有価証券報告書-第25期(2023/04/01-2024/03/31)
(1) 経営成績等の状況の概要
当社の経営成績、財政状態、キャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)及び研究開発活動の概要は、次のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。
① 経営成績の概要
当社は、医療現場の課題を解決するために、多様なモダリティ(医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器)を医師/研究者とともに医療現場で研究開発しています。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業です。一方、医療機器やプログラム医療機器パイプラインの事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら2つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインを進めることにより、リスクを分散しながら早期の黒字化と将来の収益の拡大を目指します。
これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン(開発の全ての工程の積み上げ)を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合は、なかなか難しいのが現状です。当社は、公的資金や外部機関(研究機関、医療機関)のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自社資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部リソースや外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。当社は、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施しています。
当社は、COVID-19が蔓延し世界的にも大きな医学及び社会の課題として認識されていた2021年9月24日に東京証券取引所マザーズ市場に上場いたしました。上場後約2年半経過しましたが、第Ⅲ相試験のパイプラインを2本有するなど研究開発は予定どおり順調に進展しています。当該事業年度においても、東北大学メディシナルハブに設置したオープンイノベーション拠点(Tohoku University x Renascience Open innovation Labo:TREx)及び広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ(Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo:HiREx)を活用することにより、これら多様なモダリティの効率的な研究開発を実施し、また新たな研究開発パイプラインも拡大しています。当事業年度の医薬品、医療機器及びAIを活用したプログラム医療機器の進捗並びに特に注力しているパイプラインを下記に記載します。
(研究開発活動の実績)
a. 医薬品
特に、PAI-1阻害薬RS5614のがん領域及び呼吸器疾患領域での臨床開発に注力しています。
(がん)
- 慢性骨髄性白血病(CML、第Ⅲ相):2022年3月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)「革新的がん医療実用化研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて第Ⅲ相試験(医師主導治験)を開始しました。2023年12月末で症例登録を終了し、最終的に解析に必要な症例数を上回る57例が登録されました。
- 悪性黒色腫(第Ⅱ相終了):2021年5月にAMED「橋渡し研究プログラムシーズC(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」に採択され、同年7月に第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。2022年6月に目標の半数の登録を達成し中間解析を実施し、2023年3月末時点で目標症例数40例全例の患者登録が完了しました。外科的切除が難しく、免疫チェックポイント阻害薬であるニボルマブが無効な悪性黒色腫患者に対して、ニボルマブとPAI-1阻害薬RS5614を8週間併用することにより、既承認の治療であるニボルマブとイピリムマブ併用以上の奏効率が得られました。また、実臨床で問題となっているニボルマブとイピリムマブ併用による重篤な副作用は、ニボルマブとRS5614の併用では見られず、安全性が確認されました。また、2024年3月に悪性黒色腫治療薬を希少疾患用医薬品指定制度に申請しました。
- その他:上記2つの疾患での治験が順調に進んでいることから、新たながん領域の適応症で臨床開発を展開することを決定しました。具体的には、2022年10月に広島大学と非小細胞肺がんに関する共同研究契約を締結しました。その後研究段階が非臨床試験から臨床試験(医師主導治験)に移行したため、2023年4月には「広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ(HiREx)」を開設し、2023年9月から非小細胞肺がんの第Ⅱ相試験、2023年10月から皮膚血管肉腫の第Ⅱ相試験(いずれも医師主導治験)を開始しました。また、当社のがん治療薬の取材記事が、2023年9月に科学誌『Nature』に掲載されました。
(呼吸器)
- COVID-19に伴う肺傷害(後期第Ⅱ相終了):2021年6月からAMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて後期第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。2022年10月に患者登録を完了し、2023年4月に治験総括報告書が纏められました。本後期第Ⅱ相試験はオミクロン株の変異等により対象となる新型コロナウイルス肺炎患者(中等症、入院患者)数が減少し、目標より少ない症例数で治験を終了しましたが、特に早期治療におけるRS5614の有効性を示唆する結果を得ることができました。また、2022年11月に第一三共株式会社と、抗がん剤治療等から生じる間質性肺炎に対するRS5614の有効性を確認する臨床試験も視野に入れ、オプション契約の期間を延長し契約一時金を受領しました。前期及び後期第Ⅱ相医師主導治験の成績は、2024年1月に科学誌『Scientific Reports』に掲載されました。
- 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患(第Ⅱ相試験):2023年3月にAMED「難治性疾患実用化研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて、2023年10月から第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。
- 特発性間質性肺炎(非臨床試験):RS5614が間質性肺疾患(間質性肺炎・肺線維症)を改善することを示唆する非臨床試験の成績に基づき、特発性間質性肺炎の急性増悪を対象とした臨床開発を視野に入れ、2022年12月に京都大学と共同研究契約を締結しました。肺障害領域での研究開発を展開するために、2023年6月に京都大学及び第一三共株式会社と当社の3者での共同研究契約を締結しました。
b. 医療機器
- ディスポーザブル極細内視鏡(薬事承認済):2022年8月にはファイバースコープがPMDAに承認申請され、同年12月に厚生労働省から薬事承認されました。2022年9月に株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと付属品であるガイドカテーテル作成を含めた医療機器開発に関する共同研究契約を締結しました。2024年5月、株式会社ハイレックスメディカルとライセンス契約を締結し、ガイドカテーテルとファイバースコープを合わせて2024年度後半～2025年度に薬事申請する予定です。
c. AIを活用したプログラム医療機器
特に、呼吸機能検査診断、維持血液透析医療支援、糖尿病治療支援、嚥下機能低下診断の領域におけるプログラム医療機器(SaMD)開発に注力しています。また、当社は、2024年度から国立研究開発法人科学技術振興機構(JST)の産学共創プラットフォーム共同研究推進プログラム(OPERA)(代表機関:東北大学)に参画し、災害医療を支援するためのAIを活用した医療ソリューションに基づくデジタルツインモデルの開発を進めています。なお、当社のAIを活用したプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年3月に科学誌『Nature』に掲載されました。
- 呼吸機能検査診断SaMD(開発研究終了):京都大学、チェスト株式会社、NECソリューションイノベータ株式会社(NES)と共同開発を実施しています。2023年3月に開発段階の研究を完了し、同年6月にはチェスト株式会社より事業化段階への移行に関するマイルストーンを受領しました。
- 維持血液透析医療支援SaMD(開発研究):聖路加国際大学、東北大学、ニプロ株式会社、日本電気株式会社(NEC)、NESと共同開発を実施しています。2023年2月にはAMED「医療機器開発推進研究事業(代表機関:東北大学、当社は協力機関)」に採択されました。2023年4月にPMDA開発前相談を実施し、2024年1月にはPMDAプロトコール相談を完了しました。現在、実用化へ向けた臨床性能試験の準備を進めています。更に、血液透析における除水量や血流量の調整を制御する血液透析装置搭載型AIの開発に着手し、2023年12月に東レ・メディカル株式会社、2024年3月にニプロ株式会社と共同開発契約を締結しました。2022年10月に基本となる知的財産権を出願し、2023年5月に国際出願を行いました。また、2024年1月には新たな知財を追加出願しました。
- 糖尿病治療支援SaMD(開発研究):東北大学、NEC、NESと共同開発を実施しており、2022年4月にAMED「医工連携イノベーション推進事業(開発・事業化事業)(当社が代表機関)」に採択されています。2022年12月にはPMDA開発前相談を終了し、臨床性能試験のための予備的な試験を実施しました。この予備試験の結果を基に2024年2月にPMDAプロトコール相談を実施し、臨床性能試験のプロトコールが確定しました。2024年度に試験を開始する予定です。また、2022年6月に基本となる知的財産権を出願し、2023年4月には国際出願を行いました。
- 嚥下機能低下診断SaMD(開発研究):東北大学、NECと共同開発を実施しており、音声から嚥下機能の低下を診断するプログラム医療機器を開発しています。既に、健常者と嚥下機能低下患者の音声を区別できるAIが開発し、2023年3月に基本となる知的財産権を出願しました。更に、2023年12月にはPMDA開発前相談を実施しました。
- その他SaMD:乳がん病理診断、心臓植込み型電気デバイス患者における不整脈・心不全発症予測、人工心臓患者における血栓発生予測などの新たなAIを活用したプログラム医療機器研究を開始しました。人工心臓患者における血栓発生予測では株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと共同研究を開始しました。
(事業収益に関する実績)
米国のEirion Therapeutics, Inc.(エイリオン社)とPAI-1阻害薬RS5441の皮膚科領域における独占的実施権を許諾するライセンス契約を締結しており、オプション権行使の対価を受領しました。
呼吸機能検査診断プログラム医療機器においては、チェスト株式会社と共同開発及び事業化に関する契約(ライセンス契約)を締結しており、事業化段階移行への合意の対価として一時金を受領しました。
血液透析装置搭載型AIにおいては、東レ・メディカル株式会社と共同開発契約を締結し、契約一時金を受領しました。
また、当社ではCML、悪性黒色腫、糖尿病治療支援SaMDに関するAMED採択プロジェクトにつき、研究開発主体として研究業務を受託しています。当事業年度は、当該受託研究業務が全て計画どおりに完了したことから、受託業務の対価を受託研究収入として計上しています。
以上の結果、当事業年度における事業収益は、皮膚疾患治療薬(RS5441)及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器及び人工知能(AI)搭載型血液透析医療機器に係る一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入の計上などにより194,165千円(前事業年度100,545千円)となりました。また、営業損失は、慢性骨髄性白血病(CML)治療薬や月経前症候群(PMS)及び月経前不快気分障害(PMDD)治療薬に加え、非小細胞肺がん治療薬及び皮膚血管肉腫治療薬等に係る研究開発費236,331千円を含む事業費用417,979千円を計上したことにより252,335千円(前事業年度営業損失333,870千円)、経常損失は、為替差益394千円を計上したことなどにより251,875千円(前事業年度経常損失333,839千円)、当期純損失は、減損損失4,502千円、法人税、住民税及び事業税1,957千円を計上したことにより258,335千円(前事業年度当期純損失335,797千円)となりました。
なお、当社の事業は単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
② 財政状態の概況
(資産)
当事業年度末の流動資産は、前事業年度末の2,267,362千円と比べて180,888千円減少し、2,086,473千円となりました。これは主として研究開発費や人件費などの支払いにより、現金及び預金が185,586千円減少したことなどによるものです。
また、当事業年度末の固定資産は、前事業年度末の7,456千円と比べて5,096千円減少し、2,360千円となりました。これは主として減損損失の計上などによるものです。
この結果、資産合計は、前事業年度末の2,274,818千円と比べて185,984千円減少し、2,088,833千円となりました。
(負債)
当事業年度末の流動負債は、前事業年度末の100,158千円と比べて25,850千円増加し、126,008千円となりました。これは主として、研究開発費などに係る未払金が25,750千円増加したことなどによるものです。
また、当事業年度末の固定負債は、前事業年度末の309,600千円と比べて46,500千円増加し、356,100千円となりました。これは、AMED採択プロジェクトであるPMS/PMDD治療薬の開発に関し、研究開発費を長期借入金としてAMEDから借入れたものによるものです。
この結果、負債合計は、前事業年度末の409,758千円と比べて72,350千円増加し、482,109千円となりました。
(純資産)
当事業年度末の純資産は、前事業年度末の1,865,059千円と比べて258,335千円減少し、1,606,724千円となりました。これは当期純損失258,335千円を計上したことによるものです。
③ キャッシュ・フローの概況
当事業年度における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前事業年度末の1,831,780千円に比べ185,586千円減少し、1,646,193千円となりました。
当事業年度における各キャッシュ・フローの状況と主な変動要因は次のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の営業活動資金の支出額は230,519千円(前事業年度は284,641千円の支出)となりました。これは主として、税引前当期純損失256,377千円の計上などによるものです。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の投資活動資金の支出額は1,567千円(前事業年度は232千円の収入)となりました。これは、有形固定資産の取得による支出1,577千円を計上したことなどによるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の財務活動資金の収入額は46,500千円(前事業年度は110,371千円の収入)となりました。これは、長期借入れによる収入46,500千円を計上したことによるものです。
④ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社は研究開発を主体としており生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。
b.受注実績
当社は研究開発を主体としており受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。
c.販売実績
当社の事業セグメントは医薬品等の開発・販売等事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の販売実績の記載はしておりません。前事業年度及び当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。
(注)1.最近2事業年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。
2.売上高割合が10%未満の相手先については、記載を省略しております。
(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容
経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は、次のとおりです。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。
① 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づき作成されております。
財務諸表の作成にあたっては、一定の会計基準の範囲内で見積りが行われている部分があり、これらについては、過去の実績や現在の状況等を勘案し、合理的と考えられる見積り及び判断を行っております。ただし、これらには見積り特有の不確実性が伴うため、実際の結果と異なる場合があります。
なお、当社が財務諸表を作成するに当たり採用した重要な会計上の見積りは、「第5 経理の状況 1 財務諸表等 (1)財務諸表 注記事項 (重要な会計上の見積り)」に記載のとおりです。
② 経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
a.財政状況
財政状況につきましては、「(1) 経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の概況」に記載のとおりです。
b.経営成績
(事業収益)
当事業年度の事業収益は、194,165千円(前事業年度100,545千円)となりました。前事業年度は、維持血液透析医療支援プログラム医療機器及び糖尿病治療支援プログラム医療機器における契約一時金、ディスポーザブル極細内視鏡及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器に係るマイルストーン収入、COVID-19に伴う肺傷害治療薬及び悪性黒色腫に係る受託研究収入などを計上した一方、当事業年度における事業収益は、皮膚疾患治療薬(RS5441)及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器及び人工知能(AI)搭載型血液透析医療機器に係る一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入を計上したことによるものです。
(事業原価、売上総利益)
当事業年度の事業原価は、28,521千円(前事業年度250千円)となりました。前事業年度は、COVID-19に伴う肺傷害治療薬に係るオプション料に係るレベニューシェア支払額を計上した一方、当事業年度は、悪性黒色腫における治験薬の製造にかかる費用を計上したことによるものです。
この結果、当事業年度の売上総利益は、165,643千円(前事業年度100,295千円)となりました。
(事業費用、営業損失)
当事業年度の事業費用は、417,979千円(前事業年度434,166千円)となりました。主な要因は、研究開発費が前事業年度に比べて1,087千円増加した一方、専門家への業務委託費が前事業年度に比べて10,061千円減少したことなど、全社的なコスト削減の効果によるものです。
この結果、当事業年度の営業損失は252,335千円(前事業年度333,870千円)となりました。
(営業外収益、営業外費用、経常損失)
当事業年度の営業外収益は、460千円(前事業年度31千円)となりました。主な要因は、為替差益394千円や雑収入40千円を計上したことなどによるものです。
当事業年度の営業外費用は、未発生(前事業年度未発生)となりました。
この結果、当事業年度の経常損失は251,875千円(前事業年度333,839千円)となりました。
(特別利益、特別損失、当期純損失)
当事業年度は特別損失として減損損失4,502千円を計上しております。これらの結果を受け、当事業年度の当期純損失は、258,335千円(前事業年度335,797千円)となりました。
c.キャッシュ・フローの状況の分析
キャッシュ・フローの状況につきましては、「(1) 経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの概況」に記載のとおりです。
d.資本の財源及び資金の流動性についての分析
当社は、創薬等のコンセプトやシーズの研究費及びパイプラインの製品化に向けた開発費並びに係る販売費及び一般管理費等の事業用費用について資金需要を有しております。当社は、主に公的機関の研究開発助成金や第三者割当増資により調達を行った手許資金により事業用費用に充当して参りましたが、現下では、金融機関の当座貸越枠を確保するなどしており流動性に支障はないものと考えております。中長期眼では、次世代の医療ソリューション開発を掲げ一層の事業拡大や係る投資を想定しており、第三者割当増資などによる財務基盤の増強が必要であると認識しております。
なお、現状の現金水準については、2021年9月の株式上場による資金調達や上記当座貸越枠も確保していることから、2年分の研究開発費は十分維持しております。
e.経営成績等の状況に関する認識
経営成績に重要な影響を及ぼす要因につきましては、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりです。
当社の経営成績、財政状態、キャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)及び研究開発活動の概要は、次のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。
① 経営成績の概要
当社は、医療現場の課題を解決するために、多様なモダリティ(医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器)を医師/研究者とともに医療現場で研究開発しています。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業です。一方、医療機器やプログラム医療機器パイプラインの事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら2つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインを進めることにより、リスクを分散しながら早期の黒字化と将来の収益の拡大を目指します。
これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン(開発の全ての工程の積み上げ)を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合は、なかなか難しいのが現状です。当社は、公的資金や外部機関(研究機関、医療機関)のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自社資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部リソースや外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。当社は、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施しています。
当社は、COVID-19が蔓延し世界的にも大きな医学及び社会の課題として認識されていた2021年9月24日に東京証券取引所マザーズ市場に上場いたしました。上場後約2年半経過しましたが、第Ⅲ相試験のパイプラインを2本有するなど研究開発は予定どおり順調に進展しています。当該事業年度においても、東北大学メディシナルハブに設置したオープンイノベーション拠点(Tohoku University x Renascience Open innovation Labo:TREx)及び広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ(Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo:HiREx)を活用することにより、これら多様なモダリティの効率的な研究開発を実施し、また新たな研究開発パイプラインも拡大しています。当事業年度の医薬品、医療機器及びAIを活用したプログラム医療機器の進捗並びに特に注力しているパイプラインを下記に記載します。
(研究開発活動の実績)
a. 医薬品
特に、PAI-1阻害薬RS5614のがん領域及び呼吸器疾患領域での臨床開発に注力しています。
(がん)
- 慢性骨髄性白血病(CML、第Ⅲ相):2022年3月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)「革新的がん医療実用化研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて第Ⅲ相試験(医師主導治験)を開始しました。2023年12月末で症例登録を終了し、最終的に解析に必要な症例数を上回る57例が登録されました。
- 悪性黒色腫(第Ⅱ相終了):2021年5月にAMED「橋渡し研究プログラムシーズC(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」に採択され、同年7月に第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。2022年6月に目標の半数の登録を達成し中間解析を実施し、2023年3月末時点で目標症例数40例全例の患者登録が完了しました。外科的切除が難しく、免疫チェックポイント阻害薬であるニボルマブが無効な悪性黒色腫患者に対して、ニボルマブとPAI-1阻害薬RS5614を8週間併用することにより、既承認の治療であるニボルマブとイピリムマブ併用以上の奏効率が得られました。また、実臨床で問題となっているニボルマブとイピリムマブ併用による重篤な副作用は、ニボルマブとRS5614の併用では見られず、安全性が確認されました。また、2024年3月に悪性黒色腫治療薬を希少疾患用医薬品指定制度に申請しました。
- その他:上記2つの疾患での治験が順調に進んでいることから、新たながん領域の適応症で臨床開発を展開することを決定しました。具体的には、2022年10月に広島大学と非小細胞肺がんに関する共同研究契約を締結しました。その後研究段階が非臨床試験から臨床試験(医師主導治験)に移行したため、2023年4月には「広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ(HiREx)」を開設し、2023年9月から非小細胞肺がんの第Ⅱ相試験、2023年10月から皮膚血管肉腫の第Ⅱ相試験(いずれも医師主導治験)を開始しました。また、当社のがん治療薬の取材記事が、2023年9月に科学誌『Nature』に掲載されました。
(呼吸器)
- COVID-19に伴う肺傷害(後期第Ⅱ相終了):2021年6月からAMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて後期第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。2022年10月に患者登録を完了し、2023年4月に治験総括報告書が纏められました。本後期第Ⅱ相試験はオミクロン株の変異等により対象となる新型コロナウイルス肺炎患者(中等症、入院患者)数が減少し、目標より少ない症例数で治験を終了しましたが、特に早期治療におけるRS5614の有効性を示唆する結果を得ることができました。また、2022年11月に第一三共株式会社と、抗がん剤治療等から生じる間質性肺炎に対するRS5614の有効性を確認する臨床試験も視野に入れ、オプション契約の期間を延長し契約一時金を受領しました。前期及び後期第Ⅱ相医師主導治験の成績は、2024年1月に科学誌『Scientific Reports』に掲載されました。
- 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患(第Ⅱ相試験):2023年3月にAMED「難治性疾患実用化研究事業(代表機関:東北大学、当社は分担機関)」の支援を受けて、2023年10月から第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始しました。
- 特発性間質性肺炎(非臨床試験):RS5614が間質性肺疾患(間質性肺炎・肺線維症)を改善することを示唆する非臨床試験の成績に基づき、特発性間質性肺炎の急性増悪を対象とした臨床開発を視野に入れ、2022年12月に京都大学と共同研究契約を締結しました。肺障害領域での研究開発を展開するために、2023年6月に京都大学及び第一三共株式会社と当社の3者での共同研究契約を締結しました。
b. 医療機器
- ディスポーザブル極細内視鏡(薬事承認済):2022年8月にはファイバースコープがPMDAに承認申請され、同年12月に厚生労働省から薬事承認されました。2022年9月に株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと付属品であるガイドカテーテル作成を含めた医療機器開発に関する共同研究契約を締結しました。2024年5月、株式会社ハイレックスメディカルとライセンス契約を締結し、ガイドカテーテルとファイバースコープを合わせて2024年度後半～2025年度に薬事申請する予定です。
c. AIを活用したプログラム医療機器
特に、呼吸機能検査診断、維持血液透析医療支援、糖尿病治療支援、嚥下機能低下診断の領域におけるプログラム医療機器(SaMD)開発に注力しています。また、当社は、2024年度から国立研究開発法人科学技術振興機構(JST)の産学共創プラットフォーム共同研究推進プログラム(OPERA)(代表機関:東北大学)に参画し、災害医療を支援するためのAIを活用した医療ソリューションに基づくデジタルツインモデルの開発を進めています。なお、当社のAIを活用したプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年3月に科学誌『Nature』に掲載されました。
- 呼吸機能検査診断SaMD(開発研究終了):京都大学、チェスト株式会社、NECソリューションイノベータ株式会社(NES)と共同開発を実施しています。2023年3月に開発段階の研究を完了し、同年6月にはチェスト株式会社より事業化段階への移行に関するマイルストーンを受領しました。
- 維持血液透析医療支援SaMD(開発研究):聖路加国際大学、東北大学、ニプロ株式会社、日本電気株式会社(NEC)、NESと共同開発を実施しています。2023年2月にはAMED「医療機器開発推進研究事業(代表機関:東北大学、当社は協力機関)」に採択されました。2023年4月にPMDA開発前相談を実施し、2024年1月にはPMDAプロトコール相談を完了しました。現在、実用化へ向けた臨床性能試験の準備を進めています。更に、血液透析における除水量や血流量の調整を制御する血液透析装置搭載型AIの開発に着手し、2023年12月に東レ・メディカル株式会社、2024年3月にニプロ株式会社と共同開発契約を締結しました。2022年10月に基本となる知的財産権を出願し、2023年5月に国際出願を行いました。また、2024年1月には新たな知財を追加出願しました。
- 糖尿病治療支援SaMD(開発研究):東北大学、NEC、NESと共同開発を実施しており、2022年4月にAMED「医工連携イノベーション推進事業(開発・事業化事業)(当社が代表機関)」に採択されています。2022年12月にはPMDA開発前相談を終了し、臨床性能試験のための予備的な試験を実施しました。この予備試験の結果を基に2024年2月にPMDAプロトコール相談を実施し、臨床性能試験のプロトコールが確定しました。2024年度に試験を開始する予定です。また、2022年6月に基本となる知的財産権を出願し、2023年4月には国際出願を行いました。
- 嚥下機能低下診断SaMD(開発研究):東北大学、NECと共同開発を実施しており、音声から嚥下機能の低下を診断するプログラム医療機器を開発しています。既に、健常者と嚥下機能低下患者の音声を区別できるAIが開発し、2023年3月に基本となる知的財産権を出願しました。更に、2023年12月にはPMDA開発前相談を実施しました。
- その他SaMD:乳がん病理診断、心臓植込み型電気デバイス患者における不整脈・心不全発症予測、人工心臓患者における血栓発生予測などの新たなAIを活用したプログラム医療機器研究を開始しました。人工心臓患者における血栓発生予測では株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと共同研究を開始しました。
(事業収益に関する実績)
米国のEirion Therapeutics, Inc.(エイリオン社)とPAI-1阻害薬RS5441の皮膚科領域における独占的実施権を許諾するライセンス契約を締結しており、オプション権行使の対価を受領しました。
呼吸機能検査診断プログラム医療機器においては、チェスト株式会社と共同開発及び事業化に関する契約(ライセンス契約)を締結しており、事業化段階移行への合意の対価として一時金を受領しました。
血液透析装置搭載型AIにおいては、東レ・メディカル株式会社と共同開発契約を締結し、契約一時金を受領しました。
また、当社ではCML、悪性黒色腫、糖尿病治療支援SaMDに関するAMED採択プロジェクトにつき、研究開発主体として研究業務を受託しています。当事業年度は、当該受託研究業務が全て計画どおりに完了したことから、受託業務の対価を受託研究収入として計上しています。
以上の結果、当事業年度における事業収益は、皮膚疾患治療薬(RS5441)及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器及び人工知能(AI)搭載型血液透析医療機器に係る一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入の計上などにより194,165千円(前事業年度100,545千円)となりました。また、営業損失は、慢性骨髄性白血病(CML)治療薬や月経前症候群(PMS)及び月経前不快気分障害(PMDD)治療薬に加え、非小細胞肺がん治療薬及び皮膚血管肉腫治療薬等に係る研究開発費236,331千円を含む事業費用417,979千円を計上したことにより252,335千円(前事業年度営業損失333,870千円)、経常損失は、為替差益394千円を計上したことなどにより251,875千円(前事業年度経常損失333,839千円)、当期純損失は、減損損失4,502千円、法人税、住民税及び事業税1,957千円を計上したことにより258,335千円(前事業年度当期純損失335,797千円)となりました。
なお、当社の事業は単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
② 財政状態の概況
(資産)
当事業年度末の流動資産は、前事業年度末の2,267,362千円と比べて180,888千円減少し、2,086,473千円となりました。これは主として研究開発費や人件費などの支払いにより、現金及び預金が185,586千円減少したことなどによるものです。
また、当事業年度末の固定資産は、前事業年度末の7,456千円と比べて5,096千円減少し、2,360千円となりました。これは主として減損損失の計上などによるものです。
この結果、資産合計は、前事業年度末の2,274,818千円と比べて185,984千円減少し、2,088,833千円となりました。
(負債)
当事業年度末の流動負債は、前事業年度末の100,158千円と比べて25,850千円増加し、126,008千円となりました。これは主として、研究開発費などに係る未払金が25,750千円増加したことなどによるものです。
また、当事業年度末の固定負債は、前事業年度末の309,600千円と比べて46,500千円増加し、356,100千円となりました。これは、AMED採択プロジェクトであるPMS/PMDD治療薬の開発に関し、研究開発費を長期借入金としてAMEDから借入れたものによるものです。
この結果、負債合計は、前事業年度末の409,758千円と比べて72,350千円増加し、482,109千円となりました。
(純資産)
当事業年度末の純資産は、前事業年度末の1,865,059千円と比べて258,335千円減少し、1,606,724千円となりました。これは当期純損失258,335千円を計上したことによるものです。
③ キャッシュ・フローの概況
当事業年度における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前事業年度末の1,831,780千円に比べ185,586千円減少し、1,646,193千円となりました。
当事業年度における各キャッシュ・フローの状況と主な変動要因は次のとおりです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の営業活動資金の支出額は230,519千円(前事業年度は284,641千円の支出)となりました。これは主として、税引前当期純損失256,377千円の計上などによるものです。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の投資活動資金の支出額は1,567千円(前事業年度は232千円の収入)となりました。これは、有形固定資産の取得による支出1,577千円を計上したことなどによるものです。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
当事業年度の財務活動資金の収入額は46,500千円(前事業年度は110,371千円の収入)となりました。これは、長期借入れによる収入46,500千円を計上したことによるものです。
④ 生産、受注及び販売の実績
a.生産実績
当社は研究開発を主体としており生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。
b.受注実績
当社は研究開発を主体としており受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。
c.販売実績
当社の事業セグメントは医薬品等の開発・販売等事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の販売実績の記載はしておりません。前事業年度及び当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。
| 金額(千円) | 前年同期比(%) | |
| 事業収益 | ※1 194,165 | 193.1 |
(注)1.最近2事業年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。
| 相手先 | 前事業年度 (自 2022年4月1日 至 2023年3月31日) | 当事業年度 (自 2023年4月1日 至 2024年3月31日) | ||
| 事業収益(千円) | 割合(%) | 事業収益(千円) | 割合(%) | |
| EirionTherapeutics, Inc. | ― | ― | 83,499 | 43.0 |
| 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構(AMED) | 64,999 | 64.6 | 47,666 | 24.5 |
| 国立大学法人東北大学 | ― | ― | 39,000 | 20.1 |
| ニプロ株式会社 | 20,000 | 19.9 | ― | ― |
2.売上高割合が10%未満の相手先については、記載を省略しております。
(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容
経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は、次のとおりです。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。
① 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づき作成されております。
財務諸表の作成にあたっては、一定の会計基準の範囲内で見積りが行われている部分があり、これらについては、過去の実績や現在の状況等を勘案し、合理的と考えられる見積り及び判断を行っております。ただし、これらには見積り特有の不確実性が伴うため、実際の結果と異なる場合があります。
なお、当社が財務諸表を作成するに当たり採用した重要な会計上の見積りは、「第5 経理の状況 1 財務諸表等 (1)財務諸表 注記事項 (重要な会計上の見積り)」に記載のとおりです。
② 経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
a.財政状況
財政状況につきましては、「(1) 経営成績等の状況の概要 ② 財政状態の概況」に記載のとおりです。
b.経営成績
(事業収益)
当事業年度の事業収益は、194,165千円(前事業年度100,545千円)となりました。前事業年度は、維持血液透析医療支援プログラム医療機器及び糖尿病治療支援プログラム医療機器における契約一時金、ディスポーザブル極細内視鏡及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器に係るマイルストーン収入、COVID-19に伴う肺傷害治療薬及び悪性黒色腫に係る受託研究収入などを計上した一方、当事業年度における事業収益は、皮膚疾患治療薬(RS5441)及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器及び人工知能(AI)搭載型血液透析医療機器に係る一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入を計上したことによるものです。
(事業原価、売上総利益)
当事業年度の事業原価は、28,521千円(前事業年度250千円)となりました。前事業年度は、COVID-19に伴う肺傷害治療薬に係るオプション料に係るレベニューシェア支払額を計上した一方、当事業年度は、悪性黒色腫における治験薬の製造にかかる費用を計上したことによるものです。
この結果、当事業年度の売上総利益は、165,643千円(前事業年度100,295千円)となりました。
(事業費用、営業損失)
当事業年度の事業費用は、417,979千円(前事業年度434,166千円)となりました。主な要因は、研究開発費が前事業年度に比べて1,087千円増加した一方、専門家への業務委託費が前事業年度に比べて10,061千円減少したことなど、全社的なコスト削減の効果によるものです。
この結果、当事業年度の営業損失は252,335千円(前事業年度333,870千円)となりました。
(営業外収益、営業外費用、経常損失)
当事業年度の営業外収益は、460千円(前事業年度31千円)となりました。主な要因は、為替差益394千円や雑収入40千円を計上したことなどによるものです。
当事業年度の営業外費用は、未発生(前事業年度未発生)となりました。
この結果、当事業年度の経常損失は251,875千円(前事業年度333,839千円)となりました。
(特別利益、特別損失、当期純損失)
当事業年度は特別損失として減損損失4,502千円を計上しております。これらの結果を受け、当事業年度の当期純損失は、258,335千円(前事業年度335,797千円)となりました。
c.キャッシュ・フローの状況の分析
キャッシュ・フローの状況につきましては、「(1) 経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの概況」に記載のとおりです。
d.資本の財源及び資金の流動性についての分析
当社は、創薬等のコンセプトやシーズの研究費及びパイプラインの製品化に向けた開発費並びに係る販売費及び一般管理費等の事業用費用について資金需要を有しております。当社は、主に公的機関の研究開発助成金や第三者割当増資により調達を行った手許資金により事業用費用に充当して参りましたが、現下では、金融機関の当座貸越枠を確保するなどしており流動性に支障はないものと考えております。中長期眼では、次世代の医療ソリューション開発を掲げ一層の事業拡大や係る投資を想定しており、第三者割当増資などによる財務基盤の増強が必要であると認識しております。
なお、現状の現金水準については、2021年9月の株式上場による資金調達や上記当座貸越枠も確保していることから、2年分の研究開発費は十分維持しております。
e.経営成績等の状況に関する認識
経営成績に重要な影響を及ぼす要因につきましては、「第2 事業の状況 3 事業等のリスク」に記載のとおりです。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
