四半期報告書-第6期第2四半期(平成28年4月1日-平成28年6月30日)

文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において当社が判断したものであります。
(1)業績の状況
当第2四半期累計期間におけるわが国経済は、雇用情勢や企業収益に改善がみられる一方、平成28年4月に発生した熊本地震による影響、インバウンド需要の減少などを背景に、全体感としては足踏み状態が続きました。さらに英国の国民投票においてEU離脱派が勝利したことで急速な円高、株安が進むとともに、世界経済の先行きに関する不透明感も高まっております。
再生医療業界においては、平成28年6月に、神戸市立医療センター中央市民病院、国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科、国立大学法人京都大学iPS細胞研究所、及び国立研究開発法人理化学研究所(以下、理化学研究所といいます。)多細胞システム形成研究センターの4機関より、「滲出型加齢黄斑変性に対するiPS細胞由来網膜色素上皮細胞移植に関する臨床研究」の実施について発表されました。平成26年9月に理化学研究所等により実施された世界初のiPS細胞由来網膜色素上皮細胞移植は、自家(患者さん本人)の細胞から作製したiPS細胞より網膜色素上皮シートを作製し行われましたが、今回実施が発表された新しい臨床研究では、自家・細胞シートにこだわらず、他家細胞の使用や細胞懸濁液の移植についても検討することを計画していると発表されております。これにより、実用化に近い形での検討がいち早く進められ、様々な視点から安全性及び有効性が確認されることが期待されます。
このような状況のもと、当社は平成28年1月に導入した体性幹細胞再生医薬品分野における新規パイプライン、及び当社の中核事業領域であるiPSC再生医薬品分野、さらに化合物医薬品分野において開発を推進しました。
体性幹細胞再生医薬品分野においては、アサシス社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いた急性期脳梗塞に対する治療法の日本での承認取得に向け、当事業年度後半からの治験開始を目指し準備を進めております。また、将来における販売体制の構築を見据え、アライアンスの可能性を引き続き検討しております。
一方、iPSC再生医薬品分野においては、加齢黄斑変性を対象に他家iPS細胞由来網膜色素上皮(RPE)細胞を懸濁液としたiPSC再生医薬品の国内外での治験準備を進行するとともに、公立大学法人横浜市立大学(以下、横浜市立大学といいます。)との肝臓原基作製に向けたプロジェクトを推進いたしました。加えて、平成28年4月には次世代のプラットフォーム技術ともなりうる、免疫拒絶リスクの少ないiPS細胞の作製に向けた研究のため、米国のバイオテクノロジー企業Universal Cells, Inc.(以下、ユニバーサルセル社といいます。)との共同研究契約を締結いたしました。
以上の結果、当第2四半期累計期間の業績は、売上高は41,866千円(前年同期比29.2%減)、営業損失は2,602,999千円(前年同期は513,347千円の営業損失)、経常損失は2,647,897千円(前年同期は418,820千円の経常損失)、四半期純損失は2,650,017千円(前年同期は417,722千円の四半期純損失)となりました。なお、前年同期に対する損失の拡大は、平成28年1月のアサシス社からのMultiStemに関するライセンス導入における契約一時金1,809,049千円を研究開発費に計上したことが主な要因です。
(2)財政状態の分析
①資産、負債及び純資産の状況
(資産)
流動資産は、前事業年度末と比べて53,679千円減少し、9,271,571千円となりました。これは、現金及び預金が73,731千円減少したことなどによるものであります。
固定資産は、前事業年度末に比べて38,875千円減少し、1,123,488千円となりました。
(負債)
流動負債は、前事業年度末に比べて49,836千円増加し、1,130,393千円となりました。これは、未払金が130,372千円減少した一方で、開発費用に係る前受金が195,888千円増加したことなどによるものであります。
固定負債は、前事業年度末に比べて2,503,145千円増加し、2,532,840千円となりました。これは、ライセンス導入による契約一時金及び開発費用への充当を目的とした借入により長期借入金が2,500,000千円増加したことなどによるものであります。
(純資産)
純資産は、前事業年度末に比べて2,645,536千円減少し、6,731,826千円となりました。これは、四半期純損失2,650,017千円を計上したことなどによるものであります。
②キャッシュ・フローの状況
当第2四半期会計期間末における現金及び現金同等物(以下、資金といいます。)は、前事業年度末と比べて73,731千円減少し、9,122,163千円となりました。
当第2四半期累計期間における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は以下のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動により使用した資金は2,503,646千円となりました(前年同期は390,146千円の資金の獲得)。収入の主な内訳は、開発費用の入金等による前受金の増加214,878千円であり、支出の主な内訳は、税引前四半期純損失2,647,897千円であります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動により使用した資金は27,124千円となりました(前年同期は200,514千円の資金の使用)。収入の主な内訳は、定期預金の払戻による収入1,000,000千円であり、支出の主な内訳は、定期預金の預入による支出1,000,000千円及び有形固定資産の取得による支出20,901千円であります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動により獲得した資金は2,500,000千円となりました(前年同期は6,649,411千円の資金の獲得)。これは、ライセンス導入による契約一時金及び開発費用への充当を目的とした長期借入れによる収入2,500,000千円があったことによるものであります。
(3)事業上及び財務上の対処すべき課題
当第2四半期累計期間において新たに発生した事業上及び財務上の対処すべき課題は、次のとおりであります。
新規導入パイプラインHLCM051の国内臨床試験の促進について
アサシス社とのライセンス契約締結により本年1月に導入した、急性期脳梗塞を対象としたMultiStemによる体性幹細胞再生医薬品の開発については、法改正で新設された早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認の取得を想定し、早期の治験開始を目指し開発を進めてまいります。本製品に関しては、アサシス社により欧米にて第二相臨床試験がすでに行われており、その安全性は統計的にも解析されておりますが、これらの試験結果を踏まえて日本国内での承認の取得に向けて、どのようなプロトコルで開発を進めることが適切か、規制当局との協議を進めることが課題と考えております。
(4)研究開発活動
当第2四半期累計期間においては、体性幹細胞再生医薬品、iPSC再生医薬品の各分野において研究開発人員の増強を行い、開発体制を強化したほか、以下のとおり研究開発を推進いたしました。
当第2四半期累計期間における研究開発費の総額は、2,322,556千円(前年同期は292,402千円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。
① 体性幹細胞再生医薬品分野
当第2四半期累計期間において、アサシス社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いた日本国内における急性期脳梗塞に対する治療法の承認取得に向け、開発を推進いたしました。
アサシス社による欧米での第Ⅱ相試験の結果を参考としながら、PMDAとの相談を経て、当事業年度後半からの治験開始に向けて準備を進めております。
② iPSC再生医薬品分野
当第2四半期累計期間において、平成28年4月に、ユニバーサルセル社と共同研究契約を締結いたしました。
同社は、遺伝子編集によってHLA(自己と非自己を識別する細胞表現抗原)の発現を調整し、免疫拒絶反応を抑えた多能性細胞を作製する技術を開発しており、当該技術のiPS細胞への応用可能性の検討を開始しております。
HLA型に関わりなく、免疫拒絶のリスクが少ない次世代iPS細胞を用いてiPSC再生医薬品を開発することができれば、免疫抑制剤の投与を最小限にとどめることにより治療における安全性を高め、様々な疾患の治療法を検討することが可能となります。すなわちiPS細胞技術の可能性をさらに高められるものと考えております。
iPS細胞由来RPE細胞を用いた加齢黄斑変性の治療法開発においては、治験への準備を国内外にて進めております。
国内においては、本製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデル動物で有効性評価を進めており、網膜下に移植したiPS細胞由来RPE細胞懸濁液がシート状に生着していることを確認いたしました。また、免疫拒絶反応モデルを用いた免疫抑制処方の検討も進行しております。平成28年6月には、他家iPS細胞由来RPE細胞の移植前免疫反応検査法に関し共同研究開発をシスメックス株式会社、大日本住友製薬とともに開始いたしました。免疫拒絶反応の有無を含めた移植適合性を移植前に確認するための新たな検査法の確立を目指してまいります。
なお本製品は、前臨床試験の計画見直し等により、平成29年に予定しておりました治験開始が遅れる見込みです。
一方、前述の通り、理化学研究所等より新たな臨床研究の開始が発表され、当社が開発を進めている治療法と同様に、他家iPS細胞由来RPE細胞懸濁液での移植も検討されることとなりました。実用化に近い形での検討がいち早く進められ、様々な視点から安全性及び有効性が確認されることが期待されると考えます。
また、海外においては、海外での治験に用いるRPE細胞の受託製造会社において、CPCでの培養を前提とした条件の最適化検討が継続して行なわれております。
さらに、横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、代謝性肝疾患を対象疾患と定め、肝臓原基の製造に向けて、生物由来原料基準に適合した試薬の検討を開始しております。
③ 化合物医薬品分野
当第2四半期累計期間においては、欧州で販売されている眼科手術補助剤の日本向け製品の製造販売承認の取得
に向け、原薬受託製造会社においてGMP製造にむけたプロセス検討が進められております。また、製剤製造体制についても、製剤受託製造会社において準備が進められております。
また当製品に関しては、平成26年に佐賀大学医学部眼科学教室 江内田寛教授、九州大学大学院医学研究院眼科学分野 石橋達朗教授らによって多施設共同第Ⅲ相医師主導治験が実施されました。その結果につき、平成28年6月に、日本眼科学会雑誌第120巻第6号に論文が掲載され、同医師主導治験により、HLM0021投与は硝子体手術時の内境界膜の可視化に有効かつ安全であり、手術の容易性を向上させることが確認されております。
なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。