半期報告書-第25期(2026/01/01-2026/12/31)
本文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社グループが判断したものであります。
(1) 経営成績の状況
当中間連結累計期間において、当社グループでは独自の経皮製剤技術であるILTS®(Ionic Liquid Transdermal System)を中心とした医薬品製剤技術を用いて、低分子から高分子に至る様々な有効成分の経皮吸収性を飛躍的に向上させることにより新しい付加価値を持った医薬品を開発することを事業の中核に据え、製品化に向けた開発を推し進めるとともに提携候補先との契約交渉を行うなど事業の拡大を図ってきました。
当社グループにとって米国での第1号製品となる「Bondlido(MRX-5LBT:リドカインテープ剤)」は、2025年9月に米国規制当局であるアメリカ食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)から成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得し、成功裡に開発完了しています。2026年5月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals(ネバダ州リノ、以下「Terrain」)と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。販売ライセンス契約締結は2026年8月、上市は第4四半期を見込んでいます。
続いて、臨床開発ステージにある「MRX-4TZT:痙性麻痺治療薬(チザニジンテープ剤)」「MRX-9FLT:中枢性鎮痛貼付剤(フェンタニルテープ剤)」の2つのパイプラインのうち、MRX-4TZTについて、多発性硬化症による痙縮患者に対する臨床第2相POC(Proof of Concept)試験が進行中です。患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第2相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
米国の創薬ベンチャーAlto Neuroscience, Inc.(米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」)との提携下で開発が進められている「Alto-101:統合失調症治療薬(PDE4阻害貼付剤)」について、2026年4月に統合失調症患者に対する臨床第2相POC試験の結果速報が得られ、主要評価項目である脳波(EEG: electroencephalography)を用いて測定されるシータ帯域(脳波はalpha, beta, delta, thetaの4種類に分類される。そのうち4～7ヘルツの周波数帯域)指標において有意に近い改善(p=0.052)が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。今後の方針について、製剤改良の可能性を含めてAltoと協議の上で決定していく予定です。
当社グループではこれらの貼付剤パイプラインとは別に、無痛での自己接種が可能で従来の接種方法と比べて高い免疫応答が期待できる、ワクチン等の投与デバイスであるマイクロニードルの研究開発に取り組んでいます。世界でまだ数ヶ所しかない医療用医薬品/ワクチン用途のマイクロニードル治験薬工場を稼働させており、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ(実現可能性を検討する研究)を実施しながら、事業提携を模索しています。
当社グループの主要パイプラインの開発進捗状況は、以下のとおりです。
<開発コード MRX-4TZT:痙性麻痺治療薬(チザニジンテープ剤)>ILTS®を用いて中枢性筋弛緩薬であるチザニジンのテープ型貼付剤を製剤開発したものです。米国における筋弛緩薬市場は、2025年において約2,600億円(1,743 million USドル、出所:IQVIA)と推計されています。筋弛緩薬の経皮製剤が存在しない中、チザニジンを経皮製剤化することにより経口剤と比較して、有効血中濃度の持続性、眠気や口渇等の副作用の低減等の利点が期待されます。
2025年12月に臨床第2相POC試験を開始しました。この試験では、多発性硬化症による痙縮患者を対象に高用量域におけるMRX-4TZTの安全性・忍容性および有効性をチザニジン経口剤と比較することにより、MRX-4TZTのProof of Concept「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を確立することを目的としています。当初想定より患者登録が遅れていることから、結果速報は2027年上半期になる見込みです。試験デザイン詳細については、以下の当社ウェブサイトをご参照下さい。
https://www.medrx.co.jp/business/iltspipeline/mrx-4tzt/index.html
患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第2相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
ILTS®を用いた新規のリドカインテープ剤であり、帯状疱疹後の神経疼痛を適応症としているリドカインパップ剤Lidodermの市場をターゲットとして、第一に米国で開発を進めてきた製品です。米国におけるリドカイン貼付剤市場は、2025年において約440億円(295 million USドル、出所:IQVIA)と推計されています。2020年4月に株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所(愛知県名古屋市、D. Western Therapeutics Institute、以下「DWTI」)と米国における共同開発契約を締結して以降、DWTIと共同で開発を進めてきました。Bondlidoは、これまでの臨床試験結果より、先行指標品であるLidodermより「皮膚刺激性が少なく」「貼付力に優れ」「運動時においても貼付力を保持できる」より良い製品として市場浸透することが期待されます。
2025年3月に審査完了報告通知において求められていたデータを追加して再申請し、2025年9月に成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得しました。2026年5月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals(ネバダ州リノ、以下「Terrain」)と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。販売ライセンス契約締結は2026年8月、上市は第4四半期を見込んでいます。
Terrainはネバダ州リノに本社を置く米国のスペシャリティファーマであり、外用鎮痛剤の開発と販売において10年以上の実績を有します。同社は、独立系小売薬局、専門薬局、医療機関を含む全国的な流通ネットワークを通じて、リドカインやNSAIDをベースとした製剤を含む処方箋医薬品および市販薬の外用パッチ剤や半固形剤を市場に投入する深い専門知識を培っています。詳細は、同社ウェブサイト(https://terrainrx.com/)をご参照下さい。
先行競合品ZTlidoのピーク時net salesは約80億円(52 million USドル、2024年、出所:Scilex Holding Company, FORM 10-K)です。この数字を一つの目安として、ZTlidoに追い付け追い越せとの期待を持って上市準備に取り組んでいます。
<開発コード MRX-9FLT:中枢性鎮痛薬(フェンタニルテープ剤)>フェンタニルは、オピオイドの一種で、医療用麻薬に指定されており、米国においては重度の急性疼痛、慢性疼痛及び癌性疼痛に貼付剤としても広く使用されています。フェンタニル貼付剤においては、患者の使用後の貼付剤を幼児・小児が誤って噛んだり貼付したりすることで死亡する誤用事故が報告されており、米国で社会的な問題となっています。
当社グループでは、オピオイド貼付剤における誤用事故の抑制・防止を目的とした独自技術を開発しており、その技術を適用したフェンタニルテープ剤についてFDAと面談会議を実施し、幼児・小児に対する誤用事故防止機能を持った貼付剤は重要で価値のあるゴールであることを確認した上で、本格的な開発に取り掛かりました。予備的な臨床薬物動態(pilot PK:Pharmacokinetics)試験により、MRX-9FLTが参照製品と同様の血中濃度推移を示すことが確認できました。また、in vitro(実験室レベル)や動物実験で確認してきた誤用事故防止機能についても、ヒトでの有用性を予備的に確認することができました。2021年7月には、MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAから*ファスト・トラック指定されました。新薬承認取得に向けて、参照製品との生物学的同等性を示すための検証的な比較臨床試験、及び、誤用事故防止機能を検証するための試験を計画しています。
米国におけるフェンタニル貼付剤市場は、2025年において約190億円(125 million USドル、出所:IQVIA)と推計されており、誤用事故防止という高付加価値化により、現市場の置き換えと更なる市場拡大を企図しています。
*ファスト・トラック指定:重篤または生命を脅かす恐れのある疾患やアンメット・メディカルニーズの高い疾患に対して治療効果が期待される新薬を優先的に審査する制度。開発から審査までの迅速化を目的としている。ファスト・トラック指定により、臨床試験に関する相談などFDAと協議する機会がより多く与えられる。
<開発コード MRX-6LDT:慢性疼痛治療薬(ジクロフェナック・リドカインテープ剤)>米国における疼痛管理薬市場は2025年において約6,600億円(4,398 million USドル)であり、その50%超をジェネリック医薬品が占めています(出所:IQVIA)。慢性疼痛市場にはジェネリック医薬品を含め多数の薬剤が存在し、新たなブランド薬が確固たる地位を築くことは容易ではありませんが、一方で、米国での慢性疼痛治療の基盤ともいえるオピオイド鎮痛薬の乱用リスクに対して米国社会全体から厳しい視線が集まっており、乱用リスクがなく有効性と安全性・忍容性に優れた慢性疼痛治療薬には大きな事業機会/潜在市場があると考えています。
MRX-6LDTは、当社独自の経皮製剤技術ILTS®を用いて、消炎鎮痛作用を有するジクロフェナックと局所麻酔作用を有するリドカインの両薬物ともに高い経皮浸透を実現させるべく製剤開発したテープ型貼付剤であり、両薬物の相加的或いは相乗的な疼痛治療効果を最大限に発揮させることを企図しています。米国における大きな事業機会/潜在市場に向けて、まずは非臨床試験とそれに続く臨床第1相試験を実施して、MRX-6LDTの高い経皮浸透性及び製品ポテンシャルをヒトでのデータをもって確認することを計画しています。
<開発コード Alto-101:統合失調症治療薬(PDE4阻害貼付剤)>2023年9月に、Alto Neuroscience, Inc.(米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」)と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補(Alto-101, PDE4阻害剤)に関する提携契約を締結しました。Altoは、個別化された高効果の治療選択肢を開発するために神経生物学を活用して精神医学を再定義することをミッションとした、ニューヨーク証券市場に上場している臨床開発ステージの創薬ベンチャーです。AltoのPrecision Psychiatry PlatformTMは、脳波記録、神経認知評価、ウェアラブルデータなどを解析することにより脳のバイオマーカーを計測して、それぞれの患者に合うAltoの薬を提供することを目指しています。
新規のPDE4阻害剤であるAlto-101の経口剤を用いて健常人に対して実施された臨床第1相試験(P1a)において、認識機能向上効果と認識機能に関連した脳波(electroencephalography: EEG)マーカーが示されました。また、当社とAltoとの提携下で製剤開発された新規のAlto-101経皮製剤を用いて健常人に対して実施されたもう一つの臨床第1相試験(P1b)において、Alto-101経皮製剤の好ましい薬物動態と忍容性、即ち、Alto-101経皮製剤は十分な量の薬物を体内に到達させた上でPDE4阻害剤を経口投与した際によく見られる副作用を低減させることが示されました。また、2025年10月には、FDAから*ファスト・トラック指定されました。
2026年4月に、Altoによって実施された統合失調症患者に対する臨床第2相POC試験の結果速報が得られました。
● 主要評価項目であるEEGを用いて測定されるシータ帯域指標において有意に近い改善(p=0.052)が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。
▶ Alto-101はプラセボと比較して、EEGおよび認知評価項目において統計的有意性は認められませんでしたが、認知機能と相関するシータ帯域指標においてはほぼ有意な効果(n=83、d=0.34、p=0.052)が認められました
▶ より認知機能が低下したサブグループ(n=59)における事前規定解析では、Alto-101はプラセボと比較して、シータ帯域指標において名目上有意な効果を示しました(d=0.44、p=0.03)
▶ シータ帯域指標を含む特定のEEG指標は、試験5日目から10日目にかけて改善を示しており、より長い治療期間によってより大きな効果が明らかになる可能性が示唆されました
▶ Alto-101は良好な忍容性プロファイルを示し、PDE4阻害剤の典型的副作用である吐き気と嘔吐の発生率はプラセボにおける発生率と同程度でした。この結果は、Alto-101の薬物動態プロファイルが、これまでPDE4阻害剤の普及を制限してきた忍容性の障壁を克服できる可能性を示唆しています
▶ Alto-101群とプラセボ群の両方で、貼付部位における高い皮膚副作用発生率が観察されました
これらの結果を受けて、Altoは今後、AltoのリードパイプラインであるAlto-207に優先的に資源投入し、Alto-101については独自に開発せず戦略的提携機会を模索する方針を表明しています。当社は、今後の方針について、製剤改良の可能性を含めてAltoと協議の上で決定していく予定です。
<マイクロニードルアレイ>マイクロニードルアレイ(Micro Needle array、以下「MN」という)とは、生体分解性樹脂等から成る数百μmの微小針の集合体で、当社開発品は生け花に用いる剣山を数百μmレベルに縮小したような形状です。MNは、注射しか投与手段のないワクチンや核酸医薬・タンパク医薬等の「無痛経皮自己投与」を可能にし、またワクチンや免疫性疾患においては「従来の注射剤と比べて高い免疫効果」が期待される、有望な投与デバイスとして注目されています。当社のMN技術は、鋭い針先と工夫された応力制御機構を持つアプリケータ(挿入器具)による「簡便で確実な投与」を特徴としています。
臨床試験等においてヒトに投与できるGMP(Good Manufacturing Practice)規格品を製造するMN治験薬工場が、ワクチンに用いられる病原性のある細菌やウイルス、遺伝子組み換え生物等の取り扱いを可能にするためのバイオセーフティ対策を整備した上で稼働しています。現在、量産化に向けた技術開発と並行して、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ(実現可能性を検討する研究)を実施しながら事業提携を模索しています。
当社グループでは、自己投与可能なワクチンMN製剤が、パンデミック発生時の医療体制堅持や医療インフラ未整備地域での公衆衛生向上に貢献できるものと確信しており、実用化に向けた研究開発に取り組んでいます。
上述した開発候補品以外にも、製薬会社等と共同で、あるいは当社グループ独自で医薬品等の製剤開発を進めています。
これらの結果、当中間連結会計期間の売上高は11百万円(前中間連結会計期間は18百万円)、研究開発費用とその他経費を合わせた販売費及び一般管理費は553百万円(前中間連結会計期間は627百万円)を計上しました。営業損失は544百万円(前中間連結会計期間は609百万円)、営業外収益として、受取利息2百万円等を含め2百万円を計上、営業外費用として、為替差損6百万円及び行使価額修正条項付第35回新株予約権の発行に係る営業外支払手数料6百万円の合計12百万円を計上し、経常損失は554百万円(前年同期は623百万円)、特別利益として第10回新株予約権(2016年3月1日発行)の権利行使期間満了に伴う失効及び従業員の退職に関わる新株予約権の失効に伴う新株予約権戻入益9百万円により、親会社株主に帰属する中間純損失は551百万円(前年同期は629百万円)となりました。この結果、1株当たり純損失は9円27銭(前年同期は12円82銭)となりました。
なお、当社は単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。
(2) 財政状態の状況
(資産)
当中間連結会計期間末の総資産は、前連結会計年度末に比べて415百万円減少し、1,742百万円となりました。これは現金及び預金の減少611百万円、前渡金の増加84百万円、投資有価証券の増加69百万円等によるものです。
流動資産は1,343百万円となりました。主な内容は、現金及び預金1,143百万円、前渡金109百万円等であります。固定資産は399百万円で、主な内容は建物及び構築物106百万円、土地81百万円、投資有価証券200百万円等であります。
(負債)
負債は、前連結会計年度末に比べて41百万円増加し、149百万円となりました。これは主に未払法人税等の増加15百万円及び繰延税金負債の増加21百万円によるものであります。
流動負債は96百万円となりました。主な内容は未払金55百万円、未払法人税等38百万円等であります。
(純資産)
純資産は、前連結会計年度末に比べて456百万円減少し、1,592百万円となりました。これは主に親会社株主に帰属する中間純損失551百万円により利益剰余金のマイナスが拡大したこと、第35回新株予約権の行使に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ22百万円ずつ増加したこと等によるものであります。また、2026年3月27日開催の第24期定時株主総会において、資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分に関する議案が承認可決され、その後、債権者保護手続きが実施され特に異議が生じなかったため、資本金及び資本準備金の額の減少に関する効力が2026年5月2日付で生じました。その結果、資本金及び資本準備金がそれぞれ400百万円、564百万円減少しており、その合計額964百万円を繰越利益剰余金に振り替えることにより欠損てん補を行いましたが、これによる純資産に与える影響はありません。
以上の結果、自己資本比率は、前連結会計年度末の92.2%から88.3%となりました。
(3) キャッシュ・フローの状況
当中間連結会計期間の現金及び現金同等物は、前連結会計年度に比べ611百万円減少し、1,143百万円となりました。当中間連結会計期間のキャッシュ・フローの状況は以下のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果使用したキャッシュ・フローは、661百万円(前中間連結会計期間は654百万円の使用)となりました。これは主に税金等調整前中間純損失が544百万円となったこと、前渡金が84百万円増加したこと等によるものです。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果使用したキャッシュ・フローは、3百万円(前中間連結会計期間は0.2百万円の使用)となりました。これは有形固定資産の取得による支出が3百万円あったことによるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動により獲得したキャッシュ・フローは、47百万円(前中間連結会計期間は342百万円の獲得)となりました。これは、第35回新株予約権の発行による収入1百万円、第35回新株予約権の行使による株式の発行による収入45百万円によるものであります。
(4) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当中間連結会計期間において、優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題について重要な変更はありません。
(5) 研究開発活動
当中間連結会計期間の研究開発費の総額は422百万円であります。
(6) 主要な設備
該当はありません。
(1) 経営成績の状況
当中間連結累計期間において、当社グループでは独自の経皮製剤技術であるILTS®(Ionic Liquid Transdermal System)を中心とした医薬品製剤技術を用いて、低分子から高分子に至る様々な有効成分の経皮吸収性を飛躍的に向上させることにより新しい付加価値を持った医薬品を開発することを事業の中核に据え、製品化に向けた開発を推し進めるとともに提携候補先との契約交渉を行うなど事業の拡大を図ってきました。
当社グループにとって米国での第1号製品となる「Bondlido(MRX-5LBT:リドカインテープ剤)」は、2025年9月に米国規制当局であるアメリカ食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)から成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得し、成功裡に開発完了しています。2026年5月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals(ネバダ州リノ、以下「Terrain」)と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。販売ライセンス契約締結は2026年8月、上市は第4四半期を見込んでいます。
続いて、臨床開発ステージにある「MRX-4TZT:痙性麻痺治療薬(チザニジンテープ剤)」「MRX-9FLT:中枢性鎮痛貼付剤(フェンタニルテープ剤)」の2つのパイプラインのうち、MRX-4TZTについて、多発性硬化症による痙縮患者に対する臨床第2相POC(Proof of Concept)試験が進行中です。患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第2相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
米国の創薬ベンチャーAlto Neuroscience, Inc.(米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」)との提携下で開発が進められている「Alto-101:統合失調症治療薬(PDE4阻害貼付剤)」について、2026年4月に統合失調症患者に対する臨床第2相POC試験の結果速報が得られ、主要評価項目である脳波(EEG: electroencephalography)を用いて測定されるシータ帯域(脳波はalpha, beta, delta, thetaの4種類に分類される。そのうち4～7ヘルツの周波数帯域)指標において有意に近い改善(p=0.052)が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。今後の方針について、製剤改良の可能性を含めてAltoと協議の上で決定していく予定です。
当社グループではこれらの貼付剤パイプラインとは別に、無痛での自己接種が可能で従来の接種方法と比べて高い免疫応答が期待できる、ワクチン等の投与デバイスであるマイクロニードルの研究開発に取り組んでいます。世界でまだ数ヶ所しかない医療用医薬品/ワクチン用途のマイクロニードル治験薬工場を稼働させており、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ(実現可能性を検討する研究)を実施しながら、事業提携を模索しています。
当社グループの主要パイプラインの開発進捗状況は、以下のとおりです。
<開発コード MRX-4TZT:痙性麻痺治療薬(チザニジンテープ剤)>ILTS®を用いて中枢性筋弛緩薬であるチザニジンのテープ型貼付剤を製剤開発したものです。米国における筋弛緩薬市場は、2025年において約2,600億円(1,743 million USドル、出所:IQVIA)と推計されています。筋弛緩薬の経皮製剤が存在しない中、チザニジンを経皮製剤化することにより経口剤と比較して、有効血中濃度の持続性、眠気や口渇等の副作用の低減等の利点が期待されます。
2025年12月に臨床第2相POC試験を開始しました。この試験では、多発性硬化症による痙縮患者を対象に高用量域におけるMRX-4TZTの安全性・忍容性および有効性をチザニジン経口剤と比較することにより、MRX-4TZTのProof of Concept「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を確立することを目的としています。当初想定より患者登録が遅れていることから、結果速報は2027年上半期になる見込みです。試験デザイン詳細については、以下の当社ウェブサイトをご参照下さい。
https://www.medrx.co.jp/business/iltspipeline/mrx-4tzt/index.html
患者さんを対象としたこのPOC試験で、MRX-4TZTのコンセプト、即ち「薬効を維持したまま、経口薬と比較して安全性・忍容性が向上することにより、患者負担が軽減される」を示すことができれば、MRX-4TZTのアセットとしての価値が格段に向上し、ライセンスアウトによる収益化も見えてきます。MRX-4TZTはブロックバスターになり得るポテンシャルを持ったパイプラインであり、開発の要所である臨床第2相POC試験結果は、当社の企業価値に大きなインパクトを与えると期待しています。
2025年3月に審査完了報告通知において求められていたデータを追加して再申請し、2025年9月に成人の帯状疱疹後の神経疼痛を適応として販売承認を取得しました。2026年5月に米国の製薬会社Terrain Pharmaceuticals(ネバダ州リノ、以下「Terrain」)と販売提携に関する基本条件について法的拘束力のある契約条件書を締結し、現在、米国における販売ライセンス契約に関する条件詳細を詰めることと並行して、上市に向けた準備をTerrainとともに進めています。販売ライセンス契約締結は2026年8月、上市は第4四半期を見込んでいます。
Terrainはネバダ州リノに本社を置く米国のスペシャリティファーマであり、外用鎮痛剤の開発と販売において10年以上の実績を有します。同社は、独立系小売薬局、専門薬局、医療機関を含む全国的な流通ネットワークを通じて、リドカインやNSAIDをベースとした製剤を含む処方箋医薬品および市販薬の外用パッチ剤や半固形剤を市場に投入する深い専門知識を培っています。詳細は、同社ウェブサイト(https://terrainrx.com/)をご参照下さい。
先行競合品ZTlidoのピーク時net salesは約80億円(52 million USドル、2024年、出所:Scilex Holding Company, FORM 10-K)です。この数字を一つの目安として、ZTlidoに追い付け追い越せとの期待を持って上市準備に取り組んでいます。
<開発コード MRX-9FLT:中枢性鎮痛薬(フェンタニルテープ剤)>フェンタニルは、オピオイドの一種で、医療用麻薬に指定されており、米国においては重度の急性疼痛、慢性疼痛及び癌性疼痛に貼付剤としても広く使用されています。フェンタニル貼付剤においては、患者の使用後の貼付剤を幼児・小児が誤って噛んだり貼付したりすることで死亡する誤用事故が報告されており、米国で社会的な問題となっています。
当社グループでは、オピオイド貼付剤における誤用事故の抑制・防止を目的とした独自技術を開発しており、その技術を適用したフェンタニルテープ剤についてFDAと面談会議を実施し、幼児・小児に対する誤用事故防止機能を持った貼付剤は重要で価値のあるゴールであることを確認した上で、本格的な開発に取り掛かりました。予備的な臨床薬物動態(pilot PK:Pharmacokinetics)試験により、MRX-9FLTが参照製品と同様の血中濃度推移を示すことが確認できました。また、in vitro(実験室レベル)や動物実験で確認してきた誤用事故防止機能についても、ヒトでの有用性を予備的に確認することができました。2021年7月には、MRX-9FLTが持つ誤用事故防止機能が評価され、FDAから*ファスト・トラック指定されました。新薬承認取得に向けて、参照製品との生物学的同等性を示すための検証的な比較臨床試験、及び、誤用事故防止機能を検証するための試験を計画しています。
米国におけるフェンタニル貼付剤市場は、2025年において約190億円(125 million USドル、出所:IQVIA)と推計されており、誤用事故防止という高付加価値化により、現市場の置き換えと更なる市場拡大を企図しています。
*ファスト・トラック指定:重篤または生命を脅かす恐れのある疾患やアンメット・メディカルニーズの高い疾患に対して治療効果が期待される新薬を優先的に審査する制度。開発から審査までの迅速化を目的としている。ファスト・トラック指定により、臨床試験に関する相談などFDAと協議する機会がより多く与えられる。
<開発コード MRX-6LDT:慢性疼痛治療薬(ジクロフェナック・リドカインテープ剤)>米国における疼痛管理薬市場は2025年において約6,600億円(4,398 million USドル)であり、その50%超をジェネリック医薬品が占めています(出所:IQVIA)。慢性疼痛市場にはジェネリック医薬品を含め多数の薬剤が存在し、新たなブランド薬が確固たる地位を築くことは容易ではありませんが、一方で、米国での慢性疼痛治療の基盤ともいえるオピオイド鎮痛薬の乱用リスクに対して米国社会全体から厳しい視線が集まっており、乱用リスクがなく有効性と安全性・忍容性に優れた慢性疼痛治療薬には大きな事業機会/潜在市場があると考えています。
MRX-6LDTは、当社独自の経皮製剤技術ILTS®を用いて、消炎鎮痛作用を有するジクロフェナックと局所麻酔作用を有するリドカインの両薬物ともに高い経皮浸透を実現させるべく製剤開発したテープ型貼付剤であり、両薬物の相加的或いは相乗的な疼痛治療効果を最大限に発揮させることを企図しています。米国における大きな事業機会/潜在市場に向けて、まずは非臨床試験とそれに続く臨床第1相試験を実施して、MRX-6LDTの高い経皮浸透性及び製品ポテンシャルをヒトでのデータをもって確認することを計画しています。
<開発コード Alto-101:統合失調症治療薬(PDE4阻害貼付剤)>2023年9月に、Alto Neuroscience, Inc.(米国カリフォルニア州マウンテンビュー、以下「Alto」)と、当社独自の経皮吸収技術を適用した中枢神経領域の新規医薬品候補(Alto-101, PDE4阻害剤)に関する提携契約を締結しました。Altoは、個別化された高効果の治療選択肢を開発するために神経生物学を活用して精神医学を再定義することをミッションとした、ニューヨーク証券市場に上場している臨床開発ステージの創薬ベンチャーです。AltoのPrecision Psychiatry PlatformTMは、脳波記録、神経認知評価、ウェアラブルデータなどを解析することにより脳のバイオマーカーを計測して、それぞれの患者に合うAltoの薬を提供することを目指しています。
新規のPDE4阻害剤であるAlto-101の経口剤を用いて健常人に対して実施された臨床第1相試験(P1a)において、認識機能向上効果と認識機能に関連した脳波(electroencephalography: EEG)マーカーが示されました。また、当社とAltoとの提携下で製剤開発された新規のAlto-101経皮製剤を用いて健常人に対して実施されたもう一つの臨床第1相試験(P1b)において、Alto-101経皮製剤の好ましい薬物動態と忍容性、即ち、Alto-101経皮製剤は十分な量の薬物を体内に到達させた上でPDE4阻害剤を経口投与した際によく見られる副作用を低減させることが示されました。また、2025年10月には、FDAから*ファスト・トラック指定されました。
2026年4月に、Altoによって実施された統合失調症患者に対する臨床第2相POC試験の結果速報が得られました。
● 主要評価項目であるEEGを用いて測定されるシータ帯域指標において有意に近い改善(p=0.052)が見られたものの、統計的に有意な結果を達成しませんでした。
▶ Alto-101はプラセボと比較して、EEGおよび認知評価項目において統計的有意性は認められませんでしたが、認知機能と相関するシータ帯域指標においてはほぼ有意な効果(n=83、d=0.34、p=0.052)が認められました
▶ より認知機能が低下したサブグループ(n=59)における事前規定解析では、Alto-101はプラセボと比較して、シータ帯域指標において名目上有意な効果を示しました(d=0.44、p=0.03)
▶ シータ帯域指標を含む特定のEEG指標は、試験5日目から10日目にかけて改善を示しており、より長い治療期間によってより大きな効果が明らかになる可能性が示唆されました
▶ Alto-101は良好な忍容性プロファイルを示し、PDE4阻害剤の典型的副作用である吐き気と嘔吐の発生率はプラセボにおける発生率と同程度でした。この結果は、Alto-101の薬物動態プロファイルが、これまでPDE4阻害剤の普及を制限してきた忍容性の障壁を克服できる可能性を示唆しています
▶ Alto-101群とプラセボ群の両方で、貼付部位における高い皮膚副作用発生率が観察されました
これらの結果を受けて、Altoは今後、AltoのリードパイプラインであるAlto-207に優先的に資源投入し、Alto-101については独自に開発せず戦略的提携機会を模索する方針を表明しています。当社は、今後の方針について、製剤改良の可能性を含めてAltoと協議の上で決定していく予定です。
<マイクロニードルアレイ>マイクロニードルアレイ(Micro Needle array、以下「MN」という)とは、生体分解性樹脂等から成る数百μmの微小針の集合体で、当社開発品は生け花に用いる剣山を数百μmレベルに縮小したような形状です。MNは、注射しか投与手段のないワクチンや核酸医薬・タンパク医薬等の「無痛経皮自己投与」を可能にし、またワクチンや免疫性疾患においては「従来の注射剤と比べて高い免疫効果」が期待される、有望な投与デバイスとして注目されています。当社のMN技術は、鋭い針先と工夫された応力制御機構を持つアプリケータ(挿入器具)による「簡便で確実な投与」を特徴としています。
臨床試験等においてヒトに投与できるGMP(Good Manufacturing Practice)規格品を製造するMN治験薬工場が、ワクチンに用いられる病原性のある細菌やウイルス、遺伝子組み換え生物等の取り扱いを可能にするためのバイオセーフティ対策を整備した上で稼働しています。現在、量産化に向けた技術開発と並行して、モデル動物を用いたフィージビリティスタディ(実現可能性を検討する研究)を実施しながら事業提携を模索しています。
当社グループでは、自己投与可能なワクチンMN製剤が、パンデミック発生時の医療体制堅持や医療インフラ未整備地域での公衆衛生向上に貢献できるものと確信しており、実用化に向けた研究開発に取り組んでいます。
上述した開発候補品以外にも、製薬会社等と共同で、あるいは当社グループ独自で医薬品等の製剤開発を進めています。
これらの結果、当中間連結会計期間の売上高は11百万円(前中間連結会計期間は18百万円)、研究開発費用とその他経費を合わせた販売費及び一般管理費は553百万円(前中間連結会計期間は627百万円)を計上しました。営業損失は544百万円(前中間連結会計期間は609百万円)、営業外収益として、受取利息2百万円等を含め2百万円を計上、営業外費用として、為替差損6百万円及び行使価額修正条項付第35回新株予約権の発行に係る営業外支払手数料6百万円の合計12百万円を計上し、経常損失は554百万円(前年同期は623百万円)、特別利益として第10回新株予約権(2016年3月1日発行)の権利行使期間満了に伴う失効及び従業員の退職に関わる新株予約権の失効に伴う新株予約権戻入益9百万円により、親会社株主に帰属する中間純損失は551百万円(前年同期は629百万円)となりました。この結果、1株当たり純損失は9円27銭(前年同期は12円82銭)となりました。
なお、当社は単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。
(2) 財政状態の状況
(資産)
当中間連結会計期間末の総資産は、前連結会計年度末に比べて415百万円減少し、1,742百万円となりました。これは現金及び預金の減少611百万円、前渡金の増加84百万円、投資有価証券の増加69百万円等によるものです。
流動資産は1,343百万円となりました。主な内容は、現金及び預金1,143百万円、前渡金109百万円等であります。固定資産は399百万円で、主な内容は建物及び構築物106百万円、土地81百万円、投資有価証券200百万円等であります。
(負債)
負債は、前連結会計年度末に比べて41百万円増加し、149百万円となりました。これは主に未払法人税等の増加15百万円及び繰延税金負債の増加21百万円によるものであります。
流動負債は96百万円となりました。主な内容は未払金55百万円、未払法人税等38百万円等であります。
(純資産)
純資産は、前連結会計年度末に比べて456百万円減少し、1,592百万円となりました。これは主に親会社株主に帰属する中間純損失551百万円により利益剰余金のマイナスが拡大したこと、第35回新株予約権の行使に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ22百万円ずつ増加したこと等によるものであります。また、2026年3月27日開催の第24期定時株主総会において、資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分に関する議案が承認可決され、その後、債権者保護手続きが実施され特に異議が生じなかったため、資本金及び資本準備金の額の減少に関する効力が2026年5月2日付で生じました。その結果、資本金及び資本準備金がそれぞれ400百万円、564百万円減少しており、その合計額964百万円を繰越利益剰余金に振り替えることにより欠損てん補を行いましたが、これによる純資産に与える影響はありません。
以上の結果、自己資本比率は、前連結会計年度末の92.2%から88.3%となりました。
(3) キャッシュ・フローの状況
当中間連結会計期間の現金及び現金同等物は、前連結会計年度に比べ611百万円減少し、1,143百万円となりました。当中間連結会計期間のキャッシュ・フローの状況は以下のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果使用したキャッシュ・フローは、661百万円(前中間連結会計期間は654百万円の使用)となりました。これは主に税金等調整前中間純損失が544百万円となったこと、前渡金が84百万円増加したこと等によるものです。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果使用したキャッシュ・フローは、3百万円(前中間連結会計期間は0.2百万円の使用)となりました。これは有形固定資産の取得による支出が3百万円あったことによるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動により獲得したキャッシュ・フローは、47百万円(前中間連結会計期間は342百万円の獲得)となりました。これは、第35回新株予約権の発行による収入1百万円、第35回新株予約権の行使による株式の発行による収入45百万円によるものであります。
(4) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当中間連結会計期間において、優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題について重要な変更はありません。
(5) 研究開発活動
当中間連結会計期間の研究開発費の総額は422百万円であります。
(6) 主要な設備
該当はありません。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
