の推進
「コラテジェン®」に続いて臨床開発中の核酸医薬のNF-κBデコイオリゴDNAや高血圧DNAワクチン開発を加速化または導出を進め遺伝子治療・核酸医薬の早期の事業化を目指します。また、新型コロナウイルスの爆発的な感染拡大を受け、その感染予防を目指した新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの早期実用化、Vasomune社と米国で共同開発しているAV-001(新型コロナウイルス感染症治療薬)の早期承認を目指します。
・共同開発による開発パイプラインの拡充を図る
遺伝子医薬の領域は、既存の製薬会社にとってノウハウが少なく、研究開発に取り組みにくい技術分野です。当社グループは、国内外の大学などで生まれた研究成果や、国内外の企業の開発品を積極的に導入し、開発パイプラインの拡充を図ってまいります。
・新たな遺伝子医薬技術を用いた開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大
当社グループの既存の遺伝子治療の手法である「プラスミドDNA」技術に加え、完全子会社化したEmendo社の究極の遺伝子治療ともいわれる「ゲノム編集」技術とそれを用いた研究開発パイプラインに加え、更に今後「ウイルスベクター」の技術も獲得し、これら全ての遺伝子治療手法を携えて開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大を目指します。
・事業提携、資本参加による新規事業への参入
これまでに資本参加したBarcode Diagnostics Ltd.(ビジネス対象:抗がん剤選択のための診断技術)やMyBiotics Pharma Ltd.(ビジネス対象:マイクロバイオーム-常在菌の培養、製剤化)を活用し、各種疾患予防、健康維持の製品開発及び診断事業へ参入し具体的なビジネスに向けた取り組みを行ってまいります。

<当社グループの経営戦略>医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要であり、加えて開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦している当社グループの場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、マーケティング・販売機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業である当社グループは、当社グループで開発した医薬品の販売権を確保したい製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約金・マイルストーン及びロイヤリティを受け取ることで、開発・財務面でのリスクを低減することを目指しています。
なお当社グループは、事業が未だ先行投資の段階にあるため現時点では親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、事業計画に沿って研究開発を着実に進め、将来、医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益を拡大する計画です。
<開発段階と収益構成>
<一般的な新薬開発のプロセスと期間>

プロセス	期間	内容
基礎研究	2～3年	医薬品ターゲットの同定、候補物質の創製及び絞込み
前臨床試験	3～5年	実験動物を用いた有効性及び安全性の確認試験
臨床試験	3～7年	第Ⅰ相:少数の健康人を対象に、安全性及び薬物動態を確認する試験 第Ⅱ相:少数の患者を対象に、有効性及び安全性を確認する試験 第Ⅲ相:多数の患者を対象に、有効性及び安全性を最終的に確認する試験
申請・承認	1～2年	国(厚生労働省)による審査

(5) 会社の対処すべき課題
当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬(DNAプラスミド製剤、核酸医薬)や治療ワクチンなどの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチン開発等による開発パイプラインの拡充や、先進のゲノム編集技術を有するEmendo社の買収を行い事業基盤の拡大を推進してまいりました。
一方で医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
このような環境のもと、当社グループは継続的な発展のため、下記を重要な課題として取り組んでおります。
① 自社既存プロジェクトの推進
当社グループでは、2019年3月に国内初の遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年9月から販売を開始いたしました。現在、製造販売後承認条件評価を行うとともに国内での同製品の適応拡大のための臨床試験及び米国での閉塞性動脈硬化症を対象とした臨床試験を進めております。また、現在海外で臨床試験を進めております椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNA、高血圧DNAワクチンを含めた3プロジェクトを推進しております。これらのプロジェクトを確実に推進していくことが最優先課題であると考えております。
② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大
当社グループでは新型コロナウイルス感染症の世界的な蔓延を機に予防用としてのDNAワクチンの開発を2020年3月より開始し、現在第Ⅱ/Ⅲ相の臨床試験を実施しております。また、カナダのVasomune社と新型コロナウイルス感染症治療薬としてAV-001を共同開発しております。米国で行っている第Ⅰ相臨床試験では、安全性、忍容性において良好な結果を確認しました。今後FDAと前期第Ⅱ相臨床試験についての協議を進めます。そして、ゲノム編集における先進技術を持つEmendo社を完全子会社化し、究極の遺伝子治療ともいわれるゲノム編集で世界に戦いを挑みます。これらの開発パイプラインの拡充や事業基盤の拡大により、当社グループは遺伝子治療の世界でグローバルリーダーを目指します。
今後も、ライセンス導入や共同開発、創薬プラットフォーム技術の獲得を目指した事業提携に加え、他社に対する資本参加や他社の買収等により開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。
③ 開発プロジェクトにおける提携先の確保
当社グループでは、開発プロジェクトのリスクを低減するために、製薬会社と提携し、契約金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進めるという提携モデルを基本方針としております。
「コラテジェン®」について日本と米国を対象とした独占的販売契約を田辺三菱製薬と締結しており、マイルストーン収入やロイヤリティ収入が見込めます。また、2019年2月にイスラエルにおけるHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の独占的販売権の許諾について同国Kamada社と基本合意書を締結しております。さらに2020年10月にスペシャルティ薬(特定疾患専門薬)を扱うトルコのEr-Kim社と「コラテジェン®」のトルコでの導出(独占的販売権許諾)に関する基本合意書を締結しました。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNA、高血圧DNAワクチンにつきましては臨床試験が予定どおり進捗しており、早期に製薬企業等に導出することで契約一時金等を得ることにより開発費の負担削減を目指してまいります。今後も、製薬会社との提携を進めることにより、事業基盤の強化に努めてまいります。
④ 資金調達の実施
当社グループにとって、研究開発活動及び事業基盤の拡大を推進することは継続的な発展のために重要であり、そのためには状況に応じ機動的に資金調達を行うことが必要となります。2020年3月4日に発行したフィリップ証券株式会社を割当先とする第37回新株予約権(第三者割当て)について2020年4月までに全数が行使され、当連結会計年度において114億69百万円を調達いたしました。また、2021年3月8日開催の取締役会において、第41回新株予約権(第三者割当て)(行使価額修正条項付)の発行を決議いたしました。今後も、研究開発活動推進及び企業維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。
これら諸施策の実施により、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないと判断しております。