四半期報告書-第49期第2四半期(2023/07/01-2023/09/30)
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1)経営成績の状況
①当期の経営成績
売上高は242億72百万円(前年同期比55.8%増)となりました。
遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、2023年4月に薬価改定はありましたが、販売数量が大きく増加しました。また、腎性貧血治療薬および「イズカーゴ®点滴静注用10mg」も好調に推移しました。アストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチン原液の国内製造の受託を予定どおり終了したことによる減収はありましたが、主力製品が好調に推移し、契約金収入も増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。
営業利益は68億98百万円(前年同期比826.2%増)、経常利益は71億26百万円(前年同期比353.9%増)、親会社株主に帰属する四半期純利益は52億53百万円(前年同期比445.6%増)となり、いずれも増益となりました。
積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は31.3%増加し55億35百万円(前年同期比13億18百万円増)となりました。
②主な売上
③研究開発の状況
[ライソゾーム病治療薬]
・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。
・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤pabinafusp alfa(開発番号:JR-141)については、米国において米国食品医薬品局(FDA)より2022年12月にRare Pediatric Disease(※1)の指定を受けております。2022年2月にはグローバル臨床第3相試験において最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa(開発番号:JR-171)については、現在、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第1/2相試験を完了し、その継続試験を実施しております。グローバルでの臨床第3相試験の早期開始に向けて、準備を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤(開発番号:JR-441)については、ドイツ連邦共和国規制当局Paul-Ehrlich Institute(PEI)に第1/2相試験のCTA(clinical trial application)が受理されました。2023年10月には最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤(開発番号:JR-446)については、現在、2024年度中のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。2023年9月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および、日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。
・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬(ポンペ病治療薬(開発番号:JR-162)、スライ症候群治療薬(開発番号:JR-443)、GM2ガングリオシドーシス治療薬(開発番号:JR-479)についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。なお、フコシドーシス治療薬(開発番号:JR-471)につきましては、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、臨床試験開始に向けた必要な研究等を進めております。
[基盤技術の創出]
・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。
・2023年5月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結いたしました。
[再生医療等製品]
・「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症(開発番号:JR-031HIE)に対する臨床第1/2相試験を終了いたしました。現在、長期安全性、有効性のフォローを主たる目的とした観察試験の結果について最終解析を実施中であります。
[ヒト成長ホルモン製剤]
・「グロウジェクト®」の骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長(開発番号:JR-401X)の効能追加については、2023年6月に一部変更承認を取得いたしました。
・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤(開発番号:JR-142)の臨床第2相試験を終了いたしました。現在、投与された患者さんを対象とした継続試験を実施中であります。また、臨床第3相試験の開始に向けた準備を進めております。
※1 Rare Pediatric Disease指定
希少小児疾患の予防と治療のための新薬および生物製剤の開発を促進することを目的としているもの。今後の米国における製造販売承認のための優先審査バウチャーを取得できる可能性がある。
(2)財政状態の分析
当第2四半期連結会計期間末における資産合計は1,039億88百万円(前連結会計年度末比90億50百万円増)、負債合計は468億62百万円(前連結会計年度末比43億38百万円増)、純資産合計は571億25百万円(前連結会計年度末比47億12百万円増)となりました。
流動資産は、未収入金が減少した一方で、現金及び預金、売掛金及び契約資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ100億95百万円増加して578億98百万円となりました。固定資産につきましては、繰延税金資産が増加した一方で、有形固定資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ10億44百万円減少して460億90百万円となりました。
流動負債は、未払法人税等および未払消費税等が増加した一方で、短期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ37億66百万円減少して319億95百万円となりました。固定負債は、長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ81億4百万円増加して148億66百万円となりました。
純資産につきましては、配当金の支払があった一方で、親会社株主に帰属する四半期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ47億12百万円増加して571億25百万円となりました。
これらの結果、当第2四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ0.3ポイント低下して53.9%となりました。
現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額230億円のコミットメントライン契約を締結しております。
(3)キャッシュ・フローの状況の分析
当第2四半期連結累計期間における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ26億89百万円増加して159億68百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果得られた資金は、35億21百万円(前年同期比45億48百万円の収入増)となりました。これは主に、売上債権の増加額93億76百万円があった一方で、税金等調整前四半期純利益の計上額71億20百万円、減価償却費の計上額13億35百万円、未払消費税等の増加額12億63百万円、法人税等の還付額22億28百万円があったことなどによるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果使用した資金は、12億88百万円(前年同期比4億91百万円の支出減)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出8億38百万円があったことなどによるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果使用した資金は、7億61百万円(前年同期比7億17百万円の支出減)となりました。これは主に、配当金の支払額12億49百万円があったことなどによるものであります。
(4)経営方針・経営戦略等
当第2四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略について重要な変更はありません。
(5)優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当第2四半期連結累計期間において、当社グループの優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。
(6)研究開発活動
当第2四半期連結累計期間の研究開発費の総額は55億35百万円(前年同期実績42億16百万円)であります。
なお、当第2四半期連結累計期間における当社グループの研究開発活動の状況は、(1)経営成績の状況に記載のとおりであります。
遺伝子組換え医薬品
再生医療等製品
(7)従業員の状況
当第2四半期連結累計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。
(8)生産、受注及び販売の実績
当第2四半期連結累計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。
(9)主要な設備
当第2四半期連結累計期間において、前連結会計年度末に計画中であった重要な設備の新設等につきましては、以下のとおり完了いたしました。
(注)神戸サイエンスパークセンターは2022年11月に竣工しており、2023年8月に本格稼働を開始いたしました。
(1)経営成績の状況
①当期の経営成績
売上高は242億72百万円(前年同期比55.8%増)となりました。
遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、2023年4月に薬価改定はありましたが、販売数量が大きく増加しました。また、腎性貧血治療薬および「イズカーゴ®点滴静注用10mg」も好調に推移しました。アストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチン原液の国内製造の受託を予定どおり終了したことによる減収はありましたが、主力製品が好調に推移し、契約金収入も増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。
営業利益は68億98百万円(前年同期比826.2%増)、経常利益は71億26百万円(前年同期比353.9%増)、親会社株主に帰属する四半期純利益は52億53百万円(前年同期比445.6%増)となり、いずれも増益となりました。
積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は31.3%増加し55億35百万円(前年同期比13億18百万円増)となりました。
| 前第2四半期連結累計期間 (自 2022年4月1日 至 2022年9月30日) | 当第2四半期連結累計期間 (自 2023年4月1日 至 2023年9月30日) | 増減 | |
| 金額(百万円) | 金額(百万円) | % | |
| 売上高 | 15,581 | 24,272 | 55.8 |
| 営業利益 | 744 | 6,898 | 826.2 |
| 経常利益 | 1,569 | 7,126 | 353.9 |
| 親会社株主に帰属する四半期純利益 | 962 | 5,253 | 445.6 |
②主な売上
| 前第2四半期連結累計期間 (自 2022年4月1日 至 2022年9月30日) | 当第2四半期連結累計期間 (自 2023年4月1日 至 2023年9月30日) | 増減 | |
| 金額(百万円) | 金額(百万円) | % | |
| ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト® | 6,083 | 8,746 | 43.8 |
| ムコ多糖症Ⅱ型治療剤 イズカーゴ®点滴静注用 | 2,118 | 2,581 | 21.9 |
| 腎性貧血治療薬 エポエチンアルファBS注「JCR」 ダルベポエチンアルファBS注「JCR」 | 2,157 1,392 765 | 2,674 1,046 1,628 | 24.0 △24.8 112.7 |
| 再生医療等製品 テムセル®HS注 | 1,701 | 1,901 | 11.8 |
| ファブリー病治療薬 アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」 | 521 | 590 | 13.1 |
| 医療機器 | 50 | 72 | 44.9 |
| 契約金収入 | 1,010 | 7,112 | 604.2 |
| AZD1222原液 | 1,931 | - | △100.0 |
| その他 | 6 | 591 | - |
③研究開発の状況
[ライソゾーム病治療薬]
・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。
・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤pabinafusp alfa(開発番号:JR-141)については、米国において米国食品医薬品局(FDA)より2022年12月にRare Pediatric Disease(※1)の指定を受けております。2022年2月にはグローバル臨床第3相試験において最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa(開発番号:JR-171)については、現在、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第1/2相試験を完了し、その継続試験を実施しております。グローバルでの臨床第3相試験の早期開始に向けて、準備を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤(開発番号:JR-441)については、ドイツ連邦共和国規制当局Paul-Ehrlich Institute(PEI)に第1/2相試験のCTA(clinical trial application)が受理されました。2023年10月には最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤(開発番号:JR-446)については、現在、2024年度中のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。2023年9月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および、日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。
・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬(ポンペ病治療薬(開発番号:JR-162)、スライ症候群治療薬(開発番号:JR-443)、GM2ガングリオシドーシス治療薬(開発番号:JR-479)についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。なお、フコシドーシス治療薬(開発番号:JR-471)につきましては、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、臨床試験開始に向けた必要な研究等を進めております。
[基盤技術の創出]
・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。
・2023年5月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結いたしました。
[再生医療等製品]
・「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症(開発番号:JR-031HIE)に対する臨床第1/2相試験を終了いたしました。現在、長期安全性、有効性のフォローを主たる目的とした観察試験の結果について最終解析を実施中であります。
[ヒト成長ホルモン製剤]
・「グロウジェクト®」の骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長(開発番号:JR-401X)の効能追加については、2023年6月に一部変更承認を取得いたしました。
・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤(開発番号:JR-142)の臨床第2相試験を終了いたしました。現在、投与された患者さんを対象とした継続試験を実施中であります。また、臨床第3相試験の開始に向けた準備を進めております。
※1 Rare Pediatric Disease指定
希少小児疾患の予防と治療のための新薬および生物製剤の開発を促進することを目的としているもの。今後の米国における製造販売承認のための優先審査バウチャーを取得できる可能性がある。
(2)財政状態の分析
当第2四半期連結会計期間末における資産合計は1,039億88百万円(前連結会計年度末比90億50百万円増)、負債合計は468億62百万円(前連結会計年度末比43億38百万円増)、純資産合計は571億25百万円(前連結会計年度末比47億12百万円増)となりました。
流動資産は、未収入金が減少した一方で、現金及び預金、売掛金及び契約資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ100億95百万円増加して578億98百万円となりました。固定資産につきましては、繰延税金資産が増加した一方で、有形固定資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ10億44百万円減少して460億90百万円となりました。
流動負債は、未払法人税等および未払消費税等が増加した一方で、短期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ37億66百万円減少して319億95百万円となりました。固定負債は、長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ81億4百万円増加して148億66百万円となりました。
純資産につきましては、配当金の支払があった一方で、親会社株主に帰属する四半期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ47億12百万円増加して571億25百万円となりました。
これらの結果、当第2四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ0.3ポイント低下して53.9%となりました。
現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額230億円のコミットメントライン契約を締結しております。
(3)キャッシュ・フローの状況の分析
当第2四半期連結累計期間における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ26億89百万円増加して159億68百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果得られた資金は、35億21百万円(前年同期比45億48百万円の収入増)となりました。これは主に、売上債権の増加額93億76百万円があった一方で、税金等調整前四半期純利益の計上額71億20百万円、減価償却費の計上額13億35百万円、未払消費税等の増加額12億63百万円、法人税等の還付額22億28百万円があったことなどによるものであります。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果使用した資金は、12億88百万円(前年同期比4億91百万円の支出減)となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出8億38百万円があったことなどによるものであります。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果使用した資金は、7億61百万円(前年同期比7億17百万円の支出減)となりました。これは主に、配当金の支払額12億49百万円があったことなどによるものであります。
(4)経営方針・経営戦略等
当第2四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略について重要な変更はありません。
(5)優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当第2四半期連結累計期間において、当社グループの優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。
(6)研究開発活動
当第2四半期連結累計期間の研究開発費の総額は55億35百万円(前年同期実績42億16百万円)であります。
なお、当第2四半期連結累計期間における当社グループの研究開発活動の状況は、(1)経営成績の状況に記載のとおりであります。
遺伝子組換え医薬品
| 開発番号 (物質名) | 開発段階 | 適応症等 | 備考 |
| JR-141 (血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-2-スルファターゼ) | グローバル: 臨床 第3相試験 | ムコ多糖症Ⅱ型 (ハンター症候群) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-171 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ) | グローバル: 臨床 第1/2 相試験 | ムコ多糖症Ⅰ型 (ハーラー症候群等) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
| JR-162 (J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性 α-グルコシダーゼ) | 前臨床 | ポンぺ病 | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-441 (血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランN-スルファターゼ) | グローバル: 臨床 第1/2 相試験 | ムコ多糖症ⅢA型 (サンフィリッポ症候群A型) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-443 (血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ) | 前臨床 | ムコ多糖症Ⅶ型 (スライ症候群) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-446 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-N-アセチルグルコサミニダーゼ) | 前臨床 | ムコ多糖症ⅢB型 (サンフィリッポ症候群B型) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-479 (血液脳関門通過型遺伝子組換え β-ヘキソサミニダーゼA) | 前臨床 | GM2ガングリオシドーシス (テイ・サックス病、サンドホフ病) | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-471 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-フコシダーゼ) | 前臨床 | フコシドーシス | 酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
| JR-142 (遺伝子組換え持続型ヒト成長ホルモン) | 臨床 第2相試験 | 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 | 「J-MIG System®」採用 |
再生医療等製品
| 開発番号 (作用機序等) | 開発段階 | 適応症等 | 備考 |
| JR-031HIE (ヒト体性幹細胞加工製品) | 臨床 第1/2 相試験 | 新生児低酸素性虚血性脳症 | 「テムセル®HS注」適応拡大 |
(7)従業員の状況
当第2四半期連結累計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。
(8)生産、受注及び販売の実績
当第2四半期連結累計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。
(9)主要な設備
当第2四半期連結累計期間において、前連結会計年度末に計画中であった重要な設備の新設等につきましては、以下のとおり完了いたしました。
| 会社名 事業所名 | 所在地 | セグメント の名称 | 設備の内容 | 総額 (百万円) | 資金調達方法 | 着手及び完了年月 | 完成後の増加能力 | |
| 着手 | 完了 | |||||||
| 当社 神戸サイエンスパークセンター | 神戸市西区 | 医薬品事業 | 製造設備 | 11,046 | 補助金および 自己資金 | 2021年8月 | 2023年8月 | 医薬品(原薬)製造能力の増強 |
(注)神戸サイエンスパークセンターは2022年11月に竣工しており、2023年8月に本格稼働を開始いたしました。
10年以上蓄積したファイナンスデータとAIを掛け合わせて、投資の意思決定を加速させるポジションです。
