四半期報告書-第7期第2四半期(平成29年4月1日-平成29年6月30日)

文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において当社が判断したものであります。
(1)業績の状況
再生医療業界においては、平成29年6月に幹細胞に関する世界有数の学会である国際幹細胞学会(ISSCR: International Society of Stem Cell Research)が米国ボストンにて開催され、世界中の研究機関・企業などから幹細胞を活用した研究成果が発表されました。当社も、同学会において、iPS細胞に関して最先端の研究を進める国内外の先生方とのセミナーを開催し、iPS細胞技術の実用化に向けた事業進捗を発表いたしました。
また、当社と共同研究を進めております公立大学法人横浜市立大学(以下、横浜市立大学といいます。)の、学術院医学群 臓器再生医学 関根圭輔助教、武部貴則准教授、谷口英樹教授らの研究グループが、ドイツ・マックスプランク研究所のBarbara Treutlein及びシンシナティ小児病院と共同で最先端の1細胞遺伝子発現解析技術を駆使したビッグデータ解析により、ヒトiPS細胞からミニ肝臓(肝臓原基)の形成過程で生じる多細胞間の相互作用を解析した結果が、科学誌 Nature に掲載されました。ミニ肝臓は、iPS細胞から作製した肝内胚葉細胞、血管内皮細胞と間葉系細胞の3種類の細胞を混ぜ合わせることにより創出されます。作製されたミニ肝臓の一部から細胞を1つずつに分け、全ての遺伝子発現を解析することにより、ミニ肝臓が生体内での肝臓発生をおおむね再現していることが明らかになりました。また、このような解析がiPS細胞由来の細胞等の品質評価にも有効な基盤技術となりうると考えられ、今後の再生医療等製品の製造工程における細胞評価技術として実用化されることも期待されています。
このような状況のもと、当社は体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野において開発を推進いたしました。一方、化合物医薬品分野に関しては平成29年4月末を以ってBBG250を含有する眼科手術補助剤に係る事業の譲渡が完了し、再生・細胞医療分野へ経営資源を集中する事業体制となりました。
以上の結果、当第2四半期累計期間の業績は、売上高は27,666千円(前年同期比33.9%減)、営業損失は935,622千円(前年同期は2,602,999千円の営業損失)、経常損失は981,912千円(前年同期は2,647,897千円の経常損失)、四半期純損失は342,727千円(前年同期は2,650,017千円の四半期純損失)となりました。
なお、今後の企業価値の向上に必要となる資金調達を目的として平成29年3月に発行した野村證券株式会社を割当先とする行使価額修正条項付第10回新株予約権は、当第2四半期累計期間において53.9%が行使されております。
(2)財政状態の分析
①資産、負債及び純資産の状況
(資産)
流動資産は、前事業年度末と比べて8,255,413千円増加し、16,329,245千円となりました。これは、現金及び預金が8,238,732千円増加したことなどによるものであります。
固定資産は、前事業年度末に比べて696,159千円減少し、404,988千円となりました。これは、化合物医薬品分野の事業譲渡に伴うのれんの減少などにより無形固定資産が692,614千円減少したことなどによるものであります。
(負債)
流動負債は、前事業年度末に比べて466,998千円増加し、1,239,241千円となりました。これは、1年内返済予定の長期借入金が43,000千円、前受金が314,866千円増加したことなどによるものであります。
固定負債は、前事業年度末に比べて91,647千円減少し、2,316,661千円となりました。これは、長期借入金が86,000千円減少したことなどによるものであります。
(純資産)
純資産は、前事業年度末に比べて7,183,902千円増加し、13,178,331千円となりました。これは、資本業務提携に伴う第三者割当による新株の発行、第三者割当による新株予約権の権利行使などにより資本金及び資本剰余金がそれぞれ3,745,251千円増加したこと、四半期純損失342,727千円を計上したことなどによるものであります。
②キャッシュ・フローの状況
当第2四半期会計期間末における現金及び現金同等物(以下、資金といいます。)は、前事業年度末と比べて8,238,732千円増加し、16,065,531千円となりました。
当第2四半期累計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動により使用した資金は465,453千円となりました(前年同期は2,503,646千円の資金の使用)。これは主に、営業損失935,622千円の計上、未払又は未収消費税等の増減124,255千円による増加、前受金の増加326,367千円によるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動により獲得した資金は1,270,106千円となりました(前年同期は27,124千円の資金の使用)。これは、事業譲渡による収入1,300,000千円等があったことによるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動により獲得した資金は7,427,161千円となりました(前年同期は2,500,000千円の資金の獲得)。これは、株式の発行による収入7,435,802千円等があったことによるものであります。
(3)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第2四半期累計期間において新たに発生した事業上及び財務上の対処すべき課題はありません。
(4)研究開発活動
当第2四半期累計期間においては、体性幹細胞再生医薬品、iPSC再生医薬品の各分野において開発体制を強化したほか、以下のとおり研究開発を推進いたしました。
当第2四半期累計期間における研究開発費の総額は、626,319千円(前年同期は2,322,556千円)であります。なお、当該費用は、国内における網膜色素上皮(RPE)細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬株式会社(以下、大日本住友製薬といいます。)による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。
①体性幹細胞再生医薬品分野
当第2四半期累計期間において、米国Athersys, Inc.の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の承認取得に向け、各医療機関にて患者投与開始にむけて治験準備を進めました。
本治験の開始時期について、米国国立医学図書館が管理するウェブサイト“ClinicalTrials.gov”
(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02961504)にて平成29年1月と登録・公開しておりました。しかしながら、当社として初めての細胞製品の治験であり、慎重に準備を進めたことに加えて、米国の製造委託先の事情により治験製品の発送及び製造に時間を要しております。
②iPSC再生医薬品分野
当第2四半期累計期間において、iPS細胞由来RPE細胞を用いた加齢黄斑変性の治療法開発にむけて治験への準備を国内外にて進めてまいりました。
国内においては、当該製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデル動物での有効性評価や、免疫拒絶反応モデルを用いた免疫抑制処方の検討等を継続しております。また、RPE細胞懸濁液を作るために使用する調製液の安全性評価や、実際の移植方法の検討等も並行して行っております。大日本住友製薬との合弁会社である株式会社サイレジェンにおいては、CPC(細胞培養センター:Cell Processing Centerの略)でのRPE細胞製造及び条件最適化作業が進行しております。
海外においては、RPE細胞の受託製造会社において、海外での治験に用いるRPE細胞のCPC内におけるRPE細胞培養条件の最適化検討及び欧米での治験に使用することを想定したiPS細胞のマスターセルバンクの製造等を引き続き進めております。
また、横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、肝臓原基の製造に向けて共同研究を進めております。肝臓原基は、幹細胞に分化する前の肝臓前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と、血管をつくりだす血管内皮細胞に混同して培養することで形成されますが、これらの構成細胞の製造に関してデータ取得を進めております。
さらに、次世代のiPS細胞として期待される、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ないiPS細胞の開発を目指し、米国Universal Cells, Inc.と同社の持つ遺伝子編集技術を基に共同研究を進めております。平成29年5月には、同社の遺伝子編集技術に関する成果が、科学誌 Nature Biotechnology に掲載されました。この論文において、ES細胞に対して同社の技術を用いて遺伝子編集を行った結果、免疫拒絶反応を大幅に軽減できる可能性がある細胞が作製されたこと、さらに、このES細胞はRPE細胞に分化誘導でき、そのRPE細胞も免疫拒絶反応を大幅に軽減できる可能性が実験動物を用いて確認されました。当社はこの論文内容を国内外のKOL(Key Opinion Leader)とともに慎重に検討した上で、この技術のヒトiPS細胞への応用にむけて、当社でも独自に安全性試験を行いながらより安全性の高い細胞製品の作製を目指してまいります。
③化合物医薬品分野
当第2四半期累計期間において、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所に対するBBG250を含有する眼科手術補助剤にかかる事業の譲渡が完了いたしました。
なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。