四半期報告書-第20期第3四半期(令和3年4月1日-令和3年6月30日)

文中の将来に関する事項は、当第3四半期会計期間の末日現在において当社が判断したものであります。
(1)財政状態及び経営成績の状況
① 経営成績の状況
1.医薬開発活動について
(ア) 脊髄損傷(SCI)急性期
慶應義塾大学整形外科中村雅也教授を治験調整医師とする治験実施体制のもとで、第Ⅰ/Ⅱ相試験を実施し、安全性を確認するとともに有効性を示唆する結果を得ました。第Ⅰ/Ⅱ相試験で得られたPOC(プルーフ・オブ・コンセプト:研究開発中である新薬候補物質の有用性・効果が、ヒトに投与することによって認められること)を検証する目的で次の第Ⅲ相試験の計画を策定し、2020年6月9日付で医薬品医療機器総合機構(以下「PMDA」という。)に治験計画届書を提出しました。
2020年7月より第Ⅲ相試験を総合せき損センター、北海道せき損センター及び村山医療センターの3施設で開始しました。2021年3月より神戸赤十字病院及び愛仁会リハビリテーション病院を加えた合計5施設を治験実施医療機関としております。当第3四半期累計期間においては、当該5施設で、第Ⅲ相試験の患者組入れを継続中であります。
SCI急性期治療薬としての製造販売承認取得に向けて、組換えヒトHGFタンパク質の製造プロセスに関する各種試験を行っております。原薬製造につきましては、承認申請に必要とされる実製造と同様のプロセスで行う試験製造(プロセスバリデーション)を実施中であります。
また、iPS 細胞由来神経前駆細胞の移植技術などを組み合わせて、SCIを対象に、組換えヒトHGFタンパク質製剤のより効果的な投与方法や投与のタイミングを検討するために、2021年2月より、慶應義塾大学医学部と新たな共同研究を開始しております。
2021年6月には、アジア太平洋脊椎外科学会とアジア太平洋小児整形外科学会の第 13 回合同学会(APSS-APPOS 2021、2021年6月9日～12日、於神戸国際会議場)において、SCI急性期での第Ⅰ/Ⅱ相試験に関する発表が APSS CONGRESS Best Clinical Research Award(APSS会議最優秀臨床研究賞)を受賞しました。
(イ) 筋萎縮性側索硬化症(ALS)
2016年5月より東北大学神経内科青木正志教授による医師主導治験として開始された第Ⅱ相試験について、東北大学病院及び大阪大学医学部附属病院において患者組入れを継続してきました。2020年11月には患者組入れを終了し、当第3四半期累計期間においては、組入れた患者への治験薬投与を継続中であります。当社は、治験薬の提供ならびに当該治験の運営・推進支援、治験薬の安定性試験等を継続して実施しております。当第3四半期累計期間においても、治験薬の安定性試験を実施しました。
また、当第3四半期累計期間においては、2021年3月をもって日本医療研究開発機構(AMED)からの補助金が終了したことに伴う当該治験の停滞を回避するため、当社より、医薬品開発業務受託機関(CRO)等に係る治験費用の負担を継続しました。
(ウ) 声帯瘢痕(VFS)
声帯粘膜が硬く変性(線維化)する疾患であるVFSを対象とした医師主導による第Ⅰ/Ⅱ相試験によって、組換えヒトHGFタンパク質製剤の声帯内投与での安全性が確認され、声帯の機能回復を示す症例も確認されました(J Tissue Eng Regen Med. 2017;1–8.)。当第3四半期累計期間においては、2019年7月に実施したPMDAとの事前面談を踏まえ、POCの取得を目的とする次相試験(プラセボ対照二重盲検比較試験)計画の細部について、京都府立医科大学と協議を重ねております。また、次相試験を実施するための補助金等の獲得を目指し、調査を継続しております。
(エ)クラリス・バイオセラピューティクス社への原薬供給
当社は、2020年4月に米国のクラリス・バイオセラピューティクス社とLicense and Supply Agreementを締結し、同社が米国において眼科疾患を対象に臨床開発を進めるためのHGF原薬の供給を行っております。当第3四半期累計期間においては、同社に対し治験薬製造や各種試験等に必要となるHGF原薬を継続して供給しました。また、当社が提供した各種情報をもとに、第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始するためのIND 申請*を2021年5月に実施しております。
*米国食品医薬品局(FDA)に対する新薬治験開始申請
2.事業開発活動について
当第3四半期累計期間においては、脊髄損傷(SCI)急性期での海外展開を見据えて、海外製薬企業等との事業提携協議を中心に、事業開発活動を行いました。また、VFSの開発を促進するため、製薬企業との提携及び補助金等の資金確保のための活動を行いました。
これらの結果、当第3四半期累計期間の売上高は117,825千円(前年同期比91.4%の増加)、営業損失は304,865千円(前年同期は営業損失222,923千円)、経常損失は245,177千円(前年同期は経常損失166,046千円)、四半期純損失は246,295千円(前年同期は四半期純損失167,163千円)となりました。
なお、当社は医薬品開発事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
② 財政状態の状況
(資産)
当第3四半期会計期間末における流動資産は、前事業年度末に比べて269,118千円増加(前事業年度末比11.5%増)し、2,618,330千円となりました。これは主として、現金及び預金の増加126,762千円並びに製造開発に伴う原材料及び貯蔵品の増加177,069千円によるものであります。固定資産は、前事業年度末と同額の1,031千円となりました。
この結果、資産合計は、前事業年度末に比べて269,118千円増加(前事業年度末比11.5%増)し、2,619,361千円となりました。
(負債)
当第3四半期会計期間末における流動負債は、前事業年度末に比べ99,819千円減少(前事業年度末比62.6%減)し、59,667千円となりました。これは主として、前期に計上した製造委託に係る費用の支払いが完了したこと等による未払金の減少16,863千円及び脊髄損傷急性期を対象とする組換えヒトHGFタンパク質の開発費用に対する希少疾病用医薬品試験研究助成金が確定したことによる前受金の減少81,088千円によるものであります。固定負債は、前事業年度末より大きな変動はなく、前事業年度末より32千円増加(前事業年度末比1.5%増)し、2,267千円となりました。
この結果、負債合計は、前事業年度末に比べて99,786千円減少(前事業年度末比61.7%減)し、61,935千円となりました。
(純資産)
当第3四半期会計期間末における純資産は、四半期純損失の計上による利益剰余金の減少246,295千円はあるものの、当社株式の東京証券取引所マザーズ上場に伴う増資による資本金及び資本準備金がそれぞれ307,600千円増加したことにより、前事業年度末に比べ368,904千円増加(前事業年度末比16.9%増)し、2,557,426千円となりました。
(2)経営方針・経営戦略等
当第3四半期累計期間において、当社が定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(3)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第3四半期累計期間において、当社が対処すべき課題について重要な変更はありません。
(4)研究開発活動
当第3四半期累計期間の研究開発費の総額は289,840千円(前年同期比65.6%の増加)であります。
なお、当第3四半期累計期間における研究開発活動の内容については、「(1)財政状態及び経営成績の状況 ① 経営成績の状況 1.医薬開発活動について」に記載したとおりであります。