四半期報告書-第6期第1四半期(平成28年1月1日-平成28年3月31日)

文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において当社が判断したものであります。
(1)業績の状況
当第1四半期累計期間におけるわが国経済は、新興国経済の減速や円高傾向を背景に、先行きの経営環境に対して下押しの傾向がみられています。
再生医療業界においては、第15回再生医療学会が平成28年3月に大阪大学にて開催され、「OSAKA宣言2016」が提言されました。「再生医療の普遍化を目指して」と題されたこの宣言では、「もはや再生医療を新しい革新的な治療法としてその可能性を模索する時代は過ぎ、より多くの患者さんが等しくその恩恵を享受することのできる『普遍的な治療』としての地位を築く時代に突入しなければなりません」と、再生医療の実用化のみならずその普遍化に向けて強い決意が表明されました。
このような状況のもと、当社はiPSC再生医薬品の開発を中核的な事業領域と位置付けて事業を推進する一方、平成28年1月にアサーシス社とライセンス契約を締結し、体性幹細胞再生医薬品分野における新しいパイプラインを導入いたしました。
この新しいパイプラインは、アサーシス社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いて、日本国内における脳梗塞に対する治療法を開発するものです。アサーシス社はすでに欧米にて本製品の第二相試験を行っており、その安全性は確認されております。また、平成28年2月に米国にて開催された国際脳梗塞学会において、この第二相試験の患者投与から一年後の経過結果が発表され、プラセボ群に対して有意に神経学的障害が改善することが確認されました。当社は、本製品の日本での承認取得に向け、治験準備を開始しております。また、将来における販売体制の構築を見据え、アライアンス等の可能性を検討しております。
一方、iPSC再生医薬品分野においても、加齢黄斑変性を対象に他家iPS細胞由来のRPE細胞を懸濁液としたiPSC再生医薬品の治験準備を、国内における共同開発パートナーである大日本住友製薬と進めております。また、海外における加齢黄斑変性を対象としたiPSC再生医薬品においては、海外での治験に用いる細胞の受託製造会社において、CPCでの培養を前提とした条件の最適化検討が進められております。
さらに、当社は、横浜市立大学との共同研究である肝臓原基作製に向けたプロジェクトにおいては、肝臓原基作製にむけて基礎データの取得を進めております。
以上の結果、当第1四半期累計期間の業績は、売上高は20,663千円(前年同期比3.9%増)、営業損失は2,114,905千円(前年同期は232,601千円の営業損失)、経常損失は2,128,741千円(前年同期は241,920千円の経常損失)、四半期純損失は2,131,658千円(前年同期は241,784千円の四半期純損失)となりました。
(2)財政状態の分析
(資産)
流動資産は、前事業年度末と比べて822,169千円減少し、8,503,080千円となりました。これは、現金及び預金が848,174千円減少したことなどによるものであります。
固定資産は、前事業年度末に比べて992,111千円増加し、2,154,474千円となりました。これは、長期預金が1,000,000千円増加したことなどによるものであります。
(負債)
流動負債は、前事業年度末に比べて208,533千円減少し、872,024千円となりました。これは、開発費用に係る前受金が128,960千円減少したことなどによるものであります。
固定負債は、前事業年度末に比べて2,510,132千円増加し、2,539,827千円となりました。これは、ライセンス導入による契約一時金及び開発費用への充当を目的とした借入により長期借入金が2,500,000千円増加したことなどによるものであります。
(純資産)
純資産は、前事業年度末に比べて2,131,658千円減少し、7,245,704千円となりました。これは、四半期純損失2,131,658千円を計上したことによるものであります。
(3)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第1四半期累計期間において新たに発生した事業上及び財務上の対処すべき課題は、次のとおりであります。
① 新規導入パイプラインHLCM051の国内臨床試験の促進について
アサーシス社とのライセンス契約締結により本年1月に導入した、急性期脳梗塞を対象としたMultiStemによる体性幹細胞再生医薬品の開発については、法改正で新設された早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認の取得を想定し、早期の治験開始を目指し開発を進めてまいります。本製品に関しては、アサーシス社により欧米にて第二相臨床試験がすでに行われており、その安全性は統計的にも解析されておりますが、これらの試験結果を踏まえて日本国内での承認の取得に向けて、どのようなプロトコルで開発を進めることが適切か、規制当局との協議を進めることが課題と考えております。
(4)研究開発活動
当第1四半期累計期間においては、平成28年1月にアサーシス社とのライセンス契約を締結し、同社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いて、日本国内における脳梗塞に対する治療法を開発する、体性幹細胞再生医薬品分野における新規パイプラインを導入いたしました。また、iPSC再生医薬品分野及び化合物医薬品分野においては、開発人員の増強を行い、開発体制の強化を推進したほか、以下のとおり、研究開発を推進いたしました。
当第1四半期累計期間における研究開発費の総額は、1,980,090千円(前年同期は117,069千円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。
① 体性幹細胞再生医薬品分野
当第1四半期累計期間において、アサーシス社とのライセンス契約を締結し、同社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いて、日本国内における脳梗塞に対する治療法の開発を開始いたしました。
昨年4月に発表されたアサーシス社の欧米での第二相臨床試験の結果は、発症後18時間から36時間にMultiStemを点滴で一回投与すると、90日後の時点の解析で、複数の再開通治療併用例を除いた場合にプラセボ群に対してMultiStem投与群で神経学的障害が改善するという結果でした。加えて、今年2月に国際脳梗塞学会にて発表された、投与から1年の時点での解析では、MultiStem投与群の作用は継続し、プラセボ群に対して有意に神経学的障害が改善することが示されました。また発症後 18 時間から36 時間に MultiStem を投与された群では、プラセボ群との治療効果の差が90日時点に比べて拡がりました。
当社は、日本国内での治験開始準備に向けて、アサーシス社による欧米での第二相試験の結果を参考としながら、治験プロトコルの作成準備を進めております。
② iPSC再生医薬品分野
当第1四半期累計期間において、iPS細胞由来のRPE細胞を用いた治験への準備を国内外にて進めております。
国内においては、CPC(細胞培養センター:Cell Processing Centerの略)でのiPS細胞を用いたRPE細胞の製造最適化作業が進行しており、試作品2ロットの製造が完了致しました。また、本製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデルで有効性評価が進行していると同時に、新たに免疫拒絶反応モデルを用いた免疫抑制処方の検討も開始致しました。
また、海外においては、海外での治験に用いるRPE細胞の受託製造会社において、CPCでの培養を前提とした条件の最適化検討が継続して行なわれております。
さらに、横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、代謝性肝疾患を対象疾患と定め、肝臓原基の作製最適化に向けて研究を進めております。肝臓原基は、肝細胞に分化する前の肝臓前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と血管を作り出す血管内皮細胞に混合して培養することで形成されます。この構成細胞の一つであるヒトiPS細胞由来血管内皮細胞の製造に関する基礎データを取得しました。
③ 化合物医薬品分野
当第1四半期累計期間においては、欧州で販売されている眼科手術補助剤の日本向け製品の製造販売承認の取得に向けた取組みを進めました。具体的には、原薬受託製造会社においてGMP製造にむけたプロセス検討を進めました。また、製剤製造体制についても、製剤受託製造会社において準備が進んでおります。
なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。